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Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour] |

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Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) Bundle
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) est à la pointe de la médecine génétique révolutionnaire, pionnier des traitements transformateurs pour des troubles neurologiques rares qui ont longtemps remis en question la science médicale. En tirant parti des technologies de thérapie génique de pointe et d'un modèle commercial innovant, cette entreprise de biotechnologie redéfinit la médecine de précision, offrant de l'espoir aux patients souffrant de conditions génétiques qui étaient auparavant considérées comme non traitables. Leur approche unique combine l'expertise scientifique, les partenariats stratégiques et un engagement incessant à développer des thérapies curatives uniques qui pourraient fondamentalement changer le paysage du traitement des troubles génétiques.
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: partenariats clés
Établissements de recherche universitaire
Taysha Gene Therapies a établi des partenariats clés avec les établissements de recherche académiques suivants:
Institution | Focus de la collaboration | Année établie |
---|---|---|
Université du Texas Southwestern Medical Center | Recherche et développement de la thérapie génique | 2019 |
Hôpital pour enfants à l'échelle nationale | Recherche de maladies génétiques rares | 2020 |
Partenariats des entreprises pharmaceutiques
Taysha a des collaborations stratégiques avec des sociétés pharmaceutiques pour des essais cliniques et une commercialisation potentielle:
- Takeda Pharmaceutical Company
- Biogen Inc.
- Biosciences neurocrines
Organisations de fabrication de contrats
Partenaire CMO | Capacités de fabrication | Valeur du contrat |
---|---|---|
Solutions pharmatriques catalennes | Fabrication vectorielle AAV | 12,5 millions de dollars (2022) |
Groupe Lonza | Production de thérapie génique | 8,3 millions de dollars (2023) |
Partenariats de plaidoyer avec les patients atteints de maladies rares
- Tay-Sachs nationaux & Association des maladies alliées
- Nord (Organisation nationale des troubles rares)
- Gènes mondiaux
Investisseurs stratégiques
Investisseur | Montant d'investissement | Année |
---|---|---|
Conseillers perceptifs | 95 millions de dollars | 2021 |
Investissements Franklin Templeton | 45 millions de dollars | 2022 |
Investissements totaux de partenariat à partir de 2024: 153,8 millions de dollars
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: activités clés
Développer des thérapies géniques pour les troubles neurologiques et génétiques rares
En 2024, les thérapies géniques Taysha se concentrent sur le développement des thérapies géniques pour les troubles spécifiques suivants:
Catégorie de troubles | Nombre de programmes | Étape de développement |
---|---|---|
Troubles neurologiques rares | 9 | Préclinique / clinique |
Troubles génétiques | 5 | Préclinique / clinique |
Effectuer des recherches précliniques et cliniques
Détails de l'investissement et des essais cliniques de la recherche:
- Dépenses annuelles de R&D: 78,4 millions de dollars (2023 Exercice)
- Essais cliniques actifs: 6 programmes en cours
- Sites d'essai cliniques: 12 centres de recherche à travers les États-Unis
Plateformes technologiques de la thérapie génique avancées
Plate-forme technologique | Caractéristiques uniques | Statut de brevet |
---|---|---|
Thérapie génique basée sur l'AAV | Ingénierie de capside propriétaire | 7 familles de brevets |
Plateforme de ciblage d'ARN | Modification génétique de précision | 4 familles de brevets |
Sécuriser les approbations réglementaires
- Interactions de la FDA: 14 réunions officielles en 2023
- Demandes d'enquête sur le médicament nouveau (IND): 3 soumis
- Des désignations de médicaments orphelins: 5 désignations actuelles
Gestion de la propriété intellectuelle et du portefeuille de brevets
Métriques de la propriété intellectuelle:
Catégorie IP | Nombre total | Couverture géographique |
---|---|---|
Brevets accordés | 22 | États-Unis, Europe, Japon |
Demandes de brevet en instance | 35 | Juridictions internationales |
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Ressources clés
Plateformes de technologie de thérapie génique propriétaire
Les thérapies géniques de Taysha exploitent plusieurs plateformes de thérapie génique, notamment:
- Technologies de transfert de gènes basées sur l'AAV
- Plate-forme de régulation des gènes de traceur
- Technologies d'ingénierie de capside optimisées
Plate-forme technologique | Caractéristiques clés | Statut de développement |
---|---|---|
Transfert de gène AAV | Technologie vectorielle virale adéno-associée | Plusieurs programmes en étapes précliniques / cliniques |
Plate-forme de traceur | Régulation des gènes spécifiques aux tissus | Technologie propriétaire en développement |
Expertise scientifique dans les troubles génétiques rares
Taysha maintient Expertise spécialisée dans les troubles génétiques neurologiques rares.
