Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage dynamique de l'innovation pharmaceutique, Apellis Pharmaceuticals apparaît comme une force pionnière, naviguant stratégiquement dans le monde complexe des traitements de maladies rares grâce à son modèle commercial méticuleusement conçu. En tirant parti de la technologie d'inhibition du complément de pointe et en se concentrant sur les thérapies révolutionnaires, Apellis redéfinit la médecine de précision, ciblant les besoins médicaux non satisfaits avec une approche sophistiquée qui pante la recherche scientifique, les partenariats stratégiques et les solutions de santé transformatrices. Leur toile commerciale unique révèle un récit convaincant de l'ambition scientifique, des prouesses technologiques et un engagement à aborder certaines des conditions médicales les plus difficiles auxquelles sont confrontés les patients aujourd'hui.

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaboration avec les institutions de recherche médicale pour les essais cliniques

Apellis Pharmaceuticals a établi des partenariats avec les institutions de recherche suivantes pour les essais cliniques:

Institution	Focus de recherche	Essais cliniques actifs
Hôpital général du Massachusetts	Recherche d'inhibiteur du complément	3 essais actifs à partir de 2024
Clinique de mayo	Thérapeutiques de maladies rares	2 essais actifs à partir de 2024
Centre médical de l'Université de Stanford	Troubles immunologiques	1 essai actif à partir de 2024

Partenariats stratégiques avec les réseaux de distribution pharmaceutique

Apellis a établi des partenariats de distribution avec:

• Amerisourcebergen
• Santé cardinale
• McKesson Corporation

Couverture du réseau de distribution: 87% des établissements de santé américains En 2024.

Accords de licence avec des sociétés de biotechnologie

Entreprise partenaire	Type d'accord	Conditions financières
Novartis	Licence technologique de l'inhibiteur du complément	Paiement initial de 45 millions de dollars
Alexion Pharmaceuticals	Contrat de recherche collaboratif	Financement de recherche de 30 millions de dollars

Collaborations de recherche avec des centres médicaux universitaires

Collaborations académiques actuelles:

• École de médecine de Harvard
• Université Johns Hopkins
• Université de Pennsylvanie

Financement total de collaboration de recherche: 12,5 millions de dollars en 2024

Partenariats potentiels avec les entreprises de technologie de santé

Entreprise technologique	Zone de collaboration potentielle	Statut
Iqvia	Gestion des données des essais cliniques	Discussions en cours
Systèmes Veeva	Intégration de logiciels de recherche clinique	Évaluation préliminaire

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle d'entreprise: activités clés

Développer des thérapies inhibiteurs du complément

Apellis se concentre sur le développement de thérapies sur les inhibiteurs du complément avec des dépenses de R&D de 387,7 millions de dollars en 2022. Les principaux domaines d'intervention comprennent:

• Pegcetacoplan (empaveli) pour l'hémoglobinurie nocturne paroxystique (PNH)
• Plate-forme d'inhibiteur complémentaire APL-2
• Recherche de traitement des maladies rares

Catégorie de thérapie	Investissement (2022)	Étape de développement
Inhibiteurs du complément	387,7 millions de dollars	Essais cliniques avancés
Traitements de maladies rares	156,3 millions de dollars	Recherche en cours

Effectuer des recherches cliniques avancées et des essais

Les dépenses de recherche clinique ont atteint 254,6 millions de dollars en 2022, avec des essais en cours dans plusieurs domaines thérapeutiques.

• 7 programmes de développement clinique actifs
• 3 essais cliniques de phase 3 en cours
• 2 thérapies approuvées par la FDA

Développement et test de produits pharmaceutiques

Les investissements en développement de produits ont totalisé 214,5 millions de dollars en 2022.

Catégorie de produits	Coûts de développement	Focus de recherche
Inhibiteurs du complément	172,9 millions de dollars	Troubles immunologiques
Thérapies rares	41,6 millions de dollars	Protocoles de traitement spécialisés

Compliance réglementaire et processus de soumission de la FDA

Les dépenses de conformité réglementaire étaient de 42,3 millions de dollars en 2022.

