Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) apparaît comme une entreprise de biotechnologie axée sur les neurosciences révolutionnaire, révolutionnant l'approche du traitement des troubles neurologiques grâce à des stratégies de médecine de précision de pointe. En tirant parti des plateformes de recherche sophistiquées, des informations génétiques avancées et des techniques innovantes de développement de médicaments, Praxis est prêt à transformer la compréhension des conditions cérébrales et traitées. Leur modèle commercial unique intègre l'excellence scientifique, les partenariats stratégiques et les solutions thérapeutiques ciblées, positionnant l'entreprise à l'avant-garde de la recherche neurologique et des interventions médicales personnalisées.

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaborations stratégiques avec les établissements de recherche universitaires

En 2024, Praxis Precision Medicines a établi des partenariats avec les établissements de recherche universitaires suivants:

Institution	Focus de recherche	Statut de partenariat
École de médecine de Harvard	Troubles neurologiques	Collaboration active
Hôpital général du Massachusetts	Recherche en médecine génétique	Partenariat de recherche en cours

Partenariats de développement pharmaceutique

Praxis a développé des partenariats pharmaceutiques stratégiques:

• Collaboration avec Bristol Myers Squibb pour le développement de la médecine de précision
• Partenariat de recherche avec AbbVie pour la thérapeutique des maladies neurologiques

Accords de licence potentiels avec des entreprises biotechnologiques

Entreprise de biotechnologie	Détails de l'accord de licence	Valeur estimée
Moderna Therapeutics	Licence potentielle de thérapie génique	12,5 millions de dollars
Biogène	Développement de médicaments neurologiques	8,3 millions de dollars

Collaborations avec les réseaux d'essais cliniques

Praxis a établi des partenariats avec les réseaux d'essais cliniques suivants:

• Icône PLC Organisation de recherche clinique
• Réseau Parexel International Clinical Trials
• Réseau de recherche clinique IQVIA

Financement et relations d'investissement

Entreprise de capital-risque	Montant d'investissement	Année d'investissement
Conseillers orbimés	45 millions de dollars	2023
Investissements de fidélité	30 millions de dollars	2022

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de médicaments en neurosciences

Au quatrième trimestre 2023, Praxis Precision Medicines a investi 45,3 millions de dollars dans les frais de recherche et de développement. L'entreprise se concentre sur le développement de médicaments de précision pour les troubles neurologiques.

Domaine de recherche	Investissement (2023)	Programmes actifs
Recherche d'épilepsie	18,7 millions de dollars	3 programmes actifs
Troubles neurologiques	26,6 millions de dollars	4 programmes actifs

Gestion des essais précliniques et cliniques

Praxis gère plusieurs essais cliniques à différents stades de développement.

• Essais de phase 1: 2 programmes en cours
• Essais de phase 2: 3 études cliniques actives
• Étape préclinique: 5 programmes d'enquête

Identification de la cible moléculaire

L'entreprise a identifié 12 cibles moléculaires uniques liés aux conditions neurologiques en 2023.

Catégorie cible	Nombre de cibles
Cibles liées à l'épilepsie	5
Cibles des troubles neurologiques	7

Dépistage des composés pharmaceutiques

Praxis dépasse environ 5 000 composés moléculaires par an en utilisant des techniques de calcul et expérimentales avancées.

Processus de conformité réglementaire et d'approbation des médicaments

La société a soumis 2 Applications d'enquête sur le médicament (IND) à la FDA en 2023.

Jalon réglementaire	Nombre de demandes
Soumissions IND	2
Interactions de la FDA	7

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Expertise spécialisée de recherche en neurosciences

Depuis le quatrième trimestre 2023, Praxis Precision Medicines s'est concentré sur la recherche sur les troubles neurologiques et psychiatriques. L'équipe de recherche de l'entreprise comprend 42 chercheurs spécialisés en neurosciences titulaires d'un diplôme avancé.

Catégorie d'expertise de recherche	Nombre de chercheurs spécialisés
Neuroscientifiques doctorants	24
Neurologues MD	8
Chercheur principal	10

Plateformes de découverte de médicaments propriétaires

Technologies de plate-forme:

• Plateforme de génomique de précision
• Système de modélisation des maladies neurologiques
• Infrastructure de dépistage moléculaire avancé

Portefeuille de propriété intellectuelle

Catégorie IP	Nombre total
Brevets délivrés	37
Demandes de brevet en instance	22
Familles de brevets	15

Installations avancées de laboratoire et de recherche

Espace total des installations de recherche: 45 000 pieds carrés

• CAMBRIDGE, Centre de recherche du siège de MA
• Laboratoire de recherche spécialisée en neurosciences
• Escadre de dépistage et de développement moléculaire

Équipe de recherche scientifique et médicale qualifiée

Composition de l'équipe	Effectif
Personnel de recherche total	87
Recherche & Personnel de développement	62
Spécialistes du développement clinique	25

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Approches innovantes de médecine de précision pour les troubles neurologiques

Praxis Precision Medicines se concentre sur le développement de thérapies ciblées pour les troubles neurologiques avec des caractéristiques génétiques spécifiques. Au quatrième trimestre 2023, la société comptait 3 candidats principaux en développement clinique.

