Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR): Business Model Canvas

Im hochmodernen Bereich der neurologischen Therapeutika erweist sich Voyager Therapeutics (VYGR) als Pionier und transformiert die genetische Medizin durch bahnbrechende Innovationen in der Gentherapie. Durch die Nutzung fortschrittlicher Vektortechnik und gezielter genetischer Eingriffe ist dieser Biotech-Innovator bereit, Behandlungsansätze für komplexe neurologische Störungen zu revolutionieren und Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen, bei denen traditionelle medizinische Strategien versagen, Hoffnung zu geben. Ihr umfassender Business Model Canvas offenbart einen strategischen Entwurf, der wissenschaftliche Exzellenz, Kooperationspartnerschaften und transformatives medizinisches Potenzial miteinander verbindet und verspricht, die Landschaft personalisierter neurologischer Behandlungen neu zu gestalten.

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Zusammenarbeit mit Pharmaunternehmen

Voyager Therapeutics hat eine strategische Partnerschaft mit Neurocrine Biosciences geschlossen, die sich auf die Entwicklung von Gentherapien für neurologische Erkrankungen konzentriert.

Partner	Einzelheiten zur Partnerschaft	Finanzielle Bedingungen
Neurokrine Biowissenschaften	Gentherapie-Zusammenarbeit bei neurologischen Erkrankungen	Vorauszahlung in Höhe von 75 Millionen US-Dollar im Jahr 2018
AbbVie	Zusammenarbeit bei der Gentherapie der Parkinson-Krankheit	Mögliche Gesamtzahlungen in Höhe von 455 Millionen US-Dollar

Forschungskooperationen mit akademischen Institutionen

Voyager Therapeutics unterhält wichtige Forschungskooperationen mit führenden akademischen Forschungszentren.

• Massachusetts General Hospital
• Harvard Medical School
• Universität von Kalifornien, San Francisco

Strategische Allianzen in der Gentherapieentwicklung

Das Unternehmen hat strategische Allianzen entwickelt, um Gentherapietechnologien voranzutreiben.

Allianzpartner	Fokusbereich	Umfang der Zusammenarbeit
Pfizer	Erforschung genetisch neurologischer Erkrankungen	Mehrere präklinische Gentherapieprogramme
Sanofi	Seltene neurologische Störungen	Gemeinsame Forschung und Entwicklung

Lizenzvereinbarungen

Voyager Therapeutics hat mehrere Lizenzvereinbarungen für fortschrittliche neurologische Behandlungstechnologien abgeschlossen.

• MIT-Technologielizenz: Exklusive Rechte an der proprietären Gentherapie-Plattform
• Harvard-Biotechnologie-Lizenz: Technologien zur Behandlung neurologischer Erkrankungen

Gesamter Partnerschafts- und Lizenzumsatz für 2023: 28,3 Millionen US-Dollar

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Gentherapie-Forschung und -Entwicklung

Bis zum vierten Quartal 2023 hat Voyager Therapeutics 42,3 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten im Zusammenhang mit der Entwicklung von Gentherapien investiert. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von AAV-basierten Gentherapien zur Behandlung neurologischer Erkrankungen.

Forschungsschwerpunktbereich	Investition (2023)	Aktive Programme
Neurologische Störungen	42,3 Millionen US-Dollar	3 primäre Gentherapieprogramme
Seltene genetische Krankheiten	18,7 Millionen US-Dollar	2 vorklinische Studiengänge

Klinisches Studienmanagement

Voyager Therapeutics verwaltet derzeit vier aktive klinische Studien in mehreren neurologischen Indikationsbereichen.

• Phase-1/2-Studien zur Huntington-Krankheit
• Phase-1-Studien zur Parkinson-Krankheit
• Klinische Entwicklung einer Gentherapie im fortgeschrittenen Stadium

Präklinische und translationale Forschung

Das Unternehmen unterhält eine solide präklinische Forschungspipeline mit sechs potenziellen therapeutischen Kandidaten in der Entwicklung.

