Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) Business Model Canvas

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) Business Model Canvas

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Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) est à la pointe de la médecine génétique révolutionnaire, pionnier des traitements transformateurs pour des troubles neurologiques rares qui ont longtemps remis en question la science médicale. En tirant parti des technologies de thérapie génique de pointe et d'un modèle commercial innovant, cette entreprise de biotechnologie redéfinit la médecine de précision, offrant de l'espoir aux patients souffrant de conditions génétiques qui étaient auparavant considérées comme non traitables. Leur approche unique combine l'expertise scientifique, les partenariats stratégiques et un engagement incessant à développer des thérapies curatives uniques qui pourraient fondamentalement changer le paysage du traitement des troubles génétiques.


Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Établissements de recherche universitaire

Taysha Gene Therapies a établi des partenariats clés avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution Focus de la collaboration Année établie
Université du Texas Southwestern Medical Center Recherche et développement de la thérapie génique 2019
Hôpital pour enfants à l'échelle nationale Recherche de maladies génétiques rares 2020

Partenariats des entreprises pharmaceutiques

Taysha a des collaborations stratégiques avec des sociétés pharmaceutiques pour des essais cliniques et une commercialisation potentielle:

  • Takeda Pharmaceutical Company
  • Biogen Inc.
  • Biosciences neurocrines

Organisations de fabrication de contrats

Partenaire CMO Capacités de fabrication Valeur du contrat
Solutions pharmatriques catalennes Fabrication vectorielle AAV 12,5 millions de dollars (2022)
Groupe Lonza Production de thérapie génique 8,3 millions de dollars (2023)

Partenariats de plaidoyer avec les patients atteints de maladies rares

  • Tay-Sachs nationaux & Association des maladies alliées
  • Nord (Organisation nationale des troubles rares)
  • Gènes mondiaux

Investisseurs stratégiques

Investisseur Montant d'investissement Année
Conseillers perceptifs 95 millions de dollars 2021
Investissements Franklin Templeton 45 millions de dollars 2022

Investissements totaux de partenariat à partir de 2024: 153,8 millions de dollars


Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: activités clés

Développer des thérapies géniques pour les troubles neurologiques et génétiques rares

En 2024, les thérapies géniques Taysha se concentrent sur le développement des thérapies géniques pour les troubles spécifiques suivants:

Catégorie de troubles Nombre de programmes Étape de développement
Troubles neurologiques rares 9 Préclinique / clinique
Troubles génétiques 5 Préclinique / clinique

Effectuer des recherches précliniques et cliniques

Détails de l'investissement et des essais cliniques de la recherche:

  • Dépenses annuelles de R&D: 78,4 millions de dollars (2023 Exercice)
  • Essais cliniques actifs: 6 programmes en cours
  • Sites d'essai cliniques: 12 centres de recherche à travers les États-Unis

Plateformes technologiques de la thérapie génique avancées

Plate-forme technologique Caractéristiques uniques Statut de brevet
Thérapie génique basée sur l'AAV Ingénierie de capside propriétaire 7 familles de brevets
Plateforme de ciblage d'ARN Modification génétique de précision 4 familles de brevets

Sécuriser les approbations réglementaires

  • Interactions de la FDA: 14 réunions officielles en 2023
  • Demandes d'enquête sur le médicament nouveau (IND): 3 soumis
  • Des désignations de médicaments orphelins: 5 désignations actuelles

Gestion de la propriété intellectuelle et du portefeuille de brevets

Métriques de la propriété intellectuelle:

Catégorie IP Nombre total Couverture géographique
Brevets accordés 22 États-Unis, Europe, Japon
Demandes de brevet en instance 35 Juridictions internationales

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Plateformes de technologie de thérapie génique propriétaire

Les thérapies géniques de Taysha exploitent plusieurs plateformes de thérapie génique, notamment:

  • Technologies de transfert de gènes basées sur l'AAV
  • Plate-forme de régulation des gènes de traceur
  • Technologies d'ingénierie de capside optimisées
Plate-forme technologique Caractéristiques clés Statut de développement
Transfert de gène AAV Technologie vectorielle virale adéno-associée Plusieurs programmes en étapes précliniques / cliniques
Plate-forme de traceur Régulation des gènes spécifiques aux tissus Technologie propriétaire en développement

Expertise scientifique dans les troubles génétiques rares

Taysha maintient Expertise spécialisée dans les troubles génétiques neurologiques rares.

  • Concentrez-vous sur les conditions neurologiques pédiatriques
  • Expertise dans les mécanismes de maladies génétiques
  • Réseaux de recherche collaborative

Installations de recherche et de développement

Situé à Dallas, au Texas, avec une infrastructure de recherche dédiée.

Type d'installation Caractéristiques
Laboratoire de recherche Environ 35 000 pieds carrés
Investissement en R&D 48,7 millions de dollars (2022 Exercice)

Propriété intellectuelle et portefeuille de brevets

Stratégie IP complète couvrant les technologies de thérapie génique.

