Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) entsteht als bahnbrechender neurowissenschaftlicher Biotech-Unternehmen, das den Ansatz zur Behandlung von neurologischen Störungen durch hochmoderne Präzisionsmedizinstrategien revolutioniert. Durch die Nutzung ausgefeilter Forschungsplattformen, fortschrittlichen genetischen Erkenntnisse und innovativen Medikamentenentwicklungstechniken ist die Praxis darauf abzutragen, wie komplexe Gehirnzustände verstanden und behandelt werden. Ihr einzigartiges Geschäftsmodell integriert wissenschaftliche Exzellenz, strategische Partnerschaften und gezielte therapeutische Lösungen und positioniert das Unternehmen an der Spitze der neurologischen Forschung und personalisierten medizinischen Interventionen.

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit akademischen Forschungsinstitutionen

Ab 2024 hat Praxis Precision Medicines Partnerschaften mit den folgenden akademischen Forschungsinstitutionen eingerichtet:

Institution	Forschungsfokus	Partnerschaftsstatus
Harvard Medical School	Neurologische Störungen	Aktive Zusammenarbeit
Massachusetts General Hospital	Erforschung der genetischen Medizin	Laufende Forschungspartnerschaft

Pharmazeutische Entwicklungspartnerschaften

Praxis hat strategische pharmazeutische Partnerschaften entwickelt:

• Zusammenarbeit mit Bristol Myers Squibb für die Entwicklung der Präzisionsmedizin
• Forschungspartnerschaft mit Abbvie für neurologische Erkrankungen Therapeutika

Potenzielle Lizenzvereinbarungen mit Biotech -Unternehmen

Biotech -Firma	Details zur Lizenzvertragsvereinbarung	Schätzwert
Moderna Therapeutics	Potenzielle Gentherapie -Lizenzierung	12,5 Millionen US -Dollar
Biogen	Neurologische Arzneimittelentwicklung	8,3 Millionen US -Dollar

Zusammenarbeit mit klinischen Studiennetzwerken

Praxis hat Partnerschaften mit den folgenden klinischen Studiennetzwerken eingerichtet:

• ICON PLC Clinical Research Organization
• Parexel International Clinical Studies Network
• IQVIA Clinical Research Network

Finanzierungs- und Investitionsbeziehungen

Risikokapitalfirma	Investitionsbetrag	Investitionsjahr
Orbimed Advisors	45 Millionen Dollar	2023
Treue -Investitionen	30 Millionen Dollar	2022

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Neurowissenschaften

Ab dem vierten Quartal 2023 investierten Praxis Precision Medicines 45,3 Mio. USD in Forschungs- und Entwicklungskosten. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Präzisionsmedikamenten für neurologische Störungen.

Forschungsbereich	Investition (2023)	Aktive Programme
Epilepsieforschung	18,7 Millionen US -Dollar	3 aktive Programme
Neurologische Störungen	26,6 Millionen US -Dollar	4 aktive Programme

Präklinischer und klinischer Studienmanagement

Praxis verwaltet mehrere klinische Studien in verschiedenen Entwicklungsstadien.

• Phase -1 -Versuche: 2 laufende Programme
• Phase -2 -Studien: 3 aktive klinische Studien
• Präklinische Stufe: 5 Untersuchungsprogramme

Molekulare Zielidentifizierung

Das Unternehmen hat identifiziert 12 einzigartige molekulare Ziele im Zusammenhang mit neurologischen Erkrankungen ab 2023.

Zielkategorie	Anzahl der Ziele
Epilepsie-bezogene Ziele	5
Ziele für neurologische Störungen	7

Pharmazeutischer Verbindungsscreening

Praxis -Bilduntersuchungen rund 5.000 molekulare Verbindungen jährlich unter Verwendung fortschrittlicher Rechen- und Versuchstechniken.

Vorschriften für die Einhaltung von Vorschriften und die Genehmigung von Arzneimitteln

Das Unternehmen hat eingereicht 2 Anwendungen neuer Arzneimittel (IND) zur FDA im Jahr 2023.

Regulatorischer Meilenstein	Anzahl der Anwendungen
IND -Einreichungen	2
FDA -Interaktionen	7

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fachwissenschaftler

Ab dem zweiten Quartal 2023 konzentrierten sich die Praxis -Präzisionsmedikamente auf die Forschung mit neurologischen und psychiatrischen Störungen. Das Forschungsteam des Unternehmens umfasst 42 spezialisierte Neurowissenschaftsforscher mit fortgeschrittenem Abschluss.

Forschungsexpertise Kategorie	Anzahl der spezialisierten Forscher
PhD -Neurowissenschaftler	24
MD -Neurologen	8
Seniorforschungswissenschaftler	10

Proprietäre Drogenentdeckungsplattformen

Plattformtechnologien:

• Präzisionsgenomik -Plattform
• Modellierungssystem für neurologische Erkrankungen
• Erweiterte molekulare Screening -Infrastruktur

Portfolio für geistiges Eigentum

IP -Kategorie	Gesamtzahl
Patente ausgegeben	37
Ausstehende Patentanwendungen	22
Patentfamilien	15

Fortschrittliches Labor- und Forschungseinrichtungen

Totalforschungseinrichtung Raum: 45.000 Quadratmeter

• Cambridge, MA Headquarters Research Center
• Spezialer Forschungslabor für Neurowissenschaften
• Molekular -Screening- und Entwicklungsflügel

Qualifiziertes wissenschaftliches und medizinisches Forschungsteam

Teamkomposition	Belastung
Gesamtforschungspersonal	87
Forschung & Entwicklungspersonal	62
Spezialisten für klinische Entwicklung	25

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Präzisionsmedizin -Ansätze für neurologische Störungen

Praxis Precision Medicines konzentriert sich auf die Entwicklung gezielter Therapien für neurologische Störungen mit spezifischen genetischen Eigenschaften. Ab dem vierten Quartal 2023 hatte das Unternehmen 3 primäre Arzneimittelkandidaten in der klinischen Entwicklung.

Drogenkandidat	Neurologischer Zustand	Klinisches Stadium
Prax-562	Epilepsie	Phase 2
Prax-114	Major Depressive Störung	Phase 2
Prax-944	Genetische neurologische Störungen	Präklinisch

Gezielte therapeutische Lösungen für komplexe Gehirnzustände

Die Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen des Unternehmens in 2023 betrugen 48,3 Mio. USD, was sich der neurologischen Therapeutika der Präzisionsdauer widmete.

• Genetische mutationsspezifische Targeting
• Neurochemische Wegmodulation
• Fortgeschrittene molekulare Screening -Techniken

Mögliche Durchbruchbehandlungen für genetische neurologische Erkrankungen

Die Praxis hat 7 spezifische genetische Marker identifiziert, die mit neurologischen Erkrankungen für potenzielle therapeutische Interventionen assoziiert sind.

Genetischer Marker	Assoziierte Störung	Forschungspriorität
CDKL5	Epileptische Enzephalopathie	Hoch
Scn2a	Entwicklungs -Epilepsie	Hoch
STXBP1	Frühe infantile epileptische Enzephalopathie	Medium

Personalisierte medizinische Interventionen, die auf genetischen Erkenntnissen beruhen

Im Jahr 2023 arbeitete Praxis mit 2 Forschungsinstitutionen zusammen, um personalisierte genetische Screening -Protokolle zu entwickeln.

• Algorithmen für maschinelles Lernen für die Erkennung genetischer Muster
• Fortgeschrittene Computerbiologie -Techniken
• Präzisionsdiagnosemethoden

Strategien zur Behandlung fortschrittlicher neurologischer Krankheiten

Das Portfolio für geistiges Eigentum des Unternehmens umfasst 12 Patentanwendungen im Zusammenhang mit neurologischen Interventionstechnologien ab Dezember 2023.

Patentkategorie	Anzahl der Anwendungen	Potenzielle kommerzielle Auswirkungen
Molekulares Ziel	5	Hoch
Genetisches Screening	4	Medium
Behandlungsprotokolle	3	Medium

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit medizinischen Forschungsgemeinschaften

Ab dem zweiten Quartal 2023 halten Praxis Precision Medicines ein direktes Engagement mit ungefähr 87 spezialisierten neurologischen Forschungsinstitutionen weltweit.

Engagement -Typ	Anzahl der Institutionen	Geografische Ausbreitung
Akademische Forschungszentren	52	Nordamerika
Forschungsnetzwerke für Neurowissenschaften	35	Europa und Asien

Kollaborative Forschungspartnerschaften

Praxis hat sich etabliert 7 Strategische Forschungskooperationen bei neurodegenerativen Erkrankungen zum 2024.

• Partnerschaft mit der Abteilung für Neurologie der Harvard Medical School
• Zusammenarbeit mit Stanford Neurological Disorders Research Center
• Gemeinsame Forschungsinitiative mit dem MIT Brain Research Institute

Patienten mit der Patienten mit Patienten ausgerichtet

Die Kommunikationsstrategie für klinische Studien umfasst die Einbeziehung mit 623 potenziellen Patiententeilnehmern in 4 aktiven klinischen Studien im Jahr 2024.

Versuchsphase	Patiententeilnehmer	Kommunikationskanäle
Phase I	127	Direkte medizinische Öffentlichkeitsarbeit
Phase II	246	Digitale Patientenplattformen
Phase III	250	Spezielle Patientennetzwerke

Wissenschaftliche Konferenz und Symposiumbeteiligung

Im Jahr 2024 wird die Praxis an teilnehmen 12 internationale Neurowissenschaftskonferenzen, mit projizierten Präsentation und Networking -Möglichkeiten.

Digitale Kommunikationsplattformen für Forschungsaktualisierungen

Die digitale Kommunikationsinfrastruktur umfasst:

• Dedizierte Forschungswebsite mit 42.000 monatlichen eindeutigen Besuchern
• LinkedIn Professional Network mit 8.700 Followern
• Quarterly Digital Research Newsletter mit 5.600 Abonnenten

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Kanäle

Wissenschaftliche Veröffentlichungsplattformen

Ab dem zweiten Quartal 2023 haben Praxis Precision Medicines 7 von Experten begutachtete Forschungsartikel in wichtigen Zeitschriften wie Naturmedizin und Zelle veröffentlicht.

Veröffentlichungsplattform	Anzahl der Veröffentlichungen im Jahr 2023	Schlagfaktor
Naturmedizin	3	38.5
Zelle	2	47.3
Science Translational Medicine	2	24.8

Präsentationen der medizinischen Konferenz

Im Jahr 2023 nahm die Praxis weltweit an 12 großen medizinischen Konferenzen teil.

• American Society of Human Genetics Jahrestagung
• Konferenz der American Neurological Association
• Internationale Konferenz für Präzisionsmedizin

Direkte pharmazeutische Verkaufsteams

Praxis unterhält ab Januar 2024 ein Verkaufsteam von 45 spezialisierten Pharmavertretern.

Verkaufsteamsegment	Anzahl der Vertreter	Geografische Abdeckung
Neurologie -Spezialisten	22	Vereinigte Staaten
Seltene genetische Störungen	23	Nordamerika

Digitale Kommunikationsnetzwerke

Praxis nutzt digitale Plattformen mit 87.500 professionellen Netzwerkverbindungen ab Dezember 2023.

• LinkedIn Professional Network: 62.300 Verbindungen
• ResearchGate: 15.200 Verbindungen
• Twitter/X Professionelles Konto: 10.000 Follower

Medizinische professionelle Engagement -Plattformen

Praxis nutzt im Jahr 2024 spezielle Plattformen für das Einbeziehung von Gesundheitsverbänden mit 5.200 aktiven medizinischen Anwendern.

Engagement -Plattform	Anzahl der aktiven Benutzer	Spezialisierungsfokus
Doximität	3,700	Neurologie und Genetik
Mdlinx	1,500	Seltene genetische Störungen

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit neurologischer Störung

Praxis Precision Medicines zielt auf Patienten mit spezifischen neurologischen Störungen ab und konzentriert sich auf:

Störungskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Zielanzeige
Epilepsie	3,4 Millionen Patienten in den USA	PRAX-562 für behandlungsresistente Epilepsie
Genetische neurologische Störungen	Ungefähr 1 von 2.500 Personen	PRAX-4205 für seltene genetische Zustände

Neurowissenschaftsforschungsinstitutionen

Praxis arbeitet mit wichtigen Forschungszentren zusammen:

• Harvard Medical School
• Stanford Neuroscience Institute
• Massachusetts General Hospital

Forschungsfinanzierung	Kollaborative Projekte
Forschungszuschüsse in Höhe von 12,5 Millionen US -Dollar	6 aktive kollaborative Forschungsprogramme

Pharmaunternehmen

Strategisches Partnerschaftspotential mit:

• Pfizer
• Novartis
• Abbvie

Potenzieller Partnerschaftswert	Lizenzmöglichkeiten
Bis zu 250 Millionen US -Dollar an potenziellen Meilensteinzahlungen	3 Diskussionen für aktive Arzneimittelentwicklung Zusammenarbeit

Gesundheitsdienstleister

Ziele für Gesundheitssegmente:

Anbietertyp	Potenzielles verschreibungspflichtiges Volumen
Neurologen	Ungefähr 16.000 in den USA
Epilepsie -Behandlungszentren	Über 250 spezialisierte Zentren im ganzen Land

Genetische Forschungsspezialisten

Gezielte Marktsegmente für genetische Forschung:

Forschungsfokus	Marktgröße
Genetik der Präzisionsmedizin	27,6 Mrd. USD Global Market bis 2025
Neurogenetische Forschung	Schätzungsweise 5,4 Milliarden US -Dollar Forschungsinvestitionen jährlich

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldeten Praxis Precision Medicines F & E -Kosten in Höhe von 106,6 Mio. USD gegenüber 91,5 Mio. USD im Jahr 2022.

Jahr	F & E -Kosten	Veränderung des Jahres
2022	91,5 Millionen US -Dollar	-
2023	106,6 Millionen US -Dollar	16,5% steigen

Investitionen für klinische Studien

Praxis investierte im Jahr 2023 65,2 Millionen US -Dollar in klinische Studienaktivitäten und konzentrierte sich auf neurologische und genetische Störungsbehandlungen.

• Klinische Phase 1: 22,4 Millionen US -Dollar
• Phase 2 Klinische Studien: 35,8 Millionen US -Dollar
• Präklinische Forschung: 7 Millionen US -Dollar

Instandhaltung des geistigen Eigentums

Das Unternehmen gab 2023 3,7 Millionen US -Dollar für den Schutz des geistigen Eigentums und die Patentwartung aus.

IP -Kategorie	Kosten
Patentanmeldung	1,9 Millionen US -Dollar
Patentwartung	1,8 Millionen US -Dollar

Betriebskosten der Labor

Die Betriebskosten der Labor für 2023 beliefen sich auf 18,5 Mio. USD.

• Ausrüstung Wartung: 6,2 Millionen US -Dollar
• Verbrauchsmaterialien und Vorräte: 5,8 Millionen US -Dollar
• Einrichtung Betriebskosten: 6,5 Millionen US -Dollar

Talentakquisition und -bindung

Die Praxis gab 2023 22,3 Millionen US-Dollar für talentbezogene Ausgaben aus.

Kostenkategorie	Menge
Gehälter und Entschädigung	18,6 Millionen US -Dollar
Werbung	2,1 Millionen US -Dollar
Mitarbeiterausbildung	1,6 Millionen US -Dollar

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle Arzneimittellizenzvereinbarungen

Ab dem zweiten Quartal 2023 haben Praxis Precision Medicines keine aktiven Arzneimittelgenehmigungsvereinbarungen gemeldet, die Einnahmen generieren.

Forschungszuschüsse

Jahr	Grant Quelle	Menge
2023	Nationale Gesundheitsinstitute (NIH)	2,1 Millionen US -Dollar
2022	SBIR/STTR -Zuschüsse	1,8 Millionen US -Dollar

Pharmazeutische Produktentwicklung

Aktuelle Produktpipeline konzentrierte sich auf neurologische Störungen ohne kommerzielle Produkte, die ab 2024 Einnahmen erzielen.

Kollaborative Forschungsfinanzierung

• Zusammenarbeit mit dem Massachusetts General Hospital
• Forschungspartnerschaft mit der Harvard Medical School

Potenzielle zukünftige Drogenverkäufe

Kein aktueller Umsatz mit Drogenumsatz. Die führenden Kandidaten des Unternehmens in klinischen Entwicklungsphasen:

Drogenkandidat	Therapeutischer Bereich	Entwicklungsphase
Prax-562	Epilepsie	Klinische Phase 2
Prax-114	Neurologische Störungen	Klinische Phase 1/2

Gesamtumsatz für 2023: 3,9 Millionen US -Dollar (hauptsächlich aus Forschungsstipendien)