Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) Bundle
Vous êtes-vous déjà demandé comment une entreprise de biotechnologie dédiée aux maladies rares fonctionne et génère des revenus? Amicus Therapeutics, Inc. (Fold), une entreprise mondiale de biotechnologie dédiée au patient, se concentre sur la découverte, le développement et la fourniture de nouveaux médicaments de haute qualité pour les personnes vivant avec des maladies rares. Malgré un 30% La baisse des actions depuis 2021, Amicus Therapeutics est-elle prête pour un retour, tirée par sa croissance des revenus et son potentiel de marché?
Avec 528,30 millions de dollars en revenus pour 2024, un 32.29% augmenter par rapport à l'année précédente et les pertes ont considérablement réduit -62.99% à - 56,11 millions de dollars, Plongeons dans l'histoire, la propriété, la mission et les stratégies opérationnelles d'Amicus Therapeutics pour comprendre son fonctionnement financier et ses perspectives d'avenir.
Amicus Therapeutics, Inc. (pli) Histoire
Calendrier de fondation [de l'entreprise]
Année établie
L'entreprise a été fondée dans 2002.
Emplacement d'origine
La société était à l'origine située à Cranbury, dans le New Jersey.
Fondation des membres de l'équipe
L'équipe fondatrice comprenait:
- John F. Crowley
Capital / financement initial
Dans 2002, la société a obtenu 10,5 millions de dollars Dans le financement de la série A mené par Radius Ventures.
Les jalons d'évolution [de l'entreprise]
Année | Événement clé | Importance |
---|---|---|
2003 | Acquisition de Plicera Ltd. | A élargi la plate-forme technologique de l'entreprise et les programmes précliniques. |
2006 | L'offre publique initiale (IPO) | Élevé approximativement 76 millions de dollars, offrant des capitaux pour les programmes de développement clinique. |
2016 | Galafold (Migalastat) approuvé en Europe | Première approbation réglementaire pour Galafold pour le traitement de la maladie de Fabry chez les patients présentant des mutations. |
2018 | Galafold approuvé aux États-Unis | Approbation de la FDA de Galafold, marquant une étape importante pour l'entreprise et offrant une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de maladie de Fabry aux États-Unis |
2020 | Acquisition de Callidus Biosciences | Pipeline étendu avec des programmes de thérapie génique pour la maladie de Pompe et d'autres troubles du stockage lysosomal. |
Moments transformateurs [de l'entreprise]
- Focus précoce sur la technologie des chaperons: L'accent initial de l'entreprise sur le développement de chaperons pharmacologiques pour traiter les troubles du stockage lysosomal a préparé le terrain pour son approche innovante.
- Essais cliniques pivots: Les résultats positifs des essais cliniques de Galafold ont été cruciaux pour sécuriser les approbations réglementaires et établir le médicament comme une option de traitement viable.
- Acquisitions stratégiques: Des acquisitions comme Callidus Biosciences ont élargi le portefeuille et les capacités de l'entreprise en thérapie génique, en la positionnant pour une croissance future.
- Naviguer les obstacles réglementaires: Navigation avec succès du paysage réglementaire en Europe et aux États-Unis a été un moment transformateur, conduisant à la commercialisation de Galafold.
Pour mieux comprendre les valeurs qui stimulent l'entreprise, explorez: Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'Amicus Therapeutics, Inc. (pli).
Amicus Therapeutics, Inc. (pli) Structure de propriété
Amicus Therapeutics, Inc. a une structure de propriété mixte, comprenant les parties prenantes institutionnelles, de vente au détail et d'initiés. La distribution des actions entre ces groupes influence la gouvernance et l'orientation stratégique de l'entreprise.
Le statut actuel d'Amicus Therapeutics, Inc.
Amicus Therapeutics, Inc. est une entreprise publique, négociant sur le marché mondial du NASDAQ sous le symbole de ticker PLI. En tant qu'entité cotée en bourse, elle est soumise aux réglementations et aux exigences de déclaration énoncées par la Securities and Exchange Commission des États-Unis (SEC).
