Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage complexe de la thérapeutique des troubles musculaires rares, la thérapeutique Edgewise apparaît comme une force pionnière, transformant la médecine génétique par l'innovation axée sur la précision. En tirant parti de l'expertise avancée de la biologie musculaire et des technologies de dépistage génétique de pointe, cette entreprise de biotechnologie redéfinit les possibilités de traitement pour les patients présentant des options thérapeutiques limitées. Leur toile complète du modèle commercial révèle une approche stratégique qui entrelace la rigueur scientifique, la recherche centrée sur le patient et le potentiel transformateur pour relever des défis neuromusculaires complexes.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle commercial: partenariats clés

Établissements de recherche universitaire

Edgewise Therapeutics maintient des partenariats stratégiques avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution	Focus de recherche	Détails du partenariat
Université du Colorado	Recherche de dystrophie musculaire	Collaboration préclinique sur la thérapeutique de la dystrophinopathie
Université de Stanford	Mécanismes de maladies musculaires rares	Support de recherche moléculaire pour le développement EDG-5506

Collaborations de l'entreprise pharmaceutique

Paysage de partenariat pharmaceutique actuel:

• Pfizer: Contrat potentiel de co-développement pour les traitements de la dystrophie musculaire
• Sarepta Therapeutics: discussions exploratoires sur les stratégies thérapeutiques des maladies musculaires

Organisations de recherche contractuelle

Edgewise Therapeutics collabore avec les CRO suivants:

Nom de CRO	Soutien en essai clinique	Valeur du contrat
Icône plc	Phase 2/3 essais cliniques	4,2 millions de dollars (2023)
Medpace	Gestion de la recherche préclinique	2,8 millions de dollars (2023)

Partenariats du groupe de défense des patients

• Projet parent Dystrophie musculaire: soutien financier de la recherche à 750 000 $ en 2023
• Association de la dystrophie musculaire: collaboration de recrutement des patients d'essai clinique

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développer des médicaments génétiques de précision pour les troubles musculaires rares

Depuis le Q4 2023, Edgewise Therapeutics se concentre sur le développement de médicaments génétiques de précision ciblant des troubles musculaires spécifiques. L'accent principal de l'entreprise est de développer EDG-5506, un candidat thérapeutique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Drogue	Trouble cible	Étape de développement
EDG-5506	Dystrophie musculaire de Duchenne	Essai clinique de phase 2

Effectuer des essais cliniques pour les traitements de la dystrophie musculaire

L'entreprise a des essais cliniques en cours pour les traitements de la dystrophie musculaire avec des domaines d'intervention spécifiques:

• Essai clinique de phase 2 pour EDG-5506 initié en 2022
• Objectif d'inscription d'environ 40 patients atteints de DMD
• Durée de l'essai estimé à 48 semaines

Recherche de nouvelles approches thérapeutiques pour les maladies musculaires

Domaine de recherche	Investissement (2023)	Focus de recherche
Thérapeutique des troubles musculaires	24,7 millions de dollars	Médecine génétique de précision

Programmes de découverte et de développement de médicaments à l'avancement

Edgewise Therapeutics a consacré des ressources importantes à la découverte et au développement de médicaments:

• Dépenses de R&D pour 2023: 57,4 millions de dollars
• Plate-forme de biologie musculaire propriétaire
• Collaboration avec des établissements universitaires et de recherche

Au 31 décembre 2023, la société avait des équivalents en espèces et en espèces de 178,7 millions de dollars pour soutenir les activités de recherche et développement en cours.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle commercial: Ressources clés

Expertise en biologie musculaire propriétaire

Edgewise Therapeutics a développé des connaissances spécialisées en biologie musculaire axées sur les troubles musculaires rares. Au quatrième trimestre 2023, la société comptait 12 scientifiques spécialisés dédiés à la recherche sur les maladies musculaires.

Domaine de recherche	Nombre de scientifiques spécialisés
Biologie musculaire	12
Dépistage génétique	7

Technologies de dépistage génétique avancées

L'entreprise utilise des plateformes de dépistage génétique de pointe spécialement conçues pour l'identification des troubles musculaires.

• Technologie de séquençage de nouvelle génération
• Outils de dépistage génétique basés sur CRISPR
• Systèmes d'analyse de calcul avancés

Portefeuille de propriété intellectuelle

En décembre 2023, Edgewise Therapeutics a tenu 18 brevets accordés liés aux traitements des troubles musculaires.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets
Traitement des troubles musculaires	18
Techniques de dépistage génétique	6

Équipe de recherche scientifique

L'entreprise maintient une équipe de recherche spécialisée ayant une vaste connaissance des maladies musculaires.