Forschungsphase	Anzahl der Kandidaten	Zielindikationen
Präklinisch	6 Kandidaten	Neurologische Störungen
Translationale Forschung	3 Programme	Seltene genetische Erkrankungen

Proprietäres Vektor-Engineering

Voyager hat sich entwickelt 15 einzigartige AAV-Vektorplattformen zur gezielten Genabgabe.

• Fortgeschrittene Kapsid-Engineering-Techniken
• Verbesserte Zielfähigkeiten für Nervengewebe
• Verbesserte Effizienz des Gentransfers

Innovation bei der Behandlung neurologischer Erkrankungen

Die Forschungsausgaben für Innovationen im Bereich neurologische Erkrankungen erreichten im Jahr 2023 27,6 Millionen US-Dollar.

Krankheitsbereich	Forschungsbudget	Innovationsfokus
Huntington-Krankheit	12,4 Millionen US-Dollar	Strategien zur Gen-Stummschaltung
Parkinson-Krankheit	9,2 Millionen US-Dollar	Abgabe des neurotrophen Faktors
Andere neurologische Erkrankungen	6 Millionen Dollar	Gezielte gentherapeutische Ansätze

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortschrittliche Gentherapie-Technologieplattformen

Voyager Therapeutics nutzt AAV-Gentherapie-Vektor-Engineering-Plattform mit folgenden Spezifikationen:

• Insgesamt hergestellte AAV-Kapsidvarianten: 171.000+
• Proprietäre Technologieplattform für gezielte Evolution
• Gentherapie-Vektordesignfunktionen für neurologische Erkrankungen

Kennzahlen zur Technologieplattform	Quantitative Daten
AAV-Kapsidvarianten	171,000+
Forschung & Entwicklungsinvestitionen (2023)	52,4 Millionen US-Dollar
Funktionen für das Design von Gentherapie-Vektoren	5 verschiedene Ziele für neurologische Erkrankungen

Portfolio für geistiges Eigentum

Voyager Therapeutics verfolgt eine solide Strategie für geistiges Eigentum:

• Insgesamt erteilte Patente: 84
• Ausstehende Patentanmeldungen: 36
• Patentfamilien für Gentherapietechnologien

Wissenschaftliche Forschungskompetenz

Zusammensetzung des Forschungsteams	Nummer
Total Research Scientists	68
Doktoranden	42
Spezialisten für Neurowissenschaften	24

Spezialisierte Laborinfrastruktur

Zu den Laboreinrichtungen gehören:

• Gesamtfläche der Forschungseinrichtung: 45.000 Quadratmeter
• Erweiterte Möglichkeiten zur Herstellung von Genvektoren
• Forschungslabore der Biosicherheitsstufen 2 und 3

Erfahrenes Management-Team

Führungsposition	Jahrelange Erfahrung
CEO	22 Jahre in der Biotechnologie
Chief Scientific Officer	18 Jahre in der Gentherapie
Forschung & Entwicklungsdirektor	15 Jahre in der neurowissenschaftlichen Forschung

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Gezielte Gentherapien für neurologische Erkrankungen

Voyager Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien, die speziell auf neurologische Erkrankungen abzielen. Im vierten Quartal 2023 befinden sich drei primäre Gentherapieprogramme des Unternehmens in der klinischen Entwicklung.

Therapieprogramm	Zielstörung	Klinisches Stadium
VY-AADC	Parkinson-Krankheit	Phase 1/2
VY-HTT01	Huntington-Krankheit	Präklinisch
VY-SOD01	ALS	Phase 1/2

Mögliche bahnbrechende Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen

Das Unternehmen hat fünf seltene genetische neurologische Erkrankungen als primäre therapeutische Ziele identifiziert.

• Parkinson-Krankheit
• Huntington-Krankheit
• Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
• Friedreich-Ataxie
• Spinozerebelläre Ataxie

Innovatives Vektordesign für präzise genetische Eingriffe

Voyager hat sich entwickelt proprietäre AAV-Vektortechnologien mit verbesserten Gewebe-Targeting-Fähigkeiten. Die Forschungsinvestitionen in die Vektortechnik beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 24,7 Millionen US-Dollar.

Personalisierte therapeutische Ansätze

Ansatz	Beschreibung	Entwicklungskosten
Genetisches Screening	Patientenspezifisches genetisches Profiling	3,2 Millionen US-Dollar
Präzise Dosierung	Maßgeschneiderte therapeutische Interventionen	5,6 Millionen US-Dollar

Bewältigung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse bei neurodegenerativen Erkrankungen

Das Marktpotenzial für neurologische Gentherapien wird bis 2026 auf 12,5 Milliarden US-Dollar geschätzt. Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben von Voyager beliefen sich im Jahr 2023 auf 67,3 Millionen US-Dollar.

• Gesamtzahl der Pipeline-Programme: 6
• Aktive klinische Studien: 3
• Patentportfolio: 45 erteilte Patente

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Interaktion mit Patientengemeinschaften

Ab dem vierten Quartal 2023 pflegt Voyager Therapeutics die direkte Einbindung der Patientengemeinschaft durch:

• Selbsthilfegruppen für neurodegenerative Erkrankungen
• Patientennetzwerke für seltene genetische Störungen
• Online-Plattformen für die Patientenkommunikation

Metriken zur Interaktion mit der Patientengemeinschaft	Daten für 2023
Gesamtzahl der Patientennetzwerkteilnehmer	3,287
Online-Engagement-Rate	67.4%
Jährliche Veranstaltungen der Patientengemeinschaft	12

Kollaborative Forschungskommunikation

Voyager Therapeutics implementiert kollaborative Forschungskommunikationsstrategien mit:

• Partnerschaften mit Forschungseinrichtungen
• Akademische Kooperationsprogramme
• Interaktionen im wissenschaftlichen Beirat

Kennzahlen zur Forschungszusammenarbeit	Daten für 2023
Aktive Forschungspartnerschaften	18
Verbundforschungsstipendien	4,2 Millionen US-Dollar
Wissenschaftliche Veröffentlichungen	22

Unterstützung der Teilnehmer an klinischen Studien

Das umfassende Rahmenwerk zur Unterstützung klinischer Studienteilnehmer umfasst:

• Engagierte Koordinatoren für die Patientenbetreuung
• Informationsressourcen zu klinischen Studien
• Patientenvergütungsmanagement

Kennzahlen zur Unterstützung klinischer Studien	Daten für 2023
Aktive klinische Studien	7
Gesamtzahl der Teilnehmer an klinischen Studien	412
Patientenbindungsrate	85.6%

Medizinische Berufsausbildung und Öffentlichkeitsarbeit

Zu den Strategien zur Einbindung medizinischer Fachkräfte gehören:

• Fortlaufende medizinische Ausbildungsprogramme
• Wissenschaftliche Konferenzpräsentationen
• Professionelle medizinische Netzwerkinteraktionen

Kennzahlen zur Reichweite medizinischer Fachkräfte	Daten für 2023
Präsentationen auf medizinischen Konferenzen	16
Teilnehmer des CME-Programms	1,243
Professionelle Netzwerkmitglieder	5,672

Transparente Berichterstattung über den Forschungsfortschritt

Zu den transparenten Kommunikationskanälen gehören:

• Vierteljährliche Forschungsaktualisierungen
• Investor-Relations-Kommunikation
• Öffentliche wissenschaftliche Offenlegungsplattformen

Kennzahlen zur Forschungstransparenz	Daten für 2023
Vierteljährliche Forschungsberichte	4
Öffentliche Forschungsoffenlegungen	37
Veranstaltungen zur Anlegerkommunikation	6

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte wissenschaftliche Konferenzen und Präsentationen

Im Jahr 2023 nahm Voyager Therapeutics an 12 großen wissenschaftlichen Konferenzen teil und präsentierte Forschungsergebnisse auf:

• Amerikanische Gesellschaft für Gene & Jahrestagung der Zelltherapie
• Jahreskonferenz der Gesellschaft für Neurowissenschaften
• Internationaler Kongress der Parkinson and Movement Disorder Society

