uniQure N.V. (QURE) : histoire, propriété, mission, comment ça marche & Gagne de l'argent

Comment valorisez-vous définitivement un pionnier de la thérapie génique comme uniQure N.V. (QURE) alors qu’il est à l’aube d’une percée potentielle, mais qu’il est pourtant confronté à des vents contraires en matière de réglementation ?

Le troisième trimestre 2025 a montré une réalité aux enjeux élevés : la société a annoncé des données cruciales pour son traitement contre la maladie de Huntington, l'AMT-130, démontrant un ralentissement statistiquement significatif de 75 % de la progression de la maladie, mais elle a également signalé une perte nette de 80,5 millions de dollars pour le trimestre. Il s’agit d’un défi biotechnologique classique, mais leur trésorerie renforcée de 694,2 millions de dollars au 30 septembre 2025, leur donne une longue marge de manœuvre pour financer leurs opérations jusqu’en 2029. Ainsi, avant de prendre une décision, vous devez comprendre la mission, la plate-forme unique basée sur AAV et la structure de propriété qui sous-tend cette histoire à haut risque et à haute récompense.

uniQure N.V. (QURE) Historique

Vous avez face à une entreprise qui est, honnêtement, pionnière en matière de thérapie génique, mais qui a dû se réinventer plus d’une fois. uniQure N.V. (QURE) n'est pas seulement apparu ; c'est le résultat d'une restructuration majeure de l'entreprise fondée sur deux décennies de science fondamentale, aboutissant à la première thérapie génique approuvée par la FDA pour l'hémophilie B, HEMGENIX, qui a constitué une énorme validation pour l'ensemble du domaine.

L’histoire est un récit biotechnologique classique : un début scientifique brillant, un premier produit révolutionnaire mais commercialement difficile, un accord de licence intelligent qui a apporté une injection massive de capitaux, et maintenant, un pivot ciblé vers un nouveau candidat neurologique aux enjeux élevés, l’AMT-130.

Compte tenu du calendrier de création de l'entreprise

Année d'établissement

L'entreprise a été fondée en 1998, opérant initialement sous le nom d'Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V.

Emplacement d'origine

Le site d'origine était Amsterdam, aux Pays-Bas, avec ses racines dans l'Academic Medical Center (AMC).

Membres de l'équipe fondatrice

La société a été fondée par des scientifiques et des fonds de l’Academic Medical Center (AMC). Un leader scientifique clé et co-fondateur de la société précédente, AMT, était Professeur Sander van Deventer, qui a occupé le poste de directeur scientifique.

Capital/financement initial

Le capital initial provenait des scientifiques fondateurs et des fonds de l’Academic Medical Center (AMC). La première injection majeure de capitaux externes a été un placement privé de série A de 22 millions d'euros en octobre 2006, dirigée par des sociétés de capital-risque de premier plan.

Compte tenu des étapes d'évolution de l'entreprise

Compte tenu des moments de transformation de l'entreprise

La trajectoire de l’entreprise est définie par deux décisions majeures à fort impact qui ont bouleversé toute son orientation et sa stabilité financière.

Le premier a été l’échec commercial de son produit révolutionnaire initial. L'approbation de Glybera en 2012 a constitué une énorme victoire pour la thérapie génique, mais le produit a été retiré du marché en 2017 en raison d'une adoption commerciale très limitée. Cela a forcé une prise de conscience cruciale : le succès scientifique n’est pas définitivement synonyme de succès commercial. La leçon apprise était de se concentrer sur les maladies avec des populations de patients et des voies commerciales plus claires et plus importantes.

Le deuxième, et le plus transformateur, a été l’accord de licence de 2020 avec CSL Behring pour le programme sur l’hémophilie B. C’était un chef-d’œuvre de stratégie financière. Ils ont essentiellement monétisé un actif à un stade avancé, garantissant ainsi un 450 millions de dollars paiement initial et transfert du risque de commercialisation à un leader mondial. Voici le calcul rapide : cette seule transaction a fourni une base de capital qui a permis à l'entreprise de s'orienter de manière agressive vers son programme exclusif contre la maladie de Huntington, l'AMT-130, tout en bénéficiant des futures redevances sur une thérapie à succès.

