|
Taysha Gene Therapies ، Inc. (TSHA): Canvas نموذج الأعمال [تحديث يناير 2015] |
Fully Editable: Tailor To Your Needs In Excel Or Sheets
Professional Design: Trusted, Industry-Standard Templates
Investor-Approved Valuation Models
MAC/PC Compatible, Fully Unlocked
No Expertise Is Needed; Easy To Follow
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) Bundle
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) تقف في طليعة الطب الوراثي الثوري، وهي علاجات تحويلية رائدة للاضطرابات العصبية النادرة التي طالما تحدت العلوم الطبية. من خلال الاستفادة من أحدث تقنيات العلاج الجيني ونموذج الأعمال المبتكر، تعيد شركة التكنولوجيا الحيوية هذه تعريف الطب الدقيق، مما يوفر الأمل للمرضى الذين يعانون من حالات وراثية كانت تعتبر في السابق غير قابلة للعلاج. يجمع نهجهم الفريد بين الخبرة العلمية والشراكات الاستراتيجية والالتزام المستمر بتطوير علاجات علاجية لمرة واحدة يمكن أن تغير بشكل أساسي مشهد علاج الاضطرابات الوراثية.
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية
مؤسسات البحوث الأكاديمية
أقامت Taysha Gene Therapies شراكات رئيسية مع مؤسسات البحث الأكاديمية التالية:
| المؤسسة | تركيز التعاون | السنة المقررة |
|---|---|---|
| مركز ساوث وسترن الطبي بجامعة تكساس | البحث والتطوير في مجال العلاج الجيني | 2019 |
| مستشفى الأطفال على الصعيد الوطني | أبحاث الأمراض الوراثية النادرة | 2020 |
شراكات شركة الأدوية
لدى Taysha تعاونات استراتيجية مع شركات الأدوية للتجارب السريرية والتسويق المحتمل:
- شركة تاكيدا للأدوية
- شركة Biogen Inc.
- العلوم البيولوجية للكريتين العصبية
منظمات التصنيع التعاقدية
| شريك CMO | قدرات التصنيع | قيمة العقد |
|---|---|---|
| حلول Catalent Pharma | تصنيع ناقلات AAV | 12.5 مليون دولار (2022) |
| مجموعة لونزا | إنتاج العلاج الجيني | 8.3 مليون دولار (2023) |
شراكات نادرة لمناصرة مرضى الأمراض
- ناشيونال تاي ساكس & رابطة أمراض الحلفاء
- NORD (المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة)
- الجينات العالمية
المستثمرون الاستراتيجيون
| المستثمر | مبلغ الاستثمار | السنة |
|---|---|---|
| مستشارو الإدراك | 95 مليون دولار | 2021 |
| فرانكلين تمبلتون للاستثمارات | 45 مليون دولار | 2022 |
إجمالي استثمارات الشراكة اعتبارًا من عام 2024: 153.8 مليون دولار
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية
تطوير العلاجات الجينية للاضطرابات العصبية والوراثية النادرة
اعتبارًا من عام 2024، تركز Taysha Gene Therapies على تطوير العلاجات الجينية للاضطرابات المحددة التالية:
| فئة الاضطراب | عدد البرامج | مرحلة التطوير |
|---|---|---|
| اضطرابات عصبية نادرة | 9 | ما قبل السريرية/السريرية |
| الاضطرابات الوراثية | 5 | ما قبل السريرية/السريرية |
إجراء البحوث قبل السريرية والسريرية
تفاصيل الاستثمار البحثي والتجارب السريرية:
- الإنفاق السنوي على البحث والتطوير: 78.4 مليون دولار (السنة المالية 2023)
- التجارب السريرية النشطة: 6 برامج جارية
- مواقع التجارب السريرية: 12 مركزًا بحثيًا في جميع أنحاء الولايات المتحدة