Amicus Therapeutics, Inc. Fraillomaship de la propriété
Comprendre la structure de propriété d'Amicus Therapeutics donne un aperçu de qui a une influence sur les décisions de l'entreprise. Voici une ventilation:
Type d'actionnaire | Propriété,% | Notes |
---|---|---|
Investisseurs institutionnels | 98.45% | Les investisseurs institutionnels, tels que les fonds communs de placement, les fonds spéculatifs et les fonds de pension, détiennent une partie importante des actions d'Amicus Therapeutics. Les principaux détenteurs institutionnels comprennent des entités comme BlackRock Fund Advisors, The Vanguard Group et State Street Global Advisors. Leurs décisions d'investissement et leurs activités de négociation peuvent avoir un impact significatif sur le cours de l'action de la société. |
Investisseurs de détail | Un petit pourcentage | Les investisseurs de détail détiennent un pourcentage plus petit des actions de la société. Ce sont des investisseurs individuels qui achètent et vendent des actions pour leurs propres comptes. |
Initiés | Moins que 1% | Les initiés, y compris les cadres et les membres du conseil d'administration, possèdent un petit pourcentage de l'entreprise. La propriété d'initiés est souvent considérée comme un signe de confiance dans les perspectives futures de l'entreprise. |
Pour plus d'informations plus détaillées sur la situation financière d'Amicus Therapeutics, voir Briser la santé financière Amicus Therapeutics, Inc. (pli): Insights clés pour les investisseurs.
Le leadership d'Amicus Therapeutics, Inc.
L'équipe de direction d'Amicus Therapeutics est responsable de l'orientation stratégique et de la gestion opérationnelle de l'entreprise. Les membres clés de l'équipe de direction comprennent:
- John F. Crowley: Président et chef de la direction
- Bradley L. Campbell: Président et chef de l'exploitation
- Jeff Castelli: Médecin en chef
- Frederick J. Fry: Officier en chef de la chaîne d'approvisionnement mondiale
- Ellen K. Rosenberg: Avocat général
Ces individus apportent une riche expérience dans les industries de la biotechnologie et de la pharmaceutique, guidant les thérapeutiques amicus dans sa mission de développer et de fournir des traitements pour des maladies rares.
Amicus Therapeutics, Inc. (pli) Mission et valeurs
Amicus Therapeutics se consacre au développement et à la livraison de thérapies pour des maladies rares, en se concentrant sur l'amélioration de la vie des individus et des familles touchées par ces conditions. Les valeurs de l'entreprise mettent l'accent sur l'innovation, la collaboration et une approche centrée sur le patient.
Objectif principal d'Amicus Therapeutics
Déclaration officielle de la mission
L'énoncé de mission d'Amicus Therapeutics est de découvrir, de développer et de livrer des médicaments innovants aux personnes vivant avec des maladies rares. Cette mission anime les efforts de recherche et développement de l'entreprise, ainsi que son engagement envers le plaidoyer et le soutien des patients. Plus d'informations sur la mission et la vision de l'entreprise peuvent être trouvées sur: Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'Amicus Therapeutics, Inc. (pli).
- Concentrez-vous sur les maladies rares: les conditions de ciblage avec des options de traitement limitées ou non.
- Médicaments innovants: développer de nouvelles thérapies pour aborder les causes sous-jacentes des maladies rares.
- Approche centrée sur le patient: prioriser les besoins et le bien-être des patients et de leurs familles.
Énoncé de vision
Amicus Therapeutics envisage un monde où personne ne vive avec une maladie rare n'est dépassé d'une thérapie. Cette vision reflète l'ambition de l'entreprise d'élargir son portefeuille de traitements et de faire une différence significative dans la vie des patients atteints de maladies rares dans le monde.
- Impact mondial: élargir l'accès aux thérapies pour les patients atteints de maladies rares dans le monde.
- Portfolio large: développement de traitements pour un large éventail de maladies rares.
- Thérapies transformatrices: création de médicaments qui peuvent améliorer considérablement les résultats des patients.
Slogan de l'entreprise / slogan
Alors que des slogans ou des sloglines spécifiques peuvent varier au fil du temps, Amicus Therapeutics communique systématiquement son engagement envers les patients atteints de maladies rares par ses actions et ses messages. L'accent mis par l'entreprise sur l'innovation, le plaidoyer des patients et la collaboration souligne son dévouement à avoir un impact positif sur la communauté des maladies rares.
- Innovation: recherche continuellement de nouvelles et meilleures façons de traiter les maladies rares.
- Plaidoyer des patients: soutenir et autonomiser les patients et leurs familles.
- Collaboration: Travailler avec des chercheurs, des prestataires de soins de santé et des organisations de patients pour faire progresser la recherche et le traitement rares.
Amicus Therapeutics, Inc. (pli) comment ça marche
Amicus Therapeutics, Inc. est une entreprise de biotechnologie axée sur la découverte, le développement et la livraison de médicaments pour des maladies rares.
Portfolio de produits / services d'Amicus Therapeutics, Inc.
