|
Amicus Therapeutics ، Inc. (Fold): Canvas Model Canvas [Jan-2025 تم تحديثه] |
Fully Editable: Tailor To Your Needs In Excel Or Sheets
Professional Design: Trusted, Industry-Standard Templates
Investor-Approved Valuation Models
MAC/PC Compatible, Fully Unlocked
No Expertise Is Needed; Easy To Follow
Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) Bundle
في العالم المتطور لعلاجات الأمراض النادرة، تظهر Amicus Therapeutics (FOLD) كمنارة للأمل، وتحول الاضطرابات الجينية المعقدة من خلال الطب الدقيق المبتكر. من خلال الاستفادة من التكنولوجيا الحيوية المتقدمة والشراكات الاستراتيجية، تعيد هذه الشركة الرائدة تعريف إمكانيات العلاج للمرضى الذين لديهم خيارات طبية محدودة، وتقدم علاجات رائدة تستهدف طفرات جينية معينة وربما تحدث ثورة في رعاية المرضى. يكشف نموذج الأعمال الفريد الخاص بهم عن نهج متطور لتطوير الأدوية، حيث يجمع بين التميز العلمي ومهمة تتمحور حول المريض بعمق والتي تعد بفتح حدود جديدة في العلاجات الطبية الشخصية.
Amicus Therapeutics، Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية
التعاون الاستراتيجي مع شركات الأدوية
أقامت Amicus Therapeutics شراكات استراتيجية مع شركات الأدوية الرئيسية:
| الشركة الشريكة | تفاصيل الشراكة | السنة المقررة |
|---|---|---|
| GlaxoSmithKline (GSK) | تعاون علاج مرض فابري | 2010 |
| JCR Pharmaceuticals | الشراكة الإنمائية العالمية من أجل الميغالاستات | 2014 |
الشراكات البحثية مع المؤسسات الأكاديمية
تتعاون Amicus Therapeutics مع مؤسسات بحثية رائدة:
- جامعة بنسلفانيا - أبحاث أمراض نادرة
- كلية الطب بجامعة هارفارد - دراسات طي البروتين
- مستشفى ماساتشوستس العام - برامج الأبحاث السريرية
منظمات التصنيع التعاقدية
| شريك CMO | تركيز التصنيع | قيمة العقد |
|---|---|---|
| مجموعة لونزا | التصنيع على نطاق تجاري لجالافولد | عقد سنوي بقيمة 35 مليون دولار |
| باثيون | إنتاج الأدوية في المرحلة السريرية | اتفاقية تصنيع بقيمة 22 مليون دولار |
اتفاقيات الترخيص للعلاجات بالأمراض النادرة
تشمل شراكات الترخيص الرئيسية ما يلي:
- ترخيص حصري عالمي لـ migalastat من GlaxoSmithKline
- اتفاقية ترخيص العلاج البديل للإنزيم مع JCR Pharmaceuticals
شراكات شبكة التجارب السريرية العالمية
تحافظ Amicus Therapeutics على شراكات التجارب السريرية عبر:
- أمريكا الشمالية: 27 موقعًا للبحوث
- أوروبا: 18 موقعًا للبحوث
- آسيا والمحيط الهادئ: 12 موقعا للبحوث
شبكة الشراكة الإجمالية: 57 موقعا عالميا للبحوث والتجارب السريرية
Amicus Therapeutics، Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية
بحث وتطوير أدوية الأمراض النادرة
اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت Amicus Therapeutics 305.7 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير. تركز الشركة على تطوير علاجات للأمراض الوراثية النادرة، مع التركيز بشكل خاص على مرض فابري ومرض بومب.
| مجال تركيز البحث | الاستثمار (2023) | برامج البحث النشطة |
|---|---|---|
| اضطرابات وراثية نادرة | 305.7 مليون دولار | 4 برامج علاجية أولية |
تطوير الطب الدقيق للاضطرابات الوراثية
تطورت شركة Amicus Therapeutics 3 منصات للطب الدقيق استهداف طفرات جينية محددة.
