Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) : histoire, propriété, mission, comment ça marche & Gagne de l'argent

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) est un pionnier du métabolisme cellulaire, mais comment cette science spécialisée se traduit-elle définitivement en rendements réels pour les investisseurs ?

Il suffit de regarder les chiffres : la thérapie phare de la société, PYRUKYND, a généré 12,9 millions de dollars de chiffre d'affaires net sur le seul troisième trimestre 2025, soit un 44% saut d’une année à l’autre.

Cette croissance n’est qu’un début, car l’entreprise repose sur une solide 1,3 milliard de dollars sa situation de trésorerie et attend des données cruciales fin 2025 pour son programme de lutte contre la drépanocytose, ainsi qu'une décision clé de la FDA sur la thalassémie d'ici 7 décembre 2025.

Cette focalisation sur les maladies rares peut-elle générer une valorisation de plusieurs milliards de dollars, et quels sont les risques à court terme pour cette situation actuelle ? 2,5 milliards de dollars capitalisation boursière ?

Historique d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO)

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) a commencé en se concentrant particulièrement sur le métabolisme cellulaire, un domaine largement inexploité pour la découverte de médicaments, et a depuis franchi un cap décisif pour devenir un leader dans les traitements contre les maladies rares, en particulier les anémies hémolytiques.

Il faut savoir que l'histoire de l'entreprise est définie par deux phases distinctes : son succès initial en oncologie et son orientation actuelle, entièrement dédiée aux maladies rares, qui a été cimentée par une vente massive de portefeuille en 2021.

Compte tenu du calendrier de création de l'entreprise

Année d'établissement

La société a été fondée en 2008, en s’appuyant sur une nouvelle compréhension de la manière dont les cellules cancéreuses utilisent les nutriments, un concept connu sous le nom de métabolisme du cancer.

Emplacement d'origine

Agios a été créée à Cambridge, dans le Massachusetts, une plaque tournante de la biotechnologie et des sciences de la vie aux États-Unis.

Membres de l'équipe fondatrice

La société a été fondée par trois leaders scientifiques éminents dans le domaine du métabolisme du cancer : Lewis C. Cantley, Ph. D., Tak W. Mak, Ph. D. et Craig B. Thompson, M.D.

Le financement initial et la formation ont également été menés par des sociétés de capital-risque, notamment Third Rock Ventures, Flagship Ventures et ARCH Venture Partners.

Capital/financement initial

Agios a clôturé un financement de série A de 33 millions de dollars le 7 juillet 2008, codirigé par Third Rock Ventures, Flagship Ventures et ARCH Venture Partners.

Compte tenu des étapes d'évolution de l'entreprise

Compte tenu des moments de transformation de l'entreprise

La décision la plus transformatrice pour Agios a été l’abandon stratégique de l’oncologie pour se concentrer entièrement sur les maladies rares, en particulier les anémies hémolytiques.

Ce fut un moment énorme et déterminant, et il a complètement changé la structure financière de l’entreprise et l’orientation de son pipeline.

• Vente du portefeuille d'oncologie : En 2021, Agios a vendu l'intégralité de son portefeuille d'oncologie, y compris ses deux médicaments anticancéreux approuvés, IDHIFA et TIBSOVO, à Servier.
• Aubaine financière : Cette transaction a généré une injection de liquidités importante, dont un total d'environ 1,1 milliard de dollars en paiements d'étape, ce qui a considérablement renforcé le bilan. Cela a donné à l’entreprise la possibilité de poursuivre son pipeline de maladies rares sans la pression immédiate des coûts de R&D en oncologie.
• Focus limité sur l'activation PK : La vente a permis à Agios de concentrer toutes ses ressources sur sa plateforme pionnière d'activateur de Pyruvate Kinase (PK), avec son médicament principal, PYRUKYND (mitapivat), devenant l'actif commercial central. Cette orientation est définitivement une voie plus claire.

En regardant 2025, l’entreprise se trouve à un autre point d’inflexion, pariant sur l’expansion de PYRUKYND. Par exemple, la décision de la FDA concernant la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour PYRUKYND dans le traitement de la thalassémie est désormais prévue pour le 7 décembre 2025, ce qui pourrait débloquer un nouveau marché estimé à 500 millions de dollars par an rien qu'aux États-Unis.