Le moment de transformation actuel, fin 2025, est centré sur l’AMT-130. La société a présenté des données clés sur trois ans au troisième trimestre 2025, qui ont démontré un ralentissement statistiquement significatif de la progression de la maladie de Huntington. Ces données cliniques positives, couplées à l'introduction en bourse du troisième trimestre 2025 qui a renforcé les réserves de trésorerie à 694,2 millions de dollars, positionne uniQure pour poursuivre de manière agressive une soumission de demande de licence de produits biologiques (BLA). Le défi consiste désormais à gérer les récents retours réglementaires « inattendus » de la FDA, qui ont introduit une incertitude sur le calendrier de la BLA, nécessitant une interaction urgente pour définir les prochaines étapes.

• HEMGENIX monétisé : L’accord CSL Behring de 2020 a constitué un premier 450 millions de dollars, garantissant ainsi une base financière pour financer le pipeline de nouvelle génération.
• Pivoté vers l'AMT-130 : L'entreprise a réorienté son objectif principal et une grande partie de son budget de R&D, qui était 34,4 millions de dollars au troisième trimestre 2025, avec un montant important consacré à la préparation du BLA, candidat contre la maladie de Huntington.
• Trésor de guerre 2025 sécurisé : L'offre publique du troisième trimestre 2025 a augmenté 323,7 millions de dollars, garantissant à l'entreprise les liquidités nécessaires pour pousser l'AMT-130 vers la commercialisation, malgré les obstacles réglementaires.

Pour comprendre toute la portée de leur orientation actuelle, vous devez revoir leur stratégie prospective : Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'uniQure N.V. (QURE).

UniQure N.V. (QURE) Structure de propriété

En tant que société de thérapie génique cotée en bourse, uniQure N.V. est majoritairement contrôlée par l'argent institutionnel, une structure courante pour les entreprises de biotechnologie à haut risque et à haut rendement.

Cela signifie que même si la stratégie de l'entreprise est définie par ses dirigeants, le principal pouvoir de vote appartient aux grandes institutions financières telles que les fonds communs de placement et les gestionnaires d'actifs, et non aux investisseurs individuels ou aux fondateurs d'entreprise.

Statut actuel d'uniQure N.V.

uniQure N.V. est une société publique cotée au NASDAQ Global Select Market sous le symbole QURE.

Bien que la société ait son siège à Amsterdam, aux Pays-Bas, sa principale cotation et sa base d'investisseurs se trouvent fermement aux États-Unis, ce qui est typique pour une biotechnologie axée sur le développement de traitements comme sa thérapie génique pour la maladie de Huntington, l'AMT-130.

La société a considérablement renforcé sa situation financière en septembre 2025 en réalisant une offre publique accrue, générant un produit net d'environ 323,7 millions de dollars. Cette augmentation de capital a porté leur trésorerie, leurs équivalents de trésorerie et leurs titres de placements courants à 694,2 millions de dollars au 30 septembre 2025, ce qui, selon eux, financera les opérations jusqu'en 2029. C'est une piste solide.

Répartition de la propriété d'uniQure N.V.

La propriété de l'entreprise profile montre une nette concentration des actions parmi les investisseurs professionnels, ce qui est essentiel pour comprendre qui prend les décisions d’investissement à long terme. Depuis les dépôts les plus récents, fin 2025, les investisseurs institutionnels détiennent la grande majorité des capitaux propres.

L’enjeu institutionnel de près de 79% est conséquent. Cela signifie que les mouvements de quelques grands fonds peuvent avoir un impact considérable sur le cours de l'action, comme nous l'avons vu avec la volatilité autour des commentaires de la FDA sur leur principal candidat, l'AMT-130, en novembre 2025.

Les principaux détenteurs institutionnels comprennent FMR, Avoro Capital Advisors et RTW Investments, qui disposent tous du capital nécessaire pour influencer l'orientation de l'entreprise par le biais des votes des actionnaires. Honnêtement, quand vous voyez ce niveau de soutien institutionnel, vous savez que l’accent est mis sur les étapes cliniques et la clarté réglementaire. Pour approfondir le bilan de l’entreprise, vous devriez consulter Analyse de la santé financière d'uniQure N.V. (QURE) : informations clés pour les investisseurs.

Leadership d'uniQure N.V.

La société est dirigée par une équipe de direction expérimentée, dont l'ancienneté moyenne témoigne d'une connaissance approfondie du secteur, notamment dans le développement de la thérapie génique.

