Amicus Therapeutics, Inc. (dobra): história, propriedade, missão, como funciona & Ganha dinheiro

Amicus Therapeutics, Inc. (dobra): história, propriedade, missão, como funciona & Ganha dinheiro

US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ

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Já se perguntou como uma empresa de biotecnologia dedicada a doenças raras opera e gera receita? A Amicus Therapeutics, Inc. (Fold), uma empresa global de biotecnologia dedicada pelo paciente, concentra-se em descobrir, desenvolver e fornecer novos medicamentos de alta qualidade para pessoas que vivem com doenças raras. Apesar de um 30% O declínio das ações desde 2021, a Amicus Therapeutics está pronta para um retorno, impulsionado pelo crescimento da receita e pelo potencial de mercado?

Com US $ 528,30 milhões em receita para 2024, um 32.29% aumento em relação ao ano anterior e perdas significativamente reduzidas por -62.99% para -US $ 56,11 milhões, vamos nos aprofundar na história, propriedade, missão e estratégias operacionais da Amicus Therapeutics para entender seus trabalhos financeiros e perspectivas futuras.

História da Amicus Therapeutics, Inc. (dobra)

[Da empresa] Linha do tempo fundador

Ano estabelecido

A empresa foi fundada em 2002.

Localização original

A empresa estava originalmente localizada em Cranbury, Nova Jersey.

Membros da equipe fundadora

A equipe fundadora incluiu:

  • John F. Crowley

Capital/financiamento inicial

Em 2002, a empresa garantiu US $ 10,5 milhões no financiamento da Série A liderado por Radius Ventures.

[Da empresa] Marcos da evolução

Ano Evento -chave Significado
2003 Aquisição da Plicera Ltd. Expandiu a plataforma de tecnologia e os programas pré -clínicos da empresa.
2006 Oferta pública inicial (IPO) Levantado aproximadamente US $ 76 milhões, fornecendo capital para programas de desenvolvimento clínico.
2016 Galafold (Migalastat) aprovado na Europa Primeira aprovação regulatória para Galafold para o tratamento da doença de Fabry em pacientes com mutações passíveis.
2018 Galafold aprovado nos Estados Unidos Aprovação da FDA de Galafold, marcando um marco significativo para a empresa e oferecendo uma nova opção de tratamento para pacientes com doenças de Fabry nos EUA
2020 Aquisição da Callidus Biosciences Oleoduto expandido com programas de terapia genética para doenças de pompe e outros distúrbios de armazenamento lisossômicos.

[Da empresa] momentos transformadores

  • Foco antecipado na tecnologia de acompanhantes: O foco inicial da empresa no desenvolvimento de acompanhantes farmacológicos para tratar os distúrbios de armazenamento lisossômicos preparam o terreno para sua abordagem inovadora.
  • Ensaios clínicos fundamentais: Resultados positivos de ensaios clínicos de Galafold foram cruciais na obtenção de aprovações regulatórias e no estabelecimento do medicamento como uma opção de tratamento viável.
  • Aquisições estratégicas: Aquisições como a Callidus Biosciences ampliaram o portfólio e as capacidades da empresa na terapia genética, posicionando -a para crescimento futuro.
  • Navegando obstáculos regulatórios: Navegar com sucesso no cenário regulatório na Europa e nos Estados Unidos foi um momento transformador, levando à comercialização de Galafold.

Para obter mais informações sobre os valores que impulsionam a empresa, explore: Declaração de Missão, Visão e Valores Core de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra).

Amicus Therapeutics, Inc. (dobra) Estrutura de propriedade

A Amicus Therapeutics, Inc. possui uma estrutura de propriedade mista, compreendendo partes interessadas institucionais, de varejo e internas. A distribuição de ações entre esses grupos influencia a governança e a direção estratégica da Companhia.

Status atual da Amicus Therapeutics, Inc.

A Amicus Therapeutics, Inc. é uma empresa pública, negociando no mercado de seleção global da NASDAQ sob o símbolo de ticker DOBRAR. Como uma entidade de capital aberto, ela está sujeita a regulamentos e requisitos de relatório estabelecidos pela Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC).

A quebra de propriedade da Amicus Therapeutics, Inc.

