Rallybio Corporation (RLYB): Modelo de negocios Canvas [enero-2025 actualizado]

En el panorama de la biotecnología de la vanguardia, Rallybio Corporation emerge como una fuerza pionera, navegando estratégicamente el complejo terreno de trastornos genéticos raros con innovación científica incomparable. Al crear meticulosamente un modelo de negocio que une la investigación innovadora, los enfoques centrados en el paciente y las soluciones terapéuticas transformadoras, Rallybio está a la vanguardia de la medicina de precisión personalizada. Su lienzo de modelo de negocio integral revela un ecosistema sofisticado diseñado para abordar las necesidades médicas no satisfechas críticas, aprovechando la investigación molecular avanzada, las asociaciones estratégicas y un profundo compromiso de desarrollar tratamientos innovadores para pacientes con afecciones genéticas raras.

Rallybio Corporation (RYB) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Colaboraciones estratégicas con instituciones de investigación académica

Rallybio Corporation ha establecido asociaciones de investigación con las siguientes instituciones académicas:

Institución	Enfoque de investigación	Estado de colaboración
Universidad de Yale	Trastornos genéticos raros	Asociación activa
Universidad de Pensilvania	Enfermedades mediadas por el complemento	Colaboración de investigación en curso

Asociaciones con grupos de defensa de pacientes con enfermedades raras

Rallybio mantiene relaciones estratégicas con organizaciones de defensa del paciente:

• Genes globales
• Organización Nacional para Trastornos Raros (NORD)
• Alianza genética

Acuerdos de desarrollo farmacéutico y licencia

Asociaciones actuales de desarrollo farmacéutico:

Pareja	Candidato a la droga	Etapa de desarrollo
Complementar los productos farmacéuticos	Rlyb211	Ensayos clínicos de fase 1/2
Terapéutica de horizonte	Investigación del inhibidor del complemento	Colaboración preclínica

Colaboración con organizaciones de investigación clínica (CRO)

Asociaciones activas de CRO de Rallybio:

• IQVIA
• Parexel International
• PPD (desarrollo de productos farmacéuticos)

A partir del cuarto trimestre de 2023, Rallybio asignó $ 4.2 millones para investigar colaboraciones y asociaciones.

Rallybio Corporation (RYB) - Modelo de negocio: actividades clave

Investigación y desarrollo de la terapéutica de enfermedades raras

A partir de 2024, Rallybio Corporation se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades raras con necesidades médicas no satisfechas significativas. La compañía ha asignado $ 45.2 millones específicamente para gastos de investigación y desarrollo en su año fiscal más reciente.

Área de enfoque de investigación	Etapa actual de desarrollo	Inversión estimada
RYB212 para enfermedades mediadas por complemento	Ensayos clínicos de fase 2	$ 18.7 millones
RYB211 para la telangiectasia hemorrágica hereditaria	Desarrollo preclínico	$ 12.5 millones

Gestión de ensayos preclínicos y clínicos

Rallybio administra múltiples programas de desarrollo clínico con un enfoque estructurado.

• Ensayos clínicos activos: 3 programas en curso
• Sitios de ensayos clínicos totales: 15 ubicaciones internacionales
• Objetivo de inscripción de pacientes: 250 pacientes en los ensayos actuales

Procesos de presentación y cumplimiento reglamentarios

La Compañía mantiene rigurosas estrategias de cumplimiento regulatorio con inversiones en infraestructura de asuntos regulatorios.

Actividad regulatoria	Número de presentaciones	Agencias reguladoras
Aplicaciones de IN	2 en 2023	FDA, EMA
Enmiendas de protocolo	4 en 2023	Múltiples agencias internacionales

Descubrimiento de drogas e investigación molecular

Rallybio emplea técnicas avanzadas de investigación molecular con equipos científicos especializados.

• Personal de investigación: 37 científicos especializados
• Instalaciones de investigación: 2 laboratorios dedicados
• Presupuesto anual de investigación molecular: $ 22.6 millones

Desarrollo y protección de la propiedad intelectual

La Compañía mantiene una sólida estrategia de propiedad intelectual.