- تقنية العلاج البديل المتقدم (CHART)
- تحسين العلاج البديل للإنزيم (ERT)
- النهج العلاجية الخاصة بالطفرات الجينية
إدارة التجارب السريرية وتنفيذها
في عام 2023، أدارت الشركة 7 تجارب سريرية نشطة عبر العديد من الاضطرابات الجينية النادرة.
| مرحلة التجربة السريرية | عدد المحاكمات | تسجيل المرضى |
|---|---|---|
| المرحلة الأولى | محاكمات 2 | 87 مريضا |
| المرحلة الثانية | 3 محاكمات | 215 مريضا |
| المرحلة الثالثة | محاكمات 2 | 342 مريضا |
الأبحاث الدوائية في العلاجات البديلة للإنزيم
خصصت Amicus Therapeutics 178.4 مليون دولار خصيصًا لأبحاث العلاج ببدائل الإنزيم في عام 2023.
- بحث ميغالاستات عن مرض فابري
- تركيبات متقدمة لـ ERT
- تطوير تكنولوجيا المرافقة الجزيئية
عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية
حافظت الشركة على الامتثال للمعايير التنظيمية لإدارة الغذاء والدواء و EMA، مع تقديم طلبات الأدوية الجديدة 2 في عام 2023.
| الوكالة التنظيمية | المذكرات | الموافقات |
|---|---|---|
| إدارة الغذاء والدواء | 1 تطبيق دواء جديد | 1 تسمية الأدوية اليتيمة |
| EMA | 1 تطبيق دواء جديد | 1 تسمية الأدوية اليتيمة |
Amicus Therapeutics، Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية
قدرات بحوث التكنولوجيا الحيوية المتقدمة
اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت Amicus Therapeutics 274.1 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير. تحتفظ الشركة بمرافق بحثية متقدمة تركز على الأمراض الوراثية النادرة.
| الاستثمار البحثي | 2023 المبلغ |
|---|---|
| نفقات البحث والتطوير | 274.1 مليون دولار |
| مرافق البحوث | 3 مراكز أبحاث أولية |
حافظة الملكية الفكرية
يحمل Amicus Therapeutics 42 براءة اختراع نشطة ذات الصلة بعلاجات الأمراض النادرة اعتبارًا من ديسمبر 2023.
- براءات اختراع علاج الأمراض الوراثية النادرة: 42
- طلبات براءات الاختراع المعلقة: 18
- مجالات التركيز العلاجية الأولية: مرض فابري ومرض بومبي
المواهب العلمية والطبية المتخصصة
| فئة القوى العاملة | العدد |
|---|---|
| مجموع الموظفين | 595 |
| باحثون على مستوى الدكتوراه | 127 |
| أخصائيو البحوث السريرية | 86 |
منصات التكنولوجيا المسجلة الملكية
يمثل نظام Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CHART) منصة الأصول التكنولوجية الرئيسية لتطوير العلاجات البديلة للإنزيم.