Compreender a estrutura de propriedade da Amicus Therapeutics fornece informações sobre quem influencia as decisões da empresa. Aqui está um colapso:

Tipo de acionista Propriedade, % Notas
Investidores institucionais 98.45% Investidores institucionais, como fundos mútuos, fundos de hedge e fundos de pensão, mantêm uma parcela significativa das ações da Amicus Therapeutics. Os principais detentores institucionais incluem entidades como a BlackRock Fund Advisors, o Vanguard Group e a State Street Global Advisors. Suas decisões de investimento e atividades de negociação podem afetar significativamente o preço das ações da empresa.
Investidores de varejo Uma pequena porcentagem Os investidores de varejo possuem uma porcentagem menor das ações da empresa. São investidores individuais que compram e vendem ações por suas próprias contas.
Insiders Menor que 1% Insiders, incluindo executivos e membros do conselho, possuem uma pequena porcentagem da empresa. A propriedade privilegiada é frequentemente vista como um sinal de confiança nas perspectivas futuras da empresa.

Para informações mais detalhadas sobre a posição financeira da Amicus Therapeutics, consulte Quebrando a Amicus Therapeutics, Inc. (dobra) Saúde Financeira: Insights -chave para investidores.

Liderança da Amicus Therapeutics, Inc.

A equipe de liderança da Amicus Therapeutics é responsável pela direção estratégica e pelo gerenciamento operacional da empresa. Os principais membros da equipe de liderança incluem:

  • John F. Crowley: Presidente e CEO
  • Bradley L. Campbell: Presidente e diretor de operações
  • Jeff Castelli: Diretor médico
  • Frederick J. Fry: Diretor global da cadeia de suprimentos
  • Ellen K. Rosenberg: Conselho Geral

Esses indivíduos trazem uma riqueza de experiência nas indústrias de biotecnologia e farmacêutica, orientando a Amicus Therapeutics em sua missão de desenvolver e entregar tratamentos para doenças raras.

Amicus Therapeutics, Inc. (dobra) missão e valores

A Amicus Therapeutics se dedica ao desenvolvimento e fornecimento de terapias para doenças raras, concentrando -se em melhorar a vida de indivíduos e famílias afetadas por essas condições. Os valores da empresa enfatizam a inovação, a colaboração e uma abordagem centrada no paciente.

O objetivo principal da Amicus Therapeutics

Declaração oficial de missão

A declaração de missão da Amicus Therapeutics é descobrir, desenvolver e entregar medicamentos inovadores para pessoas que vivem com doenças raras. Essa missão impulsiona os esforços de pesquisa e desenvolvimento da empresa, bem como seu compromisso com a defesa e o apoio do paciente. Mais informações sobre a missão e visão da empresa podem ser encontradas em: Declaração de Missão, Visão e Valores Core de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra).

  • Concentre -se em doenças raras: direcionar condições com opções de tratamento limitadas ou nenhuma.
  • Medicamentos inovadores: desenvolvendo novas terapias para abordar as causas subjacentes de doenças raras.
  • Abordagem centrada no paciente: priorizando as necessidades e o bem-estar dos pacientes e suas famílias.

Declaração de visão

Amicus Therapeutics prevê um mundo em que ninguém vive com uma doença rara está além do alcance de uma terapia. Essa visão reflete a ambição da empresa de expandir seu portfólio de tratamentos e fazer uma diferença significativa na vida de pacientes raros em todo o mundo.

  • Impacto global: expandir o acesso a terapias para pacientes com doenças raras em todo o mundo.
  • Portfólio amplo: Desenvolvimento de tratamentos para uma ampla gama de doenças raras.
  • Terapias transformadoras: Criando medicamentos que podem melhorar significativamente os resultados dos pacientes.

Slogan/slogan da empresa

Embora slogans ou slogans específicos possam variar ao longo do tempo, a Amicus Therapeutics comunica consistentemente seu compromisso com pacientes com doenças raras por meio de suas ações e mensagens. O foco da empresa na inovação, defesa do paciente e colaboração ressalta sua dedicação a causar um impacto positivo na comunidade de doenças raras.

  • Inovação: buscando continuamente maneiras novas e melhores de tratar doenças raras.
  • Advocacia do paciente: apoiando e capacitando pacientes e suas famílias.
  • Colaboração: Trabalhando com pesquisadores, profissionais de saúde e organizações de pacientes para avançar na pesquisa e tratamento de doenças raras.

Amicus Therapeutics, Inc. (dobra) como funciona

A Amicus Therapeutics, Inc. é uma empresa de biotecnologia focada em descobrir, desenvolver e fornecer medicamentos para doenças raras.

Portfólio de produtos/serviços da Amicus Therapeutics, Inc.