- Concentrez-vous sur les conditions neurologiques pédiatriques
- Expertise dans les mécanismes de maladies génétiques
- Réseaux de recherche collaborative
Installations de recherche et de développement
Situé à Dallas, au Texas, avec une infrastructure de recherche dédiée.
Type d'installation | Caractéristiques |
---|---|
Laboratoire de recherche | Environ 35 000 pieds carrés |
Investissement en R&D | 48,7 millions de dollars (2022 Exercice) |
Propriété intellectuelle et portefeuille de brevets
Stratégie IP complète couvrant les technologies de thérapie génique.
- 26 brevets délivrés en 2023
- Plusieurs demandes de brevet en attente
- Accords de licence exclusifs avec des établissements universitaires
Équipe de gestion expérimentée
Poste de direction | Nom | Expertise clé |
---|---|---|
PDG | Dr Sanjay Keswani | Leadership de la biotechnologie |
Chef scientifique | Dr Tamas Szabo | Recherche sur la thérapie génique |
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur
Traitements curatifs potentiels pour les maladies génétiques rares
En 2024, les thérapies géniques Taysha se concentrent sur le développement des thérapies géniques pour 15 maladies génétiques rares, avec 7 programmes actuellement en développement clinique.
Catégorie de maladie | Nombre de programmes | Étape clinique |
---|---|---|
Troubles neurologiques rares | 7 | Phase 1/2 |
Conditions génétiques pédiatriques | 5 | Préclinique |
Approches innovantes de thérapie génique ciblant les besoins médicaux non satisfaits
La plate-forme de thérapie génique propriétaire de Taysha permet le développement de traitements transformateurs.
- Investissement total de R&D en 2023: 68,4 millions de dollars
- 15 programmes uniques de thérapie génique en développement
- Technologies de transfert de gènes avancées basées sur l'AAV
Médecine de précision ciblant des mutations génétiques spécifiques
Type de mutation | Maladies ciblées | Approche thérapeutique |
---|---|---|
Défauts génétiques | Gangliosise GM2 | Thérapie de remplacement des gènes |
Mutations neurologiques | Syndrome de Rett | Modification du gène |
Potentiel pour améliorer la qualité de vie des patients
Programmes cliniques ciblant les troubles génétiques graves avec des besoins médicaux non satisfaits.
- Concentrez-vous sur les conditions neurologiques pédiatriques
- Potentiel de traitements transformateurs à dose unique
- Viser à prévenir la progression de la maladie
Solutions thérapeutiques transformatrices pour les troubles neurologiques
Pipeline complet traitant des conditions neurologiques complexes.