Konferenztyp	Anzahl der Vorträge im Jahr 2023	Geschätzte Zielgruppenreichweite
Neurowissenschaftliche Konferenzen	7	3.500 Forscher
Gentherapie-Symposien	5	2.800 Spezialisten

Vernetzung der Pharmaindustrie

Voyager Therapeutics pflegte strategische Partnerschaften mit:

• Neurowissenschaftliche Forschungseinrichtungen
• Pharmazeutische Entwicklungsnetzwerke
• Akademische Forschungszentren

Kategorie „Partnerschaft“.	Anzahl aktiver Partnerschaften	Wert der Zusammenarbeit
Forschungseinrichtungen	8	12,5 Millionen US-Dollar
Akademische Zentren	6	7,3 Millionen US-Dollar

Von Experten begutachtete wissenschaftliche Veröffentlichungen

Veröffentlichte Forschung in wichtigen Fachzeitschriften im Jahr 2023:

• Molekulare Therapie
• Naturneurowissenschaften
• Neuron

Publikationskategorie	Anzahl der Veröffentlichungen	Gesamtzahl der Zitate
Von Experten begutachtete Zeitschriften	9	287

Investor-Relations-Kommunikation

Kennzahlen zur Anlegerkommunikation für 2023:

• Vierteljährliche Gewinnmitteilungen
• Investorenpräsentationen
• Jahreshauptversammlung der Aktionäre

Kommunikationstyp	Häufigkeit im Jahr 2023	Investorenengagement
Gewinnaufrufe	4	215 Teilnehmer
Investorenpräsentationen	6	340 institutionelle Anleger

Online-Plattformen für Wissenschaft und Medizin

Im Jahr 2023 genutzte digitale Engagement-Plattformen:

• ResearchGate
• LinkedIn Wissenschaftliches Netzwerk
• Unternehmenswebsite

Plattform	Follower/Verbindungen	Inhaltsinteraktionen
ResearchGate	4,200	12.500 Aufrufe
LinkedIn	3,800	9.700 Engagements

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit neurologischen Erkrankungen

Voyager Therapeutics richtet sich an Patienten mit bestimmten neurologischen Erkrankungen:

Krankheitskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Gezielte Konditionen
Parkinson-Krankheit	1 Million Patienten in den Vereinigten Staaten	VY-AADC-Gentherapie
Huntington-Krankheit	30.000 symptomatische Patienten in den Vereinigten Staaten	VY-HTT01-Gentherapie

Seltene Gemeinschaften genetischer Störungen

Konzentrieren Sie sich auf spezifische genetische neurologische Störungen:

• Seltene genetische neurologische Erkrankungen, von denen weltweit etwa 25 bis 30 Millionen Menschen betroffen sind
• Zielgruppe sind Patientengruppen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten
• Präzise Gentherapieansätze für spezifische genetische Mutationen

Neurowissenschaftliche Forschungseinrichtungen

Kooperationen und Forschungspartnerschaften:

Institutionstyp	Anzahl potenzieller Partner	Forschungsschwerpunkt
Akademische Forschungszentren	57 große neurowissenschaftliche Forschungseinrichtungen	Entwicklung der Gentherapie
Vom NIH finanzierte Neuroscience Labs	42 Primärforschungseinrichtungen	Fortschrittliche neurologische Behandlungsforschung

Pharmaunternehmen

Strategisches Partnerschaftspotenzial:

• Die 20 weltweit führenden Pharmaunternehmen mit neurowissenschaftlichen Abteilungen
• Potenzielle Lizenz- und Kooperationsmöglichkeiten
• Potenzial für den Transfer von Gentherapie-Technologie

Auf Gentherapien spezialisierte Gesundheitsdienstleister

Zielgruppe sind spezialisierte medizinische Zentren:

Anbieterkategorie	Anzahl spezialisierter Zentren	Therapeutischer Fokus
Spezialisierte genetische Behandlungszentren	87 Zentren in Nordamerika	Fortschrittliche neurologische Gentherapien
Neurologie-Behandlungsnetzwerke	129 integrierte Gesundheitsnetzwerke	Umsetzung der Präzisionsmedizin

