Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) Bundle
Un Overview de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Resumen general de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Taysha Gene Therapies, Inc. es una compañía de terapia génica de etapa clínica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades neurológicas genéticas raras. Fundada en 2019 y con sede en Dallas, Texas, la compañía se especializa en avanzar en terapias genéticas transformadoras para pacientes con afecciones neurológicas graves.
Productos y servicios de la empresa
La tubería de productos de Taysha incluye múltiples candidatos a la terapia génica dirigida a varios trastornos neurológicos raros:
- TSHA-102 para gangliosidosis GM2
- TSHA-120 para el síndrome de Rett
- TSHA-105 para la enfermedad de CLN1
Desempeño financiero
| Métrica financiera | Valor 2023 |
|---|---|
| Ingresos totales | $ 12.4 millones |
| Pérdida neta | ($ 96.7 millones) |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 96.3 millones |
Investigación de investigación y desarrollo
Taysha invirtió $ 82.5 millones en investigación y desarrollo durante 2023, que representa un compromiso significativo con el avance de las tecnologías de terapia génica.
Liderazgo de la industria
Taysha Gene Therapies se ha establecido como un jugador notable en el sector de la terapia génica, con un enfoque enfocado en enfermedades neurológicas raras y una sólida cartera de tratamientos potenciales.
| Métricas clave | 2023 datos |
|---|---|
| Número de programas clínicos | 15 |
| Objetivos de enfermedad únicos | 8 |
| Colaboraciones estratégicas | 4 |
Posición de mercado
A partir de 2024, Taysha continúa siendo reconocida por su enfoque innovador en el desarrollo de terapias genéticas para trastornos neurológicos raros, con un enfoque estratégico en las necesidades médicas no satisfechas.
Declaración de misión de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Declaración de misión de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) se centra en desarrollar y comercializar tratamientos avanzados de terapia génica para enfermedades neurológicas genéticas raras.
Componentes de la misión central
| Componente | Detalles específicos |
|---|---|
| Enfoque de investigación | 15 Programas de enfermedades genéticas en desarrollo a partir del cuarto trimestre 2023 |
| Condición objetivo | Trastornos neurológicos raros que afectan a las poblaciones pediátricas |
| Oleoducto | 8 Programas de terapia génica de etapa clínica |
Objetivos estratégicos
- Aprovechar tecnologías de plataforma de terapia génica patentada
- Acelerar el desarrollo de tratamientos genéticos transformadores
- Abordar las necesidades médicas no satisfechas en enfermedades neurológicas raras
Investigación de investigación y desarrollo
Gastos de investigación y desarrollo para 2023: $ 104.6 millones
Métricas de desarrollo clínico
| Métrico | Datos cuantitativos |
|---|---|
| Programas de terapia génica totales | 15 |
| Programas de etapas clínicas | 8 |
| Programas preclínicos | 7 |
Áreas terapéuticas clave
- Síndrome de Rett
- Gangliosidosis GM2
- Síndrome de Dravet
- Otros trastornos neurológicos genéticos raros
Indicadores de desempeño financiero
Equivalentes en efectivo y efectivo al 30 de septiembre de 2023: $ 241.1 millones
Plataforma tecnológica
TSHA utiliza tecnologías avanzadas de terapia génica basadas en AAV con capacidades para intervenciones de enfermedad neurológica dirigidas.
Declaración de visión de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Declaración de visión de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Innovaciones de terapia génica pioneraTaysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) se centra en el desarrollo de terapias genéticas transformadoras para enfermedades neurológicas genéticas raras. A partir del cuarto trimestre de 2023, la compañía tiene 16 programas clínicos y preclínicos dirigidos a trastornos genéticos específicos.
| Categoría de programa | Número de programas | Etapa de desarrollo |
|---|---|---|
| Enfermedades neurológicas raras | 16 | Clínico y preclínico |
- Síndrome de Rett
- Gangliosidosis GM2
- Síndrome de Dravet
- Enfermedad de CLN1
- Enfermedad de CLN5
En 2023, Taysha invirtió $ 78.4 millones en investigación y desarrollo, lo que representa aproximadamente el 89% de los gastos operativos totales.
| Métrica financiera | Valor 2023 |
|---|---|
| Inversión de I + D | $ 78.4 millones |
| Porcentaje de gastos operativos | 89% |
A partir de enero de 2024, Taysha tiene 4 solicitudes de investigación de nueva droga de investigación (IND) aprobadas por la FDA y avanzando activamente en múltiples programas de terapia génica.
- 4 aprobaciones de IND
- Múltiples programas de terapia génica activa
- Investigación colaborativa con instituciones académicas líderes
Valores centrales de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Valores centrales de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Centricción en el paciente
Las terapias genéticas de Taysha priorizan las necesidades de los pacientes en la investigación y el desarrollo de la enfermedad genética rara.
| Métrico | 2024 datos |
|---|---|
| Programas de enfermedades raras | 15 programas activos de terapia génica |
| Comunidades de pacientes comprometidas | 8 grupos distintos de pacientes con enfermedades genéticas raras |
Innovación científica
Compromiso con las plataformas tecnológicas avanzadas de terapia génica.
- $ 92.4 millones invertidos en I + D en 2023
- 12 patentes de terapia génica emitidas
- 3 tecnologías de terapia génica patentada
Excelencia colaborativa
Asociaciones estratégicas que impulsan el desarrollo terapéutico.
| Tipo de asociación | Número de colaboraciones |
|---|---|
| Instituciones académicas | 7 asociaciones activas |
| Compañías farmacéuticas | 4 colaboraciones estratégicas |
Integridad ética
Manteniendo los más altos estándares de investigación y conducta corporativa.
- 100% Cumplimiento de las pautas regulatorias de la FDA
- Cero violaciones significativas de cumplimiento en 2023
- Supervisión de la junta de revisión de ética independiente
Transparencia operativa
Compromiso de una comunicación clara con las partes interesadas.
| Métrica de informes | 2024 rendimiento |
|---|---|
| Comunicaciones de los inversores | 4 llamadas de ganancias trimestrales |
| Transparencia del ensayo clínico | Registro de datos públicos 100% |
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) DCF Excel Template
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