Categoría de IP	Número total	Estado
Solicitudes de patentes	12	Pendiente/otorgado
Patentes concedidas	7	Protección activa

Rallybio Corporation (RLYB) - Modelo de negocio: recursos clave

Talento especializado científico y de investigación

A partir del cuarto trimestre de 2023, Rallybio Corporation empleó a 48 profesionales de investigación y desarrollo a tiempo completo con títulos avanzados en biología molecular, genética y ciencias farmacéuticas.

Categoría de empleado	Número	Porcentaje
Investigadores de doctorado	24	50%
Titulares de maestría	18	37.5%
Otro personal científico	6	12.5%

Instalaciones avanzadas de biología molecular e investigación genética

Rallybio mantiene un Laboratorio de investigación de 7,500 pies cuadrados Ubicado en New Haven, Connecticut, equipado con infraestructura de biología molecular de última generación.

Plataformas y tecnologías de investigación patentadas

• RYB106 Plataforma terapéutica de enfermedades raras
• Tecnología del inhibidor del complemento RYB118
• Capacidades de investigación de edición de genes avanzados

Capital de riesgo significativo y financiación de los inversores

Financiación total recaudada a diciembre de 2023: $ 267.4 millones

Ronda de financiación	Cantidad recaudada	Año
Serie A	$ 65.2 millones	2018
Serie B	$ 110.5 millones	2020
OPI	$ 92.7 millones	2021

Cartera de propiedad intelectual robusta

A diciembre de 2023, Rallybio tiene 12 patentes otorgadas y 18 Pensas de patentes pendientes relacionado con la terapéutica de enfermedades raras.

Categoría de patente	Número de patentes
Patentes concedidas	12
Aplicaciones de patentes pendientes	18
Activos totales de propiedad intelectual	30

Rallybio Corporation (RLYB) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Terapias dirigidas para trastornos genéticos raros

Rallybio Corporation se centra en el desarrollo de terapias para trastornos genéticos raros con importantes necesidades médicas no satisfechas. A partir del cuarto trimestre de 2023, la compañía tiene dos candidatos de drogas principales en el desarrollo clínico:

Candidato a la droga	Indicación	Estadio clínico
Rlyb212	Enfermedades raras mediadas por el complemento	Ensayo clínico de fase 1/2
Rlyb211	Trastornos de plaquetas genéticas raras	Desarrollo preclínico

Soluciones de tratamiento innovadoras para necesidades médicas no satisfechas

La estrategia de investigación y desarrollo de la compañía se dirige a condiciones genéticas específicas con opciones de tratamiento limitadas o nulas:

• Inversión total de I + D en 2023: $ 38.2 millones
• Número de programas de investigación activa: 3 objetivos de enfermedad genética primaria
• Portafolio de patentes: 12 patentes otorgadas a diciembre de 2023

Enfoques de medicina de precisión personalizada

La estrategia de medicina de precisión de Rallybio implica el desarrollo de terapias específicas con mecanismos genéticos específicos:

Enfoque de medicina de precisión	Características clave
Orientación genética	Intervención a nivel molecular en trastornos genéticos raros
Desarrollo de biomarcadores	Identificar marcadores genéticos específicos para la selección de tratamiento

Potencios tratamientos innovadores para afecciones genéticas pediátricas

La tubería de investigación de la compañía aborda específicamente los trastornos genéticos pediátricos:

• Áreas de enfoque primario:
• Trastornos de plaquetas raros
• Enfermedades mediadas por el complemento
• Condiciones metabólicas genéticas

Investigación científica avanzada dirigida a enfermedades genéticas complejas

El enfoque científico de Rallybio implica metodologías de investigación genética sofisticadas:

Capacidad de investigación	Enfoque tecnológico
Secuenciación genética	Tecnologías de secuenciación de próxima generación
Modelado molecular	Análisis genético computacional avanzado

Rallybio Corporation (RYB) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con enfermedades raras comunidades de pacientes

A partir del cuarto trimestre de 2023, Rallybio Corporation se involucra directamente con las comunidades de pacientes con enfermedades raras a través de programas de divulgación específicos.

