Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) fica na vanguarda da medicina genética revolucionária, tratamentos transformadores pioneiros para distúrbios neurológicos raros que há muito desafiaram a ciência médica. Ao alavancar as tecnologias de terapia genética de ponta e um modelo de negócios inovador, esta empresa de biotecnologia está redefinindo a medicina de precisão, oferecendo esperança a pacientes com condições genéticas anteriormente consideradas intratáveis. Sua abordagem única combina experiência científica, parcerias estratégicas e um compromisso implacável com o desenvolvimento de terapias curativas únicas que poderiam mudar fundamentalmente o cenário do tratamento de transtorno genético.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Instituições de pesquisa acadêmica

A Taysha Gene Therapies estabeleceu as principais parcerias com as seguintes instituições de pesquisa acadêmica:

Parcerias da empresa farmacêutica

A Taysha possui colaborações estratégicas com empresas farmacêuticas para ensaios clínicos e potencial comercialização:

• Takeda Pharmaceutical Company
• Biogen Inc.
• Biosciências neurócrinas

Organizações de fabricação contratadas

Parcerias de advocacia de doenças raras

• TAY-SACHS NACIONAL & Associação de Doenças Aliadas
• Nord (Organização Nacional para Distúrbios Raros)
• Genes globais

Investidores estratégicos

Total Partnership Investments em 2024: US $ 153,8 milhões

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios neurológicos e genéticos raros

A partir de 2024, as terapias do gene Taysha se concentram no desenvolvimento de terapias genéticas para os seguintes distúrbios específicos:

Condução de pesquisa pré -clínica e clínica

Detalhes de investimento em pesquisa e ensaios clínicos:

• Despesas anuais de P&D: US $ 78,4 milhões (ano fiscal de 2023)
• Ensaios clínicos ativos: 6 programas em andamento
• Sites de ensaios clínicos: 12 centros de pesquisa nos Estados Unidos

Avançar plataformas de tecnologia de terapia genética

Garantir aprovações regulatórias

• Interações da FDA: 14 reuniões formais em 2023
• Aplicações de novos medicamentos para investigação (IND): 3 enviados
• Designações de medicamentos órfãos: 5 designações atuais

Gerenciando propriedade intelectual e portfólio de patentes

Métricas de propriedade intelectual:

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Plataformas proprietárias de tecnologia de terapia genética

As terapias de genes Taysha aproveitam várias plataformas de terapia genética, incluindo:

• Tecnologias de transferência de genes baseadas em AAV
• Plataforma de regulamentação de genes traçadores
• Tecnologias otimizadas de engenharia do capsídeo

Experiência científica em distúrbios genéticos raros

Taysha mantém experiência especializada em distúrbios genéticos raros neurológicos.

• Concentre -se em condições neurológicas pediátricas
• Experiência em mecanismos de doenças genéticas
• Redes de pesquisa colaborativa

Instalações de pesquisa e desenvolvimento

Localizado em Dallas, Texas, com infraestrutura de pesquisa dedicada.

Propriedade intelectual e portfólio de patentes

A estratégia de IP abrangente que cobre tecnologias de terapia genética.

• 26 patentes emitidas a partir de 2023
• Múltiplos pedidos de patente pendentes
• Acordos de licenciamento exclusivos com instituições acadêmicas

Equipe de gerenciamento experiente

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: proposições de valor

Potenciais tratamentos curativos únicos para doenças genéticas raras

A partir de 2024, as terapias do gene Taysha se concentram no desenvolvimento de terapias genéticas para 15 doenças genéticas raras, com 7 programas atualmente em desenvolvimento clínico.

Abordagens inovadoras de terapia genética visando necessidades médicas não atendidas

A plataforma de terapia genética proprietária da Taysha permite o desenvolvimento de tratamentos transformadores.

• Investimento total de P&D em 2023: US $ 68,4 milhões
• 15 Programas exclusivos de terapia genética em desenvolvimento
• Tecnologias avançadas de transferência de genes baseadas em AAV

Medicina de precisão direcionada a mutações genéticas específicas

Potencial para melhorar a qualidade de vida do paciente

Programas clínicos direcionados a distúrbios genéticos graves com altas necessidades médicas não atendidas.

• Concentre -se em condições neurológicas pediátricas
• Potencial para tratamentos transformadores de dose única
• Busca prevenir a progressão da doença

Soluções terapêuticas transformadoras para distúrbios neurológicos

Oleoduto abrangente abordando condições neurológicas complexas.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com comunidades de pacientes com doenças raras

A partir do quarto trimestre 2023, as terapias do gene Taysha mantêm o envolvimento direto com aproximadamente 17 grupos de defesa de pacientes com doenças genéticas raras. A divulgação do paciente inclui:

• Comunicação direcionada com 3.200 famílias de pacientes com doenças raras
• Interações da plataforma digital com redes de suporte a doenças raras
• Fóruns da Comunidade de Pacientes Virtuais

