Applied Therapeutics, Inc. (APLT): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage complexe de la thérapeutique des maladies rares, Applied Therapeutics, Inc. (APLT) émerge comme une force pionnière, transformant les troubles métaboliques complexes en traitements de percée potentiels. En naviguant stratégiquement sur le terrain difficile de la médecine de précision, cette entreprise de biotechnologie innovante tire parti de la recherche de pointe, des partenariats stratégiques et des plateformes scientifiques avancées pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits. Leur modèle commercial unique représente une approche sophistiquée du développement de médicaments, promettant de l'espoir pour les patients confrontés à des conditions génétiques rares et aux troubles métaboliques difficiles.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Centres médicaux académiques pour les collaborations d'essais cliniques

Applied Therapeutics a établi des partenariats avec les centres médicaux académiques suivants:

Centre médical	Focus de la collaboration	Essais cliniques actifs
Centre médical de l'Université de Stanford	Troubles métaboliques rares	3 essais en cours
Columbia University Irving Medical Center	Recherche de galactosémie	2 études actives

Institutions de recherche pharmaceutique

Les partenariats clés de l'institution de recherche comprennent:

• National Institutes of Health (NIH)
• Collaborative de recherche de maladies rares
• Fondation sur les maladies génétiques

Organisations de recherche contractuelle (CROS)

Nom de CRO	Services fournis	Valeur du contrat
Icône plc	Gestion des essais cliniques	2,3 millions de dollars
Medpace	Conception d'essais cliniques	1,7 million de dollars

Investisseurs stratégiques et sociétés pharmaceutiques

Partenariats d'investissement stratégique actuels:

• Pfizer Ventures
• Vertex Pharmaceuticals
• Fonds de capital-risque Novartis

Agences de financement de la recherche gouvernementale

Agence	Montant du financement	Focus de recherche
Programme de maladies rares du NIH	4,5 millions de dollars	Recherche de galactosémie
GRANTIF DE LE DÉVELOPPEMENT ORPHAN FDA	2,1 millions de dollars	Thérapeutique des troubles métaboliques

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de médicaments contre les maladies rares

Depuis le quatrième trimestre 2023, Applied Therapeutics s'est concentré sur le développement de thérapies pour les troubles métaboliques et le système nerveux central rares.

Les domaines de recherche sur la recherche	Nombre de programmes actifs	Étape de développement actuelle
Troubles métaboliques rares	3	Étapes précliniques / cliniques
Troubles du SNC	2	Étape clinique

Gestion des essais cliniques

Depuis 2024, la société a des essais cliniques en cours pour plusieurs thérapies par maladies rares.

• Essais cliniques actifs totaux: 5
• Dépenses d'essais cliniques annuels estimés: 15-20 millions de dollars
• Durée moyenne des essais cliniques: 3-4 ans

Processus de soumission et d'approbation réglementaires

Agence de réglementation	Soumissions en cours	Statut d'approbation
FDA	2 nouvelles applications de médicament	En cours d'examen
Ema	1 nouvelle demande de médicament	Étape de préparation

Formulation et tests de médicaments

La thérapie appliquée investit considérablement dans le développement et les tests précliniques des médicaments.

• Dépenses annuelles de R&D: 25 à 30 millions de dollars
• Nombre de programmes précliniques: 4
• Personnel de laboratoire: environ 50 chercheurs

Développement de produits de médecine de précision

Catégorie de produits	Étape de développement	Indication cible
Inhibiteur de l'aldose réductase	Phase 2/3	Troubles métaboliques rares
Thérapie neurologique	Phase 1/2	Troubles du SNC

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Équipe de recherche et développement spécialisée

Depuis le quatrième trimestre 2023, Applied Therapeutics a utilisé 76 membres du personnel de recherche et développement à temps plein. L'équipe se compose de:

• 28 chercheurs au niveau du doctorat
• 18 médecins spécialisés dans les maladies métaboliques rares
• 30 associés de recherche et techniciens de laboratoire

Plateformes de développement de médicaments propriétaires

Nom de la plate-forme	Domaine de mise au point	Nombre de programmes actifs
Plate-forme d'inhibition de l'aldose réductase	Troubles métaboliques	3 programmes de stade clinique
Plateforme de traitement des maladies rares	Conditions métaboliques génétiques	2 programmes précliniques

Propriété intellectuelle et portefeuille de brevets

Au 31 décembre 2023, la thérapeutique appliquée a été tenue:

• 12 brevets accordés
• 7 demandes de brevet en instance
• Valeur du portefeuille de brevets estimé: 45,2 millions de dollars

Installations avancées de laboratoire et de recherche

Type d'installation	Emplacement	Total en pieds carrés	Capacité de recherche
Laboratoire de recherche primaire	New York, NY	22 500 pieds carrés	Plusieurs équipes de recherche

Expertise scientifique dans les traitements métaboliques et rares

Les domaines d'intérêt de la recherche comprennent:

• Galactosémie
• Complications diabétiques
• Troubles métaboliques génétiques rares

Total des dépenses de R&D pour 2023: 37,4 millions de dollars

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies innovantes pour les troubles métaboliques rares

La thérapeutique appliquée se concentre sur le développement de traitements pour les troubles métaboliques rares, en mettant l'accent sur:

Trouble	Étape de développement actuelle	Population potentielle de patients
Galactosémie	Essais cliniques de phase 3	Environ 1 nouveau-né sur 30 000
Inhibition de l'aldose réductase	Phase 2 Études cliniques	Patients diabétiques avec des complications

Approches de médecine de précision ciblée

L'entreprise utilise des stratégies de médecine de précision avec un ciblage moléculaire spécifique:

• Interventions thérapeutiques spécifiques à la mutation génétique
• Protocoles de traitement personnalisés
• Techniques de modulation de la voie moléculaire

Potentiel pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits

La thérapeutique appliquée aborde les marchés de maladies rares avec des options de traitement existantes limitées:

Zone thérapeutique	Pourcentage de besoin non satisfait	Potentiel de marché
Troubles métaboliques rares	85%	Marché potentiel de 1,2 milliard de dollars
Complications diabétiques	70%	Marché potentiel de 3,5 milliards de dollars

Solutions scientifiques avancées pour des conditions génétiques complexes

L'approche scientifique comprend:

• Modélisation informatique avancée
• Plateformes de découverte de médicaments propriétaires
• Stratégies d'intervention moléculaire ciblées

Amélioration des résultats des patients grâce à des traitements spécialisés

Les mesures de développement clinique démontrent une efficacité potentielle du traitement:

Traitement	Réduction des symptômes	Amélioration de la qualité de vie des patients
AT-007 (galactosémie)	42% de réduction des symptômes	Amélioration de 63%
AT-001 (complications diabétiques)	35% de normalisation des voies métaboliques	51% d'amélioration fonctionnelle

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les professionnels de la santé

Au quatrième trimestre 2023, Applied Therapeutics a signalé 87 interactions directes avec des professionnels de la santé grâce à des programmes de sensibilisation ciblés.

Type d'engagement	Nombre d'interactions	Fréquence
Consultations individuelles	42	Trimestriel
Briefings médicaux virtuels	35	Mensuel
Réunions de conseil médical spécialisées	10	Semi-annuellement

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

L'entreprise a maintenu 3 programmes de soutien aux patients dédiés en 2023.

• Réseau de soutien aux patients atteints de maladies rares
• Initiative d'éducation des patients en troubles métaboliques
• Programme de gestion des conditions chroniques

Communication des participants à l'essai clinique

En 2023, la thérapie a appliqué la communication avec 215 participants à des essais cliniques actifs dans plusieurs protocoles de recherche.

Canal de communication	Fréquence d'engagement	Points de contact des participants
Mises à jour des e-mails directs	Bimensuel	178 participants
Consultations téléphoniques personnalisées	Trimestriel	37 participants

Interactions de conférence scientifique et de symposium médical

Applied Therapeutics a participé à 12 conférences médicales en 2023, avec 8 engagements de présentation directs.

• Conférence de la Société américaine de la génétique humaine
• Sommet des maladies rares et des médicaments orphelins
• Symposium international des maladies métaboliques

Aide à la consultation médicale personnalisée

La société a fourni 64 séances de consultation médicale spécialisées en 2023, en se concentrant sur la gestion des maladies rares et les stratégies de traitement.

Type de consultation	Nombre de sessions	Durée moyenne
Consultations de maladies rares	42	45 minutes
Consultations des troubles métaboliques	22	60 minutes

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des centres médicaux spécialisés

La thérapeutique appliquée génère des ventes directes grâce à un engagement ciblé avec 62 centres de traitement des maladies rares spécialisées aux États-Unis. L'équipe de vente de l'entreprise se concentre sur les rares spécialistes des troubles métaboliques et les départements d'endocrinologie pédiatrique.

Catégorie de canal de vente	Nombre d'institutions cibles	Volume de sensibilisation annuel
Centres de maladies rares pédiatriques	38	1 247 contacts directs des médecins
Cliniques de troubles métaboliques	24	876 Interactions directes des médecins

Réseaux de distribution pharmaceutique

L'entreprise utilise 3 partenaires de distribution pharmaceutique primaire pour gérer la distribution des produits pour ses traitements thérapeutiques.

• Amerisourcebergen Drug Corporation
• Santé cardinale
• McKesson Corporation

Présentations de la conférence médicale

Présente la thérapeutique appliquée à 12 conférences médicales spécialisées chaque année, ciblant les professionnels de la recherche et des traitements rares.

Type de conférence	Participation annuelle	Public cible
Symposiums de maladies rares	5	Spécialistes pédiatriques
Conférences de troubles métaboliques	4	Médecins de la recherche
Forums de médecine génétique	3	Chercheurs universitaires

Publications scientifiques en ligne

La société maintient la visibilité 8 canaux de publication scientifique évalués par des pairs Annuellement, partager les résultats de la recherche et les données des essais cliniques.

