Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le domaine de la pointe de la thérapeutique neurologique, la thérapeutique Voyager (VYGR) émerge comme une force pionnière, transformant la médecine génétique par des innovations révolutionnaires de thérapie génique. En tirant parti de l'ingénierie vectorielle avancée et des interventions génétiques ciblées, cet innovateur biotechnologique est sur le point de révolutionner les approches de traitement pour des troubles neurologiques complexes, offrant de l'espoir aux patients souffrant de conditions génétiques rares où les stratégies médicales traditionnelles ont échoué. Leur toile complète du modèle commercial révèle un plan stratégique qui entrelace l'excellence scientifique, les partenariats collaboratifs et le potentiel médical transformateur, promettant de remodeler le paysage des traitements neurologiques personnalisés.

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration avec les sociétés pharmaceutiques

Voyager Therapeutics a établi un partenariat stratégique avec les biosciences neurocrines, en se concentrant sur le développement de la thérapie génique pour les troubles neurologiques.

Partenaire	Détails du partenariat	Conditions financières
Biosciences neurocrines	Collaboration de thérapie génique pour les conditions neurologiques	75 millions de dollars de paiement initial en 2018
Abbvie	Collaboration de thérapie génique de la maladie de Parkinson	455 millions de dollars de paiements potentiels totaux

Partenariats de recherche avec les établissements universitaires

Voyager Therapeutics maintient des collaborations de recherche critiques avec les principaux centres de recherche universitaire.

• Hôpital général du Massachusetts
• École de médecine de Harvard
• Université de Californie, San Francisco

Alliances stratégiques dans le développement de la thérapie génique

L'entreprise a développé des alliances stratégiques pour faire progresser les technologies de thérapie génique.

Partenaire d'alliance	Domaine de mise au point	Portée de collaboration
Pfizer	Recherche génétique des maladies neurologiques	Multiples programmes de thérapie génique préclinique
Sanofi	Troubles neurologiques rares	Recherche et développement collaboratifs

Accords de licence

Voyager Therapeutics a obtenu plusieurs accords de licence pour les technologies de traitement neurologique avancées.

• Licence de technologie du MIT: Droits exclusifs sur la plateforme de thérapie génique propriétaire
• Licence de biotechnologie Harvard: Technologies de traitement des maladies neurologiques

Revenus de partenariat total et de licence pour 2023: 28,3 millions de dollars

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de la thérapie génique

Au quatrième trimestre 2023, Voyager Therapeutics a investi 42,3 millions de dollars dans les dépenses de R&D liées au développement de la thérapie génique. L'entreprise se concentre sur le développement de thérapies géniques basées sur l'AAV ciblant les troubles neurologiques.

Domaine de mise au point de recherche	Investissement (2023)	Programmes actifs
Troubles neurologiques	42,3 millions de dollars	3 programmes de thérapie génique primaire
Maladies génétiques rares	18,7 millions de dollars	2 programmes de scène précliniques

Gestion des essais cliniques

Voyager Therapeutics gère actuellement 4 essais cliniques actifs dans plusieurs domaines d'indication neurologique.

• Essais de phase 1/2 pour la maladie de Huntington
• Essais de phase 1 pour la maladie de Parkinson
• Élaboration clinique de thérapie génique avancée du stade avancé

Recherche préclinique et translationnelle

La société maintient un pipeline de recherche préclinique robuste avec 6 candidats thérapeutiques potentiels en développement.

Étape de recherche	Nombre de candidats	Indications cibles
Préclinique	6 candidats	Troubles neurologiques
Recherche translationnelle	3 programmes	Conditions génétiques rares

Ingénierie vectorielle propriétaire

Voyager a développé 15 plates-formes vectorielles AAV uniques pour la livraison de gènes ciblée.

• Techniques d'ingénierie de capside avancées
• Capacités de ciblage de tissus neuronaux améliorés
• Amélioration de l'efficacité du transfert de gènes

Innovation de traitement des maladies neurologiques

Les dépenses de recherche pour les innovations des maladies neurologiques ont atteint 27,6 millions de dollars en 2023.