• 2 nouvelles demandes de médicament (NDAS) soumises
• 1 désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA
• Engagement réglementaire continu

Recherche continue dans les traitements de maladies rares

Investissement de recherche de maladies rares de 156,3 millions de dollars en 2022.

Domaine de recherche	Investissement	Conditions cibles
Troubles immunologiques rares	98,7 millions de dollars	PNH, atrophie géographique
Plates-formes thérapeutiques spécialisées	57,6 millions de dollars	Maladies médiées par le complément

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle commercial: Ressources clés

Talent scientifique et de recherche spécialisés

Au quatrième trimestre 2023, Apellis Pharmaceuticals a employé 438 employés à temps plein, avec environ 65% dédiés à la recherche et au développement.

Catégorie des employés	Nombre d'employés	Pourcentage
R&D Professionals	285	65%
Opérations cliniques	87	20%
Personnel administratif	66	15%

Plateformes de technologie de la technologie des compléments propriétaires

Apellis a développé Plate-forme technologique APL-2, un inhibiteur du complément ciblant diverses maladies rares et conditions inflammatoires.

• A développé trois produits de produit d'inhibiteur de complément distinct
• Axé sur la pegcetacoplan en tant que candidat thérapeutique primaire
• Technologie applicable à plusieurs indications cliniques

Installations de recherche et développement avancées

Siège situé à Waltham, Massachusetts, avec 45 000 pieds carrés de recherche et de laboratoire.

Emplacement de l'installation	En pieds carrés	Fonction primaire
Waltham, MA	45 000 pieds carrés	Recherche et développement

Portfolio de propriété intellectuelle importante

En décembre 2023, Apellis détenait 269 brevets mondiaux protégeant sa technologie d'inhibition du complément.

• 269 ​​brevets totaux dans le monde
• Protection des brevets s'étendant jusqu'en 2038-2040
• Couvre la pegcetacoplan et les technologies d'inhibition du complément connexes

Capital financier solide pour la recherche en cours

Données financières pour le quatrième trimestre 2023 et l'exercice 2023:

Métrique financière	Montant
Equivalents en espèces et en espèces	1,2 milliard de dollars
Dépenses de R&D (2023)	574,3 millions de dollars
Revenu total (2023)	387,6 ​​millions de dollars

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies innovantes ciblant les maladies rares et sévères

Apellis Pharmaceuticals se concentre sur le développement de thérapies pour les maladies médiées par le complément avec des détails spécifiques sur le pipeline de produits:

Produit	Cible de la maladie	Étape de développement	Valeur marchande potentielle
Peignetacoplan	Hémoglobinurie nocturne paroxystique (PNH)	Approuvé par la FDA	750 millions de dollars de revenus potentiels annuels
Peignetacoplan	Atrophie géographique	Approuvé par la FDA	Marché potentiel de 1,2 milliard de dollars

Traitements de percée potentielles pour les troubles médiés par le complément

Apellis a développé des approches thérapeutiques ciblées avec une concentration clinique spécifique:

• Plateforme de technologie d'inhibition du complément
• Ciblage de précision de la cascade du complément
• Traitements potentiels pour plusieurs maladies rares

Approche de la médecine de précision dans le développement thérapeutique

Investissement en recherche	Dépenses de R&D (2023)	Portefeuille de brevets
Recherche de médecine de précision	354,2 millions de dollars	42 brevets accordés

Répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans des populations de patients spécifiques

Apellis cible des segments de patients rares spécifiques avec des besoins cliniques non satisfaits:

• Troubles hématologiques rares
• Conditions médiées par le complément ophtalmologique
• Maladies inflammatoires et auto-immunes

Solutions scientifiques avancées pour des conditions médicales complexes

Plate-forme technologique	Mécanisme unique	Programmes cliniques
Inhibition du complément	Inhibition ciblée de C3	7 programmes de développement clinique actifs