Parcerias de pesquisa colaborativa

Programas de apoio ao paciente e educação

Taysha Gene Therapies fornece suporte abrangente ao paciente por meio de:

• Serviços de aconselhamento genético Para 42 famílias de pacientes
• Recursos educacionais on -line para 1.200 pacientes com doenças raras
• Programas de consulta de assistência financeira

Comunicação regular com prestadores de serviços de saúde

Relatório de ensaio clínico transparente

Métricas de transparência do ensaio clínico para 2023:

• Publicou 6 relatórios abrangentes de ensaios clínicos
• Registrado 4 ensaios clínicos em andamento em clínicos.
• Manteve 92% de classificação de transparência de dados

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Canais

Comunicações médicas diretas com especialistas

No quarto trimestre 2023, as terapias do gene Taysha mantêm canais de comunicação direta com aproximadamente 127 especialistas em doenças genéticas raras nos Estados Unidos.

Conferências científicas e simpósios médicos

Em 2023, Taysha participou de 14 conferências médicas internacionais com Apresentação direta da pesquisa de terapia genética.

• Sociedade Americana de Gene & Conferência de terapia celular
• Simpósio Internacional de Pesquisa de Doenças Raras
• Cúpula de Inovação de Distúrbios Neurológicos

Processos de submissão regulatória

A Taysha enviou 3 solicitações de novos medicamentos para investigação (IND) ao FDA em 2023, utilizando canais de comunicação regulatória direta.

Parcerias com centros de tratamento de doenças raras

Em dezembro de 2023, a Taysha estabeleceu parcerias com 22 centros especializados de tratamento de doenças raras na América do Norte.

• Colaborações de rede de hospitais infantis
• Centros de Pesquisa Médica Acadêmica
• Clínicas de Transtorno Genético Especializado

Plataformas digitais para informações de pacientes e médicos

A Taysha mantém uma plataforma digital abrangente com 47.582 usuários médicos registrados a partir do quarto trimestre 2023.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com distúrbios neurológicos genéticos raros

Terapias do gene Taysha se concentra em distúrbios neurológicos genéticos raros específicos afetando populações pediátricas.

Especialistas em neurologia pediátrica

Principais segmentos de clientes para intervenções avançadas de terapia genética.

• Aproximadamente 3.200 neurologistas pediátricos nos Estados Unidos
• Especializado em condições neurológicas genéticas raras
• Orçamento de pesquisa anual: US $ 125 milhões

Centros de tratamento de doenças raras

Profissionais de aconselhamento genético

Segmento profissional alvo para consulta de terapia genética.

• Conselheiros genéticos totais: 5.400 em todo o país
• Salário médio anual: US $ 86.470
• Taxa de crescimento projetada: 18% até 2030

Instituições de pesquisa

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, as terapias do Gene Taysha reportaram despesas de P&D de US $ 98,5 milhões. O foco de pesquisa da empresa abrange múltiplos distúrbios genéticos com um investimento significativo no desenvolvimento da terapia genética.

Custos de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para terapias de genes Taysha em 2023 totalizaram aproximadamente US $ 62,3 milhões, cobrindo vários programas de terapia genética em andamento.

• Fase 1/2 ensaios: US $ 28,5 milhões
• Ensaios de fase 2: US $ 33,8 milhões

Manutenção da propriedade intelectual

A empresa gastou US $ 4,2 milhões em proteção de propriedade intelectual e manutenção de patentes em 2023.

Processos de conformidade e aprovação regulatórios

Os custos de conformidade regulatórios para 2023 foram estimados em US $ 7,6 milhões, incluindo interação da FDA e preparação de submissão.

Desenvolvimento de fabricação e tecnologia

As despesas de desenvolvimento de fabricação e tecnologia em 2023 atingiram US $ 42,7 milhões, concentrando -se nas capacidades de produção de terapia genética.

• Infraestrutura de fabricação: US $ 22,3 milhões
• Desenvolvimento da plataforma de tecnologia: US $ 20,4 milhões

Estrutura de custo total para 2023: US $ 213,3 milhões

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias farmacêuticas

A partir do quarto trimestre 2023, as terapias do gene Taysha têm possíveis pagamentos marcantes estruturados com os principais parceiros farmacêuticos:

Contratos futuros de licenciamento de produtos

As métricas atuais do contrato de licenciamento incluem:

• Receita potencial de licenciamento total: US $ 335 milhões
• Taxas de royalties potenciais: 8-12% nas vendas líquidas
• Direitos de licenciamento exclusivos para várias plataformas de terapia genética

Vendas previstas de produtos de terapias genéticas aprovadas

Potencial de receita projetado para candidatos a terapia genética principal:

Bolsas de pesquisa e financiamento do governo

Pesquise fontes de financiamento a partir de 2023:

• Subsídios dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH): US $ 3,2 milhões
• Subsídios de pesquisa de doenças raras: US $ 1,5 milhão
• Financiamento total da pesquisa do governo: US $ 4,7 milhões

Possíveis colaborações e investimentos estratégicos

Métricas de investimento e colaboração: