Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Bundle
Une thérapie d'édition de gènes à un seul cours pourrait-elle vraiment révolutionner les soins cardiovasculaires, ce qui a un impact sur des millions dans le monde?
Verve Therapeutics, Inc. poursuit hardiment cette vision, investissant massivement dans son pipeline clinique, les frais de recherche et de développement grimpant 45 millions de dollars au cours des derniers trimestres et maintenir une piste de trésorerie importante dépassant souvent 400 millions de dollars pour alimenter son travail révolutionnaire dans l'édition de base pour les maladies cardiaques.
Mais comment a émergé cette entreprise de stade clinique, qui dirige son cours ambitieux, et qu'est-ce qui rend son approche pour traiter la principale cause de décès si distincte?
Êtes-vous curieux de comprendre les principes fondamentaux - son histoire, sa structure de propriété, sa mission de base et la science innovante stimule ses sources de revenus potentiels?
Verve Therapeutics, Inc. (VERV) HISTOIRE
Calendrier fondateur
Année établie
Verve Therapeutics a été établie dans 2018.
Emplacement d'origine
L'entreprise a été fondée à Cambridge, Massachusetts, une plaque tournante majeure pour l'innovation en biotechnologie.
Fondation des membres de l'équipe
L'équipe fondatrice de base comprenait des experts de premier plan dans la génétique cardiovasculaire et l'édition génétique: Sekar Kathiresan, M.D. (qui est PDG), Kiran Musunuru, M.D., Ph.D., M.P.H., et J. Keith Joung, M.D., Ph.D. Leur expertise collective a formé le fondement scientifique de l'entreprise. Comprendre leur objectif de conduite est la clé; explorer le Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales de Verve Therapeutics, Inc. (VERV).
Capital / financement initial
Verve a été lancé publiquement dans 2019 avec une série substantielle de financement, sécurisant 58,5 millions de dollars. Ce financement initial était crucial pour la mise en place des opérations et la mise en place de programmes de recherche préclinique. Les principaux investisseurs comprenaient GV (anciennement Google Ventures), Arch Venture Partners et F-Prime Capital.
Jalons d'évolution
Année | Événement clé | Importance |
---|---|---|
2021 | L'offre publique initiale (IPO) | A augmenté le produit brut d'environ 306,7 millions de dollars, offrant un capital important pour faire progresser les candidats au pipeline dans et à travers des essais cliniques. Inscrit sur NASDAQ sous le Ticker Verv. |
2022 | Premier patient dosé dans un essai Heart-1 | A marqué la transition vers une entreprise de stade clinique avec le premier dosage humain de Verve-101, son candidat principal ciblant l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HEFH). |
2023 | Données intermédiaires positives et autorisation IND VERVE-102 | Ont rapporté encourageant les données initiales de sécurité et d'efficacité pour VERVE-101. Reçu la dédouanement de la FDA pour la demande d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND) pour VERVE-102, élargissant le pipeline clinique. |
2024 | VERVE-102 Dossing Initiated & Financial Plate | A commencé à doser des patients atteints de VERVE-102, son deuxième candidat clinique. Maintenu une solide situation financière, signalant des espèces, des équivalents de trésorerie et des titres commercialisables de 604,1 millions de dollars Depuis le 30 septembre, 2024, soutenir le développement continu malgré les dépenses de R&D de 57,9 millions de dollars en Q3 2024. |
Moments transformateurs
Édition de base in vivo pour les maladies cardiovasculaires
La décision stratégique de base de l'entreprise était d'appliquer la technologie d'édition de gènes, en particulier l'édition de base, directement au sein du corps humain (in vivo) pour cibler les moteurs génétiques des maladies cardiovasculaires. Cela représentait une approche thérapeutique nouvelle et ambitieuse, allant au-delà des thérapies chroniques traditionnelles.
Transition vers une entreprise de stade clinique
Lancer l'essai clinique de Heart-1 dans 2022 était un moment charnière. Il a changé de verve d'une entité de recherche préclinique à une organisation de développement clinique, amenant son candidat principal, Verve-101, dans les tests humains et générant des données cliniques précoces cruciales.
