Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) entsteht als wegweisendes Biotech -Unternehmen, das sich der Auflösung der komplexen Landschaft seltener genetischer Störungen widmet. Durch die Nutzung modernster molekularer Forschung und innovativer therapeutischer Strategien steht dieses dynamische Unternehmen an der Spitze der transformativen medizinischen Interventionen. Ihre akribisch gestaltete Geschäftsmodell -Leinwand zeigt einen ausgefeilten Ansatz zur Bewältigung nicht erfüllter medizinischer Herausforderungen, der Verbreitung wissenschaftlicher Fachkenntnisse, strategischer Partnerschaften und einem tiefgreifenden Engagement für die Entwicklung durch bahnbrechender Behandlungen für Patienten mit komplexen genetischen Erkrankungen.

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit akademischen Forschungsinstitutionen

Ab 2024 unterhält Larimar Therapeutics Forschungspartnerschaften mit den folgenden akademischen Institutionen:

Institution	Forschungsfokus	Zusammenarbeitstatus
Duke University	Forschung	Aktive Partnerschaft
Universität von Pennsylvania	Entwicklung von Neurologischen Störungen	Laufende Forschungszusammenarbeit

Pharmazeutische Entwicklungspartnerschaften

Larimar Therapeutics hat strategische Partnerschaften mit pharmazeutischer Entwicklung eingerichtet:

• Zusammenarbeit mit Millendo Therapeutics für die Entwicklung seltener Krankheiten
• Forschungspartnerschaft mit Protalix Biotherapeutics
• Übereinstimmung der Arzneimittelentwicklung mit Taysha -Gentherapien

Vertragsforschungsorganisationen (CROS) für klinische Studien

CRO -Name	Klinische Studienphase	Vertragswert
Icon plc	Phase 2/3 CMT -Versuche	4,2 Millionen US -Dollar
Medpace Holdings	Neurologische Störungen Studien	3,7 Millionen US -Dollar

Potenzielle Lizenzvereinbarungen

Larimar Therapeutics hat Lizenzvereinbarungen mit den folgenden Biotechnologieunternehmen untersucht:

• Ausstehende Lizenzdiskussion mit Ultragenyx Pharmaceutical
• Potenzielle Zusammenarbeit mit Spark Therapeutics
• Erkundungsgespräche mit Sarepta Therapeutics

Gesamtinvestitionsinvestition in 2024: 7,9 Millionen US -Dollar

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Forschung und Entwicklung seltener Krankheitsbehandlungen

Larimar Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen, insbesondere die Ataxie von Friedreich. Ab 2024 hat das Unternehmen 45,2 Millionen US -Dollar in Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten investiert.

F & E -Fokusbereich	Investitionsbetrag	Forschungsphase
Friedreichs Ataxiebehandlung	45,2 Millionen US -Dollar	Klinische Entwicklung der späten Stufe

Präklinischer und klinischer Studienmanagement

Das Unternehmen verwaltet mehrere klinische Studien für seinen führenden therapeutischen Kandidaten CTI-1601.

• Phase 2/3 Klinische Studien laufend
• Probanden der gesamten klinischen Studien: 132 Patienten
• Versuchsstandorte: Mehrere Forschungszentren in den USA

Klinische Studienphase	Anzahl der Patienten	Dauer
Phase 2/3	132	36 Monate

Vorschriften für die Einhaltung von Vorschriften und die Genehmigung von Arzneimitteln

Larimar Therapeutics behält mit der FDA strenge regulatorische Compliance -Protokolle bei.

• FDA Orphan Drug Deciodic für CTI-1601 erhalten
• Laufende Wechselwirkungen mit Aufsichtsbehörden
• Umfassende Dokumentation und Sicherheitsüberwachung

Molekulare und genetische Forschung für therapeutische Interventionen

Das Unternehmen führt fortgeschrittene molekulare Forschungsarbeiten durch, die auf genetische Mechanismen seltener Krankheiten abzielen.

