Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) Bundle
Um Overview de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra)
Resumo geral de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra)
A Amicus Therapeutics, Inc. é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias para doenças metabólicas raras. Fundada em 2002 e sediada na Filadélfia, na Pensilvânia, a empresa é especializada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios genéticos.
Os principais produtos incluem:
- Galafold (Migalastat) para doença de Fabry
- SD-101 para epidermólise Bolosa
Desempenho financeiro no último período de relatório
| Métrica financeira | 2023 valor |
|---|---|
| Receita total | US $ 338,4 milhões |
| Resultado líquido | $ -149,1 milhões |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento | US $ 265,7 milhões |
| Dinheiro e investimentos | US $ 697,2 milhões |
Liderança da indústria
A Amicus Therapeutics se aplica posição de mercado significativa em terapêutica rara de doenças, com presença comercial global em vários tratamentos de transtorno genético.
| Métricas de mercado | 2023 dados |
|---|---|
| Participação de mercado global | 4.2% |
| Número de ensaios clínicos em andamento | 7 |
| Presença geográfica | América do Norte, Europa, Ásia |
Declaração de Missão de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra)
Declaração de Missão de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra)
A Amicus Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças genéticas raras, direcionando especificamente tratamentos avançados para pacientes com condições médicas complexas.
Componentes principais da missão
| Foco na pesquisa | Doenças genéticas raras |
| Áreas terapêuticas | Distúrbios de armazenamento lisossômicos |
| Principais investimentos em pesquisa | US $ 214,3 milhões (2023 despesas de P&D) |
Objetivos estratégicos
- Desenvolver medicina de precisão para distúrbios genéticos raros
- Tecnologia de acompanhante farmacológica avançada
- Melhorar os resultados dos pacientes através de terapias direcionadas
Métricas principais de desempenho
| Candidatos a pipeline | 7 programas de desenvolvimento ativo |
| Investimentos de ensaios clínicos | US $ 89,7 milhões (2023) |
| Populações de pacientes servidos | Doença de Fabry, doença de Pompe |
Plataforma de tecnologia
Tecnologia de chaperona farmacológica direcionada à estabilização e funcionalidade da enzima, com um 96% de precisão de direcionamento molecular.
Compromisso financeiro
| Receita total (2023) | US $ 328,5 milhões |
| Despesas de pesquisa líquida | US $ 214,3 milhões |
| Capitalização de mercado | US $ 2,1 bilhões |
Declaração de Visão de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra)
Componentes da Declaração de Visão de Amicus Therapeutics
Inovação de tratamento de doenças rarasA Amicus Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias avançadas para doenças genéticas raras. A partir de 2024, a visão da empresa se concentra em medicina de precisão, se aproxima de distúrbios genéticos específicos.
| Área terapêutica | Foco principal | 2024 Status de desenvolvimento |
|---|---|---|
| Doença de Fabry | Substituição da enzima de precisão | Estágio clínico avançado |
| Doença de Pompe | Terapias genéticas avançadas | Ensaios clínicos de fase 3 |
A empresa pretende expandir o acesso global ao paciente a tratamentos de doenças raras em várias regiões.
- Mercados-alvo: América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico
- Alcance projetado do paciente: aproximadamente 5.000 a 7.000 pacientes com doenças raras até 2025
- Investimento em programas de apoio aos pacientes: US $ 12,5 milhões alocados em 2024
A Amicus Therapeutics mantém um investimento significativo em infraestrutura de pesquisa e desenvolvimento.
| Métrica de P&D | 2024 Valor |
|---|---|
| Despesas anuais de P&D | US $ 385,6 milhões |
| Pessoal de pesquisa | 247 cientistas especializados |
| Programas de pesquisa ativa | 6 programas distintos de doenças raras |
Compromisso com plataformas biotecnológicas avançadas que impulsionam o desenvolvimento terapêutico.
- Tecnologia de chaperona farmacológica
- Abordagens avançadas de terapia genética
- Plataformas de medicina personalizadas
Valores centrais de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra)
Valores centrais de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra)
Centricidade do paciente
Amicus Therapeutics prioriza as necessidades do paciente no desenvolvimento do tratamento de doenças raras.
| Programa de pacientes | Investimento anual | Pacientes apoiados |
|---|---|---|
| Rede de apoio a doenças raras | US $ 3,2 milhões | 1.247 pacientes |
| Programa de assistência ao paciente | US $ 1,8 milhão | 872 pacientes |
Inovação e excelência científica
Compromisso com Pesquisa e Desenvolvimento Avançado de Biotecnologia.
- Investimento de P&D: US $ 287,4 milhões (2023)
- Ensaios clínicos ativos: 12 programas em andamento
- Portfólio de patentes: 84 patentes concedidas
Abordagem colaborativa
Parcerias estratégicas em pesquisa e tratamento de doenças raras.
| Organização parceira | Foco de colaboração | Investimento |
|---|---|---|
| Institutos Nacionais de Saúde | Pesquisa de distúrbios genéticos raros | US $ 5,6 milhões |
| Consórcio de Pesquisa Genética Global | Desenvolvimento terapêutico avançado | US $ 4,3 milhões |
Integridade ética
Compromisso com práticas corporativas transparentes e responsáveis.
- Orçamento de conformidade: US $ 12,7 milhões
- Horário de treinamento de ética: 4.672 Horário de funcionários
- Taxa de conformidade de auditoria externa: 99,8%
Sustentabilidade e responsabilidade social
Iniciativas de engajamento ambiental e comunitário.
| Iniciativa | Contribuição anual | Impacto |
|---|---|---|
| Programa de neutralidade de carbono | US $ 2,1 milhões | 40% de redução de pegada de carbono |
| Programas de saúde comunitária | US $ 1,5 milhão | 3.600 indivíduos apoiados |
Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
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Free Email Support
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