Le PDG, Matt Kapusta, dirige UniQure depuis décembre 2016, avec une expérience de plus d'une décennie dans la banque d'investissement axée sur les entreprises des sciences de la vie. Sa rémunération annuelle totale est d'environ 3,1 millions de dollars, la majeure partie étant liée aux primes de performance et aux actions.

L'équipe de direction principale en novembre 2025 comprend :

• Matt Kapusta : Président-directeur général et directeur exécutif.
• Christian Klemt : Directeur financier, directeur financier principal et directeur général du site d'Amsterdam.
• Dr Walid Abi-Saab, MD : Directeur Médical, dirigeant la stratégie de développement clinique.
• Kylie O'Keefe : Directrice Clientèle et Stratégie, poste qu'elle a occupé en juin 2025.
• Dre Jeannette Potts, J.D., Ph.D. : Directeur juridique et de la conformité et secrétaire général.

La durée moyenne du mandat de l'équipe de direction est d'environ 2,4 ans, mais le mandat de près de neuf ans du PDG lui confère définitivement une main ferme. Leur action immédiate consiste à travailler de toute urgence avec la FDA pour clarifier la voie à suivre pour la demande de licence de produits biologiques (BLA) de l'AMT-130 après les récents commentaires réglementaires. C’est l’action la plus importante qu’ils mènent actuellement.

uniQure N.V. (QURE) Mission et valeurs

uniQure N.V. défend un objectif bien au-delà des résultats trimestriels, visant à modifier fondamentalement les résultats pour les patients grâce à des thérapies géniques à traitement unique, une mission directement soutenue par d'importants investissements en R&D en 2025.

Il s’agit d’une entreprise axée sur la fourniture de véritables remèdes, et pas seulement sur la gestion des symptômes. Cette orientation est ce qui motive leurs décisions stratégiques, comme les 34,4 millions de dollars de dépenses de recherche et développement (R&D) pour le seul troisième trimestre 2025.

Compte tenu de l'objectif principal de l'entreprise

Pour une entreprise de biotechnologie, la mission et la vision constituent le fondement de sa valorisation, en particulier lorsqu’elle navigue dans les eaux réglementaires complexes de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. L'objectif principal de l'entreprise est de traduire des décennies de leadership en matière de thérapie génique en produits tangibles qui changent la vie et répondent à des besoins médicaux graves et non satisfaits.

Leur ADN d'entreprise s'articule autour de six valeurs claires, qui guident tout, du travail en laboratoire à la stratégie commerciale :

• Soyez passionné par le patient.
• Agir avec intégrité et respect.
• Prenez-en possession et agissez de toute urgence.
• Collaborez pour réussir.
• Innover chaque jour.
• Concentrez-vous sans relâche sur la qualité.

Déclaration de mission officielle

L'énoncé de mission est une déclaration directe de leur intention de perturber la médecine traditionnelle. Il s'agit d'un objectif audacieux et orienté vers l'action qui renvoie à leurs travaux pionniers dans le domaine de la thérapie génique basée sur les virus adéno-associés (AAV) (une méthode permettant d'administrer un gène thérapeutique dans les cellules d'un patient).

• Réinventez l’avenir de la médecine en proposant des remèdes innovants qui transforment la vie.

Énoncé de vision

L'énoncé de vision mappe la mission sur un résultat commercial, visant à devenir un leader mondial en tirant parti de sa plate-forme technologique exclusive et de ses capacités de fabrication. C'est ainsi qu'ils prévoient d'accroître leur impact, et c'est pourquoi ils ont terminé le troisième trimestre 2025 avec une solide position de trésorerie de 694,2 millions de dollars.

• Bâtissez une entreprise mondiale leader dans son secteur qui exploite des plateformes validées pour fournir des produits de thérapie génique transformateurs aux patients ayant de graves besoins médicaux non satisfaits.

Slogan/slogan de l'entreprise donné

Bien qu'uniQure N.V. n'utilise pas un seul slogan formel au sens traditionnel du terme, sa communication externe utilise systématiquement une phrase thématique puissante qui reflète son approche prospective et globale de la médecine génomique.

• Réimaginer l'avenir: Ce thème s'applique aux soins aux patients, à leur plateforme technologique et à leur pipeline.