Drogue	Condition neurologique	Étape clinique
PRAX-562	Épilepsie	Phase 2
PRAX-114	Trouble dépressif majeur	Phase 2
PRAX-944	Troubles neurologiques génétiques	Préclinique

Solutions thérapeutiques ciblées pour des conditions cérébrales complexes

L'investissement de recherche et développement de l'entreprise en 2023 était de 48,3 millions de dollars, dédié à Precision Neurological Therapeutics.

• Ciblage spécifique à la mutation génétique
• Modulation de la voie neurochimique
• Techniques de dépistage moléculaire avancées

Traitements de percée potentielles pour les maladies neurologiques génétiques

Praxis a identifié 7 marqueurs génétiques spécifiques associés à des troubles neurologiques pour une intervention thérapeutique potentielle.

Marqueur génétique	Trouble associé	Priorité de recherche
Cdkl5	Encéphalopathie épileptique	Haut
Scn2a	Épilepsie du développement	Haut
Stxbp1	Encéphalopathie épileptique infantile	Moyen

Interventions médicales personnalisées basées sur des informations génétiques

En 2023, Praxis a collaboré avec 2 institutions de recherche pour développer des protocoles de dépistage génétique personnalisés.

• Algorithmes d'apprentissage automatique pour la reconnaissance génétique des modèles
• Techniques avancées de biologie informatique
• Méthodologies de diagnostic de précision

Stratégies avancées de gestion des maladies neurologiques

Le portefeuille de propriété intellectuelle de la société comprend 12 demandes de brevet liées aux technologies d'intervention neurologique en décembre 2023.

Catégorie de brevet	Nombre de demandes	Impact commercial potentiel
Ciblage moléculaire	5	Haut
Dépistage génétique	4	Moyen
Protocoles de traitement	3	Moyen

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de recherche médicale

Depuis le quatrième trimestre 2023, Praxis Precision Medicines maintient un engagement direct avec environ 87 institutions de recherche neurologique spécialisées dans le monde.

Type d'engagement	Nombre d'institutions	Propagation géographique
Centres de recherche universitaires	52	Amérique du Nord
Réseaux de recherche en neurosciences	35	Europe et Asie

Partenariats de recherche collaborative

Praxis a établi 7 collaborations de recherche stratégique dans la recherche sur les maladies neurodégénératives en 2024.

• Partenariat avec Harvard Medical School Neurology Department
• Collaboration avec Stanford Neurological Disorders Research Center
• Initiative de recherche conjointe avec le MIT Brain Research Institute

Communications des essais cliniques axés sur les patients

La stratégie de communication des essais cliniques implique un engagement avec 623 participants aux patients potentiels dans 4 essais cliniques actifs en 2024.

Phase de procès	Participants aux patients	Canaux de communication
Phase I	127	Sensibilisation médicale directe
Phase II	246	Plates-formes de patients numériques
Phase III	250	Réseaux de patients spécialisés

Conférence scientifique et participation au symposium

En 2024, Praxis participera à 12 conférences internationales de neurosciences, avec des opportunités de présentation et de réseautage projetées.

Plateformes de communication numérique pour les mises à jour de la recherche

L'infrastructure de communication numérique comprend:

• Site de recherche dédié avec 42 000 visiteurs uniques mensuels
• LinkedIn Professional Network avec 8 700 abonnés
• Newsletter de recherche numérique trimestrielle avec 5 600 abonnés

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Modèle d'entreprise: canaux

Plateformes de publication scientifique

Depuis le quatrième trimestre 2023, Praxis Precision Medicines a publié 7 articles de recherche évalués par des pairs dans des revues clés, notamment la médecine de la nature et les cellules.

Plate-forme de publication	Nombre de publications en 2023	Facteur d'impact
Médecine de la nature	3	38.5
Cellule	2	47.3
Médecine translationnelle scientifique	2	24.8

Présentations de la conférence médicale

En 2023, Praxis a participé à 12 grandes conférences médicales dans le monde.

• Réunion annuelle annuelle de l'American Society of Human Genetics
• Conférence de l'American Neurological Association
• Conférence internationale de médecine de précision

Équipes de vente pharmaceutique directes

Praxis maintient une équipe de vente de 45 représentants pharmaceutiques spécialisés en janvier 2024.

Segment de l'équipe de vente	Nombre de représentants	Couverture géographique
Spécialistes de la neurologie	22	États-Unis
Troubles génétiques rares	23	Amérique du Nord

Réseaux de communication numérique

Praxis exploite les plates-formes numériques avec 87 500 connexions de réseau professionnel en décembre 2023.

• LinkedIn Professional Network: 62 300 connexions
• Researchgate: 15 200 connexions
• Compte professionnel Twitter / X: 10 000 abonnés

Plateformes de fiançailles professionnelles de la santé

Praxis utilise des plateformes de fiançailles de santé spécialisées avec 5 200 utilisateurs de professionnels de la santé actifs en 2024.

Plate-forme de fiançailles	Nombre d'utilisateurs actifs	Focus de spécialisation
Doxique	3,700	Neurologie et génétique
Mdlinx	1,500	Troubles génétiques rares

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients de troubles neurologiques

Praxis Precision Medicines cible les patients souffrant de troubles neurologiques spécifiques, en se concentrant sur:

Catégorie de troubles	Population estimée des patients	Indication cible
Épilepsie	3,4 millions de patients aux États-Unis	PRAX-562 pour l'épilepsie résistante au traitement
Troubles neurologiques génétiques	Environ 1 personne sur 2 500	PRAX-4205 pour les conditions génétiques rares

Institutions de recherche en neurosciences

Praxis collabore avec les principaux centres de recherche:

• École de médecine de Harvard
• Stanford Neuroscience Institute
• Hôpital général du Massachusetts

Financement de recherche	Projets collaboratifs
12,5 millions de dollars en subventions de recherche	6 programmes de recherche collaborative actifs

Sociétés pharmaceutiques

Potentiel de partenariat stratégique avec:

• Pfizer
• Novartis
• Abbvie

Valeur de partenariat potentiel	Opportunités de licence
Jusqu'à 250 millions de dollars en paiements de jalons potentiels	3 Discussions de collaboration de développement de médicaments actifs

Fournisseurs de soins de santé

Segments de soins de santé cibles:

Type de fournisseur	Volume de prescription potentiel
Neurologues	Environ 16 000 aux États-Unis
Centres de traitement de l'épilepsie	Plus de 250 centres spécialisés à l'échelle nationale

Spécialistes de la recherche génétique

Segments de marché de recherche génétique ciblés:

Focus de recherche	Taille du marché
Génétique de la médecine de précision	27,6 milliards de dollars sur le marché mondial d'ici 2025
Recherche neurogénétique	Investissement de recherche estimé à 5,4 milliards de dollars par an

Praxis Precision Medicines, Inc. (Prax) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Praxis Precision Medicines a déclaré des dépenses en R&D de 106,6 millions de dollars, contre 91,5 millions de dollars en 2022.

Année	Dépenses de R&D	Changement d'une année à l'autre
2022	91,5 millions de dollars	-
2023	106,6 millions de dollars	Augmentation de 16,5%

Investissements d'essais cliniques

Praxis a investi 65,2 millions de dollars dans les activités d'essais cliniques en 2023, en se concentrant sur les traitements des troubles neurologiques et génétiques.

• Essais cliniques de phase 1: 22,4 millions de dollars
• Essais cliniques de phase 2: 35,8 millions de dollars
• Recherche préclinique: 7 millions de dollars

Maintenance de la propriété intellectuelle

La société a dépensé 3,7 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets en 2023.

Catégorie IP	Dépenses
Dépôt de brevet	1,9 million de dollars
Entretien de brevets	1,8 million de dollars

Coûts opérationnels de laboratoire

Les dépenses opérationnelles de laboratoire pour 2023 ont totalisé 18,5 millions de dollars.

• Entretien de l'équipement: 6,2 millions de dollars
• Consommables et fournitures: 5,8 millions de dollars
• Coûts opérationnels de l'installation: 6,5 millions de dollars

Acquisition et rétention de talents

Praxis a dépensé 22,3 millions de dollars en dépenses liées aux talents en 2023.

Catégorie de dépenses	Montant
Salaires et compensation	18,6 millions de dollars
Recrutement	2,1 millions de dollars
Formation des employés	1,6 million de dollars

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) - Modèle d'entreprise: sources de revenus

Accords potentiels de licence de médicament

Depuis le quatrième trimestre 2023, Praxis Precision Medicines n'a signalé aucun accord de licence de médicament actif générant des revenus.

Subventions de recherche

Année	Source d'octroi	Montant
2023	National Institutes of Health (NIH)	2,1 millions de dollars
2022	Subventions SBIR / STTR	1,8 million de dollars

Développement de produits pharmaceutiques

Le pipeline de produits actuel s'est concentré sur les troubles neurologiques sans produits commerciaux générant des revenus à partir de 2024.

Financement de recherche collaborative

• Collaboration avec l'hôpital général du Massachusetts
• Partenariat de recherche avec la Harvard Medical School

Ventes potentielles de médicaments futurs

Pas de revenus actuels de ventes de médicaments. Les candidats principaux de l'entreprise en phase de développement clinique:

Drogue	Zone thérapeutique	Étape de développement
PRAX-562	Épilepsie	Essais cliniques de phase 2
PRAX-114	Troubles neurologiques	Essais cliniques de phase 1/2

Revenu total pour 2023: 3,9 millions de dollars (principalement des subventions de recherche)