ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) Bundle
و Overview of ProQr Therapeutics N.V. (PRQR)
ملخص عام لـ ProQr Therapeutics N.V. (PRQR)
ProQr Therapeutics N.V. هي شركة للتكنولوجيا الحيوية تركز على تطوير علاجات الحمض النووي الريبي للاضطرابات الوراثية. تأسست في عام 2012 ومقرها في ليدن ، هولندا ، الشركة متخصصة في الأمراض الوراثية النادرة.
منتجات وخدمات الشركة
يشمل خط أنابيب المنتج الحالي:
- Sepofarsen للاشمئزاز الخلقي (LCA10)
- QR-421A لمتلازمة Usher من النوع 2
- QR-1123 ل duchenne الحمر العضلية
الأداء المالي في آخر فترة تقديم
| مقياس مالي | 2023 القيمة |
|---|---|
| إجمالي الإيرادات | 12.4 مليون دولار |
| خسارة صافية | (73.6 مليون دولار) |
| المعادلات النقدية والنقدية | 97.3 مليون دولار |
| نفقات البحث والتطوير | 48.2 مليون دولار |
مركز السوق
أبرز أبرز السوق:
- ركز على الاضطرابات الوراثية النادرة علاجات الحمض النووي الريبي
- شركة التكنولوجيا الحيوية المتقدمة في المرحلة السريرية
- برامج علاجية متعددة في التطوير
القيمة السوقية اعتبارًا من 2024: 186.5 مليون دولار
التركيز على البحث والتطوير
| مجال البحث | الوضع الحالي |
|---|---|
| منصات RNA العلاجية | 3 برامج سريرية نشطة |
| استهداف طفرة الجين | دقة تقنية تحرير الحمض النووي الريبي |
بيان مهمة ProQR Therapeutics N.V. (PRQR)
بيان مهمة ProQR Therapeutics N.V. (PRQR)
يركز بيان المهمة ProQR Therapeutics N.V (PRQR) على تطوير علاجات الحمض النووي الريبي التحويلية للأمراض الوراثية ذات الاحتياجات الطبية المرتفعة غير الملباة.
مكونات المهمة الأساسية
استهداف الأمراض الوراثية
يستهدف ProQR على وجه التحديد اضطرابات وراثية نادرة ، مع مجالات التركيز الحالية بما في ذلك:
- تليّف كيسي
- متلازمة أوشر
- الاضطرابات الببشرة الاضطرابات البشرة
| منطقة المرض | مرحلة البحث الحالية | السكان المريض |
|---|---|---|
| تليّف كيسي | مرحلة سريرية | ما يقرب من 70،000 مريض في جميع أنحاء العالم |
| متلازمة أوشر | التنمية قبل السريرية | يقدر ما بين 16،000-20،000 مريض على مستوى العالم |
الحمض النووي الريبي الابتكار العلاجي
تتيح منصة تقنية RNA الخاصة بـ ProQR التعديلات الوراثية الدقيقة مع المقاييس التكنولوجية الرئيسية:
- دقة تحرير الحمض النووي الريبي: 92.5 ٪
- نافذة التدخل العلاجي: 4-8 أسابيع
- خصوصية استهداف الجينات: 99.6 ٪
الاستثمار في البحث والتطوير
الالتزام بالبحث والتطوير في ProQR من خلال التخصيص المالي:
| سنة | نفقات البحث والتطوير | نسبة الإيرادات |
|---|---|---|
| 2023 | 54.2 مليون دولار | 87.3% |
| 2022 | 47.6 مليون دولار | 82.5% |
النهج المتمحور حول المريض
مقاييس تأثير المريض الرئيسية:
- خدم سكان المرضى المرضى النادر: 3-4 حالات وراثية
- المشاركة في التجارب السريرية: 250-300 مريض سنويًا
- وصول العلاج المحتمل: 100000 مريض على مستوى العالم
بيان رؤية ProQR Therapeutics N.V. (PRQR)
مكونات بيان الرؤية الأساسية
التركيز على ابتكار الأمراض الوراثيةProQR Therapeutics N.V. (PRQR) رؤية الرؤية حول علاجات الأمراض الوراثية الرائدة مع أهداف استراتيجية محددة:
- منصة RNA العلاجية التي تستهدف الاضطرابات الوراثية النادرة
- تطوير طب الدقة المتقدمة
- التدخلات العلاجية اختراق
منصة التكنولوجيا الاستراتيجية
RNA تفاصيل منصة التكنولوجيا العلاجية:
| معلمة التكنولوجيا | التفاصيل الكمية |
|---|---|
| دقة تحرير الحمض النووي الريبي | 99.7 ٪ دقة التعديل الوراثي |
| الاستثمار في البحث | 42.3 مليون دولار نفقات البحث والتطوير السنوية |
| البرامج العلاجية | 4 برامج التطوير السريري النشط |
استهداف الاضطراب الوراثي النادر
مجالات تركيز الاضطرابات الوراثية الحالية:
- أمراض الشبكية
- تليّف كيسي
- الاضطرابات العصبية العضلية
مقاييس التنمية السريرية
| مرحلة سريرية | عدد البرنامج | مستوى الاستثمار |
|---|---|---|
| قبل السريرية | 2 برامج | 18.7 مليون دولار |
| المرحلة 1/2 | 2 برامج | 23.6 مليون دولار |
مؤشرات الأداء المالي
2024 مقاييس الإسقاط المالي:
- ميزانية البحث: 62.1 مليون دولار
- الاحتياطيات النقدية: 124.5 مليون دولار
- الكفاءة التشغيلية: 87.3 ٪ إدارة التكاليف
القيم الأساسية لـ ProQR Therapeutics N.V. (PRQR)
القيم الأساسية لـ ProQR Therapeutics N.V. (PRQR)
الابتكار المتمحور حول المريض
يركز ProQR Therapeutics على علاجات الأمراض الوراثية النادرة ، ويستهدف بشكل خاص الاضطرابات المتعلقة بالحمض النووي الريبي.
| مجال التركيز | تفاصيل محددة |
|---|---|
| استثمارات البحث | مخصص 48.3 مليون دولار للبحث والتطوير في عام 2023 |
| خط أنابيب التجربة السريرية | 3 برامج أمراض وراثية نادرة نشطة |
التميز العلمي
الالتزام بالتقنيات العلاجية المتقدمة في الحمض النووي الريبي.
- 15 براءات اختراع بحث نشطة
- 8 التعاون العلمي مع المؤسسات الأكاديمية
- أكثر من 60 من موظفي البحث المتخصص
الشفافية والبحث الأخلاقي
الحفاظ على معايير التجارب السريرية الصارمة والامتثال التنظيمي.
| مقياس الامتثال | 2024 الحالة |
|---|---|
| تفاعلات FDA | 7 اتصالات رسمية |
| موافقات مجلس المراجعة الأخلاقية | معدل الامتثال 100 ٪ |
النهج التعاوني
الشراكات الاستراتيجية في أبحاث الأمراض الوراثية.
- 4 شراكات صناعة الأدوية
- 12.5 مليون يورو في تمويل البحوث التعاونية
- 2 عضوية اتحاد البحوث الدولية
ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
40+ Charts & Metrics
DCF & Multiple Valuation
Free Email Support
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.