Regenxbio Inc. (RGNX): Canvas de modèle d'entreprise [Jan-2025 MISE À JOUR]

Dans le monde de pointe de la thérapie génique, Regenxbio Inc. (RGNX) émerge comme une force pionnière, exerçant sa plate-forme de technologie révolutionnaire NAV pour transformer la façon dont nous abordons les troubles génétiques rares. Avec un modèle commercial innovant qui prie la percée scientifique et la stratégie commerciale, ce pionnier de la biotechnologie est sur le point de redéfinir la médecine génétique personnalisée, offrant de l'espoir aux patients confrontés à des défis neurologiques et rétiniens complexes grâce à des technologies thérapeutiques révolutionnaires.

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Établissements de recherche universitaire

RegenxBio a établi des partenariats avec les institutions de recherche universitaires suivantes:

Institution	Focus de la collaboration	Année établie
Université de Pennsylvanie	Recherche de thérapie génique pour les troubles neurologiques	2017
École de médecine de Harvard	Développement de la plate-forme technologique NAV	2015

Collaborations de l'entreprise pharmaceutique

Les partenariats stratégiques avec les sociétés pharmaceutiques comprennent:

• AbbVie Inc.: Valeur de collaboration de 200 millions de dollars de paiement initial
• Novartis Gene Therapies: Contrat de licence pour 60 millions de dollars de paiement initial

Funding National Institutes of Health

Détails du support de financement du NIH:

Type de subvention	Financement total	Domaine de recherche
Subventions SBIR / STTR	3,5 millions de dollars	Recherche de maladies génétiques rares
Subvention de recherche R01	2,1 millions de dollars	Développement de la thérapie génique

Organisations de recherche contractuelle

Regenxbio fonctionne avec les CRO suivants:

• Icon PLC: Gestion des essais cliniques
• Parexel International: coordination des essais de phase II
• Iqvia: soutien mondial du développement clinique

Partenariats d'investissement en biotechnologie

Partenariats d'investissement clés:

Entreprise d'investissement	Montant d'investissement	Année
Conseillers perceptifs	85 millions de dollars	2022
Farallon Capital Management	65 millions de dollars	2021

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de la thérapie génique

Au quatrième trimestre 2023, Regenxbio a investi 148,3 millions de dollars en dépenses de R&D. L'entreprise s'est concentrée sur le développement de thérapies géniques dans plusieurs domaines thérapeutiques.

Zone de focus R&D	Nombre de programmes actifs
Maladies neurologiques	4 programmes
Maladies rétiniennes	3 programmes
Maladies génétiques rares	2 programmes

Avancement de la plate-forme technologique NAV

La plate-forme de technologie de navigation propriétaire de Regenxbio comprend 10 sérotypes vectoriels AAV exclusifs.

• La plate-forme a généré 6 vecteurs hors licence
• Soutient le développement de thérapies géniques à travers de multiples indications
• Investissements d'optimisation des plateformes en cours

Gestion des essais précliniques et cliniques

Étape de l'essai	Essais actifs
Préclinique	5 programmes
Phase 1	3 programmes
Phase 2	2 programmes
Phase 3	1 programme

Soumission et conformité réglementaires

En 2023, Regenxbio a soumis 2 demandes d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND) à la FDA.

Protection et licence de propriété intellectuelle

En décembre 2023, Regenxbio a tenu 285 brevets délivrés et en attente à l'échelle mondiale.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets
NAV Technology Platform	127 brevets
Compositions de thérapie génique	98 brevets
Processus de fabrication	60 brevets

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologie vectorielle virale de Nav propriétaire

La plate-forme de technologie NAV de RegenxBio comprend 10 vecteurs de virus adéno-associés distincts (AAV). Depuis 2024, la société détient 100+ licences Pour cette technologie propriétaire à travers diverses applications de thérapie génique.