Vous pouvez voir cette mission en action avec leur principal candidat, l'AMT-130 pour la maladie de Huntington, qui a montré un ralentissement statistiquement significatif de 75 % de la progression de la maladie après 36 mois lors d'essais cliniques. C’est un exemple concret de la promesse d’un remède transformateur. Pour comprendre comment ils financent ces travaux aux enjeux élevés, vous devriez lire Analyse de la santé financière d'uniQure N.V. (QURE) : informations clés pour les investisseurs.

uniQure N.V. (QURE) Comment ça marche

uniQure N.V. opère comme une société spécialisée dans la thérapie génique, utilisant sa plateforme de vecteurs exclusifs AAV (virus adéno-associé) pour développer des traitements ponctuels qui délivrent des gènes fonctionnels aux cellules d'un patient afin de corriger la cause sous-jacente de maladies graves et débilitantes.

La société génère des revenus principalement grâce à des accords de licence et de collaboration, comme celui d'HEMGENIX, et se concentre actuellement sur la commercialisation potentielle de son principal produit candidat exclusif, l'AMT-130, pour le traitement de la maladie de Huntington.

Compte tenu du portefeuille de produits/services de l'entreprise

Compte tenu du cadre opérationnel de l'entreprise

Le cadre opérationnel se concentre sur trois activités principales à forte valeur ajoutée : la découverte, le développement clinique et la gestion de la plateforme de fabrication. Il s'agit d'une biotechnologie, donc la R&D est le moteur.

• R&D et exécution clinique : Il s’agit du plus grand centre de coûts, à l’origine de la perte nette de 80,5 millions de dollars. L’objectif principal est de faire progresser le pipeline exclusif, en particulier l’AMT-130, qui a reçu la désignation Breakthrough Therapy de la FDA en avril 2025.
• Stratégie de fabrication : Suite à la cession des installations de Lexington en juillet 2024, l'entreprise a modifié son modèle opérationnel. Ils n’enregistrent plus directement les revenus/coûts de fabrication sous contrat pour HEMGENIX, ce qui simplifie la structure du coût des marchandises. Cette décision rationalise les opérations pour concentrer les capitaux sur le pipeline.
• Piste financière : Une offre publique de septembre 2025 a généré un produit net d'environ 323,7 millions de dollars. Cela a significativement renforcé le bilan, avec une trésorerie, des équivalents de trésorerie et des titres de placements courants totalisant 694,2 millions de dollars au 30 septembre 2025, qui devrait financer les opérations dans 2029. Il s’agit d’une solide position de liquidité pour une entreprise en phase de développement.
• Génération de revenus : Le chiffre d'affaires total pour le trimestre clos le 30 septembre 2025 s'élève à 3,7 millions de dollars, principalement grâce aux revenus de licences. Cette source de revenus est secondaire au développement du pipeline, mais fournit du capital pour les opérations.

Compte tenu des avantages stratégiques de l'entreprise

Le succès d'UniQure sur le marché dépend de sa profonde expertise en thérapie génique AAV, ainsi que de sa discipline financière et de ses partenariats stratégiques.

• Plateforme éprouvée de thérapie génique : La société possède une technologie de vecteur AAV validée, qui a joué un rôle déterminant dans le développement d'HEMGENIX, la première thérapie génique approuvée par la FDA pour l'hémophilie B. Ces antécédents confèrent de la crédibilité à l'ensemble de leur pipeline.
• Expertise approfondie en matière de SNC : L'accent mis sur les troubles du système nerveux central (SNC), en particulier la maladie de Huntington avec l'AMT-130, les positionne dans un domaine où les besoins sont élevés et où peu de concurrents disposent de données cliniques avancées. Les récentes données positives sur trois ans pour l'AMT-130 constituent un différenciateur concurrentiel majeur, même avec la récente incertitude réglementaire de la FDA.
• Forte réserve financière : La situation de trésorerie de 694,2 millions de dollars à partir du troisième trimestre 2025, offre une piste pluriannuelle critique. Ce capital leur permet de naviguer dans le long et coûteux processus réglementaire de l’AMT-130 sans pression financière immédiate, ce qui constitue sans aucun doute un énorme avantage dans le secteur de la biotechnologie.
• Modèle de partenariat stratégique : Le partenariat CSL Behring pour HEMGENIX valide la technologie et fournit un flux de revenus non dilutif (redevances) tout en allégeant le coût élevé et la complexité de la commercialisation mondiale.

