Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD): تحليل القوى الخمس [تم تحديث نوفمبر 2025]

أنت تتعمق في شركة Amicus Therapeutics, Inc. اعتبارًا من أواخر عام 2025، وتحاول رسم خريطة للربحية الهيكلية الحقيقية لامتيازها في مجال الأمراض النادرة، والذي ترتكز عليه شركة Galafold وطرح Pombiliti/Opfolda. بصراحة الصورة هي إحدى العوائق العالية التي تحمي مكانة ثمينة. في حين أنهم يتصارعون بالتأكيد مع المنافسين الراسخين مثل Sanofi ومطالب الدافعين بالحسومات، فإن الشركة تستفيد من التهديد المنخفض للوافدين الجدد - بفضل العقبات التنظيمية الهائلة والحماية القوية للملكية الفكرية، مثل حصرية Galafold في الولايات المتحدة التي تستمر حتى يناير 2037. سنقوم بتفصيل بالضبط حيث تكون قوة العميل محدودة بسبب الحاجة المنقذة للحياة وحيث يتم كتم نفوذ المورد بهوامش إجمالية عالية، المتوقعة في نطاق منتصف 80٪ لهذا العام. تابع القراءة للحصول على التفاصيل الكاملة والواضحة باستخدام القوى الخمس لبورتر.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - القوى الخمس لبورتر: القدرة التفاوضية للموردين

عندما تنظر إلى قوة الموردين لشركة Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD)، فإنك تنظر حقًا إلى الطبيعة المتخصصة لإنتاج علاجات الأمراض المعقدة والنادرة مثل Pombiliti. بالنسبة للشركة التي تتوقع توجيهاتها لعام 2025 بأكمله هامشًا إجماليًا في نطاق منتصف 80٪، فإن تكلفة المواد الخام أو خدمات التصنيع الأساسية، رغم وجودها، ليست هي الرافعة الأساسية التي يمكن للموردين سحبها. تركز ديناميكية القوة الحقيقية على القدرة المتخصصة وتاريخ الموافقة التنظيمية، وليس فقط التفاوض على الأسعار.

من المؤكد أن الاعتماد على منظمة واحدة متخصصة للغاية في تصنيع العقود (CMO) فيما يتعلق بالمادة الدوائية في بومبيليتي يرجح كفة الميزان نحو جانب المورد، على الأقل تاريخيًا. تعد WuXi Biologics الشريك الحصري لتصنيع المواد الدوائية التجارية والمورد الرئيسي لمنتجات الأدوية التجارية لشركة Pombiliti منذ تطويرها المبكر، مع دعم التصنيع التجاري الآن في خمسة مرافق عبر شبكتهم العالمية. هذه العلاقة العميقة طويلة الأمد، والتي بدأت بمفهوم أولي لإنزيم rhGAA في عام 2012، تمنح شركة WuXi Biologics قيمة راسخة كبيرة.

ومع ذلك، تعمل شركة Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) بنشاط على التخفيف من مخاطر التركيز هذه، خاصة فيما يتعلق بإطلاق Pombiliti في السوق الأمريكية. لقد رأيتهم يعلنون عن اتفاقية خدمات التصنيع والتوريد التجارية مع شركة Sharp Sterile في الولايات المتحدة لتصنيع منتج دواء Pombiliti في الربع الأول من عام 2025. تم تأطير هذه الخطوة بشكل واضح كخطوة مهمة أخرى في زيادة تنويع سلسلة التوريد لشركة Pombiliti، وهو إجراء حاسم لتقليل الاعتماد على أي كيان واحد لمنتج الدواء النهائي في سوق رئيسية.

تؤكد الربحية العالية المتوقعة على السبب الذي يجعل تكلفة المواد الخام مصدر قلق ثانوي لقوة الموردين. تتوقع شركة Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) الحفاظ على هامشها الإجمالي في منتصف 80% النطاق للعام بأكمله 2025. عندما تكون الهوامش قوية، تمثل تكلفة البضائع المباعة (COGS) جزءًا أصغر من فطيرة الإيرادات، مما يعني أنه حتى الزيادة المعتدلة في تكاليف المواد الخام أو المكونات يكون لها تأثير أقل على الصحة المالية العامة مقارنة بشركة ذات هوامش أضعف. بصراحة، القيمة تكمن في الملكية الفكرية ووصول المريض، وليس في تكلفة الكواشف.

التعقيد التصنيعي للمستحضرات البيولوجية مثل Pombiliti - وهو علاج مكون من مكونين يتكون من cipaglucosidase alfa-atga ومثبت Opfolda عن طريق الفم - يحد بطبيعته من مجموعة الموردين البديلين القادرين. من الصعب العثور على مدير تسويق يمكنه التعامل مع منصة تقنية محددة، والحفاظ على سجل المسار التنظيمي اللازم (خصوصًا نجاح التفتيش الذي أجرته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعد الولايات المتحدة)، وتوسيع نطاق الإنتاج لجدول إطلاق عالمي متزايد. هذا الحاجز الفني أمام دخول الموردين الجدد يبقي الشركاء المتخصصين الحاليين في وضع قوي نسبيًا، حتى مع جهود التنويع الجارية.

فيما يلي نظرة سريعة على ديناميكيات الموردين الرئيسيين اعتبارًا من أواخر عام 2025:

يمكن تلخيص مشهد قوة الموردين لشركة Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) من خلال هذه الاعتبارات الرئيسية:

• تكاليف التحويل العالية: إن تغيير مورد مادة دوائية تجارية لمادة بيولوجية مثل Pombiliti ينطوي على عقبات تنظيمية هائلة وتأخير زمني.
• تركيز الموردين: وتظل شركة WuXi Biologics هي المصدر الوحيد للمادة الدوائية، وهو عامل مهم.
• استراتيجية التخفيف: تتم متابعة التنويع بشكل نشط، كما يتضح من صفقة Sharp Sterile لمنتجات الأدوية الأمريكية.
• الرافعة المالية المنخفضة للمواد الخام: تشير الهوامش الإجمالية المتوقعة المرتفعة إلى أن تكلفة المواد الخام لا تشكل تهديدًا رئيسيًا.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - القوى الخمس لبورتر: القدرة التفاوضية للعملاء

تتأثر القدرة التفاوضية لعملاء شركة Amicus Therapeutics, Inc. بشكل كبير بهيكل نظام الدفع للرعاية الصحية، على الرغم من أن هذا يقابله جزئيًا الطبيعة الحرجة للعلاجات المقدمة.

وتتركز السلطة في أيدي كبار الدافعين، بما في ذلك الهيئات الحكومية وشركات التأمين الكبرى، الذين يتفاوضون بنشاط على التسعير ويطلبون الامتيازات. على سبيل المثال، في الربع الأول من عام 2025، تأثر صافي مبيعات المنتجات في المملكة المتحدة سلبًا بسبب تحقيق خصومات VPAG أعلى مما اقترحته إرشادات الصناعة سابقًا.

وعلى العكس من ذلك، تظل حساسية سعر المريض منخفضة نسبيًا لأن العلاجات تعالج الأمراض النادرة التي تهدد الحياة أو المنهكة. يدعم هذا الطلب غير المرن القوة التسعيرية لشركة Amicus Therapeutics, Inc.، خاصة بالنسبة لأصولها الرئيسية، Galafold. أنشأت الصيغة الفموية لـ Galafold موقعًا مهيمنًا بين المرضى المؤهلين، حيث وصلت تقريبًا 69% من حصة السوق العالمية لمرضى فابري الذين عولجوا مع طفرات قابلة للاعتبار اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2025. وذكرت الشركة أن ما يقرب من 2730 فردا كانوا يتلقون هذا العلاج عبر أكثر من 40 دولة في الربع الثاني من عام 2025.

فيما يلي نظرة سريعة على الأداء التجاري الذي يدعم هذا الوضع في السوق اعتبارًا من أواخر عام 2025:

بالنسبة لقطاع مرض بومبي المتأخر (LOPD)، تكون قدرة العميل على التبديل مقيدة ببدائل محدودة وغير مرضية في كثير من الأحيان. يتم وصف Pombiliti + Opfolda من شركة Amicus Therapeutics, Inc. خصيصًا لمرضى LOPD البالغين الذين عدم تحسين العلاج الحالي ببدائل الإنزيم (ERT). يشير هذا إلى أن مستوى الرعاية الحالي، والذي كان يتضمن في السابق فريقي ERT من شركة Sanofi، قد تم إنشاؤه تقريبًا 1.3 مليار دولار في المبيعات المجمعة في السنة المالية 2023، قد لا تلبي احتياجات جميع المرضى بشكل كامل، مما يقلل من التهديد المباشر المتمثل في الابتعاد عن الخيار الأحدث لشركة Amicus Therapeutics, Inc. لهذه المجموعة الفرعية المحددة من المرضى.

يتم تخفيف قدرة المرضى على التبديل بشكل أكبر من خلال البيانات السريرية التي تدعم علاج LOPD:

• أظهرت البيانات الجديدة لمدة 4 سنوات من دراسة تمديد العلامة المفتوحة PROPEL استقرارًا أو تحسنًا في وظيفة العضلات للمرضى ذوي الخبرة في علاج ERT.
• Pombiliti + Opfolda هو علاج فريد من نوعه مكون من مكونين مصمم لزيادة امتصاص الخلايا العضلية.
• تمت الموافقة على العلاج الآن في الأسواق الرئيسية بما في ذلك الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة واليابان.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - القوى الخمس لبورتر: التنافس التنافسي

ينقسم التنافس التنافسي لشركة Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) بشكل حاد عبر امتيازيها الرئيسيين للأمراض النادرة، Fabry وPompe. في مجال مرض فابري، أنشأت شركة Amicus Therapeutics موقعًا قياديًا، لكن سوق مرض بومبي يتميز بمواجهة مباشرة عالية المخاطر مع شاغل الوظيفة الراسخ.

بالنسبة لمرض فابري، تمتلك شركة Amicus Therapeutics حصة مهيمنة مع شركة Galafold. اعتبارًا من الربع الثاني من عام 2025، وصلت شركة Galafold إلى 69% من سوق المرضى القابلين للعلاج على مستوى العالم، ارتفاعًا من 65% تم الإبلاغ عنها في وقت سابق من العام. حقق هذا الدواء الدقيق عن طريق الفم مبيعات صافية للمنتجات بقيمة 128.9 مليون دولار في الربع الثاني من عام 2025 وحده. ويستخدم العلاج الآن ما يقرب من 2730 شخصًا في أكثر من 40 دولة. التنافس هنا لا يتعلق بالسعر بقدر ما يتعلق بالحفاظ على هذا الاختراق العالي ضد العلاجات الأخرى مثل Fabrazyme من شركة Sanofi وReplagal من شركة Takeda Pharmaceuticals، والتي تعالج أيضًا مرض فابري.

على العكس من ذلك، يمثل سوق مرض بومبي منافسة أكثر حدة، في المقام الأول ضد علاجات استبدال الإنزيم (ERTs) التي أنشأتها شركة سانوفي، وتحديدًا اللوميزيم (ميوزيمي) ونيكسفيازيم. حققت أدوية Pompe من Sanofi مبيعات بقيمة 620 مليون يورو في النصف الأول من عام 2023. وتتحدى Amicus Therapeutics هذه الهيمنة من خلال علاجها المكون من عنصرين، Pombiliti + Opfolda. بالنسبة للأشهر الستة الأولى من عام 2025، حقق هذا المزيج مبيعات بقيمة 46.8 مليون دولار، وهو ما يمثل معدل نمو بنسبة 74% على أساس سنوي لتلك الفترة. بلغت قيمة إجمالي سوق علاج مرض بومبي العالمي 1.07 مليار دولار في عام 2024 ومن المتوقع أن تصل إلى 1.8 مليار دولار في عام 2025.

وتتوقف المنافسة في مجال بومبي على التمايز السريري، لا سيما بالنسبة لشريحة المرضى ذوي الخبرة في العلاج الإشعاعي، والذين يقدر عددهم بما يتراوح بين 3500 إلى 4000 مريض يتم علاجهم على مستوى العالم. تعمل شركة Amicus Therapeutics على تعزيز السرد القائل بأن Pombiliti + Opfolda توفر راحة وفعالية فائقة للمحولين. أظهرت دراسة المرحلة الثالثة من PROPEL، التي قارنت مجموعة Amicus مع Lumizyme من Sanofi، أن المرضى الذين يتلقون علاج Amicus مشوا مسافة 21 مترًا أبعد من خط الأساس، مقارنة بـ 7 أمتار لمجموعة Lumizyme في الأسبوع 52، على الرغم من أن نقطة النهاية الأولية هذه لم تصل إلى دلالة إحصائية. تستهدف الموافقة على Pombiliti + Opfolda على وجه التحديد البالغين الذين لا يتحسنون في برنامج ERT الحالي الخاص بهم.

إن الحجم الإجمالي الصغير للسوق لهذه الأمراض النادرة المحددة يؤدي بطبيعته إلى تكثيف النضال من أجل كل مريض يتم تشخيصه. ويعني العدد المحدود من المرضى أن مكاسب حصة السوق تترجم مباشرة إلى تحولات كبيرة في الإيرادات. فيما يلي نظرة سريعة على مساهمة الإيرادات من كل امتياز في النصف الأول من عام 2025:

يتشكل التنافس بشكل أكبر حسب طبيعة عدد المرضى ونموذج العلاج. تشمل العوامل التنافسية الرئيسية ما يلي:

• الحفاظ على معدلات امتثال عالية لـ Galafold، والتي تفيد التقارير أنها تتجاوز 90%.
• يبدأ تأمين مريض جديد وفقًا لبروتوكولات ERT المعمول بها.
• تعزيز الاعتماد في بلدان الإطلاق الجديدة لـ Pombiliti + Opfolda، مثل عمليات الإطلاق المتوقعة في عام 2025 في اليابان وكندا.
• التهديد المتمثل في المنافسة المستقبلية من طرائق أخرى مثل العلاج الجيني أو مثبطات الجزيئات الصغيرة، والتي يمكن أن تؤدي إلى تنويع المشهد.

تستفيد شركة Amicus Therapeutics من الحماية القوية للملكية الفكرية، مع تمديد حماية براءات الاختراع الأمريكية لشركة Galafold حتى عام 2038 بعد التسوية مع شركة Teva Pharmaceuticals. يوفر هذا التفرد خندقًا ضروريًا ضد الدخول العام الفوري في هذا المجال المحدد.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - قوى بورتر الخمس: تهديد البدائل

عندما تنظر إلى موقف شركة Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD)، فإن تهديد البدائل يمثل تحديًا دقيقًا، يتم تحديده في المقام الأول من خلال ملاءمة عرضها الشفهي مقابل المعيار الراسخ للرعاية لهذه الأمراض النادرة. بالنسبة لمرض فابري، تمثل العلاجات البديلة للإنزيم (ERTs)، والتي يتم إعطاؤها عادةً عن طريق الحقن الوريدي (IV)، البدائل الأكثر مباشرة. ومع ذلك، فإن الطب الدقيق عن طريق الفم لشركة Galafold، Amicus Therapeutics, Inc.، يوفر تمييزًا كبيرًا في الراحة. تُترجم هذه الراحة إلى اختراق السوق، حيث وصلت شركة Galafold إلى ما يقرب من 69٪ من المرضى القابلين للعلاج على مستوى العالم اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2025. وقد حقق المنتج مبيعات صافية قدرها 138.3 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025، مما يدل على أن الطريق الفموي يحظى بتقدير كبير من قبل المرضى والواصفين.

بالنسبة لمرض بومبي، فإن البديل الأساسي هو ERT الذي أنشأته شركة Sanofi، ولكن شركة Amicus Therapeutics, Inc. قامت بوضع Pombiliti + Opfolda في موقع استراتيجي لشريحة معينة من المرضى. يُوصف Pombiliti + Opfolda للبالغين الذين يعانون من مرض بومبي المتأخر والذين لا يستجيبون بشكل جيد لعلاج ERT الحالي. يخفف هذا الوضع من مخاطر الاستبدال المباشر من خلال استهداف السكان ذوي الاحتياجات غير الملباة ضمن نموذج العلاج الحالي. يكتسب العلاج المركب قوة جذب، حيث سجل صافي مبيعات المنتجات في الربع الثالث من عام 2025 بقيمة 30.7 مليون دولار.

