Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR): تحليل SWOT [تم تحديثه في نوفمبر 2025]

أنت تبحث عن تحليل واضح وقابل للتنفيذ للوضع الحالي لشركة Capricor Therapeutics, Inc.‎ (CAPR) - وهي خطوة حاسمة قبل الالتزام برأس المال. والخلاصة المباشرة هي أن Capricor عبارة عن لعبة تكنولوجية حيوية عالية المخاطر وعالية المكافأة، حيث تتوقف قيمتها الكاملة على المدى القريب على النتيجة التنظيمية لعلاجها الرئيسي، CAP-1002، لضمور العضلات الدوشيني (DMD). لدى الشركة طريق واضح للوصول إلى السوق، ولكن لديها أيضًا مخاطر مركزة profile, خاصة مع ارتفاع نفقات البحث والتطوير 28.2 مليون دولار للأشهر التسعة الأولى من عام 2025 ولا توجد إيرادات تجارية حتى الآن. أنت بحاجة إلى الموازنة بين الإيرادات الضخمة المحتملة ومخاطر فشل الأصل الواحد، بالإضافة إلى الحاجة إلى التمويل المستقبلي. يمكن للقرار التنظيمي الإيجابي أن يضاعف قيمة السهم بسهولة، ولكن القرار السلبي يمكن أن يمحو جزءًا كبيرًا من قيمته السوقية في يوم واحد، لذلك دعونا نلقي نظرة واضحة على SWOT الكامل.

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) – تحليل SWOT: نقاط القوة

يستهدف الأصل الرئيسي، CAP-1002، الحاجة الشديدة غير الملباة في مرض الحثل العضلي الدوشيني (DMD).

أهم نقاط القوة التي تتمتع بها شركة Capricor Therapeutics هي منتجها الرئيسي المرشح، Deramiocel (CAP-1002). يستهدف هذا العلاج بالخلايا الخيفي بشكل مباشر علاج اعتلال عضلة القلب الدوشيني، وهو أحد المضاعفات الرئيسية التي تحد من حياة الحثل العضلي الدوشيني (DMD) ولا يوجد لديه علاجات معتمدة حاليًا. بصراحة، هذه فرصة سوقية هائلة في مساحة شديدة الحاجة.

يعمل CAP-1002 باستخدام الخلايا الخيفي المشتقة من الغلاف القلبي (CDC)، وهي نوع من الخلايا اللحمية. تفرز هذه الخلايا الإكسوسومات، وهي حويصلات صغيرة تعمل كمراسلة لجهاز المناعة في الجسم. إنهم يعيدون برمجة الخلايا البلعمية بشكل أساسي - وهو نوع من الخلايا المناعية - لتبني النمط الظاهري العلاجي المضاد للالتهابات، مما يساعد في الحفاظ على وظيفة العضلات القلبية والهيكلية لدى مرضى DMD. آلية العمل هذه واسعة، لذا فهي تنطبق بغض النظر عن الطفرة الجينية المحددة للمريض.

شراكة تجارية استراتيجية مع شركة نيبون شينياكو للتوزيع في السوق.

قامت شركة Capricor بذكاء بإزالة مخاطر مسارها التجاري من خلال شراكة استراتيجية مع شركة Nippon Shinyaku Co., Ltd.، وهي شركة تتمتع بخبرة راسخة في مجال الأمراض النادرة، لا سيما في مرض DMD. وتغطي هذه الشراكة التسويق الحصري لـ CAP-1002 وتوزيعه في الولايات المتحدة واليابان ومؤخرًا في أوروبا.

وهذا فوز مالي كبير. إن إجمالي المدفوعات المحتملة بموجب هذه الاتفاقيات كبير، مما يوفر طريقًا واضحًا للحصول على تمويل كبير غير مخفف عند الموافقة عليه. إليك الرياضيات السريعة حول المصطلحات المالية الرئيسية:

بالإضافة إلى ذلك، تحتفظ شركة Capricor بحصة كبيرة مكونة من رقمين من إيرادات المنتج من المبيعات التجارية في جميع هذه المناطق. يعد هذا هيكلًا قويًا للإيرادات لإطلاق ما قبل التجارة في مجال التكنولوجيا الحيوية.

