REGENXBIO Inc. (RGNX) Bundle
Um Overview da Regenxbio Inc. (RGNX)
Resumo geral da Regenxbio Inc. (RGNX)
A Regenxbio Inc. é uma empresa de biotecnologia focada nas tecnologias de terapia genética. Fundada em 2008 e sediada em Rockville, Maryland, a empresa é especializada no desenvolvimento de tratamentos inovadores de terapia genética usando sua plataforma de tecnologia NAV.
- Foco primário: tecnologias de terapia genética
- Plataforma de tecnologia: plataforma vetor viral NAV
- Áreas terapêuticas -chave: doenças neurológicas, distúrbios da retina e condições genéticas
Desempenho financeiro no último período de relatório
| Métrica financeira | 2023 valor |
|---|---|
| Receita total | US $ 266,4 milhões |
| Perda líquida | US $ 216,7 milhões |
| Dinheiro e investimentos | US $ 669,3 milhões |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento | US $ 247,8 milhões |
Liderança da indústria Overview
A Regenxbio Inc. se estabeleceu como um participante de destaque no setor de terapia genética, com vários programas de estágio clínico e um portfólio de propriedade intelectual robusta.
- Número de ensaios clínicos ativos: 10+
- Programas de terapia genética: RGX-314 para doenças da retina
- Portfólio de patentes: mais de 600 patentes emitidas e pendentes
- Colaborações estratégicas: parcerias com a Novartis, Abbvie e outras empresas farmacêuticas
Principais destaques do produto:
| Produto | Área terapêutica | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| RGX-314 | Doenças da retina | Ensaios clínicos de fase 3 |
| RGX-202 | Distrofia muscular de Duchenne | Estágio pré -clínico |
Declaração de Missão da Regenxbio Inc. (RGNX)
Declaração de missão Overview
A declaração de missão Regenxbio Inc. (RGNX) se concentra no avanço das tecnologias de terapia genética para lidar com condições médicas graves.
Componentes principais da missão
| Componente | Foco específico | 2024 métricas |
|---|---|---|
| Inovação terapêutica | Desenvolvimento da terapia genética | 8 programas de terapia genética em estágio clínico |
| Tratamento de doenças genéticas | Distúrbios neurológicos raros | US $ 246,7 milhões de investimentos em pesquisa |
| Plataforma de tecnologia NAV | Tecnologia proprietária de entrega de genes | Mais de 100 patentes emitidas |
Objetivos estratégicos
- Desenvolver terapias genéticas transformadoras
- Alvo doenças genéticas raras
- Aproveite a plataforma de tecnologia NAV
Foco de pesquisa e desenvolvimento
A estratégia de P&D 2024 da Regenxbio inclui:
| Programa | Alvo de doença | Estágio clínico |
|---|---|---|
| RGX-314 | AMD molhada | Fase 3 |
| RGX-202 | Distrofia muscular de Duchenne | Fase 1/2 |
| RGX-121 | MPS II | Fase 1/2 |
Métricas de desempenho financeiro
2023 Financeiro Overview:
- Receita total: US $ 104,3 milhões
- Despesas de pesquisa: US $ 246,7 milhões
- Caixa e investimentos: US $ 537,4 milhões
Declaração de visão da Regenxbio Inc. (RGNX)
Componentes da Declaração de Visão da Regenxbio Inc. (RGNX) em 2024
Visão de liderança de terapia genéticaA Regenxbio pretende ser um líder global no desenvolvimento da terapia genética, direcionada a doenças genéticas raras. A partir do quarto trimestre 2023, a empresa possui 8 programas de terapia genética em estágio clínico.
| Foco do programa | Doença alvo | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| RGX-314 | Doenças da retina herdadas | Ensaios clínicos de fase 3 |
| RGX-121 | MPS II | Fase 1/2 ensaios clínicos |
A plataforma de tecnologia NAV abrange 9 vetores de vírus adeno-associado (AAV), projetados para entrega precisa de genes.
- US $ 344,7 milhões em dinheiro e investimentos em 31 de dezembro de 2023
- 35+ programas de terapia genética licenciados para parceiros farmacêuticos
- Investimento contínuo em infraestrutura de pesquisa e desenvolvimento
Concentrando -se em distúrbios genéticos neurológicos, retinianos e metabólicos com necessidades médicas não atendidas significativas.
| Área terapêutica | Programas -chave | Potencial população de pacientes |
|---|---|---|
| Doenças da retina | RGX-314 | Aproximadamente 200.000 pacientes globalmente |
| Distúrbios neurológicos | RGX-121 | Estimado 2.000 pacientes em todo o mundo |
Expandindo parcerias com as principais empresas farmacêuticas e de biotecnologia para acelerar o desenvolvimento da terapia genética.
- Mais de 10 acordos de licenciamento ativos
- Colaborações com instituições de pesquisa acadêmica
- Redes de ensaios clínicos internacionais
Valores centrais da Regenxbio Inc. (RGNX)
Valores centrais da Regenxbio Inc. (RGNX) em 2024
Inovação e excelência científica
A Regenxbio Inc. demonstra comprometimento com a inovação por meio de seus esforços de pesquisa e desenvolvimento de terapia genética.
| Despesas de P&D em 2023 | US $ 203,4 milhões |
| Número de ensaios clínicos ativos | 12 |
| Portfólio de patentes | Mais de 600 patentes |
Abordagem centrada no paciente
Regenxbio prioriza as necessidades do paciente em seu desenvolvimento de terapia genética.
- Focado em doenças genéticas raras
- Desenvolvendo soluções terapêuticas direcionadas
- Colaborando com grupos de defesa de pacientes
Pesquisa e parcerias colaborativas
A Companhia mantém parcerias estratégicas para promover tecnologias de terapia genética.
| Colaborações de pesquisa ativa | 7 |
| Parcerias acadêmicas | 9 |
| Colaborações farmacêuticas | 5 |
Operações éticas e transparentes
A Regenxbio mantém altos padrões de governança corporativa e transparência.
- Conselho de Administração independente
- Programas de conformidade abrangentes
- Divulgações financeiras e operacionais regulares
Compromisso com o avanço científico
Investimento contínuo em tecnologias de terapia genética de ponta.
| Total de ativos (2023) | US $ 614,2 milhões |
| Pessoal de pesquisa | Aproximadamente 350 funcionários |
| Licenças de tecnologia NAV | Mais de 100 em todo o mundo |
REGENXBIO Inc. (RGNX) DCF Excel Template
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