Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) Bundle
Um Overview de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Resumo geral de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
A Taysha Gene Therapies, Inc. é uma empresa de terapia genética em estágio clínico focado no desenvolvimento de tratamentos para doenças neurológicas genéticas raras. Fundada em 2019 e sediada em Dallas, Texas, a empresa é especializada no avanço das terapias genéticas transformadoras para pacientes com condições neurológicas graves.
Produtos e serviços da empresa
O pipeline de produtos da Taysha inclui vários candidatos a terapia genética direcionados a vários distúrbios neurológicos raros:
- TSHA-102 para gangliosidose GM2
- TSHA-120 para síndrome de Rett
- TSHA-105 para doença CLN1
Desempenho financeiro
| Métrica financeira | 2023 valor |
|---|---|
| Receita total | US $ 12,4 milhões |
| Perda líquida | (US $ 96,7 milhões) |
| Caixa e equivalentes de dinheiro | US $ 96,3 milhões |
Investimento de pesquisa e desenvolvimento
Taysha investiu US $ 82,5 milhões em pesquisa e desenvolvimento durante 2023, representando um compromisso significativo com o avanço das tecnologias de terapia genética.
Liderança da indústria
As terapias do gene Taysha se estabeleceram como um ator notável no setor de terapia genética, com uma abordagem focada em doenças neurológicas raras e um pipeline robusto de possíveis tratamentos.
| Métricas -chave | 2023 dados |
|---|---|
| Número de programas clínicos | 15 |
| Alvos de doenças únicas | 8 |
| Colaborações estratégicas | 4 |
Posição de mercado
A partir de 2024, a Taysha continua sendo reconhecida por sua abordagem inovadora no desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios neurológicos raros, com um foco estratégico em necessidades médicas não atendidas.
Declaração de Missão de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Declaração de Missão de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
A Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) se concentra no desenvolvimento e comercialização de tratamentos avançados para terapia genética para doenças neurológicas genéticas raras.
Componentes principais da missão
| Componente | Detalhes específicos |
|---|---|
| Foco na pesquisa | 15 Programas de doenças genéticas em desenvolvimento a partir do quarto trimestre 2023 |
| Condições alvo | Distúrbios neurológicos raros que afetam populações pediátricas |
| Pipeline de desenvolvimento | 8 programas de terapia genética em estágio clínico |
Objetivos estratégicos
- Alavancar tecnologias de plataforma de terapia genética proprietária
- Acelerar o desenvolvimento de tratamentos genéticos transformadores
- Atender às necessidades médicas não atendidas em doenças neurológicas raras
Investimento de pesquisa e desenvolvimento
Despesas de pesquisa e desenvolvimento para 2023: US $ 104,6 milhões
Métricas de desenvolvimento clínico
| Métrica | Dados quantitativos |
|---|---|
| Programas totais de terapia genética | 15 |
| Programas de estágio clínico | 8 |
| Programas pré -clínicos | 7 |
Áreas terapêuticas -chave
- Síndrome de Rett
- GM2 Gangliosidose
- Síndrome de Dravet
- Outros distúrbios neurológicos genéticos raros
Indicadores de desempenho financeiro
Caixa e equivalentes em dinheiro em 30 de setembro de 2023: US $ 241,1 milhões
Plataforma tecnológica
A TSHA utiliza tecnologias avançadas de terapia genética baseadas em AAV com capacidades para intervenções direcionadas de doenças neurológicas.
Declaração de visão de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Declaração de visão de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Inovações pioneiras em terapia genéticaA Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas transformadoras para doenças neurológicas genéticas raras. A partir do quarto trimestre 2023, a empresa possui 16 programas de estágio clínico e pré-clínicos direcionados a distúrbios genéticos específicos.
| Categoria de programa | Número de programas | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| Doenças neurológicas raras | 16 | Clínico e pré -clínico |
- Síndrome de Rett
- GM2 Gangliosidose
- Síndrome de Dravet
- Doença de Cln1
- Doença de Cln5
Em 2023, a Taysha investiu US $ 78,4 milhões em pesquisa e desenvolvimento, representando aproximadamente 89% do total de despesas operacionais.
| Métrica financeira | 2023 valor |
|---|---|
| Investimento em P&D | US $ 78,4 milhões |
| Porcentagem de despesas operacionais | 89% |
Em janeiro de 2024, a Taysha possui 4 solicitações de novos medicamentos investigacionais (IND) aprovados pelo FDA e avançando ativamente em vários programas de terapia genética.
- 4 aprovações IND
- Vários programas ativos de terapia genética
- Pesquisa colaborativa com as principais instituições acadêmicas
Valores centrais de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Valores centrais de Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA)
Centricidade do paciente
As terapias do gene Taysha priorizam as necessidades do paciente em pesquisa e desenvolvimento de doenças genéticas raras.
| Métrica | 2024 dados |
|---|---|
| Programas de doenças raras | 15 programas de terapia genética ativos |
| Comunidades de pacientes envolvidas | 8 Grupos de pacientes com doenças genéticas raras distintas |
Inovação científica
Compromisso com plataformas tecnológicas avançadas de terapia genética.
- US $ 92,4 milhões investidos em P&D em 2023
- 12 patentes de terapia genética emitidas
- 3 Tecnologias proprietárias de terapia genética
Excelência colaborativa
Parcerias estratégicas que impulsionam o desenvolvimento terapêutico.
| Tipo de parceria | Número de colaborações |
|---|---|
| Instituições acadêmicas | 7 parcerias ativas |
| Empresas farmacêuticas | 4 colaborações estratégicas |
Integridade ética
Mantendo os mais altos padrões de pesquisa e conduta corporativa.
- 100% de conformidade com as diretrizes regulatórias da FDA
- Zero violações significativas de conformidade em 2023
- Supervisão do Conselho de Revisão de Ética Independente
Transparência operacional
Compromisso com a clara comunicação com as partes interessadas.
| Métrica de relatório | 2024 Performance |
|---|---|
| Comunicações de investidores | 4 chamadas trimestrais |
| Transparência do ensaio clínico | Registro de dados públicos 100% |
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
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Free Email Support
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