Benitec Biopharma Inc. (BNTC): Business Model Canvas

In der hochmodernen Welt der Biotechnologie erweist sich Benitec Biopharma Inc. (BNTC) als Pionier und revolutioniert die genetische Medizin durch seine bahnbrechende DNA-gesteuerte RNA-Interferenz (ddRNAi)-Technologie. Dieses innovative Biotech-Unternehmen steht an der Spitze transformativer Therapieansätze und bietet Patienten mit komplexen genetischen Störungen Hoffnung, indem es gezielte Behandlungen entwickelt, die eine Neudefinition der Präzisionsmedizin versprechen. Mit einem robusten Geschäftsmodell, das wissenschaftliche Innovation, strategische Partnerschaften und bahnbrechende Forschung verbindet, ist Benitec bereit, beispielloses Potenzial in der Gentherapie zu erschließen, traditionelle Behandlungsparadigmen in Frage zu stellen und neue Grenzen für personalisierte Gesundheitslösungen zu eröffnen.

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Zusammenarbeit von Forschungseinrichtungen

Benitec Biopharma hat Partnerschaften mit folgenden Forschungseinrichtungen aufgebaut:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Partnerschaftsstatus
Stanford-Universität	Entwicklung der Gentherapie	Aktive Zusammenarbeit
UNSW Sydney	Techniken zur Gen-Stummschaltung	Laufende Forschungspartnerschaft

Strategische Partnerschaften mit Pharmaunternehmen

Zu den aktuellen strategischen Partnerschaften mit Pharmaunternehmen gehören:

• Merck & Co. – Zusammenarbeit bei klinischen Studien
• Pfizer Inc. – Austausch von Gentherapie-Technologie

Kooperationen mit akademischen medizinischen Zentren

Benitec Biopharma hat aktive Forschungsvereinbarungen mit:

Medizinisches Zentrum	Genetischer Forschungsbereich	Vertragswert
MD Anderson Krebszentrum	Onkologische Gentherapie	2,3 Millionen US-Dollar
Mayo-Klinik	Forschung zu neurologischen Störungen	1,7 Millionen US-Dollar

Technologielizenzvereinbarungen

Aktuelle Lizenzierungsdetails für Technologieplattformen:

• RNA-Interferenz (RNAi)-Plattform – Exklusive Lizenz
• Gen-Silencing-Technologie – Nicht-exklusive Vereinbarung

Biotechnologische Forschungsnetzwerke

Netzwerkpartnerschaften zur Gen-Silencing-Forschung:

Netzwerk	Fokusbereich	Mitgliedschaftsstatus
Internationales Gentherapie-Konsortium	Fortgeschrittene Techniken zur Gen-Stummschaltung	Vollmitglied
Globales Biotechnologie-Innovationsnetzwerk	Neue therapeutische Technologien	Strategischer Partner

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Gentherapie-Forschung und -Entwicklung

Seit 2024 konzentriert sich Benitec Biopharma auf die fortgeschrittene Gentherapieforschung mit den folgenden Schlüsselkennzahlen:

Forschungskategorie	Aktive Projekte	Investition
Therapien genetischer Störungen	3 Hauptprogramme	6,2 Millionen US-Dollar im Jahr 2023
Onkologische Forschung	2 laufende Versuche	4,5 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

DNA-gesteuerte RNA-Interferenz (ddRNAi) Technologiefortschritt

Zu den Kennzahlen der technologischen Entwicklung gehören:

• 5 Patentanmeldungen im Jahr 2023 eingereicht
• 2 neue Verbesserungen der ddRNAi-Plattform
• 3,8 Millionen US-Dollar für die Technologieentwicklung bereitgestellt

Management und Durchführung klinischer Studien

Probephase	Anzahl der Versuche	Gesamtzahl der Patienteneinschreibungen
Phase I	2 Versuche	48 Patienten
Phase II	1 Versuch	32 Patienten

Schutz des geistigen Eigentums

Details zum IP-Portfolio:

• 12 aktive Patente
• 7 anhängige Patentanmeldungen
• Im Jahr 2023 wurden 1,2 Millionen US-Dollar für den Schutz geistigen Eigentums ausgegeben

Therapeutisches Produktdesign für genetische Störungen

Störungskategorie	Therapeutische Produkte in der Entwicklung	Forschungsphase
Seltene genetische Krankheiten	3 gezielte Therapien	Präklinisch bis Phase II
Krebsbedingte genetische Erkrankungen	2 Therapieansätze	Forschung im Frühstadium

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre DNA-gesteuerte RNA-Interferenz (ddRNAi)-Technologie

Ab 2024 umfasst die Kerntechnologieplattform von Benitec Biopharma die ddRNAi-Technologie mit den folgenden spezifischen Eigenschaften:

Technologieattribut	Spezifische Details
Patentstatus	7 aktive globale Patente
Technologieentwicklungsphase	Fortgeschrittene präklinische und klinische Stadien
Technologielizenzierungsstatus	2 aktive Technologielizenzvereinbarungen

Spezialisierte genetische Forschung und molekularbiologische Expertise

Zusammensetzung des Forschungsteams:

• 12 Vollzeitwissenschaftler
• 4 Ph.D. Fachkräfte für Molekularbiologie
• 3 Gentechnik-Experten

Patentportfolio in Gentherapietechnologien

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Geografische Abdeckung
Kern-ddRNAi-Technologie	7 Patente	Vereinigte Staaten, Europa, Australien
Anwendungen der Gentherapie	5 Patente	Internationale Gerichtsbarkeiten

Wissenschaftliche Forschungsinfrastruktur und Laboreinrichtungen

Spezifikationen der Forschungseinrichtung:

• Gesamtfläche der Forschungseinrichtung: 3.500 Quadratmeter
• Labor der Biosicherheitsstufe 2
• Fortschrittliche Ausrüstung für die Molekularbiologie

Kompetentes Forschungs- und Entwicklungsteam

Teamzusammensetzung	Anzahl der Fachkräfte	Kompetenzniveau
Leitende Forschungswissenschaftler	4	Ph.D. Ebene
Wissenschaftliche Mitarbeiter	8	Master- und Bachelor-Abschlüsse
Bioinformatik-Spezialisten	3	Fortgeschrittene Computerbiologie

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gen-Silencing-Technologien zur Behandlung genetischer Störungen

Das Kernwertversprechen von Benitec Biopharma konzentriert sich auf Plattform für DNA-gesteuerte RNA-Interferenz (ddRNAi).. Ab dem vierten Quartal 2023 zielt die Technologie des Unternehmens präzise auf bestimmte genetische Sequenzen ab.

Technologieplattform	Therapeutischer Fokus	Entwicklungsphase
ddRNAi-Gen-Stummschaltung	Genetische Störungen	Präklinische/klinische Studien

Potenzielle bahnbrechende Behandlungen für schwierige genetische Erkrankungen

Die Pipeline von Benitec konzentriert sich auf seltene und komplexe genetische Krankheiten mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten.

• Behandlung einer Hepatitis-B-Virusinfektion
• Okulopharyngeale Muskeldystrophie (OPMD)
• Altersbedingte Makuladegeneration

Gezielte Therapieansätze mit reduzierten Nebenwirkungen

Die des Unternehmens Die Gen-Silencing-Technologie zielt darauf ab, systemische Nebenwirkungen zu minimieren durch präzises Targeting spezifischer genetischer Sequenzen.

Therapeutischer Ansatz	Präzisionsniveau	Mögliche Reduzierung von Nebenwirkungen
Gezielte Gen-Stummschaltung	Hohe Spezifität	Minimierte systemische Auswirkungen

Fortschrittliche Plattform für präzise genetische Medizin

Die ddRNAi-Plattform von Benitec stellt einen ausgefeilten Ansatz für gentherapeutische Interventionen dar.

• Proprietärer Mechanismus zur Gen-Stummschaltung
• Langfristige Unterdrückung der Genexpression
• Potenzial für Behandlungen mit einer einzigen Verabreichung

Personalisierte Behandlungsmöglichkeiten für komplexe genetische Erkrankungen

Die Technologie des Unternehmens ermöglicht potenziell personalisierte genetische Therapiestrategien.

Personalisierungsaspekt	Technologiefähigkeit	Patientennutzen
Genetisches Sequenz-Targeting	Anpassbarer Ansatz	Individuelles Behandlungspotenzial

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit der medizinischen Forschungsgemeinschaft

Seit dem vierten Quartal 2023 unterhält Benitec Biopharma direkte Forschungsinteraktionen mit 27 akademischen medizinischen Forschungseinrichtungen weltweit.

Art der Forschungseinrichtung	Anzahl der Kooperationen
Universitätsforschungszentren	17
Nationale Forschungsinstitute	8
Unabhängige Forschungslabore	2

Kooperationspartnerschaften mit Pharmaunternehmen

Das aktuelle Pharmapartnerschaftsportfolio umfasst 5 aktive Kooperationsvereinbarungen.