Navigation de développements cliniques et stratégiques
Gérer avec succès la voie du développement clinique, notamment en s'attaquant à une prise clinique temporaire de la FDA sur Verve-101 aux États-Unis (levée par la suite) et en avançant Verve-102 dans la clinique en 2024, résilience démontrée. La décision stratégique dans 2024 Pour mettre fin à la collaboration avec Eli Lilly pour Verve-101, a également marqué un changement, concentrant les ressources potentiellement plus en interne ou vers différents partenariats.
Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Structure de propriété
En tant que société de biotechnologie cotée en bourse, Verve Therapeutics propose une structure de propriété diversifiée dominée par les investisseurs institutionnels, aux côtés des avoirs des initiés de l'entreprise et du grand public. Cette composition reflète son parcours de la sauvegarde de l'entreprise à son statut actuel sur les marchés publics.
Le statut actuel de Verve Therapeutics, Inc.
À la fin de l'exercice 2024, Verve Therapeutics, Inc. fonctionne comme une société cotée en bourse. Ses actions ordinaires sont inscrites sur le marché mondial du NASDAQ sous le symbole de ticker verv.
Verve Therapeutics, Inc. Dépression de propriété de
La propriété est concentrée parmi les détenteurs institutionnels, typique des entreprises de biotechnologie à un stade clinique nécessitant un capital important. Les données reflètent des avoirs approximatifs basés sur les dépôts vers la fin de 2024.
Type d'actionnaire | Propriété,% (environ fin 2024) | Notes |
---|---|---|
Investisseurs institutionnels | ~91% | Comprend des fonds communs de placement, des fonds de retraite, des sociétés de capital-risque (comme Arch Venture Partners, GV) et d'autres grands gestionnaires de placements. Les avoirs importants reflètent la confiance dans la plate-forme d'édition de gènes de l'entreprise. |
Initiés de l'entreprise | ~4% | Comprend les actions détenues par des dirigeants, des administrateurs et des co-fondateurs. Aligne les intérêts de leadership avec la valeur des actionnaires. |
Public et autre | ~5% | Représente les actions détenues par des investisseurs et des entités de détail individuels non classés comme institutions ou initiés. |
Le leadership de Verve Therapeutics, Inc.
Guider l'orientation et les opérations stratégiques de l'entreprise nécessite un leadership expérimenté, crucial pour naviguer dans le paysage complexe de la biotechnologie. L'expertise de l'équipe est vitale pour exécuter le Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales de Verve Therapeutics, Inc. (VERV). Les chiffres clés dirigeant la société à la fin de 2024 comprennent:
- Sekar Kathiresan, M.D. - Co-fondateur et chef de la direction
- Andrew Ashe - président et chef de l'exploitation
- Allison Dorval - directeur financier
- Andrew Bellinger, M.D., Ph.D. - directeur scientifique et médecin en chef
Cette équipe de direction combine des connaissances scientifiques profondes avec une expérience opérationnelle et financière approfondie dans l'industrie biopharmaceutique.
Mission et valeurs de Verve Therapeutics, Inc. (VERV)
Verve Therapeutics est motivée par un objectif clair axé sur la lutte contre les maladies cardiovasculaires par la médecine génétique. Comprendre leurs principes fondamentaux offre un aperçu de leurs objectifs à long terme et de leur philosophie opérationnelle, ce qui est crucial lors de l'évaluation de leur potentiel, comme discuté dans Briser Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Santé financière: Insights clés pour les investisseurs.
Verve Therapeutics, Inc. (VERV) But Core
Déclaration officielle de la mission
Pour protéger le monde des maladies cardiovasculaires.
Énoncé de vision
Bien qu'un énoncé de vision distinct et distinct ne soit pas publié en bonne place, la mission ambitieuse de l'entreprise elle-même décrit une vision claire à long terme: un avenir où les maladies cardiovasculaires sont évitables grâce à leurs thérapies innovantes.
