REGENXBIO Inc. (RGNX) Bundle
Un Overview de Regenxbio Inc. (RGNX)
Resumen general de Regenxbio Inc. (RGNX)
Regenxbio Inc. es una compañía de biotecnología centrada en tecnologías de terapia génica. Fundada en 2008 y con sede en Rockville, Maryland, la compañía se especializa en el desarrollo de tratamientos innovadores de terapia génica utilizando su plataforma de tecnología NAV.
- Enfoque primario: tecnologías de terapia génica
- Plataforma de tecnología: plataforma vectorial de navegación navegable
- Áreas terapéuticas clave: enfermedades neurológicas, trastornos retinianos y condiciones genéticas
Desempeño financiero en el último período de informes
| Métrica financiera | Valor 2023 |
|---|---|
| Ingresos totales | $ 266.4 millones |
| Pérdida neta | $ 216.7 millones |
| Efectivo e inversiones | $ 669.3 millones |
| Gastos de investigación y desarrollo | $ 247.8 millones |
Liderazgo de la industria Overview
Regenxbio Inc. se ha establecido como un jugador prominente en el sector de la terapia génica, con múltiples programas de etapa clínica y una sólida cartera de propiedades intelectuales.
- Número de ensayos clínicos activos: más de 10
- Programas de terapia génica: RGX-314 para enfermedades retinianas
- Portafolio de patentes: más de 600 patentes emitidas y pendientes
- Colaboraciones estratégicas: asociaciones con Novartis, AbbVie y otras compañías farmacéuticas
Destacados del producto clave:
| Producto | Área terapéutica | Etapa de desarrollo |
|---|---|---|
| RGX-314 | Enfermedades de la retina | Ensayos clínicos de fase 3 |
| RGX-202 | Distrofia muscular de Duchenne | Etapa preclínica |
Declaración de misión de Regenxbio Inc. (RGNX)
Declaración de misión Overview
La declaración de misión de Regenxbio Inc. (RGNX) se centra en avanzar en tecnologías de terapia génica para abordar afecciones médicas graves.
Componentes de la misión central
| Componente | Enfoque específico | 2024 métricas |
|---|---|---|
| Innovación terapéutica | Desarrollo de terapia génica | 8 Programas de terapia génica de etapa clínica |
| Tratamiento de enfermedad genética | Trastornos neurológicos raros | $ 246.7 millones de inversiones de investigación |
| Plataforma de tecnología NAV | Tecnología de entrega de genes patentados | Más de 100 patentes emitidas |
Objetivos estratégicos
- Desarrollar terapias genéticas transformadoras
- Objetivo de enfermedades genéticas raras
- Aprovechar la plataforma de tecnología NAV
Enfoque de investigación y desarrollo
La estrategia de I + D 2024 de Regenxbio incluye:
| Programa | Objetivo de enfermedad | Estadio clínico |
|---|---|---|
| RGX-314 | AMD húmeda | Fase 3 |
| RGX-202 | Distrofia muscular de Duchenne | Fase 1/2 |
| RGX-121 | MPS II | Fase 1/2 |
Métricas de desempeño financiero
2023 financiero Overview:
- Ingresos totales: $ 104.3 millones
- Gastos de investigación: $ 246.7 millones
- Efectivo e inversiones: $ 537.4 millones
Declaración de visión de Regenxbio Inc. (RGNX)
Componentes de la declaración de visión de Regenxbio Inc. (RGNX) en 2024
Visión de liderazgo de terapia génicaRegenxbio tiene como objetivo ser un líder mundial en el desarrollo de la terapia génica dirigida a enfermedades genéticas raras. A partir del cuarto trimestre de 2023, la compañía tiene 8 programas de terapia génica de etapa clínica.
| Enfoque del programa | Enfermedad objetivo | Etapa de desarrollo |
|---|---|---|
| RGX-314 | Enfermedades de la retina hereditaria | Ensayos clínicos de fase 3 |
| RGX-121 | MPS II | Ensayos clínicos de fase 1/2 |
La plataforma de tecnología NAV abarca 9 vectores de virus adenoasociados (AAV) patentados diseñados para una entrega de genes precisos.
- $ 344.7 millones en efectivo e inversiones al 31 de diciembre de 2023
- Más de 35 programas de terapia génica con licencia a socios farmacéuticos
- Inversión continua en infraestructura de investigación y desarrollo
Concentrarse en trastornos genéticos neurológicos, retinianos y metabólicos con importantes necesidades médicas no satisfechas.
| Área terapéutica | Programas clave | Potencial de población de pacientes |
|---|---|---|
| Enfermedades de la retina | RGX-314 | Aproximadamente 200,000 pacientes a nivel mundial |
| Trastornos neurológicos | RGX-121 | Estimados de 2.000 pacientes en todo el mundo |
Amplios de las asociaciones con las principales compañías farmacéuticas y de biotecnología para acelerar el desarrollo de la terapia génica.
- Más de 10 acuerdos de licencia activos
- Colaboraciones con instituciones de investigación académica
- Redes internacionales de ensayos clínicos
Valores centrales de Regenxbio Inc. (RGNX)
Valores centrales de Regenxbio Inc. (RGNX) en 2024
Innovación y excelencia científica
Regenxbio Inc. demuestra el compromiso con la innovación a través de sus esfuerzos de investigación y desarrollo de terapia génica.
| Gastos de I + D en 2023 | $ 203.4 millones |
| Número de ensayos clínicos activos | 12 |
| Cartera de patentes | Más de 600 patentes |
Enfoque centrado en el paciente
Regenxbio prioriza las necesidades de los pacientes en su desarrollo de terapia génica.
- Centrado en enfermedades genéticas raras
- Desarrollo de soluciones terapéuticas dirigidas
- Colaborando con grupos de defensa del paciente
Investigación y asociaciones colaborativas
La compañía mantiene asociaciones estratégicas para avanzar en las tecnologías de terapia génica.
| Colaboraciones de investigación activa | 7 |
| Asociaciones académicas | 9 |
| Colaboraciones farmacéuticas | 5 |
Operaciones éticas y transparentes
Regenxbio mantiene altos estándares de gobierno corporativo y transparencia.
- Junta Directiva independiente
- Programas de cumplimiento integrales
- Divulgaciones financieras y operativas regulares
Compromiso con el avance científico
Inversión continua en tecnologías de terapia génica de vanguardia.
| Activos totales (2023) | $ 614.2 millones |
| Personal de investigación | Aproximadamente 350 empleados |
| Licencias de tecnología NAV | Más de 100 en todo el mundo |
REGENXBIO Inc. (RGNX) DCF Excel Template
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