تدعم البيانات السريرية الإيجابية للمرحلة الثانية/الثالثة (تجربة HOPE-2) التقديم التنظيمي.

تعتبر الأدلة السريرية الخاصة بـ CAP-1002 مقنعة وتشكل حجر الأساس للاستراتيجية التنظيمية. أظهرت البيانات طويلة المدى من دراسة HOPE-2 Open-Label Extension (OLE)، والتي تم تحديثها في يونيو 2025، فوائد سريرية دائمة على مدى أربع سنوات من العلاج.

وتدعم البيانات بقوة إمكانية تعديل المرض، وهو ما يرغب المستثمرون بالتأكيد في رؤيته. تشمل النتائج الرئيسية ما يلي:

• استقرار القلب: استمرار الحفاظ على الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF)، وهو مقياس مهم لوظيفة القلب، على مدى أربع سنوات.
• فائدة العضلات الهيكلية: أدى العلاج إلى إبطاء انخفاض وظيفة العضلات والهيكل العظمي، كما تم قياسه من خلال درجة أداء الطرف العلوي (PUL v2.0).
• فعالية محددة: شهد المرضى انخفاضًا متوسطًا أصغر في السنة الرابعة من العلاج (0.6 نقطة) مقارنة بالسنة الأولى (1.8 نقطة) على نتيجة PUL v2.0.

هذه البيانات الإيجابية هي الدليل الأساسي على إعادة تقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء، والذي سيتم دعمه أيضًا بالنتائج الرئيسية القادمة من تجربة المرحلة 3 المحورية HOPE-3 المتوقعة في الربع الأخير من عام 2025.

توفر النقدية وما يعادلها التي تبلغ حوالي 98.6 مليون دولار أمريكي حتى أواخر عام 2025 مدرجًا حتى عام 2026.

تتمثل القوة التشغيلية الرئيسية في المركز المالي القوي للشركة، خاصة أنها تقترب من قراءة البيانات المحورية والإطلاق التجاري المحتمل. اعتبارًا من النتائج المالية للربع الثالث من عام 2025، والتي تم الإبلاغ عنها في نوفمبر 2025، بلغ إجمالي النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتسويق لشركة Capricor تقريبًا 98.6 مليون دولار (اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025).

ومن المتوقع أن يستخدم رأس المال هذا لتمويل العمليات المخطط لها في الربع الرابع من عام 2026، وهو أمر بالغ الأهمية. إنه يمنح الشركة حاجزًا استراتيجيًا لتغطية إعادة تقديم BLA المتوقع، وفترة المراجعة من النوع 2 من إدارة الغذاء والدواء (ما يصل إلى ستة أشهر)، والاستعدادات الأولية للإطلاق التجاري دون الحاجة الفورية لمزيد من التمويل المخفف قبل محفز بيانات HOPE-3. هذا مدرج جيد وطويل.

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - تحليل SWOT: نقاط الضعف

ويعني الاعتماد على الأصل الواحد أن تقييم الشركة يرتبط بالكامل تقريبًا بموافقة CAP-1002.

أنت تنظر إلى مخاطر التكنولوجيا الحيوية الكلاسيكية هنا: Capricor Therapeutics هي في الأساس شركة ذات أصول واحدة. إن تقييمها السوقي بالكامل وآفاقها المستقبلية مرتبطان بشكل واضح بنجاح مرشحها الرئيسي، CAP-1002، الذي يتم تطويره لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD).

إذا منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) لـ CAP-1002، فسوف يرتفع المخزون. ولكن إذا واجهت عملية الموافقة عقبة، مثل التأخير في تاريخ قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيا (PDUFA) أو تصويت اللجنة الاستشارية السلبي، فإن خطر الجانب السلبي يكاد يكون كاملا، حيث لا يوجد منتج تجاري آخر لتخفيف الضربة.

هذا رهان ثنائي، واضح وبسيط.

عجز متراكم كبير وعدم وجود إيرادات للمنتجات التجارية اعتبارًا من السنة المالية 2025.