Slogan d'entreprise
Verve Therapeutics ne semble pas utiliser un slogan d'entreprise spécifique et largement commercialisé.
Valeurs fondamentales
Guidant leur travail et leur culture, Verve met l'accent sur plusieurs valeurs clés:
- Les patients d'abord: prioriser les besoins et le bien-être des patients avant tout.
- Urgence: reconnaître le besoin critique de nouveaux traitements et agir avec vitesse et concentration.
- Collaboration: favoriser le travail d'équipe en interne et en externe pour atteindre des objectifs partagés.
- Excellence: rechercher les normes les plus élevées en sciences, en recherche et en exécution.
- Intégrité: opérer avec des principes éthiques et la transparence dans tous les efforts.
Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Comment ça marche
Les médicaments de modification des gènes de l'entreprise pionniers conçus comme des traitements à un seul parcours pour réduire durablement les protéines pathogènes pour les maladies cardiovasculaires. Il exploite la technologie d'édition de base in vivo pour faire des modifications de protection précises du génome dans les cellules ciblées, principalement dans le foie.
Le portefeuille de produits / services de l'entreprise
Produit / service | Marché cible | Caractéristiques clés |
---|---|---|
Verve-101 | Patients hétérozygotes d'hypercholestérolémie familiale (HEFH) atteints d'une maladie cardiovasculaire athérosclérotique établie (ASCVD) | Médecine d'édition de base in vivo d'investigation ciblant le gène PCSK9 dans le foie à réduire le cholestérol LDL. |
Verve-102 | Les patients atteints de l'ASCVD établi non contrôlés sur la thérapie orale | Médecine d'édition de base in vivo d'investigation ciblant le gène PCSK9, en utilisant un système de livraison de nanoparticules lipidiques (LNP) différent. |
Verve-20101 | Hypercholestérolémie familiale homozygote (HOFH) | Médecine d'édition de base in vivo d'investigation ciblant le gène Angptl3 dans le foie à réduire le cholestérol LDL et les triglycérides. |
Le cadre opérationnel de l'entreprise
Les opérations tournent autour des activités approfondies de recherche et développement (R&D), formant le cœur de la création de valeur. Cela comprend la recherche sur la découverte, les études précliniques et l'avancement des candidats principaux par le biais d'essais cliniques, tels que les essais de phase 1B en cours pour VERVE-101 initiés en 2024. La fabrication des composants et des systèmes de livraison de gènes complexes, impliquant souvent des organismes de développement et de fabrication de contrats spécialisés (CDMOS), est essentiel. La société s'engage également fortement dans les affaires réglementaires, recherchant des conseils et des approbations de corps comme la FDA et l'EMA. Les collaborations stratégiques, notamment avec la thérapeutique des faisceaux pour la technologie d'édition de base et Eli Lilly pour certaines technologies de livraison LNP et soutien au développement, font partie intégrante du modèle opérationnel. Un capital important alimente ces efforts; Les dépenses de R&D ont atteint à elles seules 149,7 millions de dollars Pour les neuf premiers mois de 2024, reflétant le coût élevé du développement de nouveaux médicaments génétiques. Comprendre la structure financière soutenant ces opérations est vital; Vous pouvez explorer cela plus loin ici: Briser Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Santé financière: Insights clés pour les investisseurs. Au 30 septembre 2024, la Société a maintenu une solide situation financière avec des espèces, des équivalents en espèces et des titres commercialisables totalisant 547,5 millions de dollars pour financer ces opérations en cours.
Les avantages stratégiques de l'entreprise
Plusieurs facteurs contribuent au positionnement concurrentiel de l'entreprise dans le paysage biopharmaceutique.
- Technologie pionnière: Son accent sur l'édition de base in vivo, une forme précise d'édition de gènes offrant potentiellement des avantages par rapport aux approches traditionnelles de nucléase CRISPR-CAS9, représente un différenciateur scientifique clé.