إن هيمنة أفرقة ERT التقليدية عبر مساحة اضطراب التخزين الليزوزومي تسلط الضوء على حجم تهديد الاستبدال من وجهة نظر الإدارة. من المتوقع أن يستحوذ العلاج بالعلاج التعويضي عن طريق الحقن على 87.4% من إجمالي حصة سوق العلاج بالعلاج التعويضي في عام 2025، حيث تبلغ قيمة سوق العلاج بالعلاج التعويضي عن الحاجة بشكل عام 11.41 مليار دولار أمريكي في عام 2025. بالنسبة لمرض فابري على وجه التحديد، استحوذ المسار الوريدي على 73.25% من حجم سوق العلاج في عام 2024. فيما يلي مقارنة سريعة للمشهد الحالي:

إذا نظرنا أبعد من ذلك، فإن العلاجات الجينية المستقبلية تشكل تهديدًا طويل المدى وعالي التأثير، لكن التسويق ليس حقيقة على المدى القريب في أواخر عام 2025. في حين يُظهر العلاج الجيني أسرع توقعات نمو سنوي مركب في سوق فابري بنسبة 9.52٪ حتى عام 2030، فإن التركيز الحالي لشركة Amicus Therapeutics، Inc. ينصب على أصول خطوط الأنابيب مثل DMX-200، الذي يسير تسجيل المرحلة الثالثة منه على المسار الصحيح للانتهاء بحلول نهاية عام 2025. يشير إلى أنه بينما تتقدم التكنولوجيا، فإن بديل العلاج الجيني المعتمد والمجدي تجاريًا لا يشكل مصدر قلق مباشر لقاعدة الإيرادات الحالية.

إن العامل الأساسي الذي يبقي التهديد المتمثل في البدائل الجديدة تحت السيطرة، بينما يجعل السوق في الوقت نفسه جذاباً لأي علاج فعال، هو الحاجة الكبيرة غير الملباة في مرضي فابري وبومبي. وبدون علاج، يتعرض المرضى لخطر الإصابة بالأمراض الشديدة والمتقدمة، بما في ذلك الفشل الكلوي والسكتة الدماغية في فابري. ويعني هذا العبء الكبير أن أي علاج جديد وفعال حقًا - سواء كان من الجيل التالي من العلاج بإعادة التدوير، أو علاج تقليل الركيزة، أو العلاج الجيني - سوف يكتسب قوة جذب سريعة، بغض النظر عن وضع السوق الحالي. حقيقة أن شركة Amicus Therapeutics, Inc. حققت ربحية مبادئ المحاسبة المقبولة عمومًا في الربع الثالث من عام 2025 تظهر أنها تستفيد من هذه الحاجة غير الملباة الآن.

• زاد نمو مرضى Galafold بنسبة 13٪ على أساس سنوي في الربع الثالث من عام 2025.
• بلغ نمو إيرادات Pombiliti + Opfolda بأسعار الصرف الثابتة 42٪ في الربع الثالث من عام 2025.
• ومن المتوقع أن ينمو سوق علاج مرض فابري من 2.45 مليار دولار أمريكي في عام 2025 إلى حوالي 4.87 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2034.
• تتوقع شركة Amicus Therapeutics, Inc. تجاوز إجمالي المبيعات مليار دولار بحلول عام 2028.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) - قوى بورتر الخمس: تهديد الوافدين الجدد

أنت تنظر إلى العوائق التي تحول دون دخول شركة Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD)، وبصراحة، فهي هائلة. بالنسبة لأي لاعب جديد، فإن العقبات في مجال الأمراض النادرة شديدة الانحدار، ويرجع ذلك في المقام الأول إلى التحدي التنظيمي ورأس المال الهائل المطلوب حتى للحصول على منتج أمام المريض.

والمسار التنظيمي في حد ذاته عبارة عن التزام متعدد السنوات بملايين الدولارات. فكر في تكاليف التجارب السريرية وحدها؛ بالنسبة للأمراض النادرة، والتي تتطلب غالبًا بروتوكولات معقدة ومجموعات أصغر للمرضى، يمكن أن تتراوح تكاليف تجارب المرحلة الثالثة بسهولة من 20 مليون دولار إلى أكثر من 100 مليون دولار. ومن الطبيعي أن تؤدي هذه العملية عالية التكلفة والمدة الطويلة إلى استبعاد معظم الداخلين المحتملين. ومن المتوقع أن ينمو سوق التجارب السريرية للأمراض النادرة من 12.06 مليار دولار في عام 2024 إلى 13.3 مليار دولار في عام 2025، مما يوضح حجم الاستثمار المطلوب فقط لإجراء الدراسات اللازمة.