تطوير منصات تقنية العلاج الجيني
| منصة التكنولوجيا | خصائص فريدة | حالة براءة الاختراع |
|---|---|---|
| العلاج الجيني المستند إلى AAV | هندسة القفيصة المسجلة الملكية | 7 أسر حاصلة على براءة اختراع |
| منصة استهداف الحمض النووي الريبي | التعديل الجيني الدقيق | 4 أسر حاصلة على براءة اختراع |
تأمين الموافقات التنظيمية
- تفاعلات إدارة الغذاء والدواء: 14 اجتماعًا رسميًا في عام 2023
- طلبات التحقيق في العقاقير الجديدة (IND): تم تقديم 3
- تسميات الأدوية اليتيمة: 5 تسميات حالية
إدارة حافظة الملكية الفكرية وبراءات الاختراع
مقاييس الملكية الفكرية:
| فئة الملكية الفكرية | العدد الإجمالي | التغطية الجغرافية |
|---|---|---|
| براءات الاختراع الممنوحة | 22 | الولايات المتحدة، أوروبا، اليابان |
| طلبات براءات الاختراع المعلقة | 35 | الولايات القضائية الدولية |
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية
منصات تقنية العلاج الجيني المملوكة
تستفيد Taysha Gene Therapies من منصات العلاج الجيني المتعددة، بما في ذلك:
- تقنيات نقل الجينات القائمة على AAV
- منصة تنظيم الجينات TRACER
- تقنيات هندسة القفيصة المثلى
| منصة التكنولوجيا | الخصائص الرئيسية | حالة التنمية |
|---|---|---|
| نقل الجينات AAV | تقنية ناقلات الفيروس المرتبطة بأدينو | برامج متعددة في مراحل ما قبل السريرية/السريرية |
| منصة TRACER | تنظيم الجينات الخاصة بالأنسجة | التكنولوجيا المسجلة الملكية في مجال التنمية |
الخبرة العلمية في الاضطرابات الوراثية النادرة
يحافظ تايشا الخبرة المتخصصة في الاضطرابات الوراثية العصبية النادرة.
- ركز على الحالات العصبية للأطفال
- الخبرة في آليات الأمراض الوراثية
- شبكات البحوث التعاونية
مرافق البحث والتطوير
يقع في دالاس، تكساس، مع بنية تحتية بحثية مخصصة.
| نوع المرفق | المواصفات |
|---|---|
| مختبر البحوث | حوالي 35000 قدم مربع |
| استثمار البحث والتطوير | 48.7 مليون دولار (السنة المالية 2022) |
حافظة الملكية الفكرية وبراءات الاختراع
استراتيجية الملكية الفكرية الشاملة التي تغطي تقنيات العلاج الجيني.
- تم إصدار 26 براءة اختراع اعتبارًا من عام 2023
- طلبات براءات اختراع متعددة معلقة
- اتفاقات الترخيص الحصري مع المؤسسات الأكاديمية
فريق الإدارة ذو الخبرة
| المنصب القيادي | الاسم | الخبرة الرئيسية |
|---|---|---|
| الرئيس التنفيذي | الدكتور سانجاي كسواني | قيادة التكنولوجيا الأحيائية |
| كبير الموظفين العلميين | الدكتور تاماس زابو | أبحاث العلاج الجيني |
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: مقترحات القيمة
العلاجات العلاجية المحتملة لمرة واحدة للأمراض الوراثية النادرة
اعتبارًا من عام 2024، تركز Taysha Gene Therapies على تطوير العلاجات الجينية لـ 15 مرضًا وراثيًا نادرًا، مع 7 برامج قيد التطوير السريري حاليًا.
| فئة المرض | عدد البرامج | المرحلة السريرية |
|---|---|---|
| اضطرابات عصبية نادرة | 7 | المرحلة 1/2 |
| الظروف الوراثية للأطفال | 5 | قبل السريرية |
نهج العلاج الجيني المبتكر الذي يستهدف الاحتياجات الطبية غير الملباة
تتيح منصة العلاج الجيني الخاصة بـ Taysha تطوير العلاجات التحويلية.