Produto/Serviço Mercado -alvo Principais recursos
Galafold (Migalastat) Pacientes com doenças de Fabry com mutações passíveis Medicina de precisão oral estabiliza seletivamente a própria enzima disfuncional do corpo. Em 2024, As receitas de Galafold foram US $ 409,9 milhões.
Pombiliti (Cipaglucosidase Alfa) + Opfolda (Miglustat) Doença de Pompe de início tardio (LOPD) Terapia com dois componentes; Pombiliti é uma alfa-glucosidase do ácido humano recombinante (GAA) e Opfolda é uma acompanhante farmacológica. Em 2024, Pombiliti + Opfolda as receitas foram US $ 29,2 milhões.

Estrutura operacional da Amicus Therapeutics, Inc.

A Amicus Therapeutics opera através de uma estrutura integrada que abrange pesquisa e desenvolvimento, ensaios clínicos, aprovações regulatórias, fabricação e comercialização. Os principais aspectos de sua estrutura operacional incluem:

  • Pesquisa e desenvolvimento: Amicus se concentra em identificar e desenvolver novas terapias para doenças raras. Isso envolve pesquisas pré -clínicas, descoberta de medicamentos e desenvolvimento de formulação.
  • Ensaios clínicos: Ensaios clínicos rigorosos são realizados para avaliar a segurança e a eficácia dos candidatos a drogas. Esses ensaios aderem a diretrizes regulatórias rigorosas e envolvem várias fases para garantir uma coleta abrangente de dados.
  • Aprovações regulatórias: Amicus trabalha em estreita colaboração com agências regulatórias como o FDA nos Estados Unidos e a EMA na Europa para garantir aprovações para suas terapias. Isso inclui o envio de pacotes de dados detalhados e o cumprimento de todos os requisitos regulatórios.
  • Fabricação: A empresa gerencia o processo de fabricação para garantir um fornecimento consistente e de alta qualidade de seus produtos. Isso pode envolver recursos internos de fabricação, bem como parcerias com organizações de fabricação de contratos (CMOs).
  • Comercialização: A Amicus comercializa suas terapias aprovadas por meio de uma equipe especializada em vendas e marketing. Isso inclui educar os profissionais de saúde, aumentar a conscientização entre os pacientes e garantir o acesso ao tratamento.

Vantagens estratégicas da Amicus Therapeutics, Inc.

A Amicus Therapeutics tem várias vantagens estratégicas que permitem seu sucesso no mercado de doenças raras:

  • Concentre -se em doenças raras: O foco exclusivo de Amicus em doenças raras permite desenvolver profunda experiência e compreensão de áreas específicas de doenças, necessidades dos pacientes e paisagens de tratamento.
  • Terapias inovadoras: A ênfase da empresa no desenvolvimento de terapias inovadoras, como medicamentos de precisão e terapias de reposição de enzimas, fornece uma vantagem competitiva e atende às necessidades médicas não atendidas.
  • Forte propriedade intelectual: A Amicus mantém um portfólio robusto de propriedade intelectual para proteger seus candidatos a drogas e terapias aprovadas, garantindo a exclusividade do mercado e o potencial de receita de longo prazo.
  • Alcance global: Com operações e parcerias em todo o mundo, a Amicus tem um alcance global que permite comercializar seus produtos em mercados -chave e atender pacientes em todo o mundo.
  • Advocacia do paciente: Amicus se envolve ativamente com grupos de defesa do paciente para aumentar a conscientização, apoiar a pesquisa e garantir que as perspectivas do paciente sejam integradas aos esforços de desenvolvimento e comercialização de medicamentos.

Para obter mais informações sobre os valores da empresa, leia Declaração de Missão, Visão e Valores Core de Amicus Therapeutics, Inc. (dobra).

Amicus Therapeutics, Inc. (dobra) como ganha dinheiro

A Amicus Therapeutics, Inc. gera principalmente receita através da venda de suas terapias comerciais, particularmente Galafold, e em menor grau por meio de colaborações e parcerias destinadas a desenvolver e comercializar novos tratamentos para doenças raras.

A quebra de receita da Amicus Therapeutics, Inc.

Fluxo de receita % do total Tendência de crescimento
Vendas da Galafold (Migalastat) >90% Aumentando
Receitas de colaboração e parceria <10% Varia

Economia comercial da Amicus Therapeutics, Inc.