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2022 meldete Voyager Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 97,8 Millionen US-Dollar. Die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens konzentrierten sich hauptsächlich auf Gentherapieprogramme für neurologische Erkrankungen.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der gesamten Betriebskosten
2022	97,8 Millionen US-Dollar	68.3%
2021	84,3 Millionen US-Dollar	65.7%

Investitionen in klinische Studien

Voyager Therapeutics investierte im Jahr 2022 52,4 Millionen US-Dollar in klinische Studienaktivitäten, die auf mehrere Programme für neurologische Erkrankungen abzielten.

• Klinisches VY-AADC-Programm: 18,2 Millionen US-Dollar
• Huntington-Programm: 15,7 Millionen US-Dollar
• Parkinson-Programm: 12,5 Millionen US-Dollar

Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums

Das Unternehmen gab im Jahr 2022 etwa 3,5 Millionen US-Dollar für den Schutz geistigen Eigentums und die Aufrechterhaltung von Patenten aus.

Entwicklung von Technologieplattformen

Die Entwicklungskosten für die Technologieplattform beliefen sich im Jahr 2022 auf 22,6 Millionen US-Dollar, wobei der Schwerpunkt auf fortschrittlichen Gentherapietechnologien lag.

Technologieplattform	Investitionsbetrag
AAV-Vektortechnik	12,3 Millionen US-Dollar
Genabgabesysteme	10,3 Millionen US-Dollar

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Tests

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Tests beliefen sich im Jahr 2022 auf insgesamt 6,7 Millionen US-Dollar, um die Einhaltung der FDA- und internationalen Regulierungsstandards sicherzustellen.

• Präklinische Tests: 3,2 Millionen US-Dollar
• Vorbereitung der Zulassungseinreichung: 2,5 Millionen US-Dollar
• Compliance-Überwachung: 1,0 Millionen US-Dollar

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche Lizenzvereinbarungen

Ab dem vierten Quartal 2023 verfügt Voyager Therapeutics über potenzielle Lizenzvereinbarungen mit den folgenden wichtigen Pharmapartnern:

Partner	Potenzieller Dealwert	Fokusbereich
Neurokrine Biowissenschaften	Insgesamt potenzielle Meilensteinzahlungen in Höhe von 1,1 Milliarden US-Dollar	Gentherapie für die Parkinson-Krankheit
AbbVie	Nicht bekannt gegebene finanzielle Bedingungen	Genetische neurologische Krankheitsprogramme

Forschungsstipendien

Voyager Therapeutics erhielt Forschungszuschüsse aus folgenden Quellen:

• National Institutes of Health (NIH): 2,5 Millionen US-Dollar im Jahr 2023
• Michael J. Fox Foundation: 1,2 Millionen US-Dollar für die Parkinson-Forschung

Verbundforschungsförderung

Aufschlüsselung der Verbundforschungsförderung für 2023:

Kooperationspartner	Förderbetrag
Massachusetts General Hospital	3,7 Millionen US-Dollar
Harvard Medical School	2,1 Millionen US-Dollar

Zukünftiger Verkauf therapeutischer Produkte

Voraussichtlicher potenzieller Umsatz aus der Pipeline-Entwicklung:

• VY-AADC-Gentherapie: Geschätzter potenzieller Marktwert von 450 Millionen US-Dollar pro Jahr
• Behandlungen neurologischer Störungen: Potenzielle Marktreichweite von 750 Millionen US-Dollar bis 2026

Meilensteinzahlungen aus Pharmakooperationen

Meilensteinzahlungsstruktur mit aktuellen Pharmapartnern:

Partner	Mögliche Meilensteinzahlungen	Trigger-Ereignisse
Neurokrine Biowissenschaften	Bis zu 1,1 Milliarden US-Dollar	Klinische Entwicklung, behördliche Zulassungen
AbbVie	Nicht genannte Meilensteinzahlungen	Präklinischer und klinischer Fortschritt