  • 26 brevets délivrés en 2023
  • Plusieurs demandes de brevet en attente
  • Accords de licence exclusifs avec des établissements universitaires

Équipe de gestion expérimentée

Poste de direction Nom Expertise clé
PDG Dr Sanjay Keswani Leadership de la biotechnologie
Chef scientifique Dr Tamas Szabo Recherche sur la thérapie génique

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements curatifs potentiels pour les maladies génétiques rares

En 2024, les thérapies géniques Taysha se concentrent sur le développement des thérapies géniques pour 15 maladies génétiques rares, avec 7 programmes actuellement en développement clinique.

Catégorie de maladie Nombre de programmes Étape clinique
Troubles neurologiques rares 7 Phase 1/2
Conditions génétiques pédiatriques 5 Préclinique

Approches innovantes de thérapie génique ciblant les besoins médicaux non satisfaits

La plate-forme de thérapie génique propriétaire de Taysha permet le développement de traitements transformateurs.

  • Investissement total de R&D en 2023: 68,4 millions de dollars
  • 15 programmes uniques de thérapie génique en développement
  • Technologies de transfert de gènes avancées basées sur l'AAV

Médecine de précision ciblant des mutations génétiques spécifiques

Type de mutation Maladies ciblées Approche thérapeutique
Défauts génétiques Gangliosise GM2 Thérapie de remplacement des gènes
Mutations neurologiques Syndrome de Rett Modification du gène

Potentiel pour améliorer la qualité de vie des patients

Programmes cliniques ciblant les troubles génétiques graves avec des besoins médicaux non satisfaits.

  • Concentrez-vous sur les conditions neurologiques pédiatriques
  • Potentiel de traitements transformateurs à dose unique
  • Viser à prévenir la progression de la maladie

Solutions thérapeutiques transformatrices pour les troubles neurologiques

Pipeline complet traitant des conditions neurologiques complexes.

Trouble État du programme Impact potentiel du patient
Syndrome de Dravet Développement clinique Réduction potentielle des crises
Syndrome de Rett Recherche préclinique Amélioration potentielle de la fonction neurologique

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques de Taysha maintiennent un engagement direct avec environ 17 groupes de plaidoyer de patients atteints de maladies génétiques rares. La sensibilisation des patients comprend:

  • Communication ciblée avec 3 200 familles de patients atteints de maladies rares
  • Interactions de plate-forme numérique avec les réseaux de soutien aux maladies rares
  • Forums de la communauté des patients virtuels

Partenariats de recherche collaborative

Type de partenariat Nombre de partenariats Focus de recherche
Institutions universitaires 8 Troubles neurologiques génétiques
Hôpitaux de recherche 5 Conditions génétiques pédiatriques rares
Centres de recherche biotechnologiques 3 Développement de la thérapie génique

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Taysha Gene Therapies fournit un soutien complet aux patients à travers:

  • Services de conseil génétique pour 42 familles de patients
  • Ressources éducatives en ligne pour 1 200 patients atteints de maladies rares
  • Programmes de consultation d'aide financière

Communication régulière avec les prestataires de soins de santé

Canal de communication Fréquence Public cible
Symposium médical Trimestriel 250 spécialistes de la neurogénétique
Webinaires cliniques Mensuel 500 neurologues pédiatriques
Mises à jour de la recherche Bimensuel 175 professionnels de la recherche génétique

Rapports d'essais cliniques transparents

Métriques de transparence des essais cliniques pour 2023:

  • Publié 6 rapports complets d'essais cliniques
  • Enregistré 4 essais cliniques en cours sur ClinicalTrials.gov
  • Évaluation de transparence des données de 92%

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: canaux

Communications médicales directes avec des spécialistes

Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques Taysha maintiennent des canaux de communication directs avec environ 127 spécialistes de la maladie génétique rares à travers les États-Unis.

Méthode de communication Fréquence Spécialistes de la cible
Disposition directe de la sensibilisation par e-mail Trimestriel Spécialistes neurogénétiques
Consultations virtuelles individuelles Mensuel Chercheurs à maladies rares

Conférences scientifiques et symposiums médicaux

En 2023, Taysha a participé à 14 conférences médicales internationales avec Présentation directe de la recherche sur la thérapie génique.

  • Société américaine de gène & Conférence de thérapie cellulaire
  • Symposium international de recherche sur les maladies rares
  • Sommet de l'innovation des troubles neurologiques

Processus de soumission réglementaire

Taysha a soumis 3 demandes d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND) à la FDA en 2023, en utilisant des canaux de communication réglementaires directs.

Agence de réglementation Type de soumission Nombre de soumissions
FDA Applications IND 3
Ema Approbations des essais cliniques 2

Partenariats avec les centres de traitement des maladies rares

En décembre 2023, Taysha a établi des partenariats avec 22 centres de traitement de maladies rares spécialisées à travers l'Amérique du Nord.