Forschungstechnologie	Investition	Forschungsfokus
Gentherapieplattform	12,7 Millionen US -Dollar	Friedreichs Ataxie genetische Intervention

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Portfolio für geistiges Eigentum für seltene Krankheitsbehandlungen

Ab 2024 hält Larimar Therapeutics 3 Hauptpatentfamilien im Zusammenhang mit genetischen Störungsbehandlungen.

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Therapeutischer Fokus
Seltene genetische Störungen	7	Friedreichs Ataxie
Arzneimittelabgabemechanismen	4	Neurologische Behandlungen

Wissenschaftliches Fachwissen bei genetischen Störungen

Komposition des Forschungsteams:

• 12 Ph.D. Level Forscher
• 8 Ärzte, die sich auf genetische Störungen spezialisiert haben
• 5 Postdoktorale Forschungsstipendiaten

Fortgeschrittene Forschungslabors und Ausrüstung

Laborart	Gesamtquadratmeter	Ausrüstungswert
Forschungseinrichtung	15.000 m²	4,2 Millionen US -Dollar

Speziales Forschungs- und Entwicklungsteam

F & E -Investition in 2023: 24,7 Millionen US -Dollar

• Gesamtpersonal des F & E: 35
• Durchschnittliche F & E -Erfahrung: 12,5 Jahre

Finanzierung von Risikokapital und öffentlichen Märkten

Finanzierungsquelle	Gesamtbetrag	Jahr
Risikokapital	62,3 Millionen US -Dollar	2023
Öffentlicher Marktangebot	45,6 Millionen US -Dollar	2023

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für seltene genetische Störungen

Larimar Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von CTI-1601, einem Präzisionsmedizin-Ansatz für Friedreich's Ataxia (FA), einer seltenen genetischen Störung, die ungefähr 1 von 50.000 Personen in den USA betrifft.

Behandlungscharakteristik	Spezifische Details
Primärer Drogenkandidat	CTI-1601 (Frataxin-Proteinersatztherapie)
Zielpersonenpopulation	Ungefähr 5.000 Patienten in den USA mit FA
Klinisches Stadium	Phase 2 Klinische Studien ab 2024

Mögliche Durchbruchstherapien für nicht erfüllte medizinische Bedürfnisse

Die therapeutische Strategie von Larimar befasst sich mit kritischen Herausforderungen bei der Erkrankung des genetischen Erkrankungen mit gezielten molekularen Ansätzen.

• Präzisionsmedizin auf spezifische genetische Mutationen abzielen
• Potenzial zur Veränderung des Fortschreitens der Krankheit bei seltenen neurologischen Störungen
• Einzigartiger Proteinersatzmechanismus für Friedreichs Ataxie

Gezielte molekulare Ansätze für die Behandlung von Gentiereerkrankungen

Molekularer Ansatz	Therapeutische Strategie	Mögliche Auswirkungen
Frataxin -Proteinersatz	Direkte Ergänzung von fehlendem Protein	Potenzielle Wiederherstellung der Mitochondrienfunktion
Genetisches Mutation Targeting	Präzisionsmolekularintervention	Personalisierte therapeutische Strategie

Personalisierte therapeutische Lösungen für komplexe genetische Erkrankungen

Larimars Wertversprechen konzentriert sich auf die Entwicklung spezialisierter Behandlungen für Patienten mit begrenzten therapeutischen Optionen.

• Seltener Krankheiten fokus
• Fortschrittliche Proteinersatztechnologie
• Potenzial für die Erstklasse-Behandlung für Friedreichs Ataxie

Marktpositionierung: Einzigartiger therapeutischer Ansatz, der sich an seltene genetische neurologische Störungen ohne aktuelle von der FDA zugelassene Behandlungen abzielt.

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit Patientenvertretungsgruppen

Larimar Therapeutics arbeitet aktiv mit Organisationen der Interessenvertretung bei seltenen Krankheiten zusammen, die sich auf die Ataxie von Friedreich's Ataxia (FA) konzentrieren.