- إجمالي استثمارات البحث والتطوير في عام 2023: 68.4 مليون دولار
- 15 برنامجا فريدا للعلاج الجيني قيد التطوير
- تقنيات نقل الجينات المتقدمة القائمة على AAV
الطب الدقيق يستهدف طفرات جينية محددة
| نوع الطفرة | الأمراض المستهدفة | النهج العلاجي |
|---|---|---|
| العيوب الوراثية | GM2 Gangliosidosis | العلاج باستبدال الجينات |
| الطفرات العصبية | متلازمة ريت | تعديل الجينات |
إمكانية تحسين نوعية حياة المريض
البرامج السريرية التي تستهدف الاضطرابات الوراثية الشديدة ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة.
- ركز على الحالات العصبية للأطفال
- إمكانية جرعة واحدة من العلاجات التحويلية
- هدف الوقاية من تطور المرض
حلول علاجية تحويلية للاضطرابات العصبية
خط أنابيب شامل يعالج الحالات العصبية المعقدة.
| اضطراب | حالة البرنامج | التأثير المحتمل للمريض |
|---|---|---|
| متلازمة دريفت | التطوير السريري | الحد المحتمل من المضبوطات |
| متلازمة ريت | أبحاث ما قبل السريرية | تحسين محتمل للوظيفة العصبية |
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: علاقات العملاء
المشاركة المباشرة مع مجتمعات مرضى الأمراض النادرة
اعتبارًا من الربع الرابع من 2023، تحافظ Taysha Gene Therapies على المشاركة المباشرة مع ما يقرب من 17 مجموعات الدفاع عن مرضى الأمراض الوراثية النادرة. يشمل توعية المرضى ما يلي:
- التواصل المستهدف مع 3200 عائلة مريضة بمرض نادر
- تفاعلات المنصة الرقمية مع شبكات دعم الأمراض النادرة
- منتديات مجتمع المرضى الافتراضية
شراكات البحوث التعاونية
| نوع الشراكة | عدد الشراكات | التركيز البحثي |
|---|---|---|
| المؤسسات الأكاديمية | 8 | الاضطرابات العصبية الوراثية |
| مستشفيات البحوث | 5 | حالات وراثية نادرة للأطفال |
| مراكز أبحاث التكنولوجيا الحيوية | 3 | تطوير العلاج الجيني |
برامج دعم وتعليم المرضى
توفر علاجات Taysha الجينية دعمًا شاملاً للمرضى من خلال:
- خدمات المشورة الوراثية 42 أسرة مريضة
- موارد تعليمية عبر الإنترنت لـ 1200 مريض بمرض نادر
- برامج استشارات المساعدة المالية
التواصل المنتظم مع مقدمي الرعاية الصحية
| قناة الاتصالات | التردد | الجمهور المستهدف |
|---|---|---|
| الندوات الطبية | ربع سنوي | 250 أخصائيًا في علم الوراثة العصبية |
| الندوات السريرية عبر الإنترنت | شهريا | 500 طبيب أعصاب للأطفال |
| تحديثات البحث | نصف شهري | 175 متخصصا في البحوث الجينية |
الإبلاغ عن التجارب السريرية الشفافة
مقاييس شفافية التجارب السريرية لعام 2023:
- نشر 6 تقارير تجارب سريرية شاملة
- تم تسجيل 4 تجارب سريرية جارية على ClinicalTrials.gov
- تم الحفاظ على تصنيف شفافية البيانات بنسبة 92٪
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: القنوات
الاتصالات الطبية المباشرة مع الأخصائيين
اعتبارًا من الربع الرابع من 2023، تحافظ Taysha Gene Therapies على قنوات اتصال مباشرة مع ما يقرب من 127 متخصصًا في الأمراض الوراثية النادرة في جميع أنحاء الولايات المتحدة.
| طريقة الاتصال | التردد | الأخصائيون المستهدفون |
|---|---|---|
| التواصل المباشر عبر البريد الإلكتروني | ربع سنوي | أخصائيو علم الوراثة العصبية |
| مشاورات افتراضية فردية | شهريا | باحثو الأمراض النادرة |
المؤتمرات العلمية والندوات الطبية
في عام 2023، شاركت طيشة في 14 مؤتمرا طبيا دوليا مع عرض مباشر لبحوث العلاج الجيني.
