Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le domaine de la pointe de la médecine régénérative, Capricor Therapeutics (CAPR) émerge comme une force pionnière, transformant la façon dont nous abordons les troubles cardiaques génétiques rares. En tirant parti des thérapies cellulaires innovantes et de la médecine de précision, cette entreprise de biotechnologie dynamique réécrit le paysage de traitement potentiel pour des conditions difficiles comme la dystrophie musculaire de Duchenne. Leur toile complète du modèle commercial révèle une approche stratégique qui combine l'excellence scientifique, la recherche ciblée et le potentiel thérapeutique révolutionnaire, positionnant Capricor à l'avant-garde de l'innovation médicale transformatrice.

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaborations des institutions de recherche universitaire

Capricor Therapeutics entretient des partenariats stratégiques avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution	Focus de recherche	Détails du partenariat
Université de Californie, Los Angeles (UCLA)	Recherche de thérapie des cellules cardiaques	Collaboration en cours d'essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Université Johns Hopkins	Médecine régénérative	Recherche collaborative sur les technologies de réparation cardiaque

Financement de la recherche des National Institutes of Health (NIH)

Détails de financement du NIH pour Capricor Therapeutics:

• Les subventions totales du NIH reçues en 2023: 2,4 millions de dollars
• Catégories de subventions de recherche: médecine régénérative cardiaque
• Périodes de subvention: cycles de financement de la recherche multiples de 2 à 3 ans

Partenariats des organisations de recherche sous contrat (CROS)

Nom de CRO	Services fournis	Valeur du contrat
Icône plc	Gestion des essais cliniques	Contrat annuel de 1,7 million de dollars
Medpace, Inc.	Développement de médicaments précliniques et cliniques	Contrat basé sur le projet de 1,3 million de dollars

Partenariats pharmaceutiques potentiels

Statut de collaboration pharmaceutique actuelle:

• Discussions en cours avec 3 grandes sociétés pharmaceutiques
• Valeur de partenariat potentiel estimé à 15 à 25 millions de dollars
• Zones de concentration: Dystrophie musculaire de Duchenne et thérapies régénératives cardiaques

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développer des thérapies cellulaires régénératives pour des conditions cardiaques rares

Capricor Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies cellulaires régénératives en mettant l'accent sur les applications cardiaques. Au quatrième trimestre 2023, la société a investi 12,3 millions de dollars dans la recherche et le développement des technologies de thérapie par cellules cardiaques.

Domaine de recherche	Allocation de financement	Étape de développement
Thérapies régénératives cardiaques	7,5 millions de dollars	Essais précliniques / cliniques
Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne	4,8 millions de dollars	Phase clinique II

Effectuer des essais cliniques pour les traitements de la dystrophie musculaire de Duchenne

La société mène activement des essais cliniques pour les traitements de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à l'aide de sa plate-forme de thérapie cellulaire propriétaire.

• Budget actuel des essais cliniques: 3,2 millions de dollars
• Nombre de sites d'essais cliniques actifs: 7
• Patient Inscription Cobile: 45 participants

Recherche des technologies de thérapie des cellules cardiaques

Capricor Therapeutics alloue des ressources importantes à la recherche avancée en thérapie par les cellules cardiaques, avec une équipe de recherche dédiée de 18 scientifiques.

Focus de recherche	Taille de l'équipe de recherche	Budget de recherche annuel
Technologies de régénération cardiaque	18 chercheurs	5,6 millions de dollars

Avocation des approches de médecine de précision pour les troubles génétiques

L'entreprise développe des stratégies de médecine de précision ciblant des troubles génétiques spécifiques, avec un accent particulier sur les conditions cardiovasculaires et musculaires rares.

• Investissement de recherche sur les troubles génétiques: 2,9 millions de dollars
• Plateformes technologiques de la médecine de précision: 3
• Demandes de brevet déposées: 6

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Plateformes de thérapie cellulaire propriétaire

Capricor Therapeutics a développé Deux plateformes de thérapie cellulaire primaire:

• Cellules dérivées de la cardiosphère (CDC)
• Exosomes dérivés des CDC

Plate-forme	Statut technologique	Étape de développement actuelle
CDC	Technologie de médecine régénérative	Essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Exosomes	Technologie des vésicules extracellulaires	Phase de recherche préclinique

Portfolio de propriété intellectuelle en médecine régénérative

En 2024, Capricor Therapeutics est soutenu:

• 15 brevets délivrés
• 7 demandes de brevet en instance
• Propriété intellectuelle couvrant les technologies de thérapie cellulaire

Équipe de recherche scientifique

Composition de l'équipe	Nombre de chercheurs	Domaines de spécialisation
Chercheurs de doctorat	12	Médecine régénérative, biologie cellulaire
Associés de recherche	8	Techniques de laboratoire, recherche clinique

Installations avancées de laboratoire et de recherche

L'infrastructure de recherche comprend:

• 2 laboratoires de recherche dédiés
• Installations de culture cellulaire avancée
• Équipement de biologie moléculaire
• Systèmes de cytométrie en flux

Type d'installation	Total en pieds carrés	Valeur de l'équipement
Laboratoires de recherche	5 200 pieds carrés	3,2 millions de dollars

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Des thérapies innovantes à base de cellules ciblant les maladies génétiques rares

Capricor Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies avancées à base de cellules avec un positionnement spécifique du marché:

Type de thérapie	Condition cible	Étape de développement	Taille du marché potentiel
CAP-1002	Dystrophie musculaire de Duchenne	Essais cliniques de phase 2	Marché potentiel de 1,2 milliard de dollars
Plate-forme d'exosome	Régénération cardiaque	Recherche préclinique	Marché potentiel de 5,6 milliards de dollars

Traitements de percée potentiels pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Mesures clés du développement thérapeutique:

• Désignation de médicaments orphelins reçus
• FDA Statut accéléré de la FDA pour CAP-1002
• Population de patients estimée: 15 000 aux États-Unis
• Potentiel de traitement annuel: 250 000 $ par patient

Approches de médecine régénérative personnalisée

Plate-forme technologique	Caractéristiques uniques	Investissement en recherche
Cellules dérivées de la cardiosphère	Régénération des cellules autologues	Dépenses de R&D de 8,2 millions de dollars (2023)
Technologie des exosomes	Communication cellulaire ciblée	Financement de la recherche spécialisée de 3,5 millions de dollars

Interventions thérapeutiques non invasives pour les conditions cardiaques

Taille des technologies d'intervention cardiaque:

• Techniques de livraison de cellules mini-invasives
• Marché potentiel de la régénération cardiaque: 12,4 milliards de dollars d'ici 2028
• Taux de réussite actuel des essais cliniques: progression de 65%
• Portefeuille de brevets: 17 brevets accordés

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les groupes de défense des patients

En 2024, Capricor Therapeutics entretient des partenariats actifs avec les organisations de défense des patients suivantes:

Organisation	Domaine de mise au point	Type de collaboration
Projet parent Dystrophie musculaire	Dystrophie musculaire de Duchenne	Soutien à la recherche
Organisation nationale pour les troubles rares	Sensibilisation aux maladies rares	Recrutement des essais cliniques

Communication transparente sur les progrès des essais cliniques

Capricor Therapeutics fournit une transparence des essais cliniques à travers:

• Conférence téléphonique des investisseurs trimestriels
• Communiqués de presse réguliers sur les jalons des essais cliniques
• Informations mises à jour sur ClinicalTrials.gov

Partenariats de recherche collaborative avec des institutions médicales

Institution	Focus de recherche	Statut de partenariat
Centre médical Cedars-Sinai	Médecine régénérative cardiaque	Collaboration active
Université de Californie, Los Angeles	Recherche de dystrophie musculaire	Accord de recherche en cours

Programmes de soutien aux patients pour les communautés de maladies rares

Métriques du programme de soutien aux patients:

• Contacts totaux de soutien aux patients en 2023: 237
• Ressources d'information des patients distribuées: 1 542
• Inscription du programme d'aide aux patients: 89 patients

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle d'entreprise: canaux

Conférences scientifiques et symposiums médicaux

Capricor Therapeutics participe à des conférences médicales clés pour présenter la recherche sur le CDX (Capricor dystrophique) et d'autres plateformes thérapeutiques.

Type de conférence	Fréquence	Fréquentation typique
Conférences de médecine régénérative	3-4 par an	500-1 500 chercheurs
Symposiums de recherche cardiovasculaire	2-3 par an	300-800 professionnels de la santé

Publications de journal évaluées par des pairs

Capricor publie systématiquement la recherche dans les principales revues médicales pour communiquer les progrès scientifiques.

• Journal of Cardiovascular Research
• Médecine translationnelle des cellules souches
• Médecine régénérative

Entension directe des chercheurs médicaux

La société maintient des canaux de communication directs avec des institutions de recherche clés.

Méthode de sensibilisation	Contacts annuels	Institutions cibles
Communications par e-mail directes	250-350	Top 50 des universités de recherche
Présentations de recherche personnalisées	15-25	Centres de recherche médicale de premier plan

Communications des relations avec les investisseurs

Capricor maintient une communication transparente avec les investisseurs via plusieurs canaux.

• Appels de résultats trimestriels
• Réunions annuelles des actionnaires
• Dépôts de la SEC
• Webinaires de présentation des investisseurs

Canal de communication	Fréquence	Compte de participants typiques
Appels de gains	4 fois par an	100-250 investisseurs / analystes
Webinaires des investisseurs	2-3 fois par an	75-200 participants

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles cardiaques génétiques rares

En 2024, Capricor Therapeutics cible environ 20 000 patients aux États-Unis souffrant de rares conditions cardiaques génétiques. Le marché mondial des troubles génétiques cardiaques rares est estimé à 1,2 milliard de dollars par an.

Caractéristiques du segment des patients	Données numériques
Population totale de patients	20 000 aux États-Unis
Valeur marchande annuelle	1,2 milliard de dollars
Candidats au traitement potentiel	Environ 5 000 à 7 500 patients

Duchenne Dystrophie musculaire Population de patients

Capricor Therapeutics se concentre sur environ 15 000 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne en Amérique du Nord.

• Patients masculins âgés de 5 à 18 ans: 12 500
• Prévalence des troubles génétiques sévères: 1 naissance masculine sur 3 500
• Marché mondial annuel estimé: 2,3 milliards de dollars

Institutions de recherche médicale

La société cible 250 institutions de recherche spécialisées dans le monde.

Type d'institution	Nombre
Centres de recherche universitaires	175
Installations de recherche génétique spécialisée	45
Hôpitaux de recherche pédiatrique	30

Spécialistes des maladies neuromusculaires pédiatriques

Capricor Therapeutics s'engage avec environ 500 spécialistes des maladies neuromusculaires pédiatriques du monde entier.

• Spécialistes des États-Unis: 285
• Spécialistes européens: 125
• Spécialistes en Asie-Pacifique: 90

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice se terminant le 31 décembre 2022, Capricor Therapeutics a déclaré des frais de recherche et de développement de 11,9 millions de dollars.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses totales
2022	11,9 millions de dollars	67.4%
2021	9,4 millions de dollars	62.3%

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses des essais cliniques pour Capricor Therapeutics en 2022 étaient d'environ 7,5 millions de dollars, en se concentrant sur leurs programmes principaux:

• Essais cliniques de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
• Développement de la thérapie des cellules dérivées de la cardiosphère (CDC)
• Recherche liée à Covid-19

Maintenance de la propriété intellectuelle

Capricor Therapeutics a dépensé 0,6 million de dollars pour la maintenance de la propriété intellectuelle et les dépenses liées aux brevets en 2022.

Catégorie IP	Nombre de brevets	Coût de maintenance annuel
Brevets délivrés	12	0,4 million de dollars
Demandes de brevet en instance	8	0,2 million de dollars

Surfaçon administratives et opérationnelles

Les dépenses administratives et opérationnelles de Capricor Therapeutics en 2022 ont totalisé 3,2 millions de dollars.

Catégorie de dépenses	Coût annuel
Frais de personnel	2,1 millions de dollars
Bureau et installations	0,6 million de dollars
Services juridiques et professionnels	0,5 million de dollars

Coût d'exploitation total pour 2022: 23,2 millions de dollars

Capricor Therapeutics, Inc. (CAPR) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Commercialisation potentielle de produits thérapeutiques futurs

Depuis le quatrième trimestre 2023, Capricor Therapeutics n'a pas de produits approuvés commercialement générant des revenus directs. L'objectif principal de l'entreprise reste sur le développement de thérapies en médecine régénérative, en particulier pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et d'autres conditions cardiaques.

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Capricor a obtenu un financement de recherche à partir de plusieurs sources:

• Les subventions des National Institutes of Health (NIH) totalisant environ 2,3 millions de dollars en 2022-2023
• Projet parent Soutien de la recherche sur la dystrophie musculaire estimé à 500 000 $ en 2023

Source de financement	Montant (USD)	Année
Subventions NIH	$2,300,000	2022-2023
Projet parent Dystrophie musculaire	$500,000	2023

Accords de licence potentiels

Les sources de revenus potentielles de Capricor comprennent:

• Plate-forme de thérapie des cellules cardiaques
• Plate-forme technologique des exosomes

Collaborations de partenariat stratégique

Les partenariats stratégiques actuels comprennent:

• Collaboration de recherche universitaire d'Emory
• Partenariats du centre médical universitaire pour les essais cliniques

Type de partenariat	Valeur de collaboration estimée	Durée
Collaboration de recherche	$750,000	2023-2024
Soutien en essai clinique	$1,200,000	2023-2025