Trouble | État du programme | Impact potentiel du patient |
---|---|---|
Syndrome de Dravet | Développement clinique | Réduction potentielle des crises |
Syndrome de Rett | Recherche préclinique | Amélioration potentielle de la fonction neurologique |
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients
Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares
Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques de Taysha maintiennent un engagement direct avec environ 17 groupes de plaidoyer de patients atteints de maladies génétiques rares. La sensibilisation des patients comprend:
- Communication ciblée avec 3 200 familles de patients atteints de maladies rares
- Interactions de plate-forme numérique avec les réseaux de soutien aux maladies rares
- Forums de la communauté des patients virtuels
Partenariats de recherche collaborative
Type de partenariat | Nombre de partenariats | Focus de recherche |
---|---|---|
Institutions universitaires | 8 | Troubles neurologiques génétiques |
Hôpitaux de recherche | 5 | Conditions génétiques pédiatriques rares |
Centres de recherche biotechnologiques | 3 | Développement de la thérapie génique |
Programmes de soutien aux patients et d'éducation
Taysha Gene Therapies fournit un soutien complet aux patients à travers:
- Services de conseil génétique pour 42 familles de patients
- Ressources éducatives en ligne pour 1 200 patients atteints de maladies rares
- Programmes de consultation d'aide financière
Communication régulière avec les prestataires de soins de santé
Canal de communication | Fréquence | Public cible |
---|---|---|
Symposium médical | Trimestriel | 250 spécialistes de la neurogénétique |
Webinaires cliniques | Mensuel | 500 neurologues pédiatriques |
Mises à jour de la recherche | Bimensuel | 175 professionnels de la recherche génétique |
Rapports d'essais cliniques transparents
Métriques de transparence des essais cliniques pour 2023:
- Publié 6 rapports complets d'essais cliniques
- Enregistré 4 essais cliniques en cours sur ClinicalTrials.gov
- Évaluation de transparence des données de 92%
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: canaux
Communications médicales directes avec des spécialistes
Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques Taysha maintiennent des canaux de communication directs avec environ 127 spécialistes de la maladie génétique rares à travers les États-Unis.
Méthode de communication | Fréquence | Spécialistes de la cible |
---|---|---|
Disposition directe de la sensibilisation par e-mail | Trimestriel | Spécialistes neurogénétiques |
Consultations virtuelles individuelles | Mensuel | Chercheurs à maladies rares |
Conférences scientifiques et symposiums médicaux
En 2023, Taysha a participé à 14 conférences médicales internationales avec Présentation directe de la recherche sur la thérapie génique.
- Société américaine de gène & Conférence de thérapie cellulaire
- Symposium international de recherche sur les maladies rares
- Sommet de l'innovation des troubles neurologiques
Processus de soumission réglementaire
Taysha a soumis 3 demandes d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND) à la FDA en 2023, en utilisant des canaux de communication réglementaires directs.
Agence de réglementation | Type de soumission | Nombre de soumissions |
---|---|---|
FDA | Applications IND | 3 |
Ema | Approbations des essais cliniques | 2 |
Partenariats avec les centres de traitement des maladies rares
En décembre 2023, Taysha a établi des partenariats avec 22 centres de traitement de maladies rares spécialisées à travers l'Amérique du Nord.
- Collaborations du réseau hospitalier pour enfants
- Centres de recherche médicale académique
- Cliniques spécialisées des troubles génétiques
Plateformes numériques pour les informations sur les patients et les médecins
Taysha maintient une plate-forme numérique complète avec 47 582 utilisateurs de médecins enregistrés au quatrième trimestre 2023.
Fonctionnalité de plate-forme numérique | Engagement des utilisateurs | Utilisateurs actifs mensuels |
---|---|---|
Base de données de recherche | Accès au médecin | 12,394 |
Portail d'informations sur les essais cliniques | Interaction des patients / médecins | 8,762 |
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle
Patients souffrant de troubles neurologiques génétiques rares
Taysha Gene Therapies se concentre sur Troubles neurologiques génétiques rares spécifiques affectant les populations pédiatriques.
Catégorie de troubles | Population estimée des patients | Target les conditions génétiques |
---|---|---|
Troubles génétiques neurologiques rares | Environ 7 000 patients | Gangliosidose GM2, maladie CLN1, syndrome de Rett |
Spécialistes de la neurologie pédiatrique
Segment de clientèle clé pour les interventions avancées de thérapie génétique.
- Aux États-Unis, environ 3 200 neurologues pédiatriques
- Spécialisé dans les conditions neurologiques génétiques rares
- Budget de recherche annuel: 125 millions de dollars
Centres de traitement des maladies rares
Type de centre de traitement | Numéro aux États-Unis | Budget annuel de thérapie génétique |
---|---|---|
Centres de maladies rares spécialisées | 87 centres | 342 millions de dollars |
Professionnels du conseil génétique
Segment professionnel cible pour la consultation en thérapie génétique.