• doctorat chercheurs de niveau: 22
• Chercheurs postdoctoraux: 8
• Spécialistes de la recherche clinique: 5

Ressources de financement

Edgewise Therapeutics a obtenu un financement important grâce au capital-risque et aux investissements du marché public.

Source de financement	Montant de financement total
Capital-risque	87,4 millions de dollars
Marché public (introduction en bourse)	143,2 millions de dollars

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies ciblées pour les troubles musculaires rares

Edgewise Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies de précision pour des troubles musculaires rares spécifiques:

Trouble	Cible de la population de patients	Approche thérapeutique
Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)	Aux États-Unis, environ 15 000 patients	Thérapie de petite molécule stabilisante musculaire
Myopathie bethlem	Estimé 1 sur 200 000 individus	Intervention de mécanisme génétique de précision

Approche de la médecine de précision

Stratégies de ciblage génétique clés:

• Interventions spécifiques au mécanisme moléculaire
• Thérapies ciblées par mutation génétique
• Stratégies de traitement personnalisées

Pipeline de développement clinique

Drogue	Étape de développement	Potentiel de marché estimé
EDG-5506	Essais cliniques de phase 2	Marché potentiel de 250 à 500 millions de dollars
Composés stabilisants musculaires	Recherche préclinique	Marché potentiel de 150 à 300 millions de dollars

Stratégies thérapeutiques innovantes

Investissement de recherche et développement:

• Dépenses de R&D (2023): 45,2 millions de dollars
• Portefeuille de brevets: 12 brevets accordés
• Focus de la propriété intellectuelle: mécanismes génétiques du trouble musculaire

Différenciation du marché

Avantage concurrentiel	Caractéristiques uniques
Ciblage de précision	Interventions spécifiques au mécanisme génétique
Innovation thérapeutique	Nouvelle approche de petites molécules

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

Edgewise Therapeutics se concentre sur les communautés de patients atteints de dystrophie musculaire, ciblant spécifiquement les patients de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Métriques d'engagement communautaire des patients	2023 données
Interactions du groupe de soutien aux patients	17 Engagements de la communauté directe
Webinaires de l'éducation des patients	8 événements virtuels hébergés
Canaux de sensibilisation des patients directs	3 plateformes de communication primaires

Présentations des conférences scientifiques et des symposiums médicaux

Edgewise maintient des stratégies de communication scientifique actives.

• Société américaine de gène & Présentations de la conférence de thérapie cellulaire: 2 en 2023
• Conférence scientifique de l'Association musculaire de la dystrophie: 3 présentations
• Présentations scientifiques totales: 5 en 2023

Communication transparente sur les progrès des essais cliniques

Métriques de communication des essais cliniques	Données 2023-2024
Mises à jour des essais cliniques publiés	4 rapports complets
Investisseur / analyste d'information	6 événements de communication trimestriels
Fréquence de communication du registre des patients	Mises à jour trimestrielles

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Stratégie complète de soutien aux patients ciblant la population de patients DMD.

• Inscription du programme d'aide aux patients: 42 patients en 2023
• Matériel de ressources éducatifs distribué: 125 documents uniques
• Engagement des plateformes d'assistance en ligne: 3 plateformes numériques

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle d'entreprise: canaux

Communication médicale directe avec des spécialistes

Edgewise Therapeutics utilise des stratégies de communication ciblées avec des médecins spécialistes axés sur les troubles musculaires rares. Les canaux de communication directs de l'entreprise comprennent:

Méthode de communication	Fréquence	Public cible
Réunions du conseil consultatif médical	Trimestriel	Spécialistes des maladies neuromusculaires
Webinaires spécialisés	Bimensuel	Chercheurs de troubles musculaires rares
Sensibilisation clinique directe	En cours	Cliniciens de troubles génétiques

Publications scientifiques et recherche évaluée par des pairs

Edgewise Therapeutics maintient une communication scientifique robuste grâce à la diffusion de la recherche:

• Articles de recherche publiés en 2023: 4
• Présentations lors des conférences scientifiques: 6
• Soumissions de journal évaluées par des pairs: 3

Relations avec les investisseurs et communications financières

Les canaux de communication financière comprennent:

Canal de communication	Fréquence de rapport	Plate-forme
Appels de résultats trimestriels	4 fois par an	Webdiffion / conférence téléphonique
Réunion des actionnaires annuelle	Annuellement	Hybride en personne / virtuel
Dépôts de la SEC	Trimestriellement / annuellement	Système Edgar