Vous pouvez en savoir plus sur les objectifs à long terme de l'entreprise ici : Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'uniQure N.V. (QURE).

uniQure N.V. (QURE) Comment gagner de l'argent

uniQure N.V. gagne principalement de l'argent grâce aux accords de licence pour sa thérapie génique approuvée, ainsi qu'aux paiements d'étape et de financement de la recherche générés par des collaborations stratégiques avec de plus grandes sociétés pharmaceutiques. Le moteur financier de la société est actuellement un modèle de recherche et développement (R&D), dans lequel la génération de revenus est une fonction secondaire par rapport aux levées de capitaux massives nécessaires au financement de son pipeline clinique.

À court terme, le modèle commercial est centré sur l'avancement de son principal actif en pipeline, l'AMT-130 pour la maladie de Huntington, vers une commercialisation potentielle, ce qui modifierait fondamentalement ses revenus. profile de l'accent mis sur les licences/collaborations jusqu'à la vente de produits.

Répartition des revenus d'uniQure N.V.

Pour le trimestre clos le 30 septembre 2025 (T3 2025), uniQure a déclaré un chiffre d'affaires total de 3,7 millions de dollars. Il s’agit d’une augmentation significative de 61,8 % sur un an, mais elle est fortement concentrée dans un seul flux volatil. Voici la répartition des sources de revenus :

Les 3,7 millions de dollars de revenus totaux pour le troisième trimestre 2025 étaient composés d'environ 3,58 millions de dollars de revenus de licences et de 0,119 millions de dollars de revenus de collaboration. La croissance des revenus de licences, qui a augmenté de 1,5 million de dollars par rapport au troisième trimestre 2024, est le principal moteur du chiffre d'affaires, reflétant en grande partie l'amortissement des paiements initiaux des accords passés et des redevances provenant de sa thérapie génique approuvée, commercialisée par CSL Behring.

Économie d'entreprise

L’économie d’une entreprise de thérapie génique précommerciale comme uniQure est définie par des coûts fixes de R&D élevés et un long cheminement à forte intensité de capital vers le marché. La société fonctionne actuellement avec un flux de trésorerie négatif, monétisant essentiellement sa propriété intellectuelle (PI) et les progrès de son pipeline pour financer son propre développement.

• Monétisation IP : La société a réalisé un événement de financement non dilutif majeur en 2023 via un accord de financement de redevances, qui prévoyait un paiement initial de 375,0 millions de dollars en échange d'une partie des redevances futures sur son produit approuvé.
• Coût du pipeline : La fonction économique première est la recherche. Les dépenses de R&D pour le troisième trimestre 2025 se sont élevées à 34,4 millions de dollars, contre 30,6 millions de dollars l'année précédente, grâce à l'avancement de ses principaux programmes.
• Investissement dans la préparation commerciale : Les frais de vente, généraux et administratifs (SG&A) ont atteint 19,4 millions de dollars au troisième trimestre 2025, soit une augmentation de 7,8 millions de dollars d'une année sur l'autre. Une partie importante de cette augmentation, soit 3,0 millions de dollars, a été consacrée aux honoraires professionnels pour soutenir la préparation de la commercialisation potentielle de l'AMT-130 aux États-Unis.
• Stratégie de prix : Bien que la société ne vende pas directement son produit approuvé, le prix des thérapies géniques comme celles-ci est ultra-premium, dépassant souvent 1 million de dollars par patient, reflétant la nature unique et potentiellement curative du traitement et la petite population de patients sévères. Ce modèle correspond à ce que refléteraient les revenus futurs de l’entreprise issus de l’AMT-130.

Performance financière d'uniQure N.V.

La santé financière de l'entreprise s'apprécie mieux par sa situation de trésorerie et son taux d'épuisement, et non par ses modestes revenus, car elle est encore fermement en phase de développement. Le principal défi consiste à gérer une perte nette importante tout en conservant une longue marge de trésorerie pour obtenir l’approbation réglementaire de son pipeline.