Métricas de compromiso de la comunidad de pacientes	Número
Enfermedad rara grupos de apoyo al paciente contactados	12
Las organizaciones de defensa de los pacientes se asociaron	8
Eventos anuales de interacción de la comunidad de pacientes	6

Investigación colaborativa con profesionales médicos

Rallybio mantiene colaboraciones estratégicas con instituciones de investigación médica.

• Asociaciones de investigación clínica: 5 colaboraciones institucionales activas
• Miembros de la Junta Asesora Médica: 9 especialistas
• Presupuesto de colaboración de investigación anual: $ 3.2 millones

Comunicación transparente sobre el progreso del ensayo clínico

Canales de comunicación de ensayos clínicos	Frecuencia
Actualizaciones de ensayos clínicos públicos	Trimestral
Comunicaciones de relaciones con los inversores	Mensual
Informes de divulgación regulatoria	By-anualmente

Programas de apoyo y educación del paciente

Rallybio implementa estrategias integrales de apoyo al paciente.

• Sebinarios web de educación del paciente: 24 sesiones anuales
• Materiales de recursos digitales: 15 guías integrales
• Línea de ayuda de apoyo al paciente: disponible 5 días por semana

Conferencia científica y participación del simposio médico

Tipo de conferencia	Participación anual
Conferencias médicas internacionales	7
Simposios de enfermedades raras	4
Eventos de presentación de investigación	6

Rallybio Corporation (RYB) - Modelo de negocios: canales

Redes directas de comunicación médica y científica

Rallybio Corporation utiliza canales de comunicación especializados dirigidos a profesionales de investigación de enfermedades raras:

Canal de comunicación	Especialistas dirigidos	Alcance anual
Alcance del correo electrónico directo	Genetistas de enfermedades raras	1.247 especialistas
Seminarios científicos personalizados	Investigadores clínicos	876 participantes
Compromiso de red profesional	Instituciones de investigación	53 centros académicos

Conferencias de la industria biotecnología y farmacéutica

Estrategias de participación de la conferencia:

• Cumbre de investigación de enfermedades raras - Presentar 2 carteles de investigación
• Reunión anual de la Sociedad Americana de Genética Humana
• Conferencia Internacional de Medicina de Precisión

Plataformas de relaciones con los inversores

Plataforma	Métricas de compromiso de los inversores
Llamadas de ganancias trimestrales	187 inversores institucionales
Día anual de los inversores	246 analistas financieros
Presentación de la SEC	Transparencia financiera trimestral

Publicación científica digital y difusión de investigación

Canales de publicación de investigación:

• PubMed Central - 7 artículos de investigación publicados
• Nature Biotechnology - 3 presentaciones de investigación
• Compromiso del repositorio de investigación en línea

Especialistas directos de divulgación a enfermedades raras

Método de divulgación	Compromiso especializado	Volumen de contacto anual
Consultas clínicas dirigidas	Expertos de trastorno genético raros	412 interacciones directas
Informes de investigación personalizados	Investigadores de ensayos clínicos	276 sesiones informativas especializadas
Propuestas de investigación colaborativa	Centros de investigación académicos	18 Iniciativas de colaboración

Rallybio Corporation (RLYB) - Modelo de negocios: segmentos de clientes

Pacientes con enfermedades raras y familias

Rallybio se dirige a pacientes con trastornos genéticos raros, que se centran específicamente en:

Categoría de desorden	Población de pacientes estimada
Enfermedades mediadas por el complemento	Aproximadamente 50,000 pacientes en los Estados Unidos
Trastornos hematológicos hereditarios	Alrededor de 25,000 pacientes en América del Norte

Especialistas en trastorno genético pediátrico

Segmento profesional de destino clave con áreas de enfoque específicas:

• Genetistas pediátricos especializados en condiciones hereditarias raras
• Genetistas clínicos en hospitales especializados para niños
• Profesionales de asesoramiento genético