  • Collaborations du réseau hospitalier pour enfants
  • Centres de recherche médicale académique
  • Cliniques spécialisées des troubles génétiques

Plateformes numériques pour les informations sur les patients et les médecins

Taysha maintient une plate-forme numérique complète avec 47 582 utilisateurs de médecins enregistrés au quatrième trimestre 2023.

Fonctionnalité de plate-forme numérique Engagement des utilisateurs Utilisateurs actifs mensuels
Base de données de recherche Accès au médecin 12,394
Portail d'informations sur les essais cliniques Interaction des patients / médecins 8,762

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles neurologiques génétiques rares

Taysha Gene Therapies se concentre sur Troubles neurologiques génétiques rares spécifiques affectant les populations pédiatriques.

Catégorie de troubles Population estimée des patients Target les conditions génétiques
Troubles génétiques neurologiques rares Environ 7 000 patients Gangliosidose GM2, maladie CLN1, syndrome de Rett

Spécialistes de la neurologie pédiatrique

Segment de clientèle clé pour les interventions avancées de thérapie génétique.

  • Aux États-Unis, environ 3 200 neurologues pédiatriques
  • Spécialisé dans les conditions neurologiques génétiques rares
  • Budget de recherche annuel: 125 millions de dollars

Centres de traitement des maladies rares

Type de centre de traitement Numéro aux États-Unis Budget annuel de thérapie génétique
Centres de maladies rares spécialisées 87 centres 342 millions de dollars

Professionnels du conseil génétique

Segment professionnel cible pour la consultation en thérapie génétique.

  • Conseillers génétiques totaux: 5 400 à l'échelle nationale
  • Salaire annuel médian: 86 470 $
  • Taux de croissance projeté: 18% d'ici 2030

Institutions de recherche

Type d'institution Nombre d'institutions actives Financement de la recherche annuelle
Centres de recherche universitaires 129 1,2 milliard de dollars
Laboratoires de recherche génétique financés par les NIH 76 780 millions de dollars

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2023, Taysha Gene Therapies a déclaré des dépenses de R&D de 98,5 millions de dollars. L'objectif de recherche de l'entreprise couvre de multiples troubles génétiques avec un investissement important dans le développement de la thérapie génique.

Catégorie de dépenses de R&D Montant (2023)
Recherche préclinique 35,2 millions de dollars
Développement clinique 47,6 millions de dollars
Frais de personnel 15,7 millions de dollars

Coût des essais cliniques

Les dépenses des essais cliniques pour les thérapies géniques de Taysha en 2023 ont totalisé environ 62,3 millions de dollars, couvrant plusieurs programmes de thérapie génique en cours.

  • Essais de phase 1/2: 28,5 millions de dollars
  • Essais de phase 2: 33,8 millions de dollars

Maintenance de la propriété intellectuelle

La société a dépensé 4,2 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets en 2023.

Processus de conformité et d'approbation réglementaires

Les coûts de conformité réglementaire pour 2023 ont été estimés à 7,6 millions de dollars, y compris l'interaction de la FDA et la préparation de soumission.

Composants de conformité réglementaire Coût
Préparation de la soumission de la FDA 3,4 millions de dollars
Conseil réglementaire 2,1 millions de dollars
Documentation de conformité 2,1 millions de dollars

Fabrication et développement technologique

Les frais de fabrication et de développement technologique pour 2023 ont atteint 42,7 millions de dollars, en se concentrant sur les capacités de production de thérapie génique.

  • Infrastructure de fabrication: 22,3 millions de dollars
  • Développement de la plate-forme technologique: 20,4 millions de dollars

Structure totale des coûts pour 2023: 213,3 millions de dollars


Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Paiements de jalons potentiels provenant de partenariats pharmaceutiques

Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques Taysha ont des paiements de jalons potentiels structurés avec des partenaires pharmaceutiques clés:

Partenaire Paiements de jalons potentiels Zone thérapeutique
Takeda Pharmaceutique Jusqu'à 255 millions de dollars Maladies génétiques rares
UT Southwestern Jusqu'à 80 millions de dollars Troubles neurodégénératifs

De futurs accords de licence de produit

Les mesures actuelles de l'accord de licence comprennent:

  • Revenus de licence potentielle totale: 335 millions de dollars
  • Taux de redevance potentiels: 8-12% sur les ventes nettes
  • Droits de licence exclusifs pour plusieurs plateformes de thérapie génique

Ventes de produits prévus des thérapies géniques approuvées

Potentiel des revenus projetés pour les candidats en thérapie génique principale:

Thérapie Potentiel du marché annuel estimé Indication cible
TSHA-102 75 à 100 millions de dollars Neuropathie axonale géante
TSHA-120 50-75 millions de dollars Maladie CLN1

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Sources de financement de la recherche en 2023:

  • Concessions des National Institutes of Health (NIH): 3,2 millions de dollars
  • Concessions de recherche sur les maladies rares: 1,5 million de dollars
  • Financement total de la recherche gouvernementale: 4,7 millions de dollars

Collaborations stratégiques potentielