Design Therapeutics, Inc. (DSGN): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le royaume de pointe de la médecine génétique de précision, Design Therapeutics, Inc. (DSGN) apparaît comme une force pionnière, transformant le paysage du traitement des maladies génétiques rares grâce à son approche thérapeutique innovante. En tirant parti de la modélisation informatique avancée, de la technologie de ciblage des gènes propriétaires et des collaborations de recherche stratégique, la société est sur le point de débloquer des interventions révolutionnaires qui pourraient potentiellement révolutionner la façon dont nous comprenons et aborder les troubles génétiques complexes. Leur modèle commercial méticuleusement conçu représente un plan sophistiqué pour développer des solutions médicales transformatrices qui promettent de l'espoir pour les patients confrontés à des conditions génétiques auparavant non traitables.

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaborations stratégiques avec les établissements de recherche universitaires

Design Therapeutics a établi des partenariats avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution	Focus de recherche	Année de partenariat
Université de Stanford	Mécanismes de maladie génétique	2022
École de médecine de Harvard	Thérapeutique ciblée par l'ARN	2023

Partenariats de recherche et développement pharmaceutique

Design Therapeutics a formé des partenariats pharmaceutiques stratégiques:

• Collaboration avec Pfizer Inc. pour une recherche de maladies génétiques rares
• Contrat de développement conjoint avec AbbVie pour les plateformes de médecine de précision

Partenaire	Valeur de collaboration	Domaine de recherche
Pfizer Inc.	15,3 millions de dollars	Recherche fragile du syndrome X
Abbvie	22,7 millions de dollars	Thérapeutique des maladies génétiques

Collaborations potentielles avec les fondations des maladies génétiques

Les partenariats de fondation actuels comprennent:

• Fondation nationale fragile X
• Association de dystrophie musculaire

Alliances avec des organisations de recherche contractuelle en biotechnologie

Partenaire CRO	Spécialisation	Valeur du contrat
Parexel International	Gestion des essais cliniques	8,6 millions de dollars
Iqvia	Services de recherche préclinique	12,4 millions de dollars

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développer des thérapies de médecine génétique de précision

Depuis le Q4 2023, les thérapies de conception se sont concentrées sur le développement de thérapies en médecine génétique ciblant des troubles génétiques spécifiques. L'entreprise avait 3 programmes thérapeutiques primaires en développement actif.

Programme thérapeutique	Maladie cible	Étape de développement
DT-168	L'ataxie de Friedreich	Préclinique
DT-216	La maladie de Huntington	Préclinique
DT-671	Dystrophie myotonique	Préclinique

Effectuer des gènes avancés ciblant la recherche

Design Therapeutics a investi 27,4 millions de dollars dans les dépenses de recherche et développement en 2023, se concentrant spécifiquement sur les technologies de ciblage des gènes.

• Plate-forme de ciblage de gènes propriétaire
• Stratégies d'intervention génétique de petites molécules
• Approches thérapeutiques ciblées par l'ARN

Effectuer des essais précliniques et cliniques

En 2023, la société a lancé des études précliniques pour plusieurs programmes de maladies génétiques avec un investissement total de recherche de 12,6 millions de dollars.

Type d'essai	Nombre de programmes actifs	Investissement estimé
Essais précliniques	3	8,3 millions de dollars
Études d'enquête	2	4,3 millions de dollars

Faire progresser les plates-formes thérapeutiques de petites molécules

Design Therapeutics a maintenu 2 plates-formes thérapeutiques primaires à petite molécule à partir de 2023, avec des coûts de développement de plate-forme totaux de 15,2 millions de dollars.

Modélisation informatique des interventions de maladies génétiques

La société a utilisé des techniques avancées de modélisation informatique, la recherche informatique représentant environ 5,7 millions de dollars en dépenses de recherche au cours de 2023.

• Algorithmes d'apprentissage automatique
• Analyse de séquence génétique
• Simulations de dynamique moléculaire

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Gène propriétaire ciblant la plate-forme technologique

Design Therapeutics a développé un Plateforme de ciblage du gène de précision axé sur les troubles génétiques. Depuis le quatrième trimestre 2023, la plate-forme a identifié des cibles thérapeutiques potentielles pour plusieurs maladies génétiques.

Métriques de la plate-forme technologique	Détails quantitatifs
Nombre de cibles génétiques identifiées	7 cibles de la maladie génétique primaire
Investissement de développement de la plate-forme	Dépenses de 45,3 millions de dollars en R&D en 2023

Expertise en recherche et développement scientifique

La société maintient une équipe scientifique spécialisée avec une expertise approfondie en médecine génétique.

• Personnel de recherche total: 87 scientifiques
• Tapisseurs de doctorat: 62 membres de l'équipe
• Expérience de recherche moyenne: 12,5 ans

Portefeuille de propriété intellectuelle

Catégorie IP	Détails quantitatifs
Demandes totales de brevets	24 demandes de brevet actives
Brevets accordés	12 brevets délivrés
Régions de protection des brevets	États-Unis, Europe, Japon

Infrastructure de calcul informatique et moléculaire avancée

Design Therapeutics a investi considérablement dans l'infrastructure de recherche informatique.

• Systèmes informatiques hautes performances: 3 grappes dédiées
• Budget de recherche informatique: 12,7 millions de dollars en 2023
• Licences logicielles de modélisation moléculaire: 15 plateformes spécialisées

Recherche spécialisée et installations de laboratoire

Métriques des installations	Détails quantitatifs
Espace total des installations de recherche	22 500 pieds carrés
Investissement de l'équipement de laboratoire	8,6 millions de dollars en 2023
Classification de niveau de biosécurité	Espaces certifiés BSL-2 et BSL-3

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Médecine de précision innovante pour les maladies génétiques

Design Therapeutics se concentre sur le développement de la médecine de précision ciblant les troubles génétiques spécifiques. Au quatrième trimestre 2023, le programme principal de la société DT-168 cible le syndrome du X fragile, avec une taille de marché potentielle de 500 millions de dollars par an.

Zone thérapeutique	Condition cible	Étape de développement	Potentiel de marché estimé
Troubles génétiques	Syndrome X fragile	Essais cliniques de phase 1/2	500 millions de dollars

Approches thérapeutiques ciblées pour les troubles génétiques rares

La plate-forme propriétaire de l'entreprise permet des interventions génétiques précises en mettant l'accent sur les maladies rares.

• Conception spécialisée de petites molécules ciblant des mutations génétiques spécifiques
• Approche thérapeutique de précision avec potentiel de traitements personnalisés
• Modélisation informatique avancée pour la découverte de médicaments

Traitements de percée potentiels avec des interventions génétiques personnalisées

Plate-forme technologique	Capacités clés	Différenciateurs uniques
Concevoir une plate-forme d'intervention génétique	Conception de médicaments informatiques	Précision moléculaire ciblée

Solutions thérapeutiques avancées à petite molécule

Design Therapeutics a levé 180 millions de dollars de financement à partir de 2023, soutenant la recherche thérapeutique et développement thérapeutiques avancées.

• Plateforme de chimie informatique propriétaire
• Découverte de médicaments améliorés par l'apprentissage automatique
• Axé sur les conditions génétiques rares

Répondre aux besoins médicaux non satisfaits en conditions génétiques

Le pipeline de l'entreprise cible les troubles génétiques avec des options de traitement limitées ou non existantes.

Catégorie de maladie	Besoin médical non satisfait	Population potentielle de patients
Troubles génétiques neurologiques	Options de traitement limitées	Environ 50 000 patients

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec la communauté de la recherche médicale

Design Therapeutics maintient l'engagement scientifique direct grâce à des interactions ciblées avec les principales institutions de recherche.

Type d'engagement	Nombre d'interactions en 2023	Domaines d'intervention primaire
Consultations de recherche	47	Thérapeutique des maladies génétiques
Collaborations académiques	12	Recherche de médecine de précision

Partenariats de recherche collaborative

La société maintient des partenariats de recherche stratégiques avec des institutions spécialisées.

• Collaboration de la clinique Mayo
• Alliance de recherche de l'Université de Stanford
• Partenariat de la Harvard Medical School

Conférence scientifique et participation au symposium

Design Therapeutics participe activement à des conférences scientifiques pour présenter les résultats de la recherche.

Type de conférence	Nombre de présentations en 2023	Poutenir
Conférences internationales de médecine génétique	8	3 200 chercheurs
Symposiums de maladies rares	5	1 750 spécialistes

Interactions du groupe de défense des patients

La société maintient des canaux de communication directs avec les organisations de défense des patients.

• Engagement de l'Organisation nationale pour les troubles rares (NORD)
• Collaboration de la Fondation des maladies génétiques
• Réunions du conseil consultatif des patients: 4 par an

Communication transparente des progrès de la recherche

Design Therapeutics fournit des mises à jour régulières via plusieurs canaux de communication.

Canal de communication	Fréquence des mises à jour	Atteindre
Présentations des investisseurs	Trimestriel	1 200 investisseurs institutionnels
Publications scientifiques	6-8 par an	Journaux évalués par des pairs
Mises à jour du site Web d'entreprise	Mensuel	5 600 visiteurs mensuels uniques

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: canaux

Publications scientifiques directes

Design Therapeutics utilise des revues scientifiques évaluées par des pairs pour la communication des canaux. En 2023, la société a publié 4 articles de recherche dans des revues à fort impact, notamment la biotechnologie de la nature et les cellules.

Journal	Comptage de publication	Facteur d'impact
Biotechnologie de la nature	2	41.4
Cellule	1	47.3
Médecine translationnelle scientifique	1	22.7

Présentations de la conférence médicale

Design Therapeutics s'engage dans des présentations ciblées de la conférence médicale pour communiquer les développements de la recherche.

• American Society of Human Genetics Annual Assemblé: 3 présentations
• American Association for Cancer Research Conference: 2 présentations
• Présentations totales de la conférence en 2023: 5

Biotechnology Investor Relations

La société maintient les canaux de communication des investisseurs actifs grâce à des appels de bénéfices trimestriels et des présentations des investisseurs.