- Focus cardiovasculaire: Le ciblage des maladies cardiovasculaires, une principale cause de décès dans le monde ayant des besoins importants non satisfaits, répond à un vaste marché potentiel.
- Potentiel de traitement à un parcours: L'objectif de créer des effets durables et potentiellement à vie d'une seule administration offre une proposition de valeur transformatrice par rapport aux thérapies chroniques.
- Partenariats stratégiques: Les collaborations donnent accès à la technologie essentielle, à l'expertise en développement et aux voies potentielles de la commercialisation future, atténuant certains risques inhérents au développement de la biotechnologie.
- Leadership expérimenté: L'équipe de gestion possède une expertise approfondie en médecine génétique, en développement de médicaments et en maladie cardiovasculaire, guidant l'orientation stratégique.
Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Comment ça fait de l'argent
En tant que société de biotechnologie à stade clinique, Verve Therapeutics génère principalement des revenus grâce à des accords de collaboration avec de plus grandes sociétés pharmaceutiques, en se concentrant sur le développement de ses thérapies d'édition génétiques. Il n'a pas encore de ventes de produits commerciaux et s'appuie sur les paiements initiaux, le financement de la recherche et les paiements et les redevances potentiels de jalons futurs de ces partenariats.
Verve Therapeutics, Inc. Fraysown de revenus
Flux de revenus | % du total | Tendance |
---|---|---|
Revenus de collaboration | 100% | Croissant |
Ventes de produits | 0% | N / A |
Économie commerciale de Verve Therapeutics, Inc.
Le modèle économique de Verve est typique d'une entreprise de biotechnologie précommerciale, caractérisée par des investissements substantiels dans la recherche et le développement visant à apporter de nouvelles thérapies grâce à des essais cliniques rigoureux et à des processus d'approbation réglementaire. Les moteurs de coûts clés comprennent:
- Exécution et gestion des essais cliniques.
- Activités de recherche préclinique et de découverte.
- Coûts du personnel pour le personnel scientifique et administratif.
- Développement de processus de fabrication pour les thérapies potentielles.
La rentabilité dépend entièrement de la future commercialisation réussie de ses candidats de produits ou des accords de licence potentiellement lucratifs. Jusque-là, les opérations de l'entreprise sont financées par le financement des actions et les paiements de collaboration. La proposition de valeur repose sur le potentiel de sa technologie d'édition de gènes pour fournir des remèdes uniques aux maladies cardiovasculaires, représentant une opportunité de marché importante en cas de succès.
Performance financière de Verve Therapeutics, Inc.
À la fin de 2024, le financier de Verve Therapeutics profile reflète son statut de stade clinique. Pour les neuf mois clos le 30 septembre 2024, la société a déclaré des revenus de collaboration d'environ 10,1 millions de dollars, principalement lié à ses accords avec les principaux partenaires pharmaceutiques. Cependant, les dépenses d'exploitation restent élevées en raison des efforts de recherche et de développement en cours. Les dépenses de R&D pour la même période étaient 140,8 millions de dollars, tandis que les dépenses générales et administratives (G&A) ont totalisé 43,7 millions de dollars. Cela a entraîné une perte nette de 174,4 millions de dollars pendant les neuf premiers mois de 2024. La société a maintenu une position de trésorerie solide, détenant 646,8 millions de dollars en espèces, équivalents de trésorerie et titres commercialisables au 30 septembre 2024, offrant une piste opérationnelle pour les activités de développement continues. Pour une plongée plus profonde, considérez Briser Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Santé financière: Insights clés pour les investisseurs. La santé financière de l'entreprise est étroitement liée aux progrès cliniques et à sa capacité à gérer efficacement les brûlures en espèces tout en faisant progresser son pipeline vers une commercialisation potentielle.
Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Position du marché et perspectives futures
L'entreprise établit une position unique par des thérapies de montage de base in vivo * in vivo * ciblant spécifiquement les conducteurs de maladies cardiovasculaires, un marché potentiellement massif. Son futur dépend de manière critique de démontrer la sécurité et l'efficacité cliniques dans les essais en cours pour ses candidats principaux.
Paysage compétitif
Le champ d'édition de gènes est dynamique, plusieurs joueurs utilisant différentes technologies et ciblant diverses maladies. Bien que la part de marché directe ne soit pas applicable aux entreprises du stade clinique, le positionnement relatif reflète l'orientation technologique et les progrès des pipelines.
Entreprise | Proxy de position relative (%) | Avantage clé |
---|---|---|
L'entreprise | ~15-25% (dans * in vivo * Édition de base pour CVD) | Pionnier dans l'édition de base pour les maladies cardiovasculaires athérosclérotiques (ASCVD); Pipeline focalisé (VERVE-101, VERVE-102). |
Intellia Therapeutics (NTLA) | ~30-40% (Plus large * in vivo * CRISPR) | Données CRISPR-CAS9 à diriger * in vivo * (par exemple, l'amylose de l'attrait); Application de plate-forme plus large. |
CRISPR Therapeutics (CRSP) | ~25-35% (Ex-vivo, élargissement) | Première thérapie CRISPR approuvée (Casgevy, * ex vivo *); Plate-forme établie; Expansion en * in vivo *. |
Thérapeutique de faisceau (faisceau) | ~15-25% (Plate-forme d'édition de base) | Technologie de plate-forme d'édition de base large; Pipeline diversifié sur les applications * ex vivo * et * in vivo *. |
Remarque: Les pourcentages sont des estimations conceptuelles reflétant le leadership et la mise au point dans des niches spécifiques du marché de l'édition génétique à la fin de 2024 / début 2025, non établi une part de marché basée sur les revenus.
Opportunités et défis
Opportunités | Risques |
---|---|
La lecture réussie des données de phase 1B pour VERVE-101 et l'avancement de Verve-102 pourraient risquer de manière significative la plate-forme. | Le potentiel de modifications hors cible ou des problèmes de sécurité à long terme imprévus avec la technologie d'édition de base. |
La validation de l'édition de base en tant que modalité thérapeutique ouvre des portes pour l'expansion du pipeline à d'autres facteurs de risque cardiovasculaires génétiques. | La voie de régulation des thérapies de montage des gènes * in vivo *, en particulier les préoccupations d'édition de lignée germinale, reste complexe et évolutive. |
Les partenariats, comme celui avec Eli Lilly pour Verve-20101, fournissent une validation et un financement non dilutif (Lilly Collaboration a fourni des paiements importants initiaux et potentiels de jalons). | Taux de brûlure en espèces élevé associé aux essais cliniques et à la R&D (la perte nette était 81,9 millions de dollars pour le troisième trimestre 2024); Les besoins de financement futurs dépendent fortement du succès clinique. Briser Verve Therapeutics, Inc. (VERV) Santé financière: Insights clés pour les investisseurs |
Répondre aux grands besoins non satisfaits dans l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HEFH) et l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HOFH) représente une opportunité de marché substantielle. | Une concurrence intense des autres sociétés de montage de gènes et établi des thérapies de la norme pour les maladies cardiovasculaires. |
Position de l'industrie
Cette entreprise est une entreprise de biotechnologie à un stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments d'édition de gènes à un cours visant les maladies cardiovasculaires. Sa différenciation principale réside dans l'application de la technologie d'édition de base pour les traitements * in vivo *, visant à désactiver définitivement les gènes associés à des conditions telles que le cholestérol LDL élevé.
Au début de 2025, sa position est celle d'un innovateur naviguant dans les stades critiques du développement clinique. Le succès est fortement lié aux résultats de ses programmes principaux, Verve-101 et Verve-102. Les réserves de trésorerie substantielles de la société (568,4 millions de dollars Depuis le 30 septembre 2024) fournissent une piste, mais des progrès soutenus et des données positives sont essentielles pour maintenir la confiance des investisseurs et garantir sa place contre des concurrents plus importants et plus diversifiés dans le paysage de thérapie génique en évolution rapide.
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