Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO): Business Model Canvas [Jan-2025 Mise à jour]

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) est à l'avant-garde de l'innovation génétique, révolutionnant les soins de santé grâce à des technologies d'édition génétique révolutionnaires qui promettent de transformer la façon dont nous abordons le traitement des maladies rares. En tirant parti de leur plate-forme propriétaire de nucléase du doigt de zinc (ZFN), cette entreprise de biotechnologie pionnière réécrit le potentiel des interventions génétiques personnalisées, offrant de l'espoir aux patients et aux chercheurs à travers des solutions thérapeutiques de pointe qui ciblent les troubles génétiques à leur noyau moléculaire.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration avec les sociétés pharmaceutiques

Sangamo a établi des partenariats clés avec les grandes sociétés pharmaceutiques, notamment:

Partenaire	Détails du partenariat	Année établie
Pfizer	Développement de la thérapie génique pour l'hémophilie A	2017
Biogène	Collaboration sur les technologies d'édition de génome	2018

Partenariats de recherche avec les établissements universitaires

Sangamo maintient des collaborations de recherche stratégique avec les principaux centres de recherche universitaire:

• Université de Californie, San Francisco (UCSF)
• Université de Stanford
• Dana-Farber Cancer Institute

Alliances stratégiques avec des centres de recherche en biotechnologie

Sangamo a développé des partenariats de recherche critique en biotechnologie, notamment:

Centre de recherche	Domaine de mise au point	Portée de collaboration
Hôpital de recherche pour enfants St. Jude	Recherche de troubles génétiques	Édition de gènes de la maladie de la drépanocytose
National Institutes of Health (NIH)	Développement de thérapie génétique	Programmes de recherche translationnelle

Accords de licence pour les technologies de génie génétique

Sangamo a obtenu plusieurs accords de licence pour les technologies génétiques avancées:

• Licence de technologie ZFN: Droits exclusifs sur les plates-formes de nucléases CRISPR et Zinc Finger
• Accords de propriété intellectuelle avec plusieurs institutions de recherche en biotechnologie

Revenus de partenariat total (2023): 68,3 millions de dollars

Dépenses de collaboration de recherche (2023): 42,7 millions de dollars

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Édition de gènes et recherche en génie du génome

Au quatrième trimestre 2023, Sangamo Therapeutics a investi 89,4 millions de dollars dans les frais de recherche et développement. L'entreprise se concentre sur Technologie de nucléase de doigt de zinc (ZFN) pour des interventions génétiques précises.

Domaine de mise au point de recherche	Montant d'investissement (2023)	Nombre de programmes de recherche actifs
Technologies d'édition de gènes	89,4 millions de dollars	7 programmes actifs
Développement de thérapie génétique	42,6 millions de dollars	4 programmes de stade clinique

Développement de la technologie de nucléase du doigt de zinc (ZFN)

Sangamo a développé plus de 15 plates-formes thérapeutiques basées sur ZFN ciblant plusieurs troubles génétiques.

• Portfolio total des brevets ZFN: 285 brevets délivrés
• Revenus de licence de technologie ZFN: 12,3 millions de dollars en 2023
• Accords de recherche collaborative: 3 partenariats actifs

Essais cliniques pour les thérapies génétiques

Zone thérapeutique	Nombre d'essais en cours	Phase de développement
Hémophilie	2 essais	Phase 1/2
Troubles neurologiques	1 essai	Phase 2
Maladies génétiques rares	3 essais	Phase 1/2

Recherche et développement de produits thérapeutiques

En 2023, Sangamo a maintenu 9 candidats de produits thérapeutiques à divers stades de développement, avec un investissement en R&D total de 136,7 millions de dollars.