A economia comercial da Amicus Therapeutics, Inc. é impulsionada por vários fatores -chave:

  • Estratégia de Preços: Amicus se concentra no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras, o que geralmente permite preços premium devido à falta de terapias alternativas e à alta necessidade médica não atendida.
  • Acesso ao mercado: A garantia de aprovações regulatórias e acesso ao mercado nos principais mercados, incluindo os Estados Unidos e a Europa, é crucial para maximizar o potencial de receita.
  • Custo dos bens vendidos (engrenagens): Gerenciar os custos associados à fabricação e distribuição da Galafold é essencial para manter a lucratividade.
  • Despesas de pesquisa e desenvolvimento (P&D): Uma parcela significativa das despesas de Amicus é alocada à P&D, pois a empresa investe no desenvolvimento de novas terapias e na expansão das aplicações dos existentes.
  • SG & A Despesas: As despesas de venda, gerais e administrativas, incluindo custos de marketing e vendas, também afetam a lucratividade geral da empresa.

O desempenho financeiro da Amicus Therapeutics, Inc.

O desempenho financeiro da Amicus Therapeutics, Inc. pode ser avaliado nos seguintes pontos:

  • Crescimento da receita: Em 2024, Amicus Therapeutics relatou um 22% aumento da receita total, alcançando US $ 526,4 milhões, impulsionado principalmente pelo forte desempenho de Galafold.
  • Margem bruta: A margem bruta da empresa para 2024 foi aproximadamente 70%, refletindo o gerenciamento eficiente de custos na produção e distribuição de Galafold.
  • Despesas operacionais: Amicus relatou despesas operacionais de US $ 483,7 milhões para 2024, que incluiu US $ 353,8 milhões em despesas de pesquisa e desenvolvimento e US $ 129,9 milhões Na venda, despesas gerais e administrativas.
  • Perda líquida: Apesar do crescimento da receita, Amicus experimentou uma perda líquida de US $ 151,7 milhões, ou US $ 0,53 por ação, em 2024, devido a investimentos substanciais em pesquisa e desenvolvimento.
  • Posição de caixa: Em 31 de dezembro de 2024, Amicus tinha dinheiro, equivalentes de caixa e títulos comercializáveis, totalizando US $ 427,9 milhões, fornecendo uma base sólida para futuras iniciativas de crescimento e desenvolvimento.

Para obter mais informações sobre o comportamento dos investidores e a dinâmica de propriedade, confira: Explorando a Amicus Therapeutics, Inc. (Fold) Investidor Profile: Quem está comprando e por quê?

Amicus Therapeutics, Inc. (dobra) Posição do mercado e perspectiva futura

Em abril de 2025, a Amicus Therapeutics está navegando em uma paisagem biofarmacêutica competitiva, concentrando -se em doenças raras com suas terapias inovadoras e avanços na terapia genética; Detalhes sobre sua capitalização de mercado e valor da empresa podem oferecer informações sobre sua saúde financeira e confiança dos investidores. Explorando a Amicus Therapeutics, Inc. (Fold) Investidor Profile: Quem está comprando e por quê?

Cenário competitivo

Empresa Quota de mercado, % Principais vantagens
Amicus Therapeutics Aprox. 15% Concentre -se em doenças raras e terapias genéticas inovadoras
Sanofi Aprox. 22% Portfólio de produtos diversificado e presença global
Pharmaceuticals de vértice Aprox. 18% Líder de mercado em tratamentos de fibrose cística

Oportunidades e desafios

Oportunidades Riscos
Expandindo o pipeline de terapia genética para distúrbios genéticos raros. Falhas de ensaios clínicos ou atrasos nas aprovações regulatórias.
Colaborações estratégicas para ampliar o alcance do mercado e acelerar o desenvolvimento. Concorrência de outras empresas desenvolvendo terapias para indicações semelhantes.
Aumentando as taxas de conscientização e diagnóstico globais para doenças raras. Preços e pressões de reembolso de pagadores de saúde.

Posição da indústria

A Amicus Therapeutics ocupa uma posição significativa na indústria biofarmacêutica, particularmente no domínio de doenças genéticas raras. Esta posição é apoiada por vários fatores:

  • Foco de nicho: A concentração da empresa no desenvolvimento de terapias para doenças raras permite atender às necessidades médicas não atendidas, geralmente com concorrência limitada.
  • Oleoduto inovador: Amicus está ativamente envolvido no avanço das tecnologias de terapia genética, posicionando -a na vanguarda de possíveis avanços no tratamento de distúrbios genéticos.
  • Alcance global: A Amicus expandiu sua presença no mercado internacionalmente, garantindo que suas terapias sejam acessíveis aos pacientes em todo o mundo.

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