• Perte nette : La perte nette pour le troisième trimestre 2025 était de 80,5 millions de dollars, soit une augmentation substantielle par rapport à la perte nette de 44,4 millions de dollars déclarée au troisième trimestre 2024. C'est ce qui se produit lorsque la R&D et la préparation commerciale s'accélèrent.
• Situation de trésorerie : Au 30 septembre 2025, uniQure détenait un solide solde de trésorerie, d'équivalents de trésorerie et de titres de placement de 694,2 millions de dollars. Cette position solide a été considérablement renforcée par un produit net de 404,2 millions de dollars levé grâce à des offres publiques d'actions ordinaires et de bons de souscription préfinancés plus tôt en 2025.
• Piste de trésorerie : La direction s'attend à ce que cette position de trésorerie soit suffisante pour financer les opérations jusqu'en 2029. Il s'agit d'un tampon solide, mais cela ne suppose aucun retard clinique ou réglementaire inattendu majeur.
• Objectif R&D : Sur les dépenses de R&D du troisième trimestre 2025, 6,6 millions de dollars étaient spécifiquement liés à la préparation de la soumission de la demande de licence de produits biologiques (BLA) pour l'AMT-130, soulignant la priorité stratégique immédiate.

La longue période de trésorerie est sans aucun doute la mesure la plus critique pour une biotechnologie comme celle-ci à l’heure actuelle. Vous pouvez approfondir les facteurs d’efficacité opérationnelle et de valorisation dans l’analyse complète : Analyse de la santé financière d'uniQure N.V. (QURE) : informations clés pour les investisseurs

UniQure N.V. (QURE) Position sur le marché et perspectives d'avenir

uniQure N.V. est une entreprise biotechnologique à haut risque et à haute récompense, qui se trouve actuellement à un point d'inflexion critique où une récente victoire clinique majeure se heurte à un revers réglementaire important. L'avenir de la société dépend de sa capacité à s'adapter à la nouvelle position de la FDA concernant son principal candidat contre la maladie de Huntington (HD), l'AMT-130, tandis que son actif commercial fondamental, HEMGENIX, poursuit sa pénétration lente mais régulière du marché.

Paysage concurrentiel

L'espace de thérapie génique, évalué à environ 11,4 milliards de dollars en 2025, est très fragmenté par indication de maladie, ce qui signifie qu'uniQure N.V. est en concurrence dans des silos thérapeutiques distincts. Son principal produit commercial, HEMGENIX, est concédé sous licence à CSL Behring, tandis que son portefeuille de produits est axé sur les troubles neurologiques, ce qui le met en concurrence directe avec des sociétés pionnières en matière d'édition génétique et d'autres thérapies basées sur l'AAV. C'est un accaparement de terres pour des traitements curatifs.

Voici un calcul rapide de la part de marché : le chiffre d'affaires d'uniQure au troisième trimestre 2025 n'était que 3,7 millions de dollars, une infime fraction du marché global de la thérapie génique, c'est pourquoi l'accent doit être mis sur le potentiel du pipeline et non sur les ventes actuelles.

Opportunités et défis

Les initiatives stratégiques de la société sont fortement axées sur l'avancement de son pipeline exclusif du système nerveux central (SNC). Les opportunités à court terme sont énormes, mais elles sont éclipsées par un récent défi réglementaire qui introduit un risque temporel important.

Position dans l'industrie

uniQure N.V. occupe une position unique en tant que leader de la thérapie génique basée sur l'AAV pour les troubles du système nerveux central et du foie, mais ce n'est certainement pas encore un géant du marché. Le succès commercial de la société est actuellement lié à HEMGENIX, la première thérapie génique approuvée au monde pour l'hémophilie B, qui fournit une source de revenus de redevances et valide son expertise en matière de fabrication d'AAV. Toutefois, la véritable valeur à long terme réside dans son pipeline.

• Thérapie génique du SNC : L'engagement de la société dans l'AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington, ainsi que dans les programmes pour la maladie de Fabry (AMT-191), la SLA (AMT-162) et l'épilepsie (AMT-260), la positionnent fortement dans le segment neurologique à forte croissance du marché de la thérapie génique.
• Validation de la technologie : L'approbation d'HEMGENIX par la FDA valide la plateforme vectorielle AAV5 exclusive de la société et son processus de fabrication, un avantage technique essentiel dans cette industrie complexe.
• Piste financière : Avec une source de liquidités prolongée jusqu'en 2029, la société dispose de la flexibilité financière nécessaire pour gérer le retard inattendu du BLA pour l'AMT-130 et financer la prochaine phase des essais cliniques. Vous pouvez en savoir plus sur leur cœur de métier ici : Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'uniQure N.V. (QURE).