- Conseillers génétiques totaux: 5 400 à l'échelle nationale
- Salaire annuel médian: 86 470 $
- Taux de croissance projeté: 18% d'ici 2030
Institutions de recherche
Type d'institution | Nombre d'institutions actives | Financement de la recherche annuelle |
---|---|---|
Centres de recherche universitaires | 129 | 1,2 milliard de dollars |
Laboratoires de recherche génétique financés par les NIH | 76 | 780 millions de dollars |
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts
Dépenses de recherche et développement approfondies
Pour l'exercice 2023, Taysha Gene Therapies a déclaré des dépenses de R&D de 98,5 millions de dollars. L'objectif de recherche de l'entreprise couvre de multiples troubles génétiques avec un investissement important dans le développement de la thérapie génique.
Catégorie de dépenses de R&D | Montant (2023) |
---|---|
Recherche préclinique | 35,2 millions de dollars |
Développement clinique | 47,6 millions de dollars |
Frais de personnel | 15,7 millions de dollars |
Coût des essais cliniques
Les dépenses des essais cliniques pour les thérapies géniques de Taysha en 2023 ont totalisé environ 62,3 millions de dollars, couvrant plusieurs programmes de thérapie génique en cours.
- Essais de phase 1/2: 28,5 millions de dollars
- Essais de phase 2: 33,8 millions de dollars
Maintenance de la propriété intellectuelle
La société a dépensé 4,2 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets en 2023.
Processus de conformité et d'approbation réglementaires
Les coûts de conformité réglementaire pour 2023 ont été estimés à 7,6 millions de dollars, y compris l'interaction de la FDA et la préparation de soumission.
Composants de conformité réglementaire | Coût |
---|---|
Préparation de la soumission de la FDA | 3,4 millions de dollars |
Conseil réglementaire | 2,1 millions de dollars |
Documentation de conformité | 2,1 millions de dollars |
Fabrication et développement technologique
Les frais de fabrication et de développement technologique pour 2023 ont atteint 42,7 millions de dollars, en se concentrant sur les capacités de production de thérapie génique.
- Infrastructure de fabrication: 22,3 millions de dollars
- Développement de la plate-forme technologique: 20,4 millions de dollars
Structure totale des coûts pour 2023: 213,3 millions de dollars
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus
Paiements de jalons potentiels provenant de partenariats pharmaceutiques
Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques Taysha ont des paiements de jalons potentiels structurés avec des partenaires pharmaceutiques clés:
Partenaire | Paiements de jalons potentiels | Zone thérapeutique |
---|---|---|
Takeda Pharmaceutique | Jusqu'à 255 millions de dollars | Maladies génétiques rares |
UT Southwestern | Jusqu'à 80 millions de dollars | Troubles neurodégénératifs |
De futurs accords de licence de produit
Les mesures actuelles de l'accord de licence comprennent:
- Revenus de licence potentielle totale: 335 millions de dollars
- Taux de redevance potentiels: 8-12% sur les ventes nettes
- Droits de licence exclusifs pour plusieurs plateformes de thérapie génique
Ventes de produits prévus des thérapies géniques approuvées
Potentiel des revenus projetés pour les candidats en thérapie génique principale:
Thérapie | Potentiel du marché annuel estimé | Indication cible |
---|---|---|
TSHA-102 | 75 à 100 millions de dollars | Neuropathie axonale géante |
TSHA-120 | 50-75 millions de dollars | Maladie CLN1 |
Subventions de recherche et financement gouvernemental
Sources de financement de la recherche en 2023:
- Concessions des National Institutes of Health (NIH): 3,2 millions de dollars
- Concessions de recherche sur les maladies rares: 1,5 million de dollars
- Financement total de la recherche gouvernementale: 4,7 millions de dollars
Collaborations stratégiques potentielles et investissements
Investissement et collaboration Mesures:
Type de collaboration | Valeur d'investissement potentielle | Focus stratégique |
---|---|---|
Capital-risque | 45 millions de dollars | Extension de la plate-forme de thérapie génique |
Partenariats pharmaceutiques | 100 à 150 millions de dollars | Développement clinique |
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