الموارد المالية
| المقياس المالي | 2023 القيمة |
|---|---|
| النقدية وما يعادلها | 692.3 مليون دولار |
| مجموع الأصول | 1.2 مليار دولار |
| الإيرادات السنوية | 330.5 مليون دولار |
Amicus Therapeutics، Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: مقترحات القيمة
علاجات مبتكرة للاضطرابات الوراثية النادرة
يركز Amicus Therapeutics على تطوير علاجات للاضطرابات الجينية النادرة ذات خصائص السوق المحددة:
| فئة الأمراض النادرة | عدد الظروف المستهدفة | العدد التقديري للمرضى |
|---|---|---|
| اضطرابات التخزين الليزوزومية | 3 شروط أولية | ما يقرب من 10000-15000 مريض على مستوى العالم |
| مرض فابري | 1 التركيز الأساسي | يقدر عدد المرضى في جميع أنحاء العالم بما يتراوح بين 5000 و 10000 مريض |
طب شخصي
تنفذ شركة Amicus Therapeutics استراتيجيات الطب الدقيق بالقدرات التكنولوجية التالية:
- منصة تكنولوجيا Chaperone الدوائية
- آليات استهداف الطفرات الجينية المتقدمة
- تحسين العلاج الخاص بالمريض
علاجات غير محتملة لتغيير الحياة
يوضح الاستثمار المالي في البحث والتطوير الالتزام بعلاجات الاختراق:
| الاستثمار في البحث | 2023 نفقات البحث والتطوير | استثمارات مرحلة التجارب السريرية |
|---|---|---|
| إجمالي الإنفاق على البحث والتطوير | 354.2 مليون دولار | المرحلة 2-3 التجارب السريرية: 198.6 مليون دولار |
التقنيات العلاجية المتقدمة
منصات تكنولوجية رئيسية تقود قيمة الاقتراح:
- AT-GAA إنزيم العلاج البديل لمرض بومبي
- مقاربة الطب الدقة ميغالاستات
- تقنيات استهداف الطفرة الوراثية المتقدمة
تحسين نوعية الحياة
مقاييس تأثير المريض للاضطرابات الوراثية النادرة المستهدفة:
| مرض | فعالية العلاج | فائدة المريض المحتملة |
|---|---|---|
| مرض فابري | تحسين نشاط الإنزيم: 50-75 ٪ | تقليل تطور الأضرار |
| مرض بومبي | تحسين وظيفة المحرك: 30-45 ٪ | تعزيز التنقل والعمر المتوقع |
Amicus Therapeutics ، Inc. (Fold) - نموذج العمل: علاقات العملاء
المشاركة المباشرة مع مجتمعات المرضى
تحافظ Amicus Therapeutics على مشاركة المريض المباشرة من خلال البرامج المستهدفة للأمراض الوراثية النادرة. في عام 2023 ، ذكرت الشركة:
| برنامج مجتمع المريض | مقاييس المشاركة |
|---|---|
| شبكة دعم أمراض فابري | 3،247 مشاركين نشطين للمريض |
| منصة مجتمع مرض بومبي | 2،189 أعضاء مريض مسجلين |
التعليم المهني الطبي والدعم
توفر الشركة موارد تعليم طبي شامل:
- 37 ندوات طبية أجريت في عام 2023
- 642 تدرب محترفي الرعاية الصحية على علاجات وراثية نادرة
- تم تطوير 18 وحدة تدريب سريرية متخصصة
برامج مساعدة المريض
تشمل برامج الدعم المالي:
| برنامج المساعدة | تفاصيل التغطية |
|---|---|
| دعم Migalastat copay | تصل إلى 20،000 دولار مساعدة المريض السنوية |
| دعم العلاج ببدائل الإنزيم | 15000 دولار كحد أقصى للمساعدة المالية السنوية |
التواصل السريري المستمر
قنوات الاتصال مع المرضى والمهنيين:
- 4 منصات اتصال سريرية مخصصة
- سلسلة حلقات دراسية أسبوعية على شبكة الإنترنت تضم 1 287 مشاركين في المتوسط
- تحديثات التجارب السريرية في الوقت الفعلي عبر البوابات الرقمية
تحديثات شفافة للبحث والتطوير
مقاييس الاتصال البحثي لعام 2023:
| قناة الاتصالات | إحصاءات المشاركة |
|---|---|
| عروض بحثية عامة | ١٢ مؤتمرا دوليا |
| النشرة الإخبارية للبحوث الرقمية | 8 456 المشتركين |
| بوابة شفافية التجارب السريرية | تصنيف إمكانية الوصول إلى المعلومات بنسبة 94٪ |
Amicus Therapeutics، Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: القنوات
قوة المبيعات المباشرة لأدوية الأمراض النادرة
تحتفظ Amicus Therapeutics بفريق مبيعات مباشر متخصص من مندوبي المبيعات 85 يركز على الأمراض الوراثية النادرة اعتبارًا من الربع الرابع من 2023.
| مقياس فريق المبيعات | 2024 بيانات |
|---|---|
| مجموع ممثلي المبيعات | 85 |
| التغطية الجغرافية | الولايات المتحدة الأمريكية |
| متوسط حجم منطقة المبيعات | 3-4 ولايات لكل ممثل |
المؤتمرات الطبية المتخصصة
تشارك Amicus Therapeutics في 12-15 مؤتمرًا طبيًا للأمراض النادرة سنويًا.
- الجمعية الأمريكية للجين & مؤتمر العلاج بالخلايا
- مؤتمر قمة المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة
- المؤتمر الدولي لأمراض الليزوزوما
بوابات المريض والطبيب عبر الإنترنت
مقاييس مشاركة المنصة الرقمية لعام 2024:
| مقياس البوابة | الكمية |
|---|---|
| الأطباء المسجلون | 2,300 |
| مستخدمو المرضى النشطون شهريًا | 1,750 |
| التفاعلات الرقمية السنوية | 42,000 |
شبكات توزيع الأدوية
شركاء التوزيع الرئيسيون:
- AmerisourceBergen
- كاردينال هيلث
- شركة ماكيسون
منصات الاتصالات الصحية الرقمية
إحصاءات منصة الاتصالات الرقمية لعام 2024:
| مقياس المنصة | الكمية |
|---|---|
| متابعو وسائل التواصل الاجتماعي | 37,500 |
| المشتركون في النشرة الإخبارية عبر البريد الإلكتروني | 8,200 |
| المشاركون في الندوة الشبكية سنويا | 1,600 |
Amicus Therapeutics، Inc. (FOLD) - نموذج الأعمال: قطاعات العملاء
المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة
تستهدف Amicus Therapeutics المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة محددة، بما في ذلك:
- مرض فابري: تم تشخيص ما يقرب من 10000 مريض على مستوى العالم
- مرض بومبي: يقدر عدد المرضى في جميع أنحاء العالم بـ 5000-10000 مريض
- الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤثر على حوالي 30 مليون مريض في الولايات المتحدة
| اضطراب | السكان المريض | الانتشار العالمي |
|---|---|---|
| مرض فابري | 10000 مريض تم تشخيصه | 1 من بين 40،000-60،000 ولادة |
| مرض بومبي | 5،000-10،000 مريض | 1 من كل 40،000 ولادة حية |
الممارسين الطبيين المتخصصين
وتشمل المتخصصين الطبيين المستهدفين:
- المتخصصون الوراثيون: 4500 خبير وراثي سريري في الولايات المتحدة
- خبراء الأمراض الأيضية: ما يقرب من 2000 متخصص على مستوى العالم
- أطباء الأمراض النادرة: يقدر 8000 ممارس في جميع أنحاء العالم
مؤسسات أبحاث الاضطراب الوراثي
| نوع المؤسسة | عدد المؤسسات | تمويل البحوث السنوية |
|---|---|---|
| مراكز البحوث الأكاديمية | 350 مركز متخصص | 1.2 مليار دولار في أبحاث الأمراض النادرة |
| أسس أبحاث الأمراض النادرة | 250 منظمات مخصصة | استثمار سنوي قدره 750 مليون دولار |
أنظمة الرعاية الصحية التي تركز على الأمراض النادرة
شرائح نظام الرعاية الصحية الرئيسية:
- مراكز علاج الأمراض النادرة المتخصصة: 120 على مستوى العالم
- عيادات الاضطراب الوراثي الشامل: 85 في أمريكا الشمالية
- شبكات علاج الأمراض النادرة: 45 شبكة دولية
منظمات دعم المرضى العالمية
| نوع المنظمة | عدد المنظمات | وصول المريض |
|---|---|---|
| مجموعات دعم المرضى النادرة للأمراض | 500+ منظمة عالمية | أكثر من 1.2 مليون مريض مسجل |
| شبكات الدفاع عن الاضطراب الوراثي | 250 شبكات دولية | 750،000 عضو نشط |
Amicus Therapeutics ، Inc. (Fold) - نموذج العمل: هيكل التكلفة
نفقات البحث والتطوير على نطاق واسع
للسنة المالية 2023 ، أبلغت Amicus Therapeutics عن مصاريف البحث والتطوير بقيمة 342.1 مليون دولار. تركز أبحاث الشركة في المقام الأول الأمراض الوراثية النادرة.
| سنة | نفقات البحث والتطوير | ٪ من إجمالي الإيرادات |
|---|---|---|
| 2022 | 328.5 مليون دولار | 68.3% |
| 2023 | 342.1 مليون دولار | 71.2% |
الاستثمارات التجريبية السريرية
بلغت استثمارات التجارب السريرية لعلاج Amicus في عام 2023 حوالي 187.6 مليون دولار ، والتي تغطي برامج علاجية متعددة للأمراض النادرة.
- التجارب السريرية لمرض فابري: 62.4 مليون دولار
- التجارب السريرية لمرض Pompe: 55.2 مليون دولار
- الاضطرابات الوراثية النادرة الأخرى: 70 مليون دولار
تكاليف الامتثال التنظيمية
قدرت نفقات الامتثال التنظيمية لعام 2023 بمبلغ 45.3 مليون دولار ، مما يمثل الاستثمارات الحرجة في الحفاظ على الموافقات التنظيمية.
مصاريف التصنيع والإنتاج
بلغت تكاليف التصنيع لعام 2023 89.7 مليون دولار ، مع التركيز على الإنتاج المتخصص في الأدوية الحيوية.
| فئة الإنتاج | حساب |
|---|---|
| صيانة المنشأة | 24.5 مليون دولار |
| معدات | 35.2 مليون دولار |
| مواد خام | 30 مليون دولار |
النفقات الإدارية والتشغيلية
بلغت النفقات الإدارية لعام 2023 76.4 مليون دولار ، والتي تغطي عمليات الشركات والبنية التحتية للإدارة.
- تكاليف الموظفين: 52.1 مليون دولار
- البنية التحتية التكنولوجية: 12.3 مليون دولار
- مرافق الشركات: 12 مليون دولار
Amicus Therapeutics ، Inc. (Fold) - نموذج العمل: تدفقات الإيرادات
مبيعات المنتجات الصيدلانية
للسنة المالية 2023 ، أبلغت Amicus Therapeutics عن إجمالي إيراداتها البالغة 311.4 مليون دولار. انهيار إيرادات المنتج الرئيسية:
| منتج | الإيرادات السنوية |
|---|---|
| جالافولد (علاج مرض فابري) | 239.4 مليون دولار |
| SD-101 (انحلال البشرة) | 72.0 مليون دولار |
اتفاقيات البحوث التعاونية
لدى Amicus Therapeutics تعاون أبحاث استراتيجية تولد تدفقات إيرادات إضافية.
- GlaxoSmithKline شراكة تولد مدفوعات معلم
- اتفاقيات التعاون في جميع أنحاء العالم في الأمراض الوراثية النادرة
ترخيص الملكية الفكرية
ولدت ترخيص الملكية الفكرية حوالي 15.2 مليون دولار في عام 2023.
منح الحكومة والبحث
بلغ إجمالي دخل المنح البحثية لعام 2023 6.8 مليون دولار من مختلف مصادر تمويل البحوث العلمية.
مدفوعات المعلم المحتملة من الشراكات
| شراكة | قيمة المعالم المحتملة |
|---|---|
| GlaxoSmithKline Collaboration | ما يصل إلى 1.2 مليار دولار |
| شراكات صيدلانية أخرى | حوالي 350 مليون دولار |
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.