Pour être honnête, bien que le chiffre d'affaires net des produits au troisième trimestre 2025 ait été solide à 12,9 millions de dollars, la société est toujours en mode d'investissement lourd, affichant une perte nette d'environ 103,4 millions de dollars pour le trimestre, ce qui est typique pour une société de biotechnologie qui poursuit agressivement plusieurs essais cliniques de stade avancé. Vous pouvez voir plus en détail qui soutient cette stratégie ici : Explorer Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) Investisseur Profile: Qui achète et pourquoi ?

Structure de propriété d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO)

Agios Pharmaceuticals, Inc. opère comme une société biopharmaceutique publique, négociée sur le Nasdaq Global Select Market (NasdaqGS) sous le symbole AGIO, avec une structure de propriété fortement axée sur les investisseurs institutionnels.

Cette structure signifie que l'orientation stratégique de l'entreprise est largement influencée par les grands fonds et les gestionnaires d'actifs, mais que l'équipe de direction conserve le contrôle des opérations quotidiennes et de l'exécution du pipeline. En novembre 2025, la capitalisation boursière de la société se situe près de 2,41 milliards de dollars.

Statut actuel d'Agios Pharmaceuticals

Agios Pharmaceuticals est une société publique, un statut qu'elle a conservé depuis son introduction en bourse (IPO). Son objectif principal reste la découverte et le développement de médicaments contre les maladies rares, en particulier dans le domaine du métabolisme cellulaire. Le principal actif de la société, PYRUKYND (mitapivat), un activateur de la pyruvate kinase (PK), est au cœur de ses perspectives financières à court terme. L'estimation consensuelle du bénéfice par action (BPA) de la société pour l'ensemble de l'année 2025 est une perte de ($6.85), reflétant l'investissement important requis pour les essais cliniques et les efforts de commercialisation.

La capacité de la société à exécuter son pipeline, y compris l'approbation potentielle de la FDA pour PYRUKYND dans de nouvelles indications comme la thalassémie, est le principal facteur de valeur pour les parties prenantes. Vous devez surveiller de près les étapes réglementaires. Pour un aperçu plus approfondi des objectifs à long terme de l'entreprise, vous pouvez consulter son Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO).

Répartition de la propriété d'Agios Pharmaceuticals

L'actionnariat de la société est dominé par des investisseurs institutionnels, ce qui est typique pour une entreprise de biotechnologie de taille moyenne. Cette concentration de la propriété signifie que les décisions d'achat et de vente de quelques grands fonds peuvent avoir un impact significatif sur le cours des actions. Le tableau ci-dessous présente une répartition de la propriété effective des actions ordinaires de la société à la fin de 2025.

L’appropriation institutionnelle est élevée, mais la participation interne de près de 5% est certainement un signe sain d’alignement entre la direction et les actionnaires.

Leadership d'Agios Pharmaceuticals

La société est dirigée par une équipe de direction expérimentée possédant une solide expérience dans les domaines biopharmaceutique et des maladies rares. Ce groupe de direction est chargé de naviguer dans le paysage réglementaire complexe et de favoriser le succès commercial de ses thérapies approuvées et en cours de développement.

• Brian Goff : Directeur général (PDG). Il a rejoint l'entreprise en août 2022 et possède plus de 30 ans d'expérience biopharmaceutique, avec un accent particulier sur les maladies rares.
• Cécilia Jones : Directeur financier (CFO). Elle gère la stratégie financière de l'entreprise, ce qui est crucial étant donné le taux d'épuisement élevé typique d'une entreprise de biotechnologie en phase de commercialisation.
• Sarah Gheuens, MD, Ph.D. : Directeur Médical et Responsable Recherche & Développement (R&D). Son rôle est essentiel pour faire progresser le pipeline clinique, y compris le programme mitapivat.
• Krishnan Viswanadhan, Pharm.D. : Directeur du développement et de la stratégie d'entreprise. Il se concentre sur les initiatives de croissance à long terme et les partenariats stratégiques.
• Tsveta Milanova : Directeur Commercial. Elle dirige la stratégie commerciale de PYRUKYND sur ses nouveaux marchés approuvés et potentiels.