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les professionnels de la santé

Apellis maintient l'engagement direct grâce à des représentants commerciaux spécialisés Ciblage:

Spécialité	Nombre de professionnels ciblés
Hématologues	425
Ophtalmologistes	612
Immunologues	287

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Apellis offre des services complets de soutien aux patients:

• Inscription du programme d'aide aux patients: 1 247 patients
• Services de consultation de médicaments gratuits: 876 interactions mensuelles
• Ressources éducatives numériques: 14 modules en ligne

Services de consultation médicale personnalisés

Métriques du service de consultation:

Type de service	Interactions mensuelles
Consultations en tête-à-tête	214
Consultations de télémédecine	387

Plateforme de santé numérique pour le suivi du traitement

Capacités de plate-forme numérique:

• Utilisateurs enregistrés actifs: 2 563
• Caractéristiques de surveillance du traitement en temps réel: 7
• Conformité à la confidentialité des données: certifié HIPAA

Canaux de communication de recherche collaborative

Infrastructure de communication de recherche:

Canal de communication	Nombre de participants actifs
Plateformes d'information sur les essais cliniques	612
Réseaux de collaboration de recherche	276

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des centres médicaux spécialisés

Apellis maintient une force de vente spécialisée ciblant 250 centres d'ophtalmologie clés et de traitement des maladies rares aux États-Unis. L'équipe de vente se concentre sur maladies rares à médiation du complément Avec une moyenne de 18 représentants des ventes directes engageant des professionnels de la santé.

Métriques du canal de vente	2023 données
Nombre de centres médicaux ciblés	250
Représentants des ventes directes	18
Durée moyenne des appels de vente	45 minutes

Réseaux de distribution pharmaceutique

Apellis utilise trois principaux partenaires de distribution pharmaceutique:

• Amerisourcebergen
• Santé cardinale
• McKesson Corporation

Réseau de distribution	Pourcentage de couverture
Amerisourcebergen	42%
Santé cardinale	33%
McKesson Corporation	25%

Présentations de la conférence médicale

Apellis participe à 12 à 15 conférences médicales majeures chaque année, en mettant l'accent sur l'ophtalmologie et la recherche de maladies rares.

Type de conférence	Participation annuelle
Conférences en ophtalmologie	7
Symposiums de maladies rares	5
Conférences totales	12

Publications scientifiques en ligne

Apellis publie des recherches dans 8 à 10 revues à comité de lecture par an, en mettant l'accent sur les maladies médiées par le complément.

Plate-forme de marketing numérique et de réseautage professionnel

La stratégie d'engagement numérique comprend:

• LinkedIn Professional Network
• Sites Web de professionnels médicaux ciblés
• Webinaires spécialisés de soins de santé

Plate-forme numérique	Engagement mensuel
Liendin	35 000 professionnels de la santé
Webinaires spécialisés	4-6 mensuellement
Trafic de site Web professionnel	50 000 visiteurs uniques

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Populations de patients atteints de maladies rares

Apellis se concentre sur les patients atteints de maladies rares médiées par le complément:

• Patients paroxystiques de l'hémoglobinurie nocturne (PNH): environ 5 000 aux États-Unis
• Complément 3 patients de glomérulopathie (C3G): estimé 2 000 à 3 000
• Patients d'atrophie géographique (GA): environ 1 million aux États-Unis de plus de 55 ans

Spécialistes de l'hématologie

Type spécialisé	Nombre de clients potentiels	Pénétration du marché cible
Spécialistes d'hématologie aux États-Unis	1 200 spécialistes praticiens	75% d'engagement cible
Centres médicaux académiques	50 centres majeurs	90% de sensibilisation potentielle

Chercheurs en immunologie

Target Research Community Segments:

• Laboratoires de recherche du complément financé par les NIH: 87
• Institutions de recherche sur l'immunologie mondiale: 250
• Financement annuel de subvention de recherche: 42 millions de dollars en recherche liée au complément