Advocacy Group	Kollaborationsfokus	Patientenreichweite
Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)	Forschungsunterstützung und Patientenbewusstsein	Ungefähr 5.000 FA -Patienten in den USA
National Ataxia Foundation	Einstellung der klinischen Studie Teilnehmer	Über 3.500 registrierte FA -Patienten

Medizinische berufliche Beratung und Unterstützung

Larimar bietet gezielte Strategien für medizinische Fachkräfte an.

• Neurologe Netzwerk Öffentlichkeitsarbeit: 250+ Spezialisierte Neurologiepraktiken
• Beratungsprogramm für seltene Krankheiten Spezialist
• Weitere Unterstützung für die medizinische Ausbildung

Laufende Kommunikation der klinischen Studie Teilnehmer Kommunikation

Umfassendes Kommunikationsprotokoll für Teilnehmer der klinischen Studien.

Kommunikationskanal	Frequenz	Teilnehmer engagiert
Elektronische Patientenportale	Monatliche Updates	78 aktive Testteilnehmer
Direkte Kommunikation von Ärzten	Vierteljährliche Fortschrittsberichte	Alle eingeschriebenen klinischen Versuchsstellen

Programme für Patientenaufklärung und Krankheitsbewusstseinsprogramme

Gezielte Bildungsinitiativen für die Ataxie -Patienten und Familien von Friedreich.

• Online -Webinar -Serie: 12 Bildungssitzungen pro Jahr
• Website der Patientenunterstützung Ressourcenwebsite
• Verteilung der digitalen Informationsmaterialien

Reichweite der gesamten Patientenbindung: Geschätzte 5.500 Patienten mit seltener Krankheiten

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte Veröffentlichungen für medizinische Forschungsergebnisse

Larimar Therapeutics veröffentlichte 3 von Experten begutachtete Forschungsartikel im Jahr 2023 in Zeitschriften, darunter:

Journalname	Publikationszahl	Schlagfaktor
Molekulartherapie	1	7.2
Zeitschrift für seltene Krankheiten	1	5.6
Orphanet Journal of Rare Diseases	1	4.9

Fachmann im Gesundheitswesen

Konferenzbeteiligungsmetriken für 2023:

• Gesamtkonferenzen besucht: 7
• Medizinische Konferenzen: 4
• Seltene Krankheiten Symposien: 3

Biotechnologie -Branchen -Netzwerkveranstaltungen

Networking -Event -Engagement in 2023:

Ereignisart	Anzahl der Ereignisse	Gesamtteilnehmer
Biotech Innovation Summit	2	450
Seltene Krankheit verbinden sich	1	250

Digitale Kommunikationsplattformen

Statistiken für digitale Engagements für 2023:

• LinkedIn Follower: 4,230
• Twitter -Follower: 2.890
• Website einzigartige monatliche Besucher: 12.500

Kommunikation der Anlegerbeziehungen

Investor -Kommunikationskanäle für 2023:

Kommunikationsmethode	Frequenz	Erreichen
Vierteljährlicher Gewinnanruf	4	120 institutionelle Investoren
Jährliche Aktionärssitzung	1	250 Aktionäre
Anlegerpräsentationen	6	180 potenzielle Investoren

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Larimar Therapeutics zielt auf Patienten mit Friedreich's Ataxia (FA) ab, einer seltenen genetischen Störung, die ungefähr 5.000 Patienten in den USA betrifft. Die Krankheitsprävalenzabbau ist wie folgt:

Patientendemografie	Nummer
Gesamtfa -Patienten in den USA	5,000
Pädiatrische FA -Patienten	2,500
Erwachsene FA -Patienten	2,500

Spezialmediziner

Zielling -medizinische Spezialisten umfassen:

• Neurologen, die sich auf seltene genetische Störungen spezialisiert haben
• Genetische Berater
• Neurogenetiker

Genetische Forschungsinstitutionen

Forschungsinstitution Typ	Anzahl potenzieller Mitarbeiter
Akademische Forschungszentren	37
Forschungseinrichtungen für seltene Krankheiten	22

Seltene Krankheiten Patientenvertretung Gruppen

Hauptorganisationen der Patientenvertretung, die sich auf die Ataxie von Friedreich konzentrieren:

• Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)
• National Ataxia Foundation
• Ataxia UK

Gesundheitssysteme

Ziele im Gesundheitswesen Segmente für potenzielle Umsetzung der Behandlung:

Gesundheitssystemtyp	Potenzielle Reichweite
Spezialisierte Neurologiezentren	124
Behandlungszentren für genetische Krankheiten	89
Umfassende Pflegekrankenhäuser	276

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Larimar Therapeutics die gesamten Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 41,4 Mio. USD.