Le conseil d'administration et l'équipe de direction ont un mandat moyen de plus de trois ans, ce qui constitue une base stable pour la stratégie à long terme de l'entreprise.

Mission et valeurs d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO)

Vous regardez au-delà de la perte nette du troisième trimestre 2025 103,4 millions de dollars et demander ce que représente réellement Agios Pharmaceuticals, Inc., quelle est la bonne décision. La mission et les valeurs de l'entreprise ne sont pas seulement des sujets de discussion en matière de RH ; ils représentent l’ADN culturel qui dicte la manière dont ils déploient leurs 1,3 milliard de dollars en espèces et équivalents pour faire progresser leur portefeuille de maladies rares. Ce cadre non financier est sans aucun doute un facteur essentiel dans l’évaluation des risques à long terme, en particulier pour une biotechnologie avec une estimation consensuelle du BPA pour l’exercice 2025 de (6,85 $) par action.

Voici le calcul rapide : une mission ciblée signifie moins de dépenses inutiles en recherche et développement (R&D), et pour une entreprise dont le budget de R&D a atteint 91,9 millions de dollars au deuxième trimestre 2025, cette concentration est extrêmement importante.

Objectif principal d'Agios Pharmaceuticals, Inc.

L'objectif principal d'Agios Pharmaceuticals, Inc. est un engagement profond envers les patients atteints de maladies génétiques rares, un objectif renforcé après la cession de son portefeuille d'oncologie. Leurs principes de fonctionnement sont centrés sur l'utilisation de la science de pointe, en particulier le métabolisme cellulaire, pour créer des thérapies transformatrices et de première classe. Cette approche centrée sur le patient est le moteur de leur pipeline. Analyser la santé financière d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) : informations clés pour les investisseurs

Déclaration de mission officielle

La mission de l'entreprise est un engagement clair en faveur du progrès scientifique et du bien-être des patients, en traduisant des recherches complexes en traitements concrets. Ils se consacrent à la découverte et au développement de thérapies innovantes pour les patients ayant d'importants besoins médicaux non satisfaits.

• Développer des traitements innovants pour les patients atteints de maladies génétiques rares.
• Exploitez la science et la technologie de pointe pour générer des progrès significatifs dans le domaine des soins de santé.
• Ciblez le métabolisme cellulaire (les processus chimiques qui se produisent dans un organisme vivant pour maintenir la vie) pour créer des thérapies efficaces.

Énoncé de vision

La vision d'Agios Pharmaceuticals, Inc. est très ambitieuse et vise à devenir un leader dans un espace thérapeutique stimulant. Il ne s’agit pas seulement d’améliorations progressives ; il s'agit de changer fondamentalement le paysage thérapeutique pour les patients et leurs familles.

La vision de l'entreprise est de redéfinir l'avenir du traitement des maladies rares. Cela signifie :

• Devenir une entreprise leader dans le domaine des maladies rares.
• Fournir de nouvelles thérapies de premier ordre ou les meilleures de leur catégorie.
• Transformer la vie des patients et de leurs familles.

Agios Pharmaceuticals, Inc. Valeurs fondamentales et thème

Agios Pharmaceuticals, Inc. n'utilise pas un seul slogan court, mais son thème opérationnel est « Alimenté par les connexions », qui témoigne de sa culture collaborative. Ce thème sous-tend les quatre valeurs fondamentales qui guident leur travail quotidien, du laboratoire à l'équipe commerciale qui a généré 12,9 millions de dollars de revenus nets de PYRUKYND au troisième trimestre 2025.

Les valeurs sont simples, mais elles placent la barre haute en matière de conduite interne et de collaboration externe :

• Visez haut.
• Rassemblez-vous.
• Acceptez les différences.
• Apportez tout votre être.

Ces valeurs sont cruciales pour une biotechnologie qui s'appuie sur des partenariats externes et le recrutement d'essais cliniques pour faire progresser son pipeline, comme l'essai de phase 3 RISE UP en cours pour la drépanocytose.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) Comment ça marche

Agios Pharmaceuticals, Inc. opère comme une société biopharmaceutique au stade commercial axée sur le développement de médicaments à petites molécules de premier ordre pour les maladies rares génétiquement définies, principalement en hématologie classique. L'entreprise crée de la valeur en tirant parti de sa profonde expertise scientifique en matière de métabolisme cellulaire pour découvrir et commercialiser des thérapies qui s'attaquent aux causes sous-jacentes de ces maladies rares et débilitantes.

Il faut savoir que tout leur modèle économique repose sur le succès de leur franchise d’activation de pyruvate kinase (PK), qui est désormais une plateforme multi-indications.

Portefeuille de produits/services d'Agios Pharmaceuticals, Inc.

La valeur commerciale et à court terme d'Agios est concentrée dans son produit phare, PYRUKYND (mitapivat), une thérapie orale de premier ordre. La société étend activement les indications de ce médicament tout en faisant progresser d’autres candidats candidats pour les troubles sanguins rares.

Cadre opérationnel d'Agios Pharmaceuticals, Inc.

Le cadre opérationnel est centré sur un moteur de découverte et de développement de médicaments à haut investissement et à haut risque, typique d’une société biopharmaceutique spécialisée. L’accent est mis sur la traduction de la recherche sur le métabolisme cellulaire en résultats tangibles pour les patients.

Voici un calcul rapide de leur taux de combustion et de leur investissement actuels :

• Le chiffre d'affaires net des produits PYRUKYND était de 12,9 millions de dollars au troisième trimestre 2025, affichant une forte augmentation de 44 % sur un an.
• Cependant, la perte nette du troisième trimestre 2025 était de 103,4 millions de dollars, reflétant d’importantes dépenses de R&D.
• Les dépenses de R&D ont été 86,8 millions de dollars au troisième trimestre 2025, un facteur clé de la perte nette, alors qu'ils poussent la franchise d'activateurs PK à travers plusieurs essais de phase 3.

Cela vous indique qu’ils se trouvent dans une phase de croissance critique et qu’ils dépensent massivement pour garantir une future part de marché dans trois maladies sanguines rares majeures. Il s’agit définitivement d’une organisation axée sur la recherche à l’heure actuelle. Le processus de création de valeur de l'entreprise commence par une recherche exclusive sur le métabolisme cellulaire, passe par des essais cliniques rigoureux et culmine par la commercialisation auprès de populations de patients ultra-niche. Vous pouvez en apprendre davantage sur leurs principes fondamentaux en lisant Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO).

Avantages stratégiques d'Agios Pharmaceuticals, Inc.

Agios s'est taillé une position défendable sur le marché des maladies rares en combinant une stratégie ciblée avec une plateforme scientifique unique et un bilan solide pour financer son expansion.

• Leadership scientifique en métabolisme cellulaire : Agios possède une plateforme exclusive pour découvrir et développer de petites molécules activatrices d'enzymes métaboliques, leur offrant ainsi un point de départ unique pour de nouvelles thérapies.
• Avantage du premier arrivé dans l’activation PK : PYRUKYND est le premier traitement oral de sa catégorie pour le déficit en PK, établissant un leadership sur le marché et une expérience clinique approfondie dans ce mécanisme d'action.
• Concentration et expansion des pipelines : En concentrant le pipeline sur la franchise des activateurs PK, ils créent un potentiel de plusieurs milliards de dollars à partir d’un seul actif sans risque dans les domaines du déficit PK, de la thalassémie et de la drépanocytose.
• Indépendance financière solide : Au 30 septembre 2025, la société détenait environ 1,3 milliard de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et valeurs mobilières de placement. Cette forte liquidité fournit la piste financière nécessaire pour mener à bien tous les essais de phase 3 en cours et préparer de multiples lancements potentiels sans problèmes de capital immédiats.

La solide position de trésorerie constitue le tampon qui leur permet d’absorber la perte nette du troisième trimestre 2025 et de poursuivre des dépenses agressives en R&D. Finances : surveiller le taux de consommation de trésorerie par rapport à la date PDUFA du 7 décembre 2025 pour l’approbation de la thalassémie.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) Comment gagner de l'argent

Agios Pharmaceuticals, Inc. gagne de l'argent en commercialisant son seul médicament approuvé, PYRUKYND (mitapivat), un traitement oral de première classe pour les anémies hémolytiques rares comme le déficit en pyruvate kinase (PK), et en faisant progresser son pipeline de traitements contre les maladies rares vers de futurs lancements commerciaux.

Le moteur financier de la société est actuellement entièrement concentré sur l'adoption commerciale de son produit phare, avec tous les revenus nets du troisième trimestre 2025 provenant des ventes de produits, tout en brûlant simultanément des liquidités pour financer des essais cliniques approfondis pour de nouvelles indications.

Répartition des revenus d'Agios Pharmaceuticals, Inc.

La structure des revenus de l'entreprise est fortement concentrée sur son produit phare, un produit courant profile pour une société biopharmaceutique au stade commercial qui a cédé ses actifs en oncologie pour se concentrer sur un portefeuille de maladies rares. Pour le troisième trimestre clos le 30 septembre 2025, les ventes de produits représentaient la quasi-totalité du chiffre d'affaires net.

Au troisième trimestre 2025, le chiffre d'affaires net total s'est élevé à 12,88 millions de dollars, soit une augmentation de 44 % d'une année sur l'autre, due à l'adoption continue de PYRUKYND sur le marché américain pour le déficit en PK. Cette croissance est modeste mais constante, reflétant l'expansion lente et délibérée typique d'un marché de maladies rares où l'identification des patients est essentielle. Les revenus de collaboration et de redevances, qui ont contribué à un bénéfice net important au troisième trimestre 2024 grâce à des paiements d'étape uniques, ont été négligeables au cours de la période en cours, ce qui montre l'orientation purement produit de l'entreprise.

Économie d'entreprise

L'économie d'Agios Pharmaceuticals, Inc. est définie par le modèle de traitement des maladies rares à coût élevé et à marge élevée, contrebalancé par des investissements massifs en recherche et développement (R&D) pour assurer la croissance future. Il s’agit d’un modèle biopharmaceutique classique de « croissance à perte ».

• Pouvoir de tarification : PYRUKYND est considéré comme un médicament orphelin (un médicament contre les maladies rares), avec un coût annuel estimé à près de 335 000 dollars par patient aux États-Unis. Ce prix élevé est essentiel pour justifier des décennies de coûts de R&D et d'essais cliniques.
• Marge brute : Le coût des ventes pour le troisième trimestre 2025 était faible, à seulement 1,679 million de dollars, contre 12,88 millions de dollars de revenus nets des produits. Cela suggère une marge brute très élevée, indiquant qu'une fois qu'un patient suit un traitement, les coûts de production et de distribution du médicament ne représentent qu'une petite fraction des revenus générés.
• Levier opérationnel : L'entreprise n'est pas encore rentable car ses dépenses d'exploitation - R&D et ventes, générales et administratives (SG&A) - dépassent de loin les ventes de produits. L’objectif à court terme est d’élargir les indications approuvées (comme la thalassémie et la drépanocytose) afin d’augmenter considérablement la base de patients et d’obtenir un levier opérationnel.

La santé financière immédiate de la société dépend de sa capacité à convertir son pipeline vers de nouvelles indications approuvées, ce qui permettra à l'infrastructure commerciale existante de desservir une population de patients beaucoup plus importante et certainement plus lucrative.

Performance financière d'Agios Pharmaceuticals, Inc.

Les performances financières au troisième trimestre 2025 illustrent clairement une entreprise dans une phase d'investissement à forte croissance et pré-rentable, fortement financée par un bilan solide construit à partir de ventes d'actifs antérieures.

• Perte nette : La société a déclaré une perte nette de 103,4 millions de dollars pour le troisième trimestre 2025. Cette perte est le résultat direct de la décision stratégique d'investir massivement dans les essais cliniques et la préparation commerciale.
• Dépenses de R&D : Les dépenses en recherche et développement restent la dépense la plus importante, totalisant 86,8 millions de dollars au troisième trimestre 2025, soit une augmentation de 14,3 millions de dollars d'une année sur l'autre. Cet investissement finance principalement les essais de phase 3 de PYRUKYND dans de nouvelles indications, comme l'essai RISE UP dans la drépanocytose.
• Frais SG&A : Les frais de vente, généraux et administratifs se sont élevés à 41,3 millions de dollars au troisième trimestre 2025, reflétant l'investissement continu dans l'équipe commerciale pour préparer le lancement potentiel aux États-Unis de PYRUKYND dans le traitement de la thalassémie, attendu fin 2025.
• Situation de trésorerie : La mesure la plus critique pour une entreprise dans cette phase est sa trésorerie. Au 30 septembre 2025, Agios Pharmaceuticals, Inc. détenait environ 1,3 milliard de dollars de trésorerie, d'équivalents de trésorerie et de titres négociables. Ce trésor de guerre fournit les liquidités nécessaires pour financer les opérations et le pipeline clinique coûteux à long terme, isolant ainsi l'entreprise de la pression immédiate du marché.