قامت شركة Amicus Therapeutics ببناء خندق قوي للملكية الفكرية (IP)، وهو ما يمثل رادعًا كبيرًا. وتعد التسوية مع شركة Teva Pharmaceuticals مثالًا رئيسيًا على هذا الدفاع. تعمل هذه الاتفاقية على تأخير المنافسة العامة لشركة Galafold في الولايات المتحدة حتى 30 يناير 2037. وهذا يؤمن مسارًا واضحًا للإيرادات لمنتجهم الرئيسي لأكثر من عقد من الآن، وهو ما يمثل ميزة هائلة عند التخطيط لاستراتيجية طويلة المدى.

فيما يلي نظرة سريعة على الجدول الزمني لحماية IP لـ Galafold:

كما توفر حصرية الأدوية اليتيمة (ODE) درعًا كبيرًا، وإن كان محدودًا بفترة زمنية، لكل من Galafold وPombiliti + Opfolda. بشكل عام، تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية سبع سنوات من الحصرية في السوق الأمريكية للإشارة اليتيمة، في حين تمنح وكالة الأدوية الأوروبية عشر سنوات في الاتحاد الأوروبي. والمملكة المتحدة. في حين يمكن تقليل هذا التفرد، على سبيل المثال، إلى ست سنوات في الاتحاد الأوروبي/المملكة المتحدة إذا أصبح الدواء مربحًا للغاية، إلا أنه لا يزال يمثل فترة أولية كبيرة من الحماية ضد "منتج طبي مماثل".

وأخيرا، يشكل إنشاء البنية التحتية التجارية العالمية المتخصصة المطلوبة عائقا كبيرا من حيث رأس المال والخبرة. لا يمكنك إطلاق دواء للأمراض النادرة من خلال فريق مبيعات قياسي؛ فهو يتطلب خبرة عميقة في تحديد هوية المريض والتوزيع المتخصص وتوجيه الدافع للمجموعات الصغيرة من السكان. تشير إدارة Amicus Therapeutics إلى "البنية التحتية للأمراض النادرة التي يمكن الاستفادة منها" باعتبارها أحد الأصول الرئيسية. لإعطائك فكرة عن الحجم الذي تعمل به، أعلنت Amicus Therapeutics عن إجمالي إيرادات للربع الثاني من عام 2025 بقيمة 154.7 مليون دولار، مع وصول نفقات التشغيل غير المتوافقة مع مبادئ المحاسبة المقبولة عمومًا إلى 127.8 مليون دولار في نفس الربع. إن بناء هذه القدرة من الصفر، مع تمويل المرحلة الأخيرة من التطوير في الوقت نفسه - مشاريع Amicus بأكثر من مليار دولار من إجمالي المبيعات السنوية بحلول عام 2028 - يعد مهمة ضخمة لأي وافد جديد.

عوائق الدخول مرتفعة بسبب هذه العوامل:

• تتطلب الموافقة التنظيمية التنقل في برامج سريرية متعددة السنوات وملايين الدولارات.
• تعمل حماية IP الآمنة على توسيع نطاق التفرد للمنتجات الرئيسية مثل Galafold حتى يناير 2037 في الولايات المتحدة.
• عادةً ما تكون الفترات الحصرية للأدوية اليتيمة القياسية سبع سنوات في الولايات المتحدة و عشر سنوات في الاتحاد الأوروبي/المملكة المتحدة.
• يتطلب تشغيل محرك تجاري متخصص للأمراض النادرة رأس مال كبير، كما يتضح من نفقات التشغيل غير المتوافقة مع مبادئ المحاسبة المقبولة عموماً في الربع الثاني من عام 2025 والتي تبلغ 127.8 مليون دولار.

المالية: مسودة عرض نقدي لمدة 13 أسبوعًا بحلول يوم الجمعة.