Type vecteur	Caractéristiques uniques	Applications potentielles
NAV AAV9	Pénétration améliorée du SNC	Troubles neurologiques
NAV AAV8	Tropisme hépatique élevé	Maladies métaboliques

Installations de recherche de thérapie génique avancée

Regenxbio fonctionne 2 centres de recherche primaires Situé à Rockville, Maryland, avec un espace de recherche total d'environ 75 000 pieds carrés.

Talent scientifique et médical spécialisé

Au quatrième trimestre 2023, Regenxbio utilise:

• Total des employés: 327
• Chercheurs au niveau du doctorat: 68
• Personnel de recherche et développement: 212

Portfolio de brevets fort

Paysage des brevets à partir de 2024:

Catégorie de brevet	Nombre de brevets
Nous a délivré des brevets	87
Demandes de brevet en instance	53
Déposages de brevets internationaux	42

Capital financier important pour la R&D

Ressources financières pour la recherche et le développement:

• Equivalents en espèces et en espèces (Q4 2023): 536,2 millions de dollars
• Dépenses de R&D (2023 Exercice): 274,3 millions de dollars
• Engagements totaux de financement de la recherche: 612,5 millions de dollars

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Solutions innovantes de thérapie génique pour les maladies génétiques rares

Regenxbio se concentre sur le développement de traitements de thérapie génique ciblant les maladies génétiques rares avec des besoins médicaux non satisfaits importants. Depuis le quatrième trimestre 2023, l'entreprise a 6 programmes de thérapie génique à stade clinique en cours.

Programme	Maladie cible	Étape de développement
RGX-314	AMD humide	Phase 2/3
RGX-121	MPS II	Phase 1/2
RGX-111	MPS I	Phase 1/2

Traitements potentiels pour les troubles neurologiques et rétiniens

La plate-forme de thérapie génique de l'entreprise cible des conditions neurologiques et rétiniennes spécifiques avec des besoins médicaux non satisfaits.

• Marché des maladies rétiniennes estimées à 12,3 milliards de dollars d'ici 2026
• Troubles neurologiques Marché de la thérapie génique prévue pour atteindre 8,5 milliards de dollars d'ici 2027

Approches de médecine génétique personnalisée

Regenxbio utilise la plate-forme de technologie NAV pour les interventions génétiques ciblées. En 2023, la société détient 129 brevets émis dans le monde.

Plate-forme technologique	Nombre de licences	Flux de redevances potentiels
Technologie de navigation	9 accords de licence	Jusqu'à 1,4 milliard de dollars de paiement potentiels

Technologies thérapeutiques transformatrices

La performance financière reflète l'investissement continu dans la recherche avancée en thérapie génique.

Métrique financière	Valeur 2023
Dépenses de R&D	252,4 millions de dollars
Espèce et investissements	623,5 millions de dollars

Interventions génétiques ciblées avec des avantages potentiels à long terme

L'approche de thérapie génique de Regenxbio cible les troubles génétiques à leur racine moléculaire.

• Potentiel à fournir des traitements pondérés et potentiellement curatifs
• Concentrez-vous sur les maladies génétiques rares avec des options de traitement existantes limitées
• Approche de la médecine de précision ciblant des mutations génétiques spécifiques

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les groupes de défense des patients

Depuis le quatrième trimestre 2023, Regenxbio a établi des relations avec 7 organisations de défense des patients atteints de maladies génétiques rares. La stratégie d'engagement directe de l'entreprise implique:

• Sessions de partage d'informations trimestrielles
• Soutien financier aux programmes d'éducation des patients totalisant 325 000 $ par an
• Plateformes de communication de recherche collaborative

Interactions du groupe de défense des patients	Fréquence	Investissement annuel
Réseaux de maladies génétiques rares	4 réunions trimestrielles	$325,000
Programmes de formation des patients	6 événements annuels	$175,000

Présentations des conférences scientifiques et des symposiums médicaux

En 2023, Regenxbio a participé à 12 conférences médicales internationales, avec des frais de présentation estimés à 450 000 $.

