Declaración de misión, visión, & Valores centrales (2024) de Regenxbio Inc. (RGNX)

Declaración de misión, visión, & Valores centrales (2024) de Regenxbio Inc. (RGNX)

US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ

REGENXBIO Inc. (RGNX) Bundle

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Un Overview de Regenxbio Inc. (RGNX)

Resumen general de Regenxbio Inc. (RGNX)

Regenxbio Inc. es una compañía de biotecnología centrada en tecnologías de terapia génica. Fundada en 2008 y con sede en Rockville, Maryland, la compañía se especializa en el desarrollo de tratamientos innovadores de terapia génica utilizando su plataforma de tecnología NAV.

  • Enfoque primario: tecnologías de terapia génica
  • Plataforma de tecnología: plataforma vectorial de navegación navegable
  • Áreas terapéuticas clave: enfermedades neurológicas, trastornos retinianos y condiciones genéticas

Desempeño financiero en el último período de informes

Métrica financiera Valor 2023
Ingresos totales $ 266.4 millones
Pérdida neta $ 216.7 millones
Efectivo e inversiones $ 669.3 millones
Gastos de investigación y desarrollo $ 247.8 millones

Liderazgo de la industria Overview

Regenxbio Inc. se ha establecido como un jugador prominente en el sector de la terapia génica, con múltiples programas de etapa clínica y una sólida cartera de propiedades intelectuales.

  • Número de ensayos clínicos activos: más de 10
  • Programas de terapia génica: RGX-314 para enfermedades retinianas
  • Portafolio de patentes: más de 600 patentes emitidas y pendientes
  • Colaboraciones estratégicas: asociaciones con Novartis, AbbVie y otras compañías farmacéuticas

Destacados del producto clave:

Producto Área terapéutica Etapa de desarrollo
RGX-314 Enfermedades de la retina Ensayos clínicos de fase 3
RGX-202 Distrofia muscular de Duchenne Etapa preclínica



Declaración de misión de Regenxbio Inc. (RGNX)

Declaración de misión Overview

La declaración de misión de Regenxbio Inc. (RGNX) se centra en avanzar en tecnologías de terapia génica para abordar afecciones médicas graves.

Componentes de la misión central

Componente Enfoque específico 2024 métricas
Innovación terapéutica Desarrollo de terapia génica 8 Programas de terapia génica de etapa clínica
Tratamiento de enfermedad genética Trastornos neurológicos raros $ 246.7 millones de inversiones de investigación
Plataforma de tecnología NAV Tecnología de entrega de genes patentados Más de 100 patentes emitidas

Objetivos estratégicos

  • Desarrollar terapias genéticas transformadoras
  • Objetivo de enfermedades genéticas raras
  • Aprovechar la plataforma de tecnología NAV

Enfoque de investigación y desarrollo

La estrategia de I + D 2024 de Regenxbio incluye:

Programa Objetivo de enfermedad Estadio clínico
RGX-314 AMD húmeda Fase 3
RGX-202 Distrofia muscular de Duchenne Fase 1/2
RGX-121 MPS II Fase 1/2

Métricas de desempeño financiero

2023 financiero Overview:

  • Ingresos totales: $ 104.3 millones
  • Gastos de investigación: $ 246.7 millones
  • Efectivo e inversiones: $ 537.4 millones



Declaración de visión de Regenxbio Inc. (RGNX)

Componentes de la declaración de visión de Regenxbio Inc. (RGNX) en 2024

Visión de liderazgo de terapia génica

Regenxbio tiene como objetivo ser un líder mundial en el desarrollo de la terapia génica dirigida a enfermedades genéticas raras. A partir del cuarto trimestre de 2023, la compañía tiene 8 programas de terapia génica de etapa clínica.

Enfoque del programa Enfermedad objetivo Etapa de desarrollo
RGX-314 Enfermedades de la retina hereditaria Ensayos clínicos de fase 3
RGX-121 MPS II Ensayos clínicos de fase 1/2
Plataforma de tecnología innovadora

La plataforma de tecnología NAV abarca 9 vectores de virus adenoasociados (AAV) patentados diseñados para una entrega de genes precisos.

  • $ 344.7 millones en efectivo e inversiones al 31 de diciembre de 2023
  • Más de 35 programas de terapia génica con licencia a socios farmacéuticos
  • Inversión continua en infraestructura de investigación y desarrollo
Enfoque terapéutico estratégico

Concentrarse en trastornos genéticos neurológicos, retinianos y metabólicos con importantes necesidades médicas no satisfechas.

Área terapéutica Programas clave Potencial de población de pacientes
Enfermedades de la retina RGX-314 Aproximadamente 200,000 pacientes a nivel mundial
Trastornos neurológicos RGX-121 Estimados de 2.000 pacientes en todo el mundo
Estrategia de colaboración global

Amplios de las asociaciones con las principales compañías farmacéuticas y de biotecnología para acelerar el desarrollo de la terapia génica.

  • Más de 10 acuerdos de licencia activos
  • Colaboraciones con instituciones de investigación académica
  • Redes internacionales de ensayos clínicos



Valores centrales de Regenxbio Inc. (RGNX)

Valores centrales de Regenxbio Inc. (RGNX) en 2024

Innovación y excelencia científica

Regenxbio Inc. demuestra el compromiso con la innovación a través de sus esfuerzos de investigación y desarrollo de terapia génica.

Gastos de I + D en 2023 $ 203.4 millones
Número de ensayos clínicos activos 12
Cartera de patentes Más de 600 patentes

Enfoque centrado en el paciente

Regenxbio prioriza las necesidades de los pacientes en su desarrollo de terapia génica.

  • Centrado en enfermedades genéticas raras
  • Desarrollo de soluciones terapéuticas dirigidas
  • Colaborando con grupos de defensa del paciente

Investigación y asociaciones colaborativas

La compañía mantiene asociaciones estratégicas para avanzar en las tecnologías de terapia génica.

Colaboraciones de investigación activa 7
Asociaciones académicas 9
Colaboraciones farmacéuticas 5

Operaciones éticas y transparentes

Regenxbio mantiene altos estándares de gobierno corporativo y transparencia.

  • Junta Directiva independiente
  • Programas de cumplimiento integrales
  • Divulgaciones financieras y operativas regulares

Compromiso con el avance científico

Inversión continua en tecnologías de terapia génica de vanguardia.

Activos totales (2023) $ 614.2 millones
Personal de investigación Aproximadamente 350 empleados
Licencias de tecnología NAV Más de 100 en todo el mundo

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