Produit / service | Marché cible | Caractéristiques clés |
---|---|---|
Galafold (migalastat) | Patients atteints de la maladie de Fabry avec des mutations pratiques | La médecine de précision orale stabilise sélectivement l'enzyme dysfonctionnelle du corps. Dans 2024, Les revenus des galafold étaient 409,9 millions de dollars. |
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) + opfolda (miglustat) | Maladie de Pompe à sens tardif (LOPD) | Thérapie à deux composants; Le Pombiliti est une alpha-glucosidase de l'acide humain recombinant (GAA), et l'opfolda est un chaperon pharmacologique. Dans 2024, Les revenus Pombiliti + Opfolda étaient 29,2 millions de dollars. |
Cadre opérationnel d'Amicus Therapeutics, Inc.
Amicus Therapeutics opère à travers un cadre intégré englobant la recherche et le développement, les essais cliniques, les approbations réglementaires, la fabrication et la commercialisation. Les aspects clés de son cadre opérationnel comprennent:
- Recherche et développement: Amicus se concentre sur l'identification et le développement de nouvelles thérapies pour les maladies rares. Cela implique la recherche préclinique, la découverte de médicaments et le développement de la formulation.
- Essais cliniques: Des essais cliniques rigoureux sont menés pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des candidats au médicament. Ces essais respectent des directives réglementaires strictes et impliquent plusieurs phases pour assurer une collecte complète de données.
- Approbations réglementaires: Amicus travaille en étroite collaboration avec des organismes de réglementation tels que la FDA aux États-Unis et l'EMA en Europe pour obtenir des approbations pour ses thérapies. Cela comprend la soumission des packages de données détaillés et le respect de toutes les exigences réglementaires.
- Fabrication: La société gère le processus de fabrication pour assurer une offre cohérente et de haute qualité de ses produits. Cela peut impliquer des capacités de fabrication internes ainsi que des partenariats avec les organisations de fabrication de contrats (CMOS).
- Commercialisation: Amicus commercialise ses thérapies approuvées par le biais d'une équipe spécialisée de vente et de marketing. Cela comprend l'éducation des professionnels de la santé, la sensibilisation aux patients et la garantie de l'accès au traitement.
Amicus Therapeutics, Inc. Avantages stratégiques
Amicus Therapeutics a plusieurs avantages stratégiques qui permettent son succès sur le marché des maladies rares:
- Concentrez-vous sur les maladies rares: L'accent exclusif d'Amicus sur les maladies rares lui permet de développer une expertise approfondie et une compréhension des zones de maladies spécifiques, des besoins des patients et des paysages de traitement.
- Thérapies innovantes: L'accent mis par l'entreprise sur le développement de thérapies innovantes, telles que les médicaments de précision et les thérapies de remplacement enzymatique, fournit un avantage concurrentiel et répond aux besoins médicaux non satisfaits.
- Propriété intellectuelle forte: Amicus maintient un portefeuille de propriété intellectuelle robuste pour protéger ses candidats au médicament et ses thérapies approuvées, assurant l'exclusivité du marché et le potentiel de revenus à long terme.
- Reach global: Avec les opérations et les partenariats à travers le monde, Amicus a une portée mondiale qui lui permet de commercialiser ses produits sur des marchés clés et de servir les patients dans le monde.
- Plaidoyer des patients: Amicus s'engage activement avec les groupes de défense des patients pour sensibiliser, soutenir la recherche et s'assurer que les perspectives des patients sont intégrées dans ses efforts de développement de médicaments et de commercialisation.
Pour mieux comprendre les valeurs de l'entreprise, lisez Énoncé de mission, vision et valeurs fondamentales d'Amicus Therapeutics, Inc. (pli).
Amicus Therapeutics, Inc. (pli) comment ça fait de l'argent
Amicus Therapeutics, Inc. génère principalement des revenus grâce à la vente de ses thérapies commerciales, en particulier Galafold, et dans une moindre mesure à travers des collaborations et des partenariats visant à développer et à commercialiser de nouveaux traitements pour des maladies rares.
La répartition des revenus d'Amicus Therapeutics, Inc.
Flux de revenus | % du total | Tendance |
---|---|---|
Ventes Galafold (Migalastat) | >90% | Croissant |
Collaboration et revenus de partenariat | <10% | Varie |
Amicus Therapeutics, Inc. Business Economics
L'économie commerciale d'Amicus Therapeutics, Inc. est motivée par plusieurs facteurs clés:
- Stratégie de tarification: Amicus se concentre sur le développement de traitements pour les maladies rares, ce qui permet souvent des prix premium en raison du manque de thérapies alternatives et des besoins médicaux non satisfaits.