• Candidats de la scène préclinique: 5 programmes
• Candidats au stade clinique: 4 programmes
• Zones thérapeutiques: hémophilie, troubles neurologiques, maladies génétiques rares

Médecine translationnelle et interventions génétiques de précision

Zone d'intervention de précision	Nombre de conditions génétiques ciblées	Partenaires de collaboration de recherche
Plates-formes d'édition de gènes	12 conditions ciblées	5 partenaires académiques et pharmaceutiques
Modification génétique de précision	8 approches de modification génétique	3 institutions de recherche

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Plate-forme de nucléase de doigt de zinc propriétaire (ZFN)

Depuis le quatrième trimestre 2023, Sangamo tient 84 brevets délivrés lié à la technologie ZFN. La plate-forme permet une modification de gènes précise dans plusieurs zones thérapeutiques.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets
Brevets de plate-forme ZFN	84
Technologie d'édition de gènes	36
Applications thérapeutiques	48

Propriété intellectuelle de génie génétique avancé

Le portefeuille de propriété intellectuelle de Sangamo comprend des technologies de génie génétique complètes évaluées à environ 127,3 millions de dollars En 2023 rapports financiers.

• Valeur du portefeuille IP total: 127,3 millions de dollars
• Recherche et développement Investissements IP: 42,6 millions de dollars
• Technologie d'édition de gènes IP: 84,7 millions de dollars

Équipe de recherche scientifique

En décembre 2023, Sangamo emploie 213 chercheurs avec une expertise génétique spécialisée.

Composition de l'équipe de recherche	Nombre de professionnels
Chercheurs de doctorat	127
Scientifiques supérieurs	46
Associés de recherche	40

Infrastructure de laboratoire et de recherche

Sangamo maintient 3 installations de recherche primaires avec un espace de laboratoire total d'environ 85 000 pieds carrés.

• Brisbane, Californie: 45 000 pieds carrés
• Richmond, Californie: 25 000 pieds carrés
• Research Triangle Park, Caroline du Nord: 15 000 pieds carrés

Équipement et technologies de biotechnologie

L'investissement en capital dans l'équipement de recherche de pointe a totalisé 18,7 millions de dollars en 2023.

Catégorie d'équipement	Montant d'investissement
Équipement de séquençage de gènes	6,2 millions de dollars
Outils d'édition CRISPR / Gene	5,9 millions de dollars
Systèmes de microscopie avancée	4,1 millions de dollars
Infrastructure de biologie informatique	2,5 millions de dollars

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Solutions de thérapie génétique innovantes pour les maladies rares

Depuis le Q4 2023, Sangamo Therapeutics s'est concentré sur le développement de thérapies génétiques pour des maladies rares avec 6 programmes de stade clinique actif.

Catégorie de maladie	Nombre de programmes	Étape de développement
Troubles génétiques	3	Essais cliniques
Conditions neurologiques	2	Préclinique / phase 1
Hémoglobinopathies	1	Étape clinique avancée

Potentiel de modifications génétiques ciblées

La technologie propriétaire de Zinc Finger de Sangamo permet une modification génétique précise avec 90% de spécificité du site cible.

• Plateforme de nucléase de doigt de zinc (ZFN)
• CRISPR / CAS9 Technologies complémentaires
• Modification des gènes dans plusieurs zones thérapeutiques

Approches thérapeutiques personnalisées

Investissement en recherche en 2023: 185,3 millions de dollars dédié au développement de médecine génétique personnalisée.

Focus thérapeutique	Pourcentage d'investissement
Troubles génétiques rares	45%
Conditions neurologiques	30%
Troubles de l'hémoglobine	25%

Technologies avancées de l'édition des gènes

Les plateformes technologiques de Sangamo englobent 3 méthodologies d'édition des gènes primaires.

• Nucléase du doigt en zinc (ZFN)
• Technologies de régulation des gènes
• Approches de thérapie cellulaire

Potentiel pour aborder les troubles génétiques au niveau moléculaire

Portefeuille cumulatif de brevets: 127 brevets délivrés En décembre 2023, couvrant les technologies de modification des gènes.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets
Édition de gène de base	62
Applications thérapeutiques	45
Plates-formes technologiques	20

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les institutions de recherche médicale

Sangamo Therapeutics maintient un engagement direct avec 37 institutions de recherche dans le monde en 2023. Les partenariats clés comprennent:

Institution	Focus de recherche	Statut de collaboration
Université de Californie, San Francisco	Thérapies de montage de gènes	Partenariat actif
École de médecine de Harvard	Recherche de maladies génétiques	Collaboration continue

Partenariats de recherche collaborative

Sangamo entretient 12 partenariats de recherche collaborative actifs en 2024, avec un investissement total de partenariat de 43,6 millions de dollars.

• Pfizer Valeur de collaboration: 24,3 millions de dollars
• Partenariat biogène: 12,5 millions de dollars
• Regeneron Partnership: 6,8 millions de dollars

Conférence scientifique et participation au symposium

Sangamo a participé à 18 conférences scientifiques internationales en 2023, présentant 24 résumés de recherche.

Conférence	Emplacement	Présentations de recherche
Société américaine de gène & Thérapie cellulaire	Boston, MA	7 présentations
Société européenne du gène & Thérapie cellulaire	Rotterdam, Pays-Bas	5 présentations

Plaidoyer des patients et communication des essais cliniques

Sangamo soutient 8 groupes de défense des patients et maintient les canaux de communication pour 327 participants à l'essai clinique actif.

• Groupes de patients atteints de maladies rares: 5
• Organisations de défense des troubles génétiques: 3
• Plate-forme de communication des participants à essai clinique: 2

Rapports de recherche et développement transparents

Sangamo publie 42 publications de recherche et 16 rapports d'essais cliniques détaillés dans des revues à comité de lecture en 2023.

Type de publication	Nombre de publications	Plage du facteur d'impact
Articles de recherche	42	3.5 - 12.4
Rapports d'essais cliniques	16	4.2 - 9.7

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: canaux

Communication scientifique directe

Sangamo Therapeutics utilise des canaux de communication scientifiques directs à travers:

• Communications par e-mail ciblées à la communauté scientifique
• Plateformes d'engagement des chercheurs directs
• Interactions du conseil consultatif scientifique

Canal de communication	Portée annuelle	Public principal
Emails du chercheur direct	3 750 professionnels scientifiques	Chercheurs en thérapie génique
Conseil consultatif scientifique	12 membres experts	Spécialistes mondiaux de la médecine génétique

Présentations de la conférence médicale

Sangamo exploite les conférences médicales pour la diffusion scientifique:

• Participation annuelle à 7 à 9 conférences de médecine génétique majeure
• Présentation des résultats de la recherche et des données d'essais cliniques

Type de conférence	Participation annuelle	Format de présentation
Conférences internationales de thérapie génique	4-5 conférences	Présentations orales et séances d'affiches
Symposiums spécialisés en médecine génétique	3-4 conférences	Présentations de documents de recherche

Publications scientifiques évaluées par des pairs

La stratégie de publication comprend:

• Soumission à des revues scientifiques à fort impact
• Publications de recherche collaborative

Métrique de publication	Numéro annuel	Plage du facteur d'impact
Publications évaluées par des pairs	8-12 publications	5.2 - 12.7

Plateformes de relations avec les investisseurs

Les canaux de communication des investisseurs comprennent:

• Appels de résultats trimestriels
• Réunions annuelles des actionnaires
• Webinaires de présentation des investisseurs

Canal de communication des investisseurs	Fréquence	TEAUX DE LA PARTICIN
Appels de résultats trimestriels	4 fois par an	125-175 investisseurs institutionnels
Réunion des actionnaires annuelle	1 fois par an	250-300 actionnaires

Réseaux de communication scientifique numérique

Plates-formes de fiançailles numériques:

• LinkedIn Professional Network
• Plateformes de collaboration de recherche scientifique
• Forums en ligne spécialisés en médecine génétique

Plate-forme numérique	Nombre de suiveurs / de connexions	Taux d'engagement
Page d'entreprise LinkedIn	22 500 abonnés	Taux d'engagement de 3,7%
Réseaux de recherche scientifique	5 800 connexions professionnelles	Taux d'interaction de 2,9%

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Organisations de recherche de maladies rares

Sangamo Therapeutics cible les organisations de recherche de maladies rares qui se concentrent spécifiquement sur les troubles génétiques.

Type d'organisation	Nombre de collaborations potentielles	Budget de recherche annuel estimé
Maladies rares à but non lucratif	37	126,5 millions de dollars
Centres de recherche génétique	22	84,3 millions de dollars

Sociétés pharmaceutiques

Sangamo collabore avec des sociétés pharmaceutiques pour l'édition génétique et le développement thérapeutique.