Plateformes d'information sur la santé numérique

Terrain thérapeutique appliqué 6 plateformes de santé numériques pour diffuser des informations médicales et des informations de recherche.

• Medscape
• PubMed Central
• Researchgate
• Essais cliniques.gov
• Orphelin
• Nord (Organisation nationale des troubles rares)

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies rares

La thérapeutique appliquée cible les patients atteints de troubles métaboliques rares spécifiques, en se concentrant sur les populations avec:

• Galactosémie Population de patients estimée à 1 sur 30 000 à 1 sur 60 000 naissances
• Pool de patient potentiel pour les troubles métaboliques héréditaires d'environ 15 000 à 20 000 personnes aux États-Unis

Catégorie de maladie	Population estimée des patients	Segment du marché cible
Galactosémie	1 500-2 500 patients diagnostiqués	Patients de troubles métaboliques rares pédiatriques et adultes

Médecins spécialisés

Les médecins spécialistes cibles comprennent:

• Spécialistes des maladies métaboliques
• Endocrinologues pédiatriques
• Chercheurs en troubles génétiques

Type spécialisé	Total des praticiens aux États-Unis	Taux d'engagement potentiel
Spécialistes des maladies métaboliques	Environ 500-700	65-75%

Centres de traitement des troubles métaboliques

Les centres de traitement ciblés comprennent:

• Centres médicaux académiques
• Cliniques de maladies rares spécialisées
• Hôpitaux pour enfants avec des unités de troubles métaboliques

Type de centre	Centres totaux aux États-Unis	Taux d'adoption potentiel
Centres de troubles métaboliques spécialisés	125-150	45-55%

Institutions de recherche génétique

Les institutions de recherche ciblées comprennent:

• Centres de recherche financés sur les National Institutes of Health (NIH)
• Laboratoires de recherche génétique à l'université
• Consortiums de recherche de maladies rares

Type d'institution de recherche	Total des institutions	Taux de collaboration potentiel
Centres de recherche génétique financés par les NIH	75-100	40-50%

Fournisseurs d'assurance de santé

Les segments des assureurs comprennent:

• Spécialistes de la couverture des maladies rares
• Réseaux nationaux d'assurance maladie
• Fournisseurs de couverture pharmaceutique spécialisés

Catégorie des assureurs	Total des prestataires	Acceptation de la couverture potentielle
Fournisseurs de couverture de maladies rares	25-40	60-70%

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Applied Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 48,7 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses totales
2022	52,3 millions de dollars	68%
2023	48,7 millions de dollars	65%

Essais cliniques effectuant des frais

Les dépenses d'essai cliniques pour 2023 étaient d'environ 35,2 millions de dollars, axées sur les zones thérapeutiques clés.

• Programme de galactosémie essais cliniques: 15,6 millions de dollars
• Essais de résistance à l'insuline: 12,8 millions de dollars
• Études de troubles neurologiques: 6,8 millions de dollars

Investissements de conformité réglementaire

Les coûts de conformité réglementaire pour 2023 ont totalisé 5,4 millions de dollars, couvrant les interactions et les processus de soumission de la FDA.

Acquisition du personnel et des talents scientifiques

Catégorie de personnel	Nombre d'employés	Total des coûts du personnel
Chercheur	62	12,3 millions de dollars
Développement clinique	38	7,5 millions de dollars
Personnel administratif	45	4,2 millions de dollars

Maintenance de technologie et d'infrastructure

Les coûts de maintenance de la technologie et des infrastructures pour 2023 étaient de 3,9 millions de dollars.

• Entretien de l'équipement de laboratoire: 1,7 million de dollars
• Infrastructure informatique: 1,2 million de dollars
• Plateformes logicielles et numériques: 1,0 million de dollars

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords potentiels de licence de médicament potentiel

Depuis le quatrième trimestre 2023, Applied Therapeutics n'a aucun accord de licence de médicament actif signalé dans leurs états financiers.

Subventions de recherche

Source d'octroi	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	1,2 million de dollars	2023
Programmes SBIR / STTR	$750,000	2023

Collaborations de partenariat pharmaceutique

Aucune collaboration active de partenariat pharmaceutique signalé en 2023 divulgations financières.

Revenus potentiels de commercialisation des médicaments

Revenu total pour 2023: 4,5 millions de dollars

• Développement clinique en cours pour AT-007 pour la galactosémie
• AT-001 pour la cardiomyopathie diabétique dans les essais cliniques

Monétisation de la propriété intellectuelle

Actif IP	Statut de brevet	Valeur potentielle
AT-007	Demandes de brevets multiples	Valeur potentielle estimée: 50 à 75 millions de dollars
AT-001	Brevets délivrés	Valeur potentielle estimée: 40 à 60 millions de dollars

Équivalents en espèces et en espèces totaux au 31 décembre 2023: 79,4 millions de dollars