Plateformes numériques pour la diffusion de l'information médicale

Les stratégies de communication numérique comprennent:

• Section des ressources médicales du site Web de l'entreprise
• LinkedIn Professional Network
• Communications par e-mail ciblées
• Plateformes d'information sur les essais cliniques

Total des métriques d'engagement numérique pour 2023:

Plate-forme	Visiteurs uniques	Taux d'engagement
Site Web de l'entreprise	47,500	22.3%
Liendin	12,300	15.7%

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles musculaires rares

Edgewise Therapeutics cible les patients atteints de troubles musculaires rares spécifiques, en particulier ceux avec Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Trouble	Population estimée des patients	Incidence annuelle
Dystrophie musculaire de Duchenne	15 000 à 20 000 patients aux États-Unis	1 sur 3 500 à 5 000 naissances masculines
Dystrophie musculaire de Becker	2 500 à 3 000 patients aux États-Unis	1 sur 18 000 à 30 000 naissances masculines

Neurologues et spécialistes des maladies musculaires

Target des professionnels médicaux spécialisés dans les conditions neuromusculaires.

• Environ 1 200 spécialistes neuromusculaires aux États-Unis
• Budget de recherche annuelle moyenne des maladies neuromusculaires: 250 000 $ - 500 000 $ par spécialiste

Centres de recherche sur les maladies génétiques

Type de centre de recherche	Numéro aux États-Unis	Financement de la recherche annuelle
Centres de recherche sur la dystrophie musculaire	25-30 centres spécialisés	10-50 millions de dollars par centre
Institutions de recherche neuromusculaire	40-45 installations dédiées	5 à 25 millions de dollars par institution

Les prestataires de soins de santé se concentrent sur les conditions neuromusculaires

Installations médicales spécialisées et centres de traitement.

• Cliniques neuromusculaires totales aux États-Unis: 150-200
• Volume moyen du patient par clinique: 500 à 1 000 patients atteints de troubles musculaires rares chaque année
• Budget total de traitement annuel estimé: 75 à 100 millions de dollars

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Edgewise Therapeutics a déclaré des dépenses totales de R&D de 46,4 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Catégorie de dépenses	Montant (2023)
Total des dépenses de R&D	46,4 millions de dollars
Coûts de R&D liés au personnel	22,1 millions de dollars
Coûts de recherche externes	12,3 millions de dollars
Équipement et matériaux de laboratoire	8,6 millions de dollars

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses d'essai cliniques pour 2023 ont totalisé environ 31,2 millions de dollars, ce qui comprend:

• Recrutement et dépistage des patients: 8,7 millions de dollars
• Gestion des sites cliniques: 12,5 millions de dollars
• Gestion et analyse des données: 6,4 millions de dollars
• Documentation réglementaire: 3,6 millions de dollars

Protection de la propriété intellectuelle

Les coûts annuels de protection de la propriété intellectuelle pour 2023 se sont élevés à 2,1 millions de dollars, couvrant les frais de dépôt, de maintenance et juridiques des brevets.

Recrutement et rétention des talents scientifiques

Dépenses liées aux talents	Montant (2023)
Total des frais d'acquisition de talents	5,6 millions de dollars
Salaires du personnel de recherche	24,3 millions de dollars
Avantages sociaux	6,8 millions de dollars

Conformité réglementaire et tests cliniques

Les dépenses de conformité réglementaire pour 2023 étaient de 4,5 millions de dollars, ce qui comprend:

• Préparation de la soumission de la FDA: 1,7 million de dollars
• Documentation de la conformité: 1,2 million de dollars
• Consultants réglementaires externes: 1,6 million de dollars

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Modèle commercial: Strots de revenus

Accords potentiels de licence de médicament potentiel

Depuis le quatrième trimestre 2023, Edgewise Therapeutics n'a pas encore signalé aucun accord de licence de médicament actif. L'objectif principal de l'entreprise reste sur le développement de traitements de dystrophie musculaire.

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Source de financement	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	2,5 millions de dollars	2022
Association de dystrophie musculaire	$750,000	2023

Ventes de produits thérapeutiques potentiels

Le candidat principal d'Edgewise Therapeutics Edg-5506 est actuellement en essais cliniques, sans ventes commerciales signalées en 2024.

Partenariats de recherche collaborative

• Collaboration avec Ultragenyx Pharmaceutical
• Partenariat de recherche avec des centres médicaux académiques

Les données financières du rapport annuel de 2023 montrent:

Métrique financière	Montant
Revenus totaux	12,4 millions de dollars
Frais de recherche et de développement	58,3 millions de dollars