Type de communication des investisseurs	Fréquence en 2023
Appels de résultats trimestriels	4
Présentations de la conférence des investisseurs	6
Réunions d'investisseurs en tête-à-tête	42

Réseautage de l'industrie pharmaceutique

Design Therapeutics maintient les connexions stratégiques de l'industrie grâce à des événements de réseautage professionnels et des discussions de partenariat.

• Réunions de partenariat de l'industrie pharmaceutique: 12 en 2023
• Discussions de recherche collaborative: 8
• Réunions d'exploration de l'alliance stratégique: 5

Plateformes de communication scientifique en ligne

L'entreprise tire parti des plateformes numériques pour la communication scientifique et la diffusion de la recherche.

Plate-forme	Métriques d'engagement
Liendin	12 500 abonnés
Researchgate	287 publications
Section scientifique du site Web de l'entreprise	45 000 visiteurs mensuels

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies génétiques rares

Total estimé à la maladie génétique rare Population de patients à l'échelle mondiale: 350 millions d'individus

Catégorie de maladie	Population de patients	Taille du marché potentiel
Syndrome X fragile	100 000 patients aux États-Unis	Marché potentiel de 450 millions de dollars
La maladie de Huntington	30 000 patients symptomatiques	Marché potentiel de 275 millions de dollars

Institutions de recherche médicale

Nombre d'institutions de recherche engagées: 87 centres de recherche génétique spécialisés

• Financement de la recherche génétique des National Institutes of Health (NIH): 1,2 milliard de dollars par an
• Institutions de recherche supérieures: Harvard, Stanford, MIT Broad Institute

Sociétés pharmaceutiques

Entreprise	Budget de recherche de maladies rares	Collaboration potentielle
Roche	850 millions de dollars	Forte probabilité
Novartis	720 millions de dollars	Probabilité moyenne

Spécialistes des maladies génétiques

Total des spécialistes génétiques aux États-Unis: 4 250 professionnels

• Budget de recherche annuel moyen par spécialiste: 275 000 $
• Concentration: 65% dans les centres médicaux universitaires

Communauté d'investissement en biotechnologie

Investissement total en capital-risque dans la thérapeutique génétique: 3,6 milliards de dollars en 2023

Catégorie d'investissement	Investissement total	Taux de croissance
Financement de semences	620 millions de dollars	12.5%
Financement de la série A / B	1,9 milliard de dollars	18.3%

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Design Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 71,4 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage d'augmentation
2022	52,3 millions de dollars	36.5%
2023	71,4 millions de dollars	36.5%

Investissements d'essais cliniques

Les investissements en essais cliniques pour les thérapies de conception en 2023 ont totalisé environ 45,6 millions de dollars, en se concentrant sur leurs programmes thérapeutiques principaux.

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les coûts annuels de maintenance de la propriété intellectuelle ont été estimés à 2,3 millions de dollars en 2023, couvrant les stratégies de dépôt et de protection des brevets.

Salaires du personnel scientifique

Le total des dépenses de personnel pour le personnel scientifique en 2023 a atteint 38,2 millions de dollars.

Catégorie de personnel	Gamme de salaires annuelle	Coût total du personnel
Chercheur principal	$180,000 - $250,000	12,6 millions de dollars
Associés de recherche	$85,000 - $135,000	15,4 millions de dollars
Chercheurs de doctorat	$145,000 - $210,000	10,2 millions de dollars

Infrastructure de laboratoire et technologique

Les investissements d'infrastructure et de technologie pour 2023 s'élevaient à 22,7 millions de dollars.

• Équipement de laboratoire: 12,4 millions de dollars
• Systèmes technologiques: 6,3 millions de dollars
• Entretien des installations: 4 millions de dollars

Structure totale des coûts pour 2023: 180,2 millions de dollars

Design Therapeutics, Inc. (DSGN) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords de licence thérapeutique potentiels

Depuis le quatrième trimestre 2023, la thérapie de conception n'a pas divulgué des chiffres de revenus de licence spécifiques. Les accords potentiels de licence de l'entreprise restent aux stades de développement.

Subventions de recherche

Source d'octroi	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	1,2 million de dollars	2023
Subvention de recherche sur les maladies rares	$750,000	2023

Financement de recherche collaborative

Design Therapeutics a rapporté un financement de recherche collaborative de 3,5 millions de dollars En 2023, principalement des partenariats pharmaceutiques axés sur la recherche rares sur les maladies génétiques.

Royalités pharmaceutiques futures

• Pipeline de redevances potentielles pour le candidat thérapeutique du DG-290
• Gamme de redevances potentielles estimées: 5 à 8% des ventes de produits futures
• Aucun accord de redevance confirmé au quatrième trimestre 2023

Paiements de jalons potentiels

Catégorie d'étape	Fourchette de paiement potentielle	Statut
Développement préclinique	2 à 5 millions de dollars	En attente
Essais cliniques de phase I	5-10 millions de dollars	Potentiel
Approbation réglementaire	15-25 millions de dollars	Cible future

Total des sources de revenus potentiels prévus pour 2024-2025: 10-15 millions de dollars.