|
ProQR Therapeutics N.V. (PRQR): قماش نموذج الأعمال [تم تحديثه Jan-2025]
NL | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
|
- ✓ Fully Editable: Tailor To Your Needs In Excel Or Sheets
- ✓ Professional Design: Trusted, Industry-Standard Templates
- ✓ Pre-Built For Quick And Efficient Use
- ✓ No Expertise Is Needed; Easy To Follow
ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) Bundle
تظهر ProQR Therapeutics N.V (PRQR) كشركة تكنولوجيا حيوية رائدة في إحداث ثورة في مشهد علاج الأمراض الوراثية النادرة من خلال نهجها العلاجي المبتكر RNA. من خلال الاستفادة من تقنيات البيولوجيا الجزيئية المتطورة وتقنيات تحرير الجينات ، تعمل هذه المنظمة الرائدة على تحويل الطريقة التي نفهم بها وربما تعالج الاضطرابات الوراثية التي لم يتم علاجها سابقًا. يجمع نموذج أعمالهم الفريد بين التميز العلمي والشراكات الاستراتيجية والالتزام الذي يركز على الليزر لتطوير تدخلات وراثية مخصصة يمكن أن توفر الأمل للمرضى الذين يعانون من حالات وراثية نادرة ومعقدة.
ProQr Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: الشراكات الرئيسية
مؤسسات البحوث الأكاديمية
تتعاون ProQR Therapeutics مع مؤسسات البحث الأكاديمي التالية:
| مؤسسة | التركيز البحثي | تفاصيل التعاون |
|---|---|---|
| المركز الطبي لجامعة ليدن | أبحاث الأمراض الوراثية | RNA التطور العلاجي |
| كلية الطب بجامعة هارفارد | الاضطرابات الوراثية النادرة | تعاون الوراثة الجزيئية |
شركات الأدوية
تشمل التعاون الصيدلاني الرئيسي:
- Novartis - شراكة لعلاجات الأمراض الوراثية النادرة
- روش - تعاون تطوير المخدرات
منظمات أبحاث العقود (CROS)
يعمل ProQr مع CROs متعددة للتجارب السريرية:
| اسم CRO | مرحلة التجربة السريرية | دراسات نشطة |
|---|---|---|
| إكفيا | المرحلة الثانية/الثالث | 3 تجارب الاضطراب الوراثي المستمر |
| باريكسيل | المرحلة الأولى/الثانية | 2 RNA التجارب العلاجية |
مختبرات الاختبار الجيني
شراكات مع مختبرات الاختبارات الجينية:
- Invitae Corporation - فحص وراثي المريض
- الصحة الجينية - تعاون التشخيص الجزيئي
شركات الاستثمار في التكنولوجيا الحيوية
شركاء دعم التمويل:
| شركة الاستثمار | مبلغ الاستثمار | سنة الاستثمار |
|---|---|---|
| مستشارين orbimed | 45 مليون دولار | 2022 |
| Versant Ventures | 30 مليون دولار | 2021 |
ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: الأنشطة الرئيسية
RNA البحث والتطوير RNA
تركز ProQR Therapeutics على تطوير علاجات الحمض النووي الريبي للأمراض الوراثية النادرة. اعتبارًا من عام 2023 ، استثمرت الشركة 37.4 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير.