Voici le calcul rapide : avec une perte d'exploitation d'environ 115 millions de dollars au troisième trimestre (12,9 millions de dollars de revenus - 1,7 millions de dollars de COGS - 86,8 millions de dollars de R&D - 41,3 millions de dollars de SG&A), le solde de trésorerie de 1,3 milliard de dollars suggère une piste importante, même si le taux de combustion se poursuit à ce rythme. Pour une analyse plus approfondie du bilan et de la valorisation de l'entreprise, vous devriez lire Analyser la santé financière d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) : informations clés pour les investisseurs.

Position sur le marché et perspectives d'avenir d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO)

Agios Pharmaceuticals, Inc. se trouve à un point d'inflexion critique fin 2025, passant d'un acteur de niche dans le déficit en pyruvate kinase (PK) à un leader potentiel multi-indications dans les troubles hématologiques rares, mais son avenir dépend des décisions réglementaires à venir.

La position de la société sur le marché est définie par son actif principal, PYRUKYND (mitapivat), qui a généré 12,9 millions de dollars de revenus nets de produits au troisième trimestre 2025, soit une augmentation de 44 % d'une année sur l'autre, démontrant une adoption constante sur le petit marché des carences en PK. La véritable croissance, cependant, réside dans l’expansion potentielle des étiquettes pour la thalassémie et la drépanocytose (SCD).

Paysage concurrentiel

Dans le domaine des maladies sanguines rares, la concurrence est féroce, allant des médicaments établis aux thérapies géniques de pointe. Agios est en concurrence non seulement avec d'autres médicaments, mais aussi avec les normes actuelles en matière de soins : transfusions sanguines chroniques et thérapie chélatrice du fer.

Opportunités et défis

Votre décision d'investissement doit se concentrer sur les résultats binaires des deux principaux catalyseurs attendus fin 2025 et début 2026. Voici le calcul rapide : une expansion réussie dans la thalassémie et la SCD pourrait débloquer une opportunité de marché de plusieurs milliards de dollars, réduisant considérablement les risques pour l'ensemble de l'entreprise.

Position dans l'industrie

Agios Pharmaceuticals, Inc. occupe une position unique, située entre le modèle traditionnel de soins de soutien et les nouvelles thérapies géniques curatives très coûteuses. La société est leader dans l'activation de la pyruvate kinase (PK), un nouveau mécanisme qui s'attaque au défaut métabolique sous-jacent à ces troubles sanguins rares.

• L'accent mis par la société sur les agents modificateurs de la maladie par voie orale la positionne pour une large adoption par les patients, en particulier chez les patients non dépendants des transfusions et ceux qui ne sont pas admissibles à la thérapie génique ou n'en acceptent pas les risques.
• Le marché des médicaments contre la thalassémie est évalué à environ 3 milliards de dollars en 2025, et un lancement réussi de PYRUKYND donnerait à Agios une part significative de ce marché, le déplaçant au-delà de l'espace ultra-niche de carence en PK.
• Même si l'entreprise enregistre actuellement une perte nette de 103,4 millions de dollars pour le troisième trimestre 2025, cela est typique pour une biotechnologie qui investit massivement dans les essais cliniques de stade avancé et dans les infrastructures commerciales avant les lancements de produits majeurs.
• Le pivot stratégique vers les maladies rares, détaillé dans le Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO), leur a donné un avantage scientifique clair et définitivement défendable en matière de métabolisme cellulaire.

Les prochains mois seront cruciaux ; le succès de l'approbation de la thalassémie et les données positives sur la SCD feraient d'Agios une force commerciale majeure dans le domaine de l'hématologie rare.