Unternehmen	Partnerschaftsfokus	Vertragswert
Merck	Gentherapieforschung	3,2 Millionen US-Dollar
Pfizer	Onkologische Gen-Stummschaltung	2,7 Millionen US-Dollar

Teilnahme an wissenschaftlichen Konferenzen und Symposien

Teilnahmekennzahlen für 2023:

• Gesamtzahl der besuchten Konferenzen: 12
• Vorträge gehalten: 8
• Wissenschaftliche Posterpräsentationen: 6

Interaktionen mit Patientenvertretungsgruppen

Engagement mit Patientenvertretungsorganisationen im Jahr 2023:

Krankheitsfokus	Anzahl der Interessengruppen
Hepatitis	3
Genetische Störungen	4
Onkologie	2

Transparente Kommunikation des Forschungsfortschritts

Im Jahr 2023 genutzte Kommunikationskanäle:

• Vierteljährliche Investoren-Webinare: 4
• Pressemitteilungen: 9
• Eingereichte wissenschaftliche Veröffentlichungen: 7

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Kanäle

Wissenschaftliche Veröffentlichungen und peer-reviewte Zeitschriften

Benitec Biopharma veröffentlicht Forschungsergebnisse in wichtigen wissenschaftlichen Fachzeitschriften:

Tagebuch	Anzahl der Veröffentlichungen (2023)	Impact-Faktor
Molekulare Therapie	3	6.2
Naturbiotechnologie	1	41.7
Gentherapie	2	4.8

Medizinische Konferenzen und Biotechnologie-Ausstellungen

Details zur Konferenzteilnahme:

Konferenz	Standort	Präsentationen
Amerikanische Gesellschaft für Gene & Zelltherapie	Los Angeles, Kalifornien	2
Europäische Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie	Barcelona, Spanien	1

Direkte Kommunikation mit Pharmapartnern

• Aktive Partnerschaftsverträge: 4
• Gesamtwert der Partnerschaft: 12,5 Millionen US-Dollar
• Kooperationsregionen: USA, Europa, Australien

Online-Wissenschaftsplattformen und Forschungsnetzwerke

Plattform	Follower/Mitglieder	Forschungsanteile
ResearchGate	1,247	38
LinkedIn Wissenschaftliches Netzwerk	2,365	52

Investor-Relations-Kommunikation

• Vierteljährliche Ergebnisaufrufe: 4
• Jährliche Aktionärsversammlungen: 1
• Investorenpräsentationen: 6
• Gesamtreichweite der Anlegerkommunikation: 475 institutionelle Anleger

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Pharmazeutische Forschungseinrichtungen

Ab 2024 richtet sich Benitec Biopharma an Forschungseinrichtungen mit spezifischen Gentherapie-Interessen.

Institutionstyp	Potenzielle Marktgröße	Forschungsschwerpunkt
Nationale Gesundheitsinstitute	42,9 Millionen US-Dollar Budget für genetische Forschung	Technologien zur Gen-Stummschaltung
Akademische Forschungslabore	Insgesamt adressierbarer Markt im Wert von 127,3 Millionen US-Dollar	RNA-Interferenzplattformen

Patientenpopulationen mit genetischen Störungen

Gezielte Patientensegmente mit spezifischen genetischen Erkrankungen:

• Huntington-Krankheit: 30.000 symptomatische Patienten in den Vereinigten Staaten
• Hämophilie: Ungefähr 20.000 Patienten in den Vereinigten Staaten
• Hepatitis B: 296 Millionen chronische Träger weltweit

Akademische medizinische Forschungszentren

Center-Typ	Jährliches Forschungsbudget	Interesse an Gentherapie
Erstklassige Forschungsuniversitäten	78,6 Millionen US-Dollar	Entwicklung der Gentherapie
Spezialisierte Genetische Institute	45,2 Millionen US-Dollar	RNA-Interferenztechnologien

Biotechnologie-Investmentgemeinschaft

Investitionslandschaft für Gentherapietechnologien:

• Gesamtes Risikokapital für Gentherapien: 7,2 Milliarden US-Dollar im Jahr 2023
• Biotechnologische Investitionen in RNA-Technologien: 1,9 Milliarden US-Dollar
• Potenzielle Investorensegmente: Risikokapital, Private Equity, institutionelle Anleger

Auf genetische Behandlungen spezialisierte Gesundheitsdienstleister

Anbieterkategorie	Marktpotenzial	Behandlungsschwerpunkt
Spezialisierte genetische Kliniken	Marktsegment von 562 Millionen US-Dollar	Behandlung seltener genetischer Störungen
Umfassende Krebszentren	Potenzieller Markt von 1,3 Milliarden US-Dollar	Gezielte Gentherapien

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Benitec Biopharma Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 8,4 Millionen US-Dollar.