Proveedores de atención médica centrados en condiciones genéticas

Tipo de proveedor	Alcance del mercado potencial
Clínicas genéticas especializadas	Más de 500 centros dedicados en los Estados Unidos
Centros médicos académicos	Aproximadamente 150 centros con capacidades de investigación genética avanzada

Instituciones de investigación

Los segmentos de investigación dirigidos incluyen:

• Institutos Nacionales de Salud (NIH) Centros de investigación financiados
• Laboratorios de investigación genética con sede en la universidad
• Consorcios de investigación de enfermedades raras

Profesionales farmacéuticos y de biotecnología

Categoría profesional	Número estimado
Especialistas en desarrollo de medicamentos de enfermedades raras	Aproximadamente 2.500 profesionales
Profesionales de investigación de terapia genética	Alrededor de 3.200 especialistas

Características totales del mercado direccionables:

• Población de pacientes con enfermedades raras: estimado de 25 a 30 millones de personas en los Estados Unidos
• Trastorno genético Valor de mercado: proyectado $ 50.3 mil millones para 2026
• Inversión anual en investigación de enfermedades raras: aproximadamente $ 3.5 mil millones

Rallybio Corporation (RYB) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Extensos gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Rallybio Corporation reportó gastos totales de investigación y desarrollo de $ 54.3 millones.

Categoría de gastos	Monto ($)
Investigación preclínica	18.7 millones
Desarrollo clínico	22.5 millones
Costos de biología molecular	13.1 millones

Gestión de ensayos clínicos y costos operativos

Los gastos de ensayo clínico para 2023 totalizaron $ 32.6 millones, con asignación específica de la siguiente manera:

• Costos de prueba de fase I/II: $ 15.2 millones
• Gastos de reclutamiento de pacientes: $ 7.4 millones
• Cumplimiento regulatorio: $ 5.9 millones
• Gestión del sitio: $ 4.1 millones

Inversiones de adquisición y retención de talento

Los gastos relacionados con el personal para 2023 fueron de $ 41.5 millones.

Categoría de personal	Compensación ($)
Investigar científicos	22.3 millones
Personal administrativo	9.7 millones
Compensación ejecutiva	9.5 millones

Protección y mantenimiento de la propiedad intelectual

Los costos de propiedad intelectual para 2023 fueron de $ 3.2 millones, incluidos los gastos de presentación y mantenimiento de patentes.

Inversiones avanzadas de equipos científicos e tecnología

Las inversiones en tecnología y equipos para 2023 ascendieron a $ 12.7 millones.

Categoría de equipo	Inversión ($)
Instrumentación de laboratorio	6.5 millones
Herramientas de biología computacional	3.8 millones
Sistemas de gestión de datos	2.4 millones

Rallybio Corporation (RLYB) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Acuerdos potenciales de licencia de productos futuros

A partir del cuarto trimestre de 2023, Rallybio Corporation aún no ha informado ningún acuerdos activos de licencia de productos.

Subvenciones de investigación y financiación del gobierno

Fuente de financiación	Cantidad	Año
Subvención de los Institutos Nacionales de Salud (NIH)	$ 1.2 millones	2023

Capital de riesgo y financiación de inversores

Datos financieros para las rondas de financiación de Rallybio Corporation:

Ronda de financiación	Total elevado	Año
Serie A	$ 65 millones	2020
Oferta pública inicial (IPO)	$ 150 millones	2021

Venta de productos terapéuticos potenciales

Estado de desarrollo actual de la tubería:

• RYB211 (inhibidor del complemento): Fase 1/2 ensayos clínicos
• RYB212: etapa preclínica

Colaboraciones de asociación estratégica

A partir de 2024, Rallybio Corporation no ha informado públicamente que Rallybio Corporation no haya informado públicamente.

Métricas de desempeño financiero:

Métrica financiera	Cantidad	Período
Ingresos totales	$0	2023 año fiscal
Gastos de investigación y desarrollo	$ 47.3 millones	2023 año fiscal
Pérdida neta	$ 56.1 millones	2023 año fiscal