- Accès au marché: La sécurisation des approbations réglementaires et l'accès au marché sur les principaux marchés, y compris les États-Unis et l'Europe, est crucial pour maximiser le potentiel des revenus.
- Coût des marchandises vendues (rouages): Gérer les coûts associés à la fabrication et à la distribution de Galafold est essentiel pour maintenir la rentabilité.
- Dépenses de recherche et développement (R&D): Une partie importante des dépenses d'Amicus est allouée à la R&D, car la société investit dans le développement de nouvelles thérapies et l'élargissement des applications de celles existantes.
- SG & A dépenses: La vente, les frais généraux et administratifs, y compris les frais de marketing et de vente, ont également un impact sur la rentabilité globale de l'entreprise.
Amicus Therapeutics, Inc. Performance financière
La performance financière d'Amicus Therapeutics, Inc. peut être évaluée par les points suivants:
- Croissance des revenus: En 2024, Amicus Therapeutics a rapporté un 22% augmentation des revenus totaux, atteignant 526,4 millions de dollars, entraîné principalement par la forte performance de Galafold.
- Marge brute: La marge brute de l'entreprise pour 2024 était approximativement 70%, reflétant une gestion efficace des coûts dans la production et la distribution de Galafold.
- Dépenses de fonctionnement: Amicus a déclaré des dépenses d'exploitation de 483,7 millions de dollars pour 2024, qui comprenait 353,8 millions de dollars dans les dépenses de recherche et de développement et 129,9 millions de dollars dans la vente, les dépenses générales et administratives.
- Perte nette: Malgré la croissance des revenus, Amicus a subi une perte nette de 151,7 millions de dollars, ou 0,53 $ par action, en 2024, en raison d'investissements substantiels dans la recherche et le développement.
- Position en espèces: Au 31 décembre 2024, Amicus avait des espèces, des équivalents en espèces et des titres commercialisables totalisant 427,9 millions de dollars, offrant une base solide pour les initiatives futures de croissance et de développement.
Pour mieux comprendre le comportement des investisseurs et la dynamique de la propriété, consultez: Exploration de l'investisseur Amicus Therapeutics, Inc. (pli) Profile: Qui achète et pourquoi?
Amicus Therapeutics, Inc. (pli) Position du marché et perspectives futures
En avril 2025, Amicus Therapeutics navigue dans un paysage biopharmaceutique compétitif, en se concentrant sur des maladies rares avec ses thérapies innovantes et ses progrès de la thérapie génique; Les détails de sa capitalisation boursière et de sa valeur d'entreprise peuvent offrir un aperçu de sa santé financière et de sa confiance des investisseurs. Exploration de l'investisseur Amicus Therapeutics, Inc. (pli) Profile: Qui achète et pourquoi?
Paysage compétitif
Entreprise | Part de marché,% | Avantage clé |
---|---|---|
Thérapeutique amicus | Env. 15% | Concentrez-vous sur les maladies rares et les thérapies géniques innovantes |
Sanofi | Env. 22% | Portfolio de produits diversifié et présence mondiale |
Vertex Pharmaceuticals | Env. 18% | Leader du marché dans les traitements de fibrose kystique |
Opportunités et défis
Opportunités | Risques |
---|---|
Expansion du pipeline de thérapie génique pour des troubles génétiques rares. | Échecs ou retards des essais cliniques dans les approbations réglementaires. |
Collaborations stratégiques pour élargir la portée du marché et accélérer le développement. | La concurrence d'autres entreprises développant des thérapies pour des indications similaires. |
Augmentation des taux de sensibilisation et de diagnostic mondiaux pour les maladies rares. | Prises de prix et de remboursement des payeurs des soins de santé. |
Position de l'industrie
Amicus Therapeutics détient une position significative au sein de l'industrie biopharmaceutique, en particulier dans le domaine des maladies génétiques rares. Cette position est soutenue par plusieurs facteurs:
- Focus de niche: La concentration de l'entreprise sur le développement de thérapies pour des maladies rares lui permet de répondre aux besoins médicaux non satisfaits, souvent avec une concurrence limitée.
- Pipeline innovant: L'amicus est activement impliquée dans la progression des technologies de thérapie génique, la positionnant à la pointe des percées potentielles dans le traitement des troubles génétiques.
- Reach global: Amicus a élargi sa présence sur le marché à l'échelle internationale, garantissant que ses thérapies sont accessibles aux patients du monde entier.
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