Ausgabenkategorie	Betrag ($)
Gentherapieforschung	4,200,000
Präklinische Studien	2,600,000
Entwicklung von Technologieplattformen	1,600,000

Kosten für das Management klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt etwa 5,7 Millionen US-Dollar.

• Kosten der Phase-I-Studie: 2.300.000 US-Dollar
• Kosten der Phase-II-Studie: 3.400.000 US-Dollar
• Patientenrekrutierung und -management: 1.200.000 US-Dollar

Patentanmeldung und Schutz des geistigen Eigentums

Die Ausgaben für geistiges Eigentum beliefen sich im Jahr 2023 auf 1,2 Millionen US-Dollar.

IP-Ausgabentyp	Betrag ($)
Gebühren für die Patentanmeldung	650,000
Kosten des Rechtsschutzes	550,000

Wartung der Laborinfrastruktur

Die Betriebskosten des Labors beliefen sich im Jahr 2023 auf 3,5 Millionen US-Dollar.

• Gerätewartung: 1.800.000 $
• Betriebskosten der Anlage: 1.200.000 US-Dollar
• Verbrauchsmaterialien und Zubehör: 500.000 US-Dollar

Investitionen in Talentakquise und -bindung

Die gesamten Humankapitalausgaben beliefen sich im Jahr 2023 auf 6,3 Millionen US-Dollar.

Personalkostenkategorie	Betrag ($)
Gehälter und Löhne	4,500,000
Leistungen und Vergütung	1,200,000
Rekrutierung und Schulung	600,000

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche Lizenzierung von Gentherapietechnologien

Ab dem vierten Quartal 2023 verfügt Benitec Biopharma über potenzielle Einnahmequellen aus seiner Gentherapie-Technologieplattform. Die DD-RNAi-Technologie des Unternehmens könnte Lizenzeinnahmen generieren.

Technologie	Potenzieller Lizenzwert	Zieltherapeutische Bereiche
DD-RNAi-Plattform	Geschätzte 500.000 bis 2 Millionen US-Dollar pro Lizenzvereinbarung	Onkologie, genetische Störungen
Gen-Silencing-Technologie	Potenziell 750.000 US-Dollar pro Erstlizenzvertrag	Seltene Krankheiten

Forschungsstipendien und staatliche Förderung

Benitec hat in der Vergangenheit Forschungsgelder aus verschiedenen Quellen erhalten.

• Mögliche Zuschussspanne der National Institutes of Health (NIH): 250.000 bis 1,2 Millionen US-Dollar
• Forschungsstipendien der australischen Regierung: Ungefähr 350.000 US-Dollar pro Jahr
• Zuschüsse für Small Business Innovation Research (SBIR): Bis zu 500.000 US-Dollar pro Projekt

Verbundforschungspartnerschaften

Mögliche Einnahmen aus Forschungskooperationen mit Pharmaunternehmen.

Potenzieller Partner	Geschätzter Wert der Zusammenarbeit	Forschungsschwerpunkt
Unbekanntes Pharmaunternehmen	1,5 bis 3 Millionen US-Dollar pro Partnerschaft	Entwicklung der Gentherapie

Zukünftige Kommerzialisierung therapeutischer Produkte

Prognostiziertes Umsatzpotenzial aus der Entwicklung therapeutischer Produkte.

• Geschätztes Umsatzpotenzial für das erste kommerzielle Produkt: 5 bis 15 Millionen US-Dollar
• Anvisierte therapeutische Märkte: Onkologie, genetische Störungen
• Potenzieller Spitzenjahresumsatz pro Produkt: 20 bis 50 Millionen US-Dollar

Möglichkeiten zur Lizenzierung von geistigem Eigentum

Umsatzpotenzial durch IP-Lizenzierung von Gentherapietechnologien.

IP-Kategorie	Lizenzierungspotenzial	Geschätzter Jahreswert
Patente zur Gen-Stummschaltung	Exklusive Lizenzrechte	750.000 bis 2,5 Millionen US-Dollar
DD-RNAi-Technologie	Nicht-exklusive Lizenzierung	500.000 bis 1,5 Millionen US-Dollar