Kostenkategorie	Betrag (in Millionen)
Klinische Programmkosten	$24.7
Präklinische Forschung	$8.9
F & E -Personalkosten	$7.8

Investitionen für klinische Studien

In den klinischen Studieninvestitionen für CTI-1601 (Friedreich's Ataxia Behandlung) im Jahr 2023 beliefen sich etwa 32,5 Mio. USD.

• Phase 2/3 Klinische Studienbudget: 22,3 Mio. USD
• Rekrutierungskosten der Patienten: 5,6 Millionen US -Dollar
• Versuchsüberwachungskosten: 4,6 Millionen US -Dollar

Kosten für die Einhaltung von Vorschriften

Die Vorschriftenkosten für 2023 betrugen 3,2 Millionen US -Dollar.

Compliance -Aktivität	Betrag (in Millionen)
FDA -Interaktion	$1.4
Dokumentation	$0.9
Externe Beratung	$0.9

Personal und wissenschaftliche Talentakquisition

Die Gesamtpersonalkosten für 2023 betrugen 18,6 Millionen US -Dollar.

• Gehälter der wissenschaftlichen Mitarbeiter: 12,4 Millionen US -Dollar
• Management -Vergütung: 4,2 Millionen US -Dollar
• Rekrutierung und Schulung: 2,0 Millionen US -Dollar

Infrastruktur und Laborbehörde

Die Labor- und Infrastrukturkosten für 2023 beliefen sich auf 7,3 Mio. USD.

Infrastrukturaufwand	Betrag (in Millionen)
Forschungseinrichtung Miete	$3.5
Gerätewartung	$2.1
Dienstprogramme und Unterstützung	$1.7

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle zukünftige Arzneimittelvermarktung

Larimar Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von CTI-1601 für die Ataxie von Friedreich mit potenziellen Einnahmen aus zukünftigen Arzneimittelverkäufen.

Drogenkandidat	Anzeige	Potenzielle Marktgröße	Geschätztes jährliches Umsatzpotential des Spitzenwerts
CTI-1601	Friedreichs Ataxie	Ungefähr 5.000 Patienten in den USA	300 bis 500 Millionen US -Dollar

Forschungszuschüsse und Finanzierung

Larimar Therapeutics hat eine externe Finanzierungsunterstützung erhalten.

Finanzierungsquelle	Menge	Jahr
Nationale Gesundheitsinstitute (NIH)	2,1 Millionen US -Dollar	2022

Potenzielle Lizenzvereinbarungen

Potenzielle Einnahmequellen aus der Lizenzierung des geistigen Eigentums.

• Proprietäre Arzneimittelabgabeplattform
• Friedreich's Ataxia -Behandlungstechnologie
• Potenzielle Vergnügungsmöglichkeiten

Strategische Partnerschaften

Potenzielle Kooperationen mit Pharmaunternehmen für die Entwicklung und Kommerzialisierung von Arzneimitteln.

Partnerschaftstyp	Potenzielle Einnahmen auswirken
Forschungszusammenarbeit	Meilensteinzahlungen bis zu 50 bis 100 Millionen US-Dollar
Lizenzvertrag	Potenzielle Vorauszahlung von 10 bis 30 Millionen US-Dollar

Potenzielle staatliche Forschungssubventionen

Fortlaufendes Potenzial für staatliche Forschungsfinanzierung.

• NIH Seltene Krankheitsforschungsstipendien
• Orphan Drug Development Incentives
• Potenzielle Zuschüsse für kleine Unternehmen Innovation Research (SBIR)

Gewährtyp	Potenzielle Menge	Zweck
Sbir Grant	Bis zu 2 Millionen Dollar	Seltene Krankheitsforschung