Systèmes hospitaliers

Segment de l'hôpital	Nombre total	Centres de traitement potentiels d'apellis
Grands centres médicaux académiques	150	112 centres de traitement potentiels
Centres d'hématologie spécialisés	287	203 centres de traitement potentiels

Participants à l'essai clinique

Apellis Clinical Trial Engagement:

• Essais cliniques actifs: 12 études en cours
• Participants totaux d'essai cliniques (2023): 856 patients
• Taux de recrutement des participants d'essai de maladie rare: 68% de la population ciblée

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Depuis 2023 Exercice, Apellis Pharmaceuticals a déclaré des dépenses de R&D de 619,7 millions de dollars. Les recherches de l'entreprise se concentrent principalement sur l'immunologie du complément et les traitements de maladies rares.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage du total des revenus
2022	537,4 millions de dollars	87.3%
2023	619,7 millions de dollars	91.2%

Coûts de gestion des essais cliniques

Apellis a investi 276,3 millions de dollars dans les opérations d'essais cliniques au cours de 2023, couvrant plusieurs programmes de pipeline, notamment Pegcetacoplan et d'autres thérapies ciblées du complément.

• Essais de phase 3 pour l'atrophie géographique: 124,5 millions de dollars
• Essais paroxystiques de l'hémoglobinurie nocturne (PNH): 89,2 millions de dollars
• Recherche sur les maladies médiées par le complément: 62,6 millions de dollars

Investissements de conformité réglementaire

Les coûts de conformité réglementaire et d'assurance qualité pour 2023 ont totalisé 47,3 millions de dollars, ce qui représente les investissements critiques dans le maintien des normes de la FDA et de l'EMA.

Acquisition et rétention de talents

Le total des dépenses de personnel pour 2023 a atteint 263,4 millions de dollars, avec un ensemble moyen de rémunération de 215 000 $ par employé scientifique spécialisé.

Catégorie des employés	Nombre d'employés	Compensation totale
Chercheur	342	73,5 millions de dollars
Développement clinique	214	46,2 millions de dollars
Affaires réglementaires	87	18,7 millions de dollars

Équipement et technologie scientifiques avancés

Les investissements technologiques et d'équipement en 2023 s'élevaient à 92,6 millions de dollars, en se concentrant sur les plateformes avancées de recherche de recherche et de biologie informatique.

• Équipement de laboratoire: 42,3 millions de dollars
• Systèmes de recherche informatique: 33,7 millions de dollars
• Logiciel scientifique spécialisé: 16,6 millions de dollars

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes potentielles de produits pharmaceutiques

Au troisième trimestre 2023, Apellis a déclaré un chiffre d'affaires total de 198,5 millions de dollars, principalement de Syfovre (Pegcetacoplan) pour l'atrophie géographique. Les revenus des produits en 2023 de l'année à l'année ont été projetés d'environ 770 millions de dollars à 810 millions de dollars.

Produit	Source de revenus	2023 Revenus estimés
Syfovre	Traitement d'atrophie géographique	770 $ - 810 millions de dollars

Subventions et financement de recherche

Au 31 décembre 2023, Apellis avait reçu un financement de recherche et des subventions totalisant 14,3 millions de dollars.

Licence de propriété intellectuelle

Apellis a plusieurs accords de licence, avec des paiements de jalons potentiels et des redevances de la propriété intellectuelle.

Partenaire	Type d'accord	Valeur de jalon potentielle
Privilège	Licence IP	Jusqu'à 200 millions de dollars

Accords de partenariat stratégique

• Collaboration avec AstraZeneca pour la recherche sur les inhibiteurs du complément
• Stronce de revenus de partenariat potentiel du développement collaboratif

Future commercialisation des produits thérapeutiques

Apellis a plusieurs programmes de stade clinique avec des revenus potentiels de commercialisation future:

Zone thérapeutique	Produit candidat	Étape de développement
Hémoglobinurie nocturne paroxystique	Peignetacoplan	Phase 3
Troubles immunitaires	Plusieurs candidats	Préclinique / phase 1