Zone de maladie	Budget de recherche	Focus de l'innovation
La maladie de Huntington	12,4 millions de dollars	Stratégies de silençage des gènes
Maladie de Parkinson	9,2 millions de dollars	Livraison des facteurs neurotrophiques
Autres conditions neurologiques	6 millions de dollars	Approches de thérapie génique ciblée

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle commercial: Ressources clés

Plateformes de technologie de thérapie génique avancée

Voyager Therapeutics utilise Plateforme d'ingénierie vectorielle de la thérapie génique AAV avec les spécifications suivantes:

• Variantes de capside AAV total d'ingénierie: 171 000+
• Plateforme de technologie d'évolution dirigée propriétaire
• Capacités de conception de vecteurs de thérapie génique ciblant les troubles neurologiques

Métriques de la plate-forme technologique	Données quantitatives
Variantes de capside AAV	171,000+
Recherche & Investissement en développement (2023)	52,4 millions de dollars
Capacités de conception de vecteur de thérapie génique	5 cibles de maladie neurologique distinctes

Portefeuille de propriété intellectuelle

Voyager Therapeutics maintient une solide stratégie de propriété intellectuelle:

• Total des brevets accordés: 84
• Demandes de brevet en instance: 36
• Les familles de brevets couvrant les technologies de thérapie génique

Expertise en recherche scientifique

Composition de l'équipe de recherche	Nombre
Total des chercheurs	68
Chercheurs de doctorat	42
Spécialistes des neurosciences	24

Infrastructure de laboratoire spécialisée

Les installations de laboratoire comprennent:

• Espace total des installations de recherche: 45 000 pieds carrés
• Capacités de fabrication de vecteurs de gènes avancés
• Laboratoires de recherche de niveau 2 et de niveau 3

Équipe de gestion expérimentée

Poste de direction	Années d'expérience
PDG	22 ans en biotechnologie
Chef scientifique	18 ans en thérapie génique
Recherche & Directeur du développement	15 ans dans la recherche en neurosciences

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies géniques ciblées pour les troubles neurologiques

Voyager Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies géniques ciblant spécifiquement les troubles neurologiques. Depuis le quatrième trimestre 2023, la société propose 3 programmes de thérapie génique primaire en développement clinique.

Programme de thérapie	Trouble cible	Étape clinique
Vy-aadc	Maladie de Parkinson	Phase 1/2
Vy-htt01	La maladie de Huntington	Préclinique
VY-SOD01	ALS	Phase 1/2

Traitements de percée potentielles pour des conditions génétiques rares

La société a identifié 5 conditions neurologiques génétiques rares comme cibles thérapeutiques primaires.

• Maladie de Parkinson
• La maladie de Huntington
• Sclérose latérale amyotrophique (SLA)
• L'ataxie de Friedreich
• Ataxie spinocérébelleuse

Conception vectorielle innovante pour des interventions génétiques précises

Voyager a développé Technologies Vector AAV propriétaires avec des capacités de ciblage tissulaire améliorées. Les investissements en recherche dans l'ingénierie vectorielle se sont élevés à environ 24,7 millions de dollars en 2023.

Approches thérapeutiques personnalisées

Approche	Description	Coût de développement
Dépistage génétique	Profilage génétique spécifique au patient	3,2 millions de dollars
Dosage de précision	Interventions thérapeutiques personnalisées	5,6 millions de dollars

Répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans les maladies neurodégénératives

Le potentiel de marché pour les thérapies géniques neurologiques estimées à 12,5 milliards de dollars d'ici 2026. Les dépenses de recherche et développement de Voyager en 2023 étaient de 67,3 millions de dollars.

• Programmes totaux de pipeline: 6
• Essais cliniques actifs: 3
• Portefeuille de brevets: 45 brevets accordés

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients

Depuis le quatrième trimestre 2023, Voyager Therapeutics maintient l'engagement direct de la communauté des patients:

• Groupes de soutien aux maladies neurodégénératives
• Réseaux de patients en troubles génétiques rares
• Plateformes de communication des patients en ligne

Métriques d'interaction communautaire des patients	2023 données
Participants totaux du réseau de patients	3,287
Taux d'engagement en ligne	67.4%
Événements de la communauté des patients annuels	12

Communication de recherche collaborative

Voyager Therapeutics met en œuvre des stratégies de communication de recherche collaborative avec:

• Partenariats d'institution de recherche
• Programmes de collaboration académique
• Interactions du conseil consultatif scientifique

Métriques de collaboration de recherche	2023 données
Partenariats de recherche actifs	18
Subventions de recherche collaborative	4,2 millions de dollars
Publications scientifiques	22

Soutien des participants à l'essai clinique

Cadre de soutien des participants en essai clinique complet comprend:

• Coordinateurs de soutien aux patients dévoués
• Ressources d'information sur les essais cliniques
• Gestion de la rémunération des patients

Métriques de soutien aux essais cliniques	2023 données
Essais cliniques actifs	7
Participants totaux d'essai cliniques	412
Taux de rétention des patients	85.6%

Éducation et sensibilisation professionnelle de la santé

Les stratégies d'engagement professionnel médical englobent:

• Programmes de formation médicale continue
• Présentations de la conférence scientifique
• Interactions de réseau médical professionnel

Métriques de sensibilisation professionnelle médicale	2023 données
Présentations de la conférence médicale	16
Participants du programme CME	1,243
Membres du réseau professionnel	5,672

Rapports de progrès de recherche transparente

Les canaux de communication transparents comprennent:

• Mises à jour de la recherche trimestrielle
• Communications des relations avec les investisseurs
• Plateformes publiques de divulgation scientifique

Recherchez les mesures de transparence	2023 données
Rapports de recherche trimestriels	4
Divulgations de la recherche publique	37
Événements de communication des investisseurs	6

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle d'entreprise: canaux

Conférences et présentations scientifiques directes

En 2023, Voyager Therapeutics a participé à 12 grandes conférences scientifiques, présentant des recherches à:

• Société américaine de gène & Réunion annuelle de thérapie cellulaire
• Conférence annuelle de la Society for Neuroscience
• Congrès international Parkinson and Movement Disorder Society

Type de conférence	Nombre de présentations en 2023	Reach du public estimé
Conférences de neurosciences	7	3 500 chercheurs
Symposiums de thérapie génique	5	2 800 spécialistes

Réseautage de l'industrie pharmaceutique

Voyager Therapeutics a maintenu des partenariats stratégiques avec:

• Institutions de recherche en neurosciences
• Réseaux de développement pharmaceutique
• Centres de recherche universitaires

Catégorie de partenariat	Nombre de partenariats actifs	Valeur de collaboration
Institutions de recherche	8	12,5 millions de dollars
Centres universitaires	6	7,3 millions de dollars

Publications scientifiques évaluées par des pairs

Recherche publiée dans des revues clés en 2023:

• Thérapie moléculaire
• Neuroscience de la nature
• Neurone

Catégorie de publication	Nombre de publications	Total des citations
Journaux évalués par des pairs	9	287

Communications des relations avec les investisseurs

Métriques de communication des investisseurs pour 2023:

• Appels de résultats trimestriels
• Présentations des investisseurs
• Réunion des actionnaires annuelle

Type de communication	Fréquence en 2023	Engagement des investisseurs
Appels de gains	4	215 participants
Présentations des investisseurs	6	340 investisseurs institutionnels

Plateformes scientifiques et médicales en ligne

Plates-formes de fiançailles numériques utilisées en 2023:

• Researchgate
• Réseau scientifique LinkedIn
• Site Web de l'entreprise

Plate-forme	Abonnés / connexions	Interactions de contenu
Researchgate	4,200	12 500 vues
Liendin	3,800	9 700 engagements

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies neurologiques

Voyager Therapeutics cible les patients souffrant de conditions neurologiques spécifiques:

Catégorie de maladie	Population estimée des patients	Conditions ciblées
Maladie de Parkinson	1 million de patients aux États-Unis	Thérapie génique VY-AADC
La maladie de Huntington	30 000 patients symptomatiques aux États-Unis	Thérapie génique VY-HTT01

Communautés de troubles génétiques rares

Concentrez-vous sur des troubles neurologiques génétiques spécifiques:

• Des conditions neurologiques génétiques rares affectant environ 25 à 30 millions d'individus dans le monde entier
• Cibler les populations de patients avec des options de traitement limitées
• Approches de thérapie génique de précision pour des mutations génétiques spécifiques

Institutions de recherche en neurosciences

Collaboration et partenariats de recherche:

Type d'institution	Nombre de partenaires potentiels	Focus de recherche
Centres de recherche universitaires	57 Institutions de recherche en neurosciences majeures	Développement de la thérapie génique
Laboratoires de neurosciences financées par les NIH	42 installations de recherche primaires	Recherche de traitement neurologique avancé

Sociétés pharmaceutiques

Potentiel de partenariat stratégique:

• Top 20 des sociétés pharmaceutiques mondiales avec des divisions de neurosciences
• Opportunités potentielles de licence et de collaboration
• Potentiel de transfert de technologie de thérapie génique

Fournisseurs de soins de santé spécialisés dans les thérapies génétiques

Cibler les centres médicaux spécialisés:

Catégorie de prestataires	Nombre de centres spécialisés	Focus thérapeutique
Centres de traitement génétique spécialisés	87 centres en Amérique du Nord	Thérapies génières neurologiques avancées
Réseaux de traitement de neurologie	129 réseaux de soins de santé intégrés	Mise en œuvre de la médecine de précision

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2022, Voyager Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 97,8 millions de dollars. Les coûts de R&D de l'entreprise se sont concentrés principalement sur les programmes de thérapie génique pour les troubles neurologiques.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses d'exploitation totales
2022	97,8 millions de dollars	68.3%
2021	84,3 millions de dollars	65.7%

Investissements d'essais cliniques

Voyager Therapeutics a investi 52,4 millions de dollars dans des activités d'essais cliniques au cours de 2022, ciblant plusieurs programmes de maladies neurologiques.

• Programme clinique VY-AADC: 18,2 millions de dollars
• Programme de maladie de Huntington: 15,7 millions de dollars
• Programme de maladie de Parkinson: 12,5 millions de dollars

Maintenance de la propriété intellectuelle

La société a dépensé environ 3,5 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets en 2022.

Développement de la plate-forme technologique

Les coûts de développement de la plate-forme technologique pour 2022 étaient de 22,6 millions de dollars, axés sur les technologies avancées de thérapie génique.

Plate-forme technologique	Montant d'investissement
ANAV Vector Engineering	12,3 millions de dollars
Systèmes de livraison de gènes	10,3 millions de dollars

Conformité et tests réglementaires

Les dépenses de conformité et d'essai réglementaires ont totalisé 6,7 millions de dollars en 2022, garantissant l'adhésion à la FDA et aux normes réglementaires internationales.

• Test préclinique: 3,2 millions de dollars
• Préparation de la soumission réglementaire: 2,5 millions de dollars
• Surveillance de la conformité: 1,0 million de dollars

Voyager Therapeutics, Inc. (VYGR) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords de licence potentiels

Au quatrième trimestre 2023, Voyager Therapeutics a des accords de licence potentiels avec les principaux partenaires pharmaceutiques suivants:

Partenaire	Valeur potentielle de l'accord	Domaine de mise au point
Biosciences neurocrines	1,1 milliard de dollars de paiements de jalons potentiels totaux	Thérapie génique pour la maladie de Parkinson
Abbvie	Conditions financières non divulguées	Programmes de maladies neurologiques génétiques

Subventions de recherche

Voyager Therapeutics a reçu des subventions de recherche des sources suivantes:

• National Institutes of Health (NIH): 2,5 millions de dollars en 2023
• Fondation Michael J. Fox: 1,2 million de dollars pour la recherche sur la maladie de Parkinson

Financement de recherche collaborative

Répartition du financement de la recherche en collaboration pour 2023:

Partenaire de collaboration	Montant du financement
Hôpital général du Massachusetts	3,7 millions de dollars
École de médecine de Harvard	2,1 millions de dollars

Ventes de produits thérapeutiques futures

Revenus potentiels projetés à partir du développement de pipelines:

• Thérapie génique VY-AADC: Valeur marchande potentielle estimée de 450 millions de dollars par an
• Traitements des troubles neurologiques: portée du marché potentiel de 750 millions de dollars d'ici 2026

Payments d'étape provenant des partenariats pharmaceutiques

Structure de paiement d'étape avec les partenaires pharmaceutiques actuels:

Partenaire	Paiements de jalons potentiels	Déclencher des événements
Biosciences neurocrines	Jusqu'à 1,1 milliard de dollars	Développement clinique, approbations réglementaires
Abbvie	Paiements de jalons non divulgués	Avancement préclinique et clinique