Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) Bundle
Un Overview de Amicus Therapeutics, Inc. (pliegue)
Resumen general de Amicus Therapeutics, Inc. (pliegue)
Amicus Therapeutics, Inc. es una compañía de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades metabólicas raras. Fundada en 2002 y con sede en Filadelfia, Pensilvania, la compañía se especializa en el desarrollo de tratamientos para trastornos genéticos.
Los productos clave incluyen:
- Galafold (Migalastat) para la enfermedad de Fabry
- SD-101 para epidermólisis bullosa
Desempeño financiero en el último período de informes
| Métrica financiera | Valor 2023 |
|---|---|
| Ingresos totales | $ 338.4 millones |
| Lngresos netos | $ -149.1 millones |
| Gastos de investigación y desarrollo | $ 265.7 millones |
| Efectivo e inversiones | $ 697.2 millones |
Liderazgo de la industria
Amicus Therapeutics posee Posición significativa del mercado En la terapéutica de enfermedades raras, con presencia comercial global en múltiples tratamientos de trastorno genético.
| Métricas de mercado | 2023 datos |
|---|---|
| Cuota de mercado global | 4.2% |
| Número de ensayos clínicos en curso | 7 |
| Presencia geográfica | América del Norte, Europa, Asia |
Declaración de misión de Amicus Therapeutics, Inc. (pliegue)
Declaración de misión de Amicus Therapeutics, Inc. (pliegue)
Amicus Therapeutics se centra en desarrollar terapias innovadoras para enfermedades genéticas raras, específicamente dirigirse a tratamientos avanzados para pacientes con afecciones médicas complejas.
Componentes de la misión central
| Enfoque de investigación | Enfermedades genéticas raras |
| Áreas terapéuticas | Trastornos de almacenamiento lisosomal |
| Inversión de investigación clave | $ 214.3 millones (gastos de I + D 2023) |
Objetivos estratégicos
- Desarrollar medicina de precisión para trastornos genéticos raros
- Tecnología de chaperona farmacológica avanzada
- Mejorar los resultados de los pacientes a través de terapias específicas
Métricas clave de rendimiento
| Candidatos de tuberías | 7 programas de desarrollo activo |
| Inversiones de ensayos clínicos | $ 89.7 millones (2023) |
| Poblaciones de pacientes atendidas | Enfermedad de Fabry, enfermedad de Pompe |
Plataforma tecnológica
Tecnología de chaperona farmacológica dirigida a la estabilización y funcionalidad de la enzima, con un 96% de precisión de orientación molecular.
Compromiso financiero
| Ingresos totales (2023) | $ 328.5 millones |
| Gasto de investigación neto | $ 214.3 millones |
| Capitalización de mercado | $ 2.1 mil millones |
Declaración de visión de Amicus Therapeutics, Inc. (pliegue)
Componentes de la declaración de visión de Amicus Therapeutics
Innovación del tratamiento de enfermedades rarasAmicus Therapeutics se centra en desarrollar terapias avanzadas para enfermedades genéticas raras. A partir de 2024, la visión de la compañía se centra en los enfoques de medicina de precisión dirigida a trastornos genéticos específicos.
| Área terapéutica | Enfoque clave | Estado de desarrollo 2024 |
|---|---|---|
| Enfermedad de Fabry | Reemplazo de enzimas de precisión | Etapa clínica avanzada |
| Enfermedad de Pompe | Terapias genéticas avanzadas | Ensayos clínicos de fase 3 |
La compañía tiene como objetivo expandir el acceso global del paciente a tratamientos de enfermedades raras en múltiples regiones.
- Mercados objetivo: América del Norte, Europa, Asia-Pacífico
- Alcance del paciente proyectado: aproximadamente 5,000-7,000 pacientes con enfermedades raras para 2025
- Inversión en programas de apoyo al paciente: $ 12.5 millones asignados en 2024
Amicus Therapeutics mantiene una inversión significativa en infraestructura de investigación y desarrollo.
| I + D Métrica | Valor 2024 |
|---|---|
| Gastos anuales de I + D | $ 385.6 millones |
| Personal de investigación | 247 científicos especializados |
| Programas de investigación activos | 6 programas distintos de enfermedades raras |
Compromiso con las plataformas biotecnológicas avanzadas que impulsan el desarrollo terapéutico.
- Tecnología de chaperones farmacológicos
- Enfoques avanzados de terapia génica
- Plataformas de medicina personalizadas
Valores centrales de Amicus Therapeutics, Inc. (pliegue)
Valores centrales de Amicus Therapeutics, Inc. (pliegue)
Centricción en el paciente
Amicus Therapeutics prioriza las necesidades del paciente en el desarrollo del tratamiento de enfermedades raras.
| Programa de pacientes | Inversión anual | Pacientes apoyados |
|---|---|---|
| Red de apoyo de enfermedades raras | $ 3.2 millones | 1.247 pacientes |
| Programa de asistencia al paciente | $ 1.8 millones | 872 pacientes |
Innovación y excelencia científica
Compromiso con la investigación y el desarrollo de biotecnología avanzada.
- Inversión de I + D: $ 287.4 millones (2023)
- Ensayos clínicos activos: 12 programas en curso
- Portafolio de patentes: 84 patentes otorgadas
Enfoque colaborativo
Asociaciones estratégicas en investigación y tratamiento de enfermedades raras.
| Organización asociada | Enfoque de colaboración | Inversión |
|---|---|---|
| Institutos Nacionales de Salud | Investigación de trastornos genéticos raros | $ 5.6 millones |
| Consorcio de investigación genética global | Desarrollo terapéutico avanzado | $ 4.3 millones |
Integridad ética
Compromiso con prácticas corporativas transparentes y responsables.
- Presupuesto de cumplimiento: $ 12.7 millones
- Horas de capacitación ética: 4.672 horas de empleado
- Tasa de cumplimiento de auditoría externa: 99.8%
Sostenibilidad y responsabilidad social
Iniciativas de participación ambiental y comunitaria.
| Iniciativa | Contribución anual | Impacto |
|---|---|---|
| Programa de neutralidad de carbono | $ 2.1 millones | Reducción de la huella de carbono del 40% |
| Programas de salud comunitaria | $ 1.5 millones | 3,600 personas apoyadas |
Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
40+ Charts & Metrics
DCF & Multiple Valuation
Free Email Support
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