باعتبارها شركة في مجال التكنولوجيا الحيوية في مرحلة التطوير، كانت شركة Capricor Therapeutics تعمل بخسارة لسنوات، وهو أمر متوقع، لكن الحجم الهائل للعجز المتراكم يمثل ضعفًا ماديًا. بالنسبة للسنة المالية المنتهية في 2025، لا تزال الشركة تعلن عن صفر إيرادات من المنتجات التجارية، وتعتمد بدلاً من ذلك على المنح والشراكات الإستراتيجية، مثل الشراكة مع شركة Nippon Shinyaku Co., Ltd.، للحصول على التدفق النقدي.

فيما يلي الحساب السريع للوضع المالي اعتبارًا من نهاية الربع الثالث من السنة المالية 2025 (التسعة أشهر 2025)، والذي يوضح تكلفة الوصول إلى هذا الحد:

ما يخفيه هذا التقدير هو الحاجة المستمرة إلى تمويل غير مخفف أو موافقة BLA ناجحة لتجنب التخفيف الكبير للمساهمين في المستقبل.

حرق نقدي ربع سنوي مرتفع، مع نفقات بحث وتطوير تبلغ حوالي 28.2 مليون دولار للأشهر التسعة الأولى من عام 2025.

معدل الحرق النقدي للشركة مرتفع، مدفوعًا في المقام الأول بالتجربة السريرية المتأخرة وتكاليف إعداد BLA لـ CAP-1002. خلال الأشهر التسعة الأولى من السنة المالية 2025 (التسعة أشهر 2025)، بلغت نفقات البحث والتطوير (R&D) تقريبًا 28.2 مليون دولار.

يعد هذا الإنفاق على البحث والتطوير ضروريًا لدفع الأصول عبر خط النهاية، ولكنه يضع ضغطًا مستمرًا على الميزانية العمومية. وتزداد أيضًا النفقات العامة والإدارية مع قيام الشركة بتوسيع بنيتها التحتية استعدادًا لإطلاق تجاري محتمل، مما يزيد من النفقات النقدية. وهذا يعني أن المدرج النقدي، على الرغم من توسعه من خلال التمويل الأخير، يتم تقصيره باستمرار بسبب التكاليف التشغيلية.

مخاطر التصنيع والتوسيع التجاري للعلاج البيولوجي الجديد (العلاج بالخلايا).

CAP-1002 هو علاج خلوي مشتق من الغلاف القلبي (العلاج بالخلايا)، والذي يمثل تحديات تصنيعية ولوجستية فريدة مقارنة بالأدوية التقليدية ذات الجزيئات الصغيرة. إن زيادة الإنتاج من دفعات التجارب السريرية إلى الأحجام التجارية أمر صعب للغاية وينطوي على مخاطر كبيرة.

تشمل المخاطر الرئيسية للتوسع ما يلي:

• الحفاظ على حيوية الخلية وفعاليتها عبر دفعات واسعة النطاق.
• تأمين سلسلة توريد قوية وقابلة للتطوير للمواد الخام.
• إنشاء شبكة معقدة للحفظ بالتبريد والتوزيع لإدارة العمر الافتراضي القصير لمنتج العلاج بالخلايا.
• التنقل في لوائح ممارسات التصنيع الجيدة الحالية (cGMP) الخاصة بالمستحضرات البيولوجية.

قد يؤدي أي فشل في التصنيع أو التوزيع إلى سحب المنتج، أو نقص العرض، أو التجميد التنظيمي، حتى بعد الموافقة الناجحة.

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) – تحليل SWOT: الفرص

إمكانية الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) السريعة أو الكاملة على CAP-1002، مما يفتح سوقًا بمليارات الدولارات.

أكبر فرصة لشركة Capricor Therapeutics هي الموافقة المحتملة على عقار deramiocel (CAP-1002) لعلاج اعتلال عضلة القلب المرتبط بضمور العضلات الدوشيني (DMD). في حين أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خطاب الاستجابة الكامل (CRL) في يوليو 2025، فقد قدم الاجتماع الحاسم من النوع أ في أغسطس 2025 مسارًا واضحًا للمضي قدمًا: ستكون بيانات دراسة المرحلة الثالثة المحورية HOPE-3 بمثابة دليل تأكيدي لإعادة تقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA). ومن المتوقع ظهور النتائج الرئيسية من تجربة HOPE-3 في الأسابيع المقبلة (الربع الرابع من عام 2025).

إذا نجحت عملية إعادة التقديم، والتي من المتوقع أن تتم مراجعتها ضمن تصنيف النوع الثاني مع فترة مراجعة مدتها ستة أشهر، فإنها ستفتح سوقًا كبيرة. يؤثر DMD تقريبًا 15,000 الأفراد في الولايات المتحدة، وسيكون ديراميوسيل أول علاج معتمد خصيصًا لاعتلال عضلة القلب المرتبط بـ DMD، وهو السبب الرئيسي لوفاة هؤلاء المرضى. بالإضافة إلى ذلك، فإن العلاج يحمل تصنيفًا لأمراض الأطفال النادرة، مما يعني أن الموافقة عليه ستجعل شركة Capricor Therapeutics مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV)، التي تبلغ قيمتها السوقية أكثر من 100 مليون دولار.

توسيع استخدام CAP-1002 ليشمل مؤشرات التهابية أو قلبية أخرى تتجاوز DMD.

لا تقتصر الآلية العلاجية للخلايا المشتقة من غلاف القلب الخيفي من الديراميوسيل (CDCs) والتي تمارس إجراءات مناعية ومضادة للليفية على DMD. تخلق هذه المرونة البيولوجية فرصة كبيرة لتوسيع علامة الدواء، وهي طريقة ذكية لتعظيم قيمة الأصل. حصلت الشركة بالفعل على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقار ديراميوسيل في علاج ضمور بيكر العضلي (BMD)، وهو اعتلال عضلي ذي صلة.

يؤثر كثافة المعادن بالعظام (BMD) على نسبة إضافية تقريبًا 5,000 الأفراد في الولايات المتحدة الذين يعانون من مخاطر خطيرة لاعتلال عضلة القلب، مما يؤدي على الفور إلى زيادة عدد المرضى المستهدفين بمقدار الثلث. ويشير العلم الأساسي إلى أن العلاج يمكن أن يكون فعالا في حالات القلب الالتهابية أو الليفية الأخرى، على الرغم من أن هذا قد يتطلب تجارب سريرية جديدة. بصراحة، يوفر إطلاق DMD الناجح الأموال والتحقق لبدء دراسات المرحلة التالية.

تأمين شراكات تجارية إضافية مع الولايات المتحدة لتمويل التنمية والحد من التخفيف.

قامت شركة Capricor Therapeutics بالفعل بإزالة مخاطر تسويقها في الولايات المتحدة واليابان من خلال اتفاقية حصرية مع شركة Nippon Shinyaku Co., Ltd. (الفرع الأمريكي: NS Pharma, Inc.). لقد قدمت هذه الشراكة تمويلًا كبيرًا غير مخفف، بما في ذلك مبلغ 40.0 مليون دولار أمريكي معترف به بالكامل كدفعات مقدمة ومدفوعات معالم التطوير الأولى، بالإضافة إلى 10.0 مليون دولار أمريكي كدفعة رئيسية للتطوير الثاني، يتم الاعتراف بها جميعًا بحلول نهاية عام 2024. وهذا فوز كبير.

وتكمن الفرصة الإستراتيجية الآن في تأمين شراكات مماثلة لأسواق عالمية كبرى أخرى، وخاصة أوروبا ومناطق مختارة أخرى. وهذا هدف واضح في استراتيجية عمل الشركة لعام 2025. الولايات المتحدة السابقة الجديدة ستوفر الصفقات رأس مال جديدًا وغير مخفف لتمويل البحث والتطوير المستمر، بما في ذلك التوسع في BMD وتطوير منصة StealthX™، وهو أمر بالغ الأهمية لتوسيع المدرج النقدي إلى ما بعد التقدير الحالي للربع الرابع من عام 2026.

تنويع خطوط الأنابيب من خلال الترخيص الداخلي أو الاستحواذ للتخفيف من مخاطر الأصول الفردية.

في حين أن ديراميوسيل هو الأصل الرئيسي، فإن الشركة تعمل بنشاط على تنويع خط أنابيبها للتخفيف من المخاطر الكامنة في التكنولوجيا الحيوية لمنتج واحد. تعد منصة StealthX™ exosome الخاصة بهم هي الأصل الرئيسي للتنويع الداخلي. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الدواء الاستقصائي الجديد (IND) للقاح القائم على الإكسوسوم StealthX™، وبدأت المرحلة الأولى من التجربة السريرية، التي يجريها ويمولها المعهد الوطني للحساسية والأمراض المعدية (NIAID)، في أغسطس 2025.

تعد تجربة المرحلة الأولى الممولة من NIAID للقاح الأمراض المعدية أول استخدام بشري لمنصة StealthX™، وهو دليل مهم على المفهوم. أبعد من ذلك، تتضمن استراتيجية الشركة التقييم الانتهازي للتعاون الاستراتيجي والترخيص لتسريع عملية التطوير وتوسيع نطاق التركيز العلاجي. إنهم يتطلعون إلى بناء شركة متعددة الأصول، وليس مجرد شركة ناجحة لمرة واحدة.

• لقاح StealthX™ Exosome: بدأت المرحلة الأولى من التجربة السريرية في أغسطس 2025.
• Deramiocel for BMD: التطوير قبل السريري قيد التقدم.
• الإكسوسومات العلاجية: التقييم قبل السريري جارٍ.

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) – تحليل SWOT: التهديدات

أنت تنظر إلى شركة Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) عند منعطف حرج، مباشرة بعد انتكاسة تنظيمية كبيرة، لذا فإن فهم هذه التهديدات على المدى القريب يعد أمرًا بالغ الأهمية لأطروحة الاستثمار الخاصة بك. يتمثل الخطر الرئيسي في التأخير في تسويق Deramiocel (CAP-1002)، مما يؤدي على الفور إلى توسيع نطاق حرق الأموال النقدية ويمنح المنافسين مزيدًا من الوقت لترسيخ مكانتهم في السوق. ببساطة، غيّر قرار إدارة الغذاء والدواء الجدول الزمني بأكمله.

المخاطر التنظيمية: احتمال الحصول على خطاب استجابة كامل (CRL) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بخصوص CAP-1002.

ولم يعد هذا التهديد يشكل خطرا محتملا؛ إنه حدث متحقق. أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خطاب استجابة كاملًا (CRL) لطلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) لعقار Deramiocel (CAP-1002) بتاريخ 9 يوليو 2025. ويعني هذا القرار أن التطبيق، بناءً على بيانات المرحلة الثانية HOPE-2، لم يستوف المتطلبات القانونية للحصول على دليل جوهري على الفعالية في شكله الحالي.

كما أشار CRL أيضًا إلى العناصر المعلقة في قسم الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC). يعتمد مسار Capricor Therapeutics للأمام الآن على المرحلة الثالثة من التجربة السريرية HOPE-3، مع توقع النتائج النهائية في الربع الرابع من عام 2025. يتوقع المحللون الآن أن يتم دفع تاريخ الإجراء الجديد المحتمل لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) - وهو الهدف الجديد لقرار إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) - إلى مجلس الإدارة. الربع الثالث من عام 2026، وهو تأخير كبير عن الهدف الأصلي في 31 أغسطس 2025.

المنافسة من العلاجات الجينية وغيرها من علاجات DMD الناشئة مثل Sarepta's ELEVIDYS.

إن المشهد التنافسي في مرض الحثل العضلي الدوشيني (DMD) شرس، ويمنح التأخير في علاج Deramiocel ميزة واضحة للعلاجات الجينية المعتمدة. يعد ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-roza) من شركة Sarepta Therapeutics هو التهديد الأكثر خطورة، وقد حصل على موافقة واسعة النطاق. هذا هو العلاج الجيني لمرة واحدة مقابل الحقن الوريدي ربع السنوي لـ Capricor.

يوضح الأداء المالي لشركة Sarepta في عام 2025 حجم التحدي. أبلغت Sarepta عن صافي إيرادات منتجات ELEVIDYS عند 131 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025 وحده. بالنسبة للسنة المالية 2025 الكاملة، كان من المتوقع أن يتراوح إجمالي صافي إيرادات منتجات Sarepta بين 2.9 مليار دولار و3.1 مليار دولار. تم بالفعل إنشاء هذا المحرك التجاري الضخم بينما لا تزال شركة Capricor تنتظر الموافقة النهائية عليها. ويوضح الجدول أدناه التفاوت التنافسي في بيانات المبيعات لعام 2025.

الحاجة إلى تمويل الأسهم في المستقبل (التخفيف) إذا تأخر الإطلاق التجاري أو كانت المبيعات الأولية بطيئة.

يؤثر التأخير التنظيمي بشكل مباشر على المدرج المالي للشركة، مما يزيد من خطر تخفيف المساهمين. بلغ إجمالي النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتسويق لشركة Capricor Therapeutics تقريبًا 99 مليون دولار اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025. وهذا أقل من 122.8 مليون دولار تم الإبلاغ عنه قبل ثلاثة أشهر فقط في 30 يونيو 2025.

ترتفع نفقات التشغيل بسبب المرحلة المتأخرة من التطوير والإعداد التجاري. وبلغ إجمالي المصاريف التشغيلية للربع الثالث من عام 2025 تقريبًا 26.3 مليون دولار، وهي زيادة حادة من حوالي 15.3 مليون دولار في نفس الفترة من العام السابق. إليك الحساب السريع: مع معدل استهلاك ربع سنوي يبلغ حوالي 23.8 مليون دولار (122.8 مليون دولار إلى 99 مليون دولار)، من المتوقع أن تمول الأموال النقدية الحالية العمليات المخططة فقط في الربع الرابع من عام 2026. وأي تأخيرات تنظيمية أخرى بعد ذلك التاريخ، أو بطء المبيعات الأولية بعد الموافقة، ستجبر الشركة بالتأكيد على زيادة رأس المال من خلال طرح أسهم مخففة.

تحديات الملكية الفكرية (IP) أو انتهاء صلاحية براءات الاختراع لعمليات التصنيع الرئيسية.

في حين أن شركة Capricor Therapeutics تتمتع بمحفظة قوية من براءات الاختراع، إلا أن التهديد طويل المدى المتمثل في انتهاء صلاحية براءات الاختراع وتعقيدات تصنيع العلاج بالخلايا لا يزال قائمًا. من المقرر أن تنتهي صلاحية براءات الاختراع الأساسية للشركة الموجهة خصيصًا إلى CAP-1002 لعلاج DMD في 2038، مع غياب أي امتدادات مثل Hatch-Waxman. ومع ذلك، فإن بعض براءات الاختراع المقدمة مسبقًا والمتعلقة بمجموعات الخلايا السليفة أو المؤشرات غير DMD تنتهي صلاحيتها في وقت مبكر من 2024. والخطر ليس فوريا، ولكنه هيكلي.

لا تتعلق المخاطر الرئيسية للملكية الفكرية بالتركيبة الأساسية بقدر ما تتعلق بعملية التصنيع (الكيمياء والتصنيع والضوابط أو CMC) لمنتج العلاج الخلوي المعقد. أشارت CRL الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في يوليو 2025 على وجه التحديد إلى العناصر المعلقة في قسم CMC، على الرغم من اعتقاد Capricor أنها تناولت معظمها. وهذا يسلط الضوء على الضعف في عملية التصنيع الخاصة، والتي يجب أن تكون خالية من العيوب بالنسبة للنطاق التجاري. حماية الملكية الفكرية للشركة ذات طبقات:

• تنتهي براءات اختراع علاج DMD الأساسية في 2038.
• تتضمن المحفظة 46 براءة اختراع منحت و 15 طلبًا معلقًا يغطي العمليات وتركيبات المادة لتقنية CAP-1002.
• إن حماية عملية التصنيع الخاصة أمر بالغ الأهمية، وكذلك الحفاظ على الحصرية التي يوفرها تصنيف الأدوية اليتيمة، والذي يمنح حصرية السوق في أوروبا لمدة 10 سنوات عند الموافقة عليها.