Type de conférence	Nombre de conférences	Frais de présentation
Symposiums de thérapie génique	5	$225,000
Conférences de maladies rares	7	$225,000

Partenariats de recherche collaborative

Regenxbio maintient 9 collaborations de recherche active avec des établissements universitaires et médicaux, avec des investissements en partenariat totaux de 3,2 millions de dollars en 2023.

Communication transparente sur les progrès des essais cliniques

La société a publié 24 mises à jour des essais cliniques Sur divers canaux de communication en 2023, avec un budget de relations avec les investisseurs dédié de 275 000 $.

Aide à la consultation médicale personnalisée

Regenxbio fournit des services de consultation spécialisés avec:

• 3 équipes de conseil génétique dédiées
• Budget de soutien à la consultation de 425 000 $ par an
• Moyenne de 87 consultations personnalisées par trimestre

Service de consultation	Taille de l'équipe	Budget annuel	Consultations trimestrielles
Conseil génétique	3 équipes	$425,000	87 Consultations

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: canaux

Communications de recherche médicale directes

Regenxbio utilise des stratégies de communication ciblées avec des institutions de recherche clés et des centres médicaux. Au quatrième trimestre 2023, la société a maintenu des partenariats de recherche actifs avec 12 centres de recherche universitaires.

Canal de communication de recherche	Nombre de partenariats actifs	Engagement annuel
Institutions universitaires	12	45 projets de recherche collaborative
Centres de recherche médicale	8	37 études cliniques en cours

Publications scientifiques et revues à comité de lecture

Regenxbio publié 23 articles évalués par des pairs En 2023, en se concentrant sur la recherche sur la thérapie génique et les développements de la plate-forme de technologie NAV.

• Revues publiées dans: Nature Biotechnology
• Médecine translationnelle scientifique
• Thérapie moléculaire

Biotechnologie et conférences médicales

La participation de la conférence en 2023 comprenait 18 événements internationaux de biotechnologie.

Type de conférence	Nombre de conférences	Focus de présentation
Conférences internationales de biotechnologie	18	Innovations de thérapie génique
Symposiums de recherche médicale	12	NAV Technology Platform

Plateformes numériques et site Web d'entreprise

Métriques d'engagement numérique pour 2023:

• Site Web d'entreprise Visiteurs uniques: 124 567
• LinkedIn adepte: 45 230
• Twitter abonnés: 22 145

Communications des relations avec les investisseurs

Canaux de communication des investisseurs en 2023:

Canal de communication	Fréquence	Atteindre
Appels de résultats trimestriels	4 fois par an	Plus de 200 investisseurs institutionnels
Réunion des actionnaires annuelle	1 fois par an	Environ 500 participants
Présentations des investisseurs	12 événements	Plus de 1 500 participants au total

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles génétiques rares

En 2024, Regenxbio cible environ 7 000 troubles génétiques rares connus. Les populations clés des patients comprennent:

Catégorie de troubles	Population estimée des patients	Zones de traitement potentiels
Troubles génétiques neurologiques	Environ 500 000 patients	Maladie de Huntington, Parkinson
Troubles génétiques ophtalmologiques	Environ 250 000 patients	Maladies rétiniennes héritées

Chercheurs de maladie neurologique

Regenxbio collabore avec les institutions de recherche dans le monde.

• Plus de 120 partenariats de recherche actifs
• 42,3 millions de dollars investis dans des collaborations de recherche en 2023
• Engagement avec 37 centres de recherche universitaires

Spécialistes en ophtalmologie

Le marché cible comprend des praticiens spécialisés en ophtalmologie axés sur les thérapies génétiques.

Catégorie spécialisée	Nombre de spécialistes potentiels	Portée géographique
Spécialistes génétiques en ophtalmologie	Environ 2 500 dans le monde	Amérique du Nord, Europe, Asie

Praticiens de la médecine génétique

Regenxbio cible les professionnels de la médecine génétique dans diverses spécialités.

• Environ 5 600 spécialistes de la médecine génétique du monde entier
• Axé sur l'avancement de la thérapie génique
• Valeur marchande potentielle estimée à 1,2 milliard de dollars

Sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques

Partenariats stratégiques avec des entités biotechnologiques et pharmaceutiques.

Type de partenariat	Nombre de partenariats actifs	Valeur de collaboration estimée
Accords de licence	12 partenariats actifs	78,5 millions de dollars en paiements de jalons potentiels
Collaborations de recherche	8 partenaires pharmaceutiques majeurs	63,2 millions de dollars en financement de recherche collaborative

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2022, Regenxbio a déclaré des dépenses totales de R&D de 237,3 millions de dollars. Les coûts de R&D de l'entreprise ont toujours été une partie importante de ses dépenses opérationnelles.

Exercice fiscal	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses totales
2022	237,3 millions de dollars	68.4%
2021	212,5 millions de dollars	65.7%

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses des essais cliniques pour Regenxbio en 2022 étaient d'environ 145,6 millions de dollars, couvrant plusieurs programmes de thérapie génique à tous les étapes de développement.

• Essais cliniques de phase 1: 42,3 millions de dollars
• Essais cliniques de phase 2: 68,9 millions de dollars
• Essais cliniques de phase 3: 34,4 millions de dollars

Maintenance de la propriété intellectuelle

La société a investi 18,2 millions de dollars dans la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets au cours de l'exercice 2022.

Catégorie IP	Coût annuel
Dépôt de brevet	8,7 millions de dollars
Entretien de brevets	9,5 millions de dollars

Acquisition et rétention de talents

Regenxbio a dépensé 52,4 millions de dollars pour la rémunération et le recrutement des employés en 2022.

• Compensation totale des employés: 45,6 millions de dollars
• Recrutement et formation: 6,8 millions de dollars

Investissements de développement de la plate-forme technologique

Les coûts de développement de la plate-forme technologique pour 2022 étaient de 36,7 millions de dollars, en se concentrant sur les améliorations de la plate-forme technologique NAV.

Zone d'investissement technologique	Montant d'investissement
Infrastructure de plate-forme	22,3 millions de dollars
Développement des logiciels et des outils	14,4 millions de dollars

Regenxbio Inc. (RGNX) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Licence potentielle de la plateforme de technologie NAV

Au quatrième trimestre 2023, Regenxbio a déclaré des revenus de licence potentiels de sa plate-forme de technologie NAV. Les accords de licence comprennent:

Partenaire	Type de licence	Revenus potentiels
Abbvie	Licence exclusive	Paiement initial de 370 millions de dollars
Ultragenyx	Licence non exclusive	85 millions de dollars de paiement initial

Accords de recherche collaborative

Regenxbio a établi des accords de recherche collaboratifs avec plusieurs sociétés pharmaceutiques.

• Revenus de recherche collaborative totale en 2023: 42,3 millions de dollars
• Partenariats de recherche actifs avec 5 sociétés pharmaceutiques
• Durée de l'accord moyen: 3-5 ans

Future commercialisation des produits thérapeutiques

Strots de revenus potentiels des produits thérapeutiques en développement:

Zone thérapeutique	Produit candidat	Valeur marchande potentielle estimée
Maladies rétiniennes héritées	RGX-314	500 millions de dollars - 1 milliard de dollars par an
Troubles neurologiques	RGX-121	250 millions de dollars - 450 millions de dollars par an

Subventions de recherche gouvernementales et privées

Regenxbio reçoit un financement de recherche de diverses sources:

• Financement total des subventions en 2023: 15,7 millions de dollars
• Les sources incluent les fondations de la recherche des NIH et privées
• Subventions axées sur la recherche sur la thérapie génique

Payments de jalons potentiels à partir de partenariats

Structure potentielle de paiement des étapes:

Partenaire	Paiements de jalons potentiels	Conditions
Abbvie	Jusqu'à 1,2 milliard de dollars	Jalons réglementaires et commerciaux
Ultragenyx	Jusqu'à 350 millions de dollars	Jalons de développement et de commercialisation