• Les meilleurs partenaires pharmaceutiques incluent Pfizer, Biogen
• Valeur de collaboration estimée à 350 millions de dollars
• Accords de partenariat actif: 6

Établissements de recherche universitaire

Les partenariats académiques sont essentiels pour le pipeline de recherche de Sangamo.

Type d'institution	Nombre de partenariats	Contribution de financement de la recherche
Universités de recherche de niveau 1	14	47,6 millions de dollars
Centres de recherche médicale	9	32,4 millions de dollars

Entreprises de biotechnologie

Sangamo s'engage avec les entreprises de biotechnologie pour les technologies avancées d'édition de gènes.

• Partenariats actuels de biotechnologie: 8
• Valeur du partenariat total: 275 millions de dollars
• Axé sur la thérapie génique et l'édition du génome

Fournisseurs de soins de santé spécialisés dans les troubles génétiques

Les prestataires de soins de santé spécialisés représentent un segment de clientèle clé pour Sangamo.

Type de fournisseur	Nombre de clients potentiels	Budget de traitement génétique annuel estimé
Cliniques génétiques spécialisées	42	93,7 millions de dollars
Centres de traitement des troubles génétiques	26	61,5 millions de dollars

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2022, Sangamo Therapeutics a déclaré des dépenses totales de R&D de 213,5 millions de dollars.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage de variation
2022	213,5 millions de dollars	-16.4%
2021	255,4 millions de dollars	-3.2%

Investissements d'essais cliniques

Les dépenses des essais cliniques pour Sangamo Therapeutics en 2022 étaient d'environ 127,3 millions de dollars.

• Hémophilie A Gene Therapy Clinical Trials: 42,6 millions de dollars
• Programmes de troubles lysosomaux: 35,7 millions de dollars
• Essais sur les troubles du SNC: 49 millions de dollars

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les coûts annuels de la propriété intellectuelle et de l'entretien des brevets étaient de 8,2 millions de dollars en 2022.

Salaires du personnel scientifique

Catégorie de personnel	Coût annuel
Chercheur principal	$185,000 - $245,000
Associés de recherche	$85,000 - $120,000
Total des dépenses du personnel	67,4 millions de dollars

Infrastructure technologique avancée

Les investissements technologiques et infrastructures ont totalisé 22,6 millions de dollars en 2022.

• Plates-formes technologiques d'édition de gènes: 12,3 millions de dollars
• Équipement de laboratoire: 6,5 millions de dollars
• Systèmes de biologie informatique: 3,8 millions de dollars

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Licence des plateformes de technologie génétique

Depuis le quatrième trimestre 2023, Sangamo Therapeutics a généré des revenus de licence grâce à des accords de plate-forme technologique stratégique. Les revenus totaux de licence pour 2023 étaient de 24,7 millions de dollars.

Partenaire de licence	Plate-forme technologique	Revenus annuels estimés
Biogène	Technologie des protéines de doigt du zinc	12,3 millions de dollars
Pfizer	Plate-forme d'édition de gènes	8,5 millions de dollars

Accords de collaboration de recherche

Sangamo a maintenu plusieurs accords de collaboration de recherche générant 31,2 millions de dollars de revenus collaboratifs en 2023.

• Recherche collaborative avec Pfizer dans les thérapies génétiques
• Partenariat continu avec Biogen for Neurological Disease Research
• Collaboration de recherche avec Sanofi dans de rares troubles génétiques

Ventes de produits thérapeutiques potentiels

Le chiffre d'affaires des produits pour 2023 était de 16,5 millions de dollars, principalement des traitements de thérapie génique émergents.

Financement de subvention et investissements de recherche

Le financement total des subventions reçu en 2023: 9,8 millions de dollars auprès des NIH et d'autres institutions de recherche.

Payments d'étape provenant des partenariats pharmaceutiques

Les paiements d'étape en 2023 ont totalisé 42,6 millions de dollars provenant de divers partenariats pharmaceutiques.

Partenaire pharmaceutique	Paiements d'étape	Focus de recherche
Pfizer	18,3 millions de dollars	Thérapies génétiques
Biogène	15,7 millions de dollars	Troubles neurologiques
Sanofi	8,6 millions de dollars	Conditions génétiques rares