- الجمعية الأمريكية للجين & مؤتمر العلاج بالخلايا
- الندوة الدولية لبحوث الأمراض النادرة
- قمة ابتكار الاضطرابات العصبية
عمليات التقديم التنظيمي
قدمت Taysha 3 طلبات للأدوية الجديدة الاستقصائية (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء في عام 2023، باستخدام قنوات الاتصال التنظيمية المباشرة.
| الوكالة التنظيمية | نوع التقديم | عدد الطلبات المقدمة |
|---|---|---|
| إدارة الغذاء والدواء | تطبيقات IND | 3 |
| EMA | موافقات التجارب السريرية | 2 |
شراكات مع مراكز علاج الأمراض النادرة
اعتبارًا من ديسمبر 2023، أقامت Taysha شراكات مع 22 مركزًا متخصصًا لعلاج الأمراض النادرة في جميع أنحاء أمريكا الشمالية.
- تعاونات شبكة مستشفيات الأطفال
- مراكز البحوث الطبية الأكاديمية
- عيادات متخصصة للاضطرابات الوراثية
المنصات الرقمية لمعلومات المريض والأطباء
تحتفظ Taysha بمنصة رقمية شاملة مع مستخدمي الأطباء المسجلين 47 582 اعتبارًا من 2023 الربع الرابع.
| ميزة المنصة الرقمية | إشراك المستخدم | المستخدمون النشطون شهريًا |
|---|---|---|
| قاعدة بيانات البحوث | وصول الطبيب | 12,394 |
| بوابة معلومات التجارب السريرية | تفاعل المريض/الطبيب | 8,762 |
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: قطاعات العملاء
المرضى الذين يعانون من اضطرابات عصبية وراثية نادرة
تركز Taysha Gene Therapies على اضطرابات عصبية وراثية نادرة محددة تؤثر على أعداد الأطفال.
| فئة الاضطراب | العدد التقديري للمرضى | استهداف الظروف الوراثية |
|---|---|---|
| اضطرابات وراثية عصبية نادرة | حوالي 7000 مريض | GM2 Gangliosidosis، مرض CLN1، متلازمة ريت |
أخصائيو طب أعصاب الأطفال
شريحة العملاء الرئيسية لتدخلات العلاج الجيني المتقدمة.
- ما يقرب من 3200 طبيب أعصاب للأطفال في الولايات المتحدة
- متخصص في حالات عصبية وراثية نادرة
- ميزانية البحث السنوية: 125 مليون دولار
مراكز علاج الأمراض النادرة
| نوع مركز العلاج | العدد في الولايات المتحدة | ميزانية العلاج الوراثي السنوية |
|---|---|---|
| مراكز الأمراض النادرة المتخصصة | 87 مركزا | 342 مليون دولار |
أخصائيو الاستشارات الوراثية
الشريحة المهنية المستهدفة لاستشارة العلاج الجيني.
- إجمالي المستشارين الجينيين: 5400 على الصعيد الوطني
- متوسط الراتب السنوي: 86، 470 دولار
- معدل النمو المتوقع: 18٪ بحلول عام 2030
المؤسسات البحثية
| نوع المؤسسة | عدد المؤسسات العاملة | التمويل السنوي للبحوث |
|---|---|---|
| مراكز البحوث الأكاديمية | 129 | 1.2 مليار دولار |
| مختبرات الأبحاث الجينية الممولة من المعاهد الوطنية للصحة | 76 | 780 مليون دولار |
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة
نفقات البحث والتطوير المكثفة
بالنسبة للسنة المالية 2023، أبلغت Taysha Gene Therapies عن نفقات البحث والتطوير البالغة 98.5 مليون دولار. يشمل التركيز البحثي للشركة اضطرابات وراثية متعددة مع استثمار كبير في تطوير العلاج الجيني.
| فئة مصروفات البحث والتطوير | المبلغ (2023) |
|---|---|
| أبحاث ما قبل السريرية | 35.2 مليون دولار |
| التطوير السريري | 47.6 مليون دولار |
| تكاليف الموظفين | 15.7 مليون دولار |
تكاليف التجارب السريرية
بلغ إجمالي نفقات التجارب السريرية لعلاجات Taysha الجينية في عام 2023 حوالي 62.3 مليون دولار، تغطي العديد من برامج العلاج الجيني الجارية.