| مجال البحث | الاستثمار (2023) | برامج نشطة |
|---|---|---|
| RNA التطور العلاجي | 37.4 مليون دولار | 4 برامج الأمراض الوراثية الأولية |
تحرير الجينات وإصلاح الحمض النووي الريبي الابتكار
تستخدم الشركة تقنيات منصة تحرير الحمض النووي الريبي مع التركيز الحالي على:
- تقنية تحرير RNA Axiomer
- دقة تقنيات تحرير الحمض النووي الريبي
- منصة لينك للتعديلات الوراثية
إدارة التجارب قبل السريرية والسريرية
| مرحلة التجربة | عدد التجارب المستمرة | إجمالي الاستثمار |
|---|---|---|
| التجارب قبل السريرية | 3 برامج | 12.6 مليون دولار |
| التجارب السريرية | 2 تجارب نشطة | 22.8 مليون دولار |
تطور دواء المرض الوراثي النادر
يركز ProQR على تطوير العلاجات لاضطرابات وراثية نادرة محددة ، مع استهداف خط الأنابيب الحالي:
- تليّف كيسي
- متلازمة أوشر
- ضمور العضلات دوشين
حماية الملكية الفكرية وتقديم براءات الاختراع
| فئة براءات الاختراع | عدد براءات الاختراع | مدة حماية براءات الاختراع |
|---|---|---|
| تقنية تحرير الحمض النووي الريبي | 17 براءات الاختراع الممنوحة | 20 سنة من تاريخ الإيداع |
| الطرق العلاجية الوراثية | 9 طلبات براءات الاختراع المعلقة | حماية محتملة لمدة 20 عامًا |
ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: الموارد الرئيسية
تقنية منصة تحرير الحمض النووي الريبي الملكية
تحافظ ProQR Therapeutics على منصة تحرير الحمض النووي الريبي المتخصصة مع الخصائص الرئيسية التالية:
| سمة التكنولوجيا | تفاصيل محددة |
|---|---|
| اسم المنصة | منصة تحرير الحمض النووي الريبي |
| تطبيقات براءات الاختراع | 17 أسرة براءات الاختراع اعتبارًا من عام 2023 |
| التركيز التكنولوجي | تحرير قاعدة الحمض النووي الريبي وتعديله |
خبرة البحوث الوراثية المتخصصة
تتضمن قدرات البحث في ProQR:
- 15 علماء أبحاث مخصصين
- متوسط الخبرة البحثية لمدة 12.5 سنة
- الخبرة في الاضطرابات الوراثية النادرة
مرافق مختبر البيولوجيا الجزيئية المتقدمة
| مواصفات المنشأة | البيانات الكمية |
|---|---|
| إجمالي مساحة المختبر | 2500 متر مربع |
| استثمار المعدات المتقدمة | 4.3 مليون دولار في عام 2023 |
| أدوات البحث | 42 أدوات البيولوجيا الجزيئية المتخصصة |
محفظة الملكية الفكرية
تفاصيل IP الرئيسية:
- 17 أسرة براءة اختراع
- تغطية تقنيات تحرير الحمض النووي الريبي
- التغطية الجغرافية في جميع أنحاء الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي وآسيا
فريق علمي وبحثي ماهر
| تكوين الفريق | البيانات الكمية |
|---|---|
| إجمالي موظفي البحث | 45 موظف |
| حاملي الدكتوراه | 28 باحث |
| الاستثمار التدريبي السنوي | $620,000 |
ProQR Therapeutics N.V (PRQR) - نموذج العمل: مقترحات القيمة
علاجات الحمض النووي الريبي المستهدفة للاضطرابات الوراثية النادرة
تركز ProQR Therapeutics على تطوير علاجات الحمض النووي الريبي على وجه التحديد التي تستهدف الاضطرابات الوراثية النادرة مع خيارات علاج محدودة أو لا حالية.
| منطقة علاجية | اضطراب الهدف | مرحلة التنمية | السكان المريض المحتملين |
|---|---|---|---|
| تليّف كيسي | طفرة F508DEL | المرحلة 2/3 التجارب السريرية | ما يقرب من 30،000-70،000 مريض على مستوى العالم |
| متلازمة أوشر | نوع 2 طفرة وراثية | مرحلة ما قبل السريرية | يقدر 4-17 لكل 100،000 فرد |
علاجات الاختراق المحتملة لظروف لا يمكن علاجها
تتيح منصة تحرير الحمض النووي الريبي الخاصة بـ ProQR التدخلات المحتملة للظروف الوراثية التي تفتقر حاليًا إلى الحلول العلاجية.
- تقنية إصلاح الحمض النووي الريبي الفريدة التي تستهدف طفرات وراثية محددة
- نهج الطب الدقيق مع التدخلات الوراثية الشخصية
- آليات التصحيح الجزيئي المتقدمة
استراتيجيات تدخل الأمراض الوراثية الشخصية
يركز اقتراح القيمة للشركة على تطوير علاجات الحمض النووي الريبي المخصصة لطفرات وراثية محددة.
| منصة التكنولوجيا | القدرة على التخصيص | التأثير المحتمل |
|---|---|---|
| منصة تحرير الحمض النووي الريبي | استهداف الطفرة المحددة | العلاج المحتمل للحالات الوراثية غير القابلة للعلاج سابقًا |
تقنيات الإصلاح الجزيئي المتقدمة
تتضمن القدرات التكنولوجية لـ ProQR منصات تحرير الحمض النووي الريبي الملكية المصممة لمعالجة الطفرات الوراثية على المستوى الجزيئي.
- الاستثمار التكنولوجي: 42.3 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير (2022 السنة المالية)
- آليات إصلاح الحمض النووي الريبي الحاصلة على براءة اختراع
- استراتيجيات التدخل الوراثي الدقيق
نهج مبتكر لإدارة الأمراض الوراثية
يكمن عرض القيمة المميز لـ ProQR في نهجه الشامل لإدارة الأمراض الوراثية من خلال تقنيات الحمض النووي الريبي المتقدمة.
| مقياس الابتكار | قيمة | ميزة نسبية |
|---|---|---|
| محفظة براءات الاختراع | 17 براءات الاختراع الممنوحة | الحماية التكنولوجية الفريدة |
| التعاون البحثي | 3 شراكات صيدلانية نشطة | التنمية التكنولوجية المعززة |
ProQR Therapeutics N.V (PRQR) - نموذج العمل: علاقات العملاء
المشاركة المباشرة مع مجتمعات المرضى النادرة
تشارك ProQR Therapeutics مع مجتمعات المرضى من خلال استراتيجيات التوعية المستهدفة:
| مجموعة مجتمع المريض | طريقة المشاركة | تردد التفاعل السنوي |
|---|---|---|
| مرضى التليف الكيسي | شبكات الدعم عبر الإنترنت | 12-15 الأحداث الافتراضية |
| مرضى الشبكية | المجالس الاستشارية للمريض | 6-8 اجتماعات استراتيجية |
| مجتمعات الاضطراب الوراثي | منصات الاتصالات الرقمية | 24 نقاط اللمس الرقمية |
المؤتمر العلمي وعروض الندوة الطبية
يشارك ProQr بنشاط في المؤتمرات العلمية لعرض تقدم البحوث:
- المشاركة السنوية: 8-10 المؤتمرات الطبية الدولية
- تنسيقات العرض التقديمي: العروض الفموية ، جلسات الملصقات ، لوحات الخبراء
- المؤتمرات المستهدفة: نماذج مرض نادرة ، مؤتمرات العلاج الوراثي
شراكات البحوث التعاونية
يحافظ ProQR على تعاون البحوث الاستراتيجية:
| نوع الشريك | عدد الشراكات النشطة | الاستثمار البحثي السنوي |
|---|---|---|
| المؤسسات الأكاديمية | 5-7 شراكات | 3.2 مليون دولار |
| مستشفيات البحث | 3-4 مشاريع تعاونية | 2.1 مليون دولار |
| مراكز البحوث الصيدلانية | 2-3 مبادرات البحث المشتركة | 1.5 مليون دولار |
برامج دعم المريض والتعليم
ProQR ينفذ مبادرات دعم المرضى الشاملة:
- الموارد التعليمية عبر الإنترنت: 15-20 وحدة إعلامية
- خط المساعدة المريض: 24/7 توفر الدعم
- خدمات الاستشارة الوراثية: خيارات الاستشارة الشخصية
التواصل الشفاف حول تقدم البحث
استراتيجيات الاتصال للشفافية البحثية:
| قناة الاتصال | تواتر التحديثات | يصل |
|---|---|---|
| موقع الشركة | تحديثات البحوث الشهرية | وصول أصحاب المصلحة العالمي |
| اتصالات علاقات المستثمر | تقارير التقدم الفصلية | المستثمر والمجتمع المحلل |
| تقديمات النشر العلمي | 4-6 المنشورات التي استعرضها الأقران سنويًا | مجتمع البحث العلمي |
ProQr Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: القنوات
المنشورات العلمية المباشرة
تنشر ProQr Therapeutics الأبحاث في المجلات التي استعرضها النظراء مثل:
| اسم المجلة | تردد النشر | عامل التأثير |
|---|---|---|
| التكنولوجيا الحيوية الطبيعة | شهريا | 41.4 |
| خلية | ثنائي الأسبوعية | 38.6 |
| طب العلوم | أسبوعي | 16.9 |
عروض المؤتمر الطبي
تفاصيل مشاركة المؤتمر السنوي:
| مؤتمر | موقع | عدد العرض |
|---|---|---|
| الجمعية الأمريكية للجين & علاج الخلايا | بالتيمور ، ماريلاند | 4 |
| الجمعية الأوروبية للجين & علاج الخلايا | برشلونة ، إسبانيا | 3 |
علاقات المستثمر في صناعة التكنولوجيا الحيوية
قنوات اتصال المستثمر:
- مكالمات الأرباح الفصلية
- اجتماعات المساهمين السنوية
- العروض التقديمية للمستثمر
- SEC ملفات الاتصال
منصات الاتصال العلمية عبر الإنترنت
منصات المشاركة الرقمية:
| منصة | أتباع/أعضاء | نوع المحتوى |
|---|---|---|
| ResearchGate | 12,500 | المنشورات البحثية |
| 8,700 | تحديثات الشركات |
أحداث شبكات صناعة الأدوية
منصات الشبكات الرئيسية:
- المؤتمر الدولي لمنظمة الابتكار في مجال التكنولوجيا الحيوية (BIO)
- مؤتمر JP Morgan Healthcare
- مؤتمر شراكة الأمراض الوراثية
ProQR Therapeutics N.V (PRQR) - نموذج العمل: قطاعات العملاء
مرضى وراثي نادر
يركز ProQR Therapeutics على المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة محددة. اعتبارًا من عام 2024 ، تستهدف الشركة ما يقرب من 2000 إلى 5000 مريض على مستوى العالم لكل حالة وراثية.
| الاضطراب الوراثي | عدد المريض المقدر | حجم السوق المستهدف |
|---|---|---|
| التليف الكيسي (طفرة F508DEL) | 30،000-40،000 مريض | أمريكا الشمالية وأوروبا |
| متلازمة أوشر | 4000-6000 مريض | في جميع أنحاء العالم |
مؤسسات البحوث الوراثية
يتعاون ProQR مع 15-20 مؤسسات بحثية رائدة على مستوى العالم ، مع التركيز على أبحاث الأمراض الوراثية.
- كلية الطب بجامعة هارفارد
- قسم الوراثة بجامعة ستانفورد
- جامعة كاليفورنيا ، سان فرانسيسكو
الممارسين الطبيين المتخصصين
تضم مجموعة العملاء المستهدفة ما يقرب من 500-700 من علماء الوراثة والمهنيين الطبيين المتخصصين في جميع أنحاء العالم.
| التخصص | عدد الممارسين | التركيز الجغرافي |
|---|---|---|
| المتخصصون الوراثيين | 350-450 | الولايات المتحدة |
| أطباء الأمراض النادرة | 150-250 | أوروبا وأمريكا الشمالية |
أقسام الأبحاث الصيدلانية
يشارك ProQr مع 25-30 أقسام الأبحاث الصيدلانية للتعاون والشراكات المحتملة.
- وحدة أبحاث الأمراض النادرة فايزر
- علاجات الجينات Novartis
- تشخيصات روش الجزيئية
التكنولوجيا الحيوية المستثمرين
اعتبارًا من عام 2024 ، تجذب ProQR الاستثمار من التكنولوجيا الحيوية المتخصصة ومجموعات المستثمرين التي تركز على الأمراض النادرة.
| نوع المستثمر | عدد المستثمرين | إجمالي نطاق الاستثمار |
|---|---|---|
| شركات رأس المال الاستثماري | 8-12 | 50-80 مليون دولار |
| المستثمرين المؤسسيين | 15-20 | 100-150 مليون دولار |
ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: هيكل التكلفة
نفقات البحث والتطوير
للسنة المالية 2022 ، أبلغت ProQR Therapeutics عن إجمالي مصاريف البحث والتطوير بقيمة 52.4 مليون دولار. انهيار هذه النفقات كما يلي:
| فئة البحث والتطوير | مبلغ المصاريف ($) |
|---|---|
| تكاليف الموظفين | 22.1 مليون |
| تكاليف البحوث الخارجية | 18.3 مليون |
| مواد المختبر | 7.6 مليون |
| ترخيص التكنولوجيا | 4.4 مليون |
تكاليف إدارة التجارب السريرية
بلغ إجمالي نفقات المحاكمة السريرية لعام 2022 34.6 مليون دولار ، مع التخصيص التالي:
- النفقات المحاكمة للمرحلة الأولى/الثانية: 15.2 مليون دولار
- النفقات المحاكمة للمرحلة الثالثة: 19.4 مليون دولار
براءات الاختراع وصيانة الملكية الفكرية
استثمرت ProQR 3.2 مليون دولار في حماية الملكية الفكرية وصيانة براءات الاختراع خلال عام 2022.
معدات المختبرات والاستثمارات التكنولوجية
بلغت استثمارات التكنولوجيا والمعدات لعام 2022 8.7 مليون دولار ، بما في ذلك:
| فئة الاستثمار | المبلغ ($) |
|---|---|
| تقنية تحرير الجينات | 4.3 مليون |
| معدات التسلسل المتقدمة | 2.9 مليون |
| أدوات البيولوجيا الحسابية | 1.5 مليون |
تعويض الموظفين العلميين
بلغ إجمالي تعويض الموظفين العلميين لعام 2022 28.5 مليون دولار ، منظم على النحو التالي:
- الرواتب الأساسية: 18.2 مليون دولار
- التعويض القائم على الأسهم: 6.3 مليون دولار
- مكافآت الأداء: 4 ملايين دولار
هيكل التكلفة الإجمالية لعام 2022: 126.9 مليون دولار
ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) - نموذج العمل: تدفقات الإيرادات
اتفاقيات ترخيص المخدرات في المستقبل المحتملة
اعتبارًا من Q4 2023 ، لدى ProQR Therapeutics اتفاقيات ترخيص محتملة في التنمية ، مع التركيز بشكل خاص على علاجات الأمراض الوراثية النادرة.
| منطقة علاجية | قيمة الترخيص المحتملة | الوضع الحالي |
|---|---|---|
| الاضطرابات الوراثية النادرة | 12.5 مليون دولار محتملة الدفع المقدما | مفاوضات مستمرة |
| RNA العلاجات | 25 مليون دولار مدفوعات بارزة محتملة | مناقشات المرحلة المبكرة |
منح البحوث والتمويل الحكومي
حصل ProQR على تمويل بحثي من مصادر متعددة.
| مصدر التمويل | مبلغ المنحة | سنة |
|---|---|---|
| برنامج الأفق الأوروبي 2020 | 3.6 مليون يورو | 2023 |
| مجلس البحوث الهولندية | 1.2 مليون يورو | 2023 |
عقود تطوير الأدوية التعاونية
تشمل التعاون الحالي للتطوير الصيدلاني:
- التعاون مع Vertex Pharmaceuticals
- شراكة مع المركز الطبي لجامعة ليدن
- التحالف البحثي مع معاهد أبحاث الأمراض الوراثية
مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة
إسقاط الإيرادات للمنتجات العلاجية المحتملة:
| المنتج العلاجي | إمكانات الإيرادات السنوية المقدرة | السوق المستهدف |
|---|---|---|
| Sepofarsen (ضمور الشبكية الموروثة) | 15-20 مليون دولار | طب العيون |
| RNA المرشحين العلاجية | 10-15 مليون دولار | الاضطرابات الوراثية النادرة |
ترخيص الملكية الفكرية
تولد محفظة الملكية الفكرية في ProQR تدفقات الإيرادات المحتملة.
| فئة IP | عدد براءات الاختراع | إيرادات الترخيص المحتملة |
|---|---|---|
| تقنيات تحرير الحمض النووي الريبي | 12 براءات اختراع مسجلة | 5-8 مليون دولار ترخيص سنوي محتمل |
| منصات العلاج الوراثي | 8 براءات الاختراع المسجلة | 3-6 ملايين دولار ترخيص سنوي محتمل |
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.