- محاكمات المرحلة 1/2: 28.5 مليون دولار
- محاكمات المرحلة 2: 33.8 مليون دولار
صيانة الملكية الفكرية
أنفقت الشركة 4.2 مليون دولار على حماية الملكية الفكرية وصيانة براءات الاختراع في عام 2023.
عمليات الامتثال والموافقة التنظيمية
قدرت تكاليف الامتثال التنظيمي لعام 2023 بمبلغ 7.6 مليون دولار، بما في ذلك التفاعل وإعداد التقديم من قبل إدارة الغذاء والدواء.
| مكونات الامتثال التنظيمي | التكلفة |
|---|---|
| إعداد تقرير إدارة الغذاء والدواء | 3.4 مليون دولار |
| الاستشارات التنظيمية | 2.1 مليون دولار |
| وثائق الامتثال | 2.1 مليون دولار |
التصنيع وتطوير التكنولوجيا
وصلت نفقات التصنيع وتطوير التكنولوجيا لعام 2023 إلى 42.7 مليون دولار، مع التركيز على قدرات إنتاج العلاج الجيني.
- البنية التحتية للتصنيع: 22.3 مليون دولار
- تطوير منصة التكنولوجيا: 20.4 مليون دولار
إجمالي هيكل التكلفة لعام 2023: 213.3 مليون دولار
Taysha Gene Therapies، Inc. (TSHA) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات
المدفوعات المحتملة من الشراكات الصيدلانية
اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تمتلك Taysha Gene Therapies مدفوعات بارزة محتملة منظمة مع شركاء الأدوية الرئيسيين:
| شريك | مدفوعات المعالم المحتملة | المنطقة العلاجية |
|---|---|---|
| تاكيدا للأدوية | ما يصل إلى 255 مليون دولار | أمراض وراثية نادرة |
| يو تي ساوث وسترن | ما يصل إلى 80 مليون دولار | اضطرابات التنكس العصبي |
اتفاقيات ترخيص المنتجات المستقبلية
تشمل مقاييس اتفاقية الترخيص الحالية ما يلي:
- إجمالي إيرادات الترخيص المحتملة: 335 مليون دولار
- معدلات الإتاوة المحتملة: 8-12٪ على صافي المبيعات
- حقوق الترخيص الحصرية لمنصات العلاج الجيني المتعددة
مبيعات المنتجات المتوقعة للعلاجات الجينية المعتمدة
الإيرادات المتوقعة المحتملة للعلاج الجيني الرئيسي:
| العلاج | إمكانات السوق السنوية المقدرة | مؤشر الهدف |
|---|---|---|
| TSHA-102 | 75-100 مليون دولار | اعتلال الأعصاب المحوري العملاق |
| TSHA-120 | 50-75 مليون دولار | مرض CLN1 |
المنح البحثية والتمويل الحكومي
مصادر تمويل الأبحاث اعتبارًا من عام 2023:
- منح المعاهد الوطنية للصحة: 3.2 مليون دولار
- منح أبحاث الأمراض النادرة: 1.5 مليون دولار
- إجمالي تمويل البحوث الحكومية: 4.7 مليون دولار
التعاون الاستراتيجي والاستثمارات المحتملة
مقاييس الاستثمار والتعاون:
| نوع التعاون | قيمة الاستثمار المحتملة | التركيز الاستراتيجي |
|---|---|---|
| رأس المال الاستثماري | 45 مليون دولار | توسيع منصة العلاج الجيني |
| الشراكات الصيدلانية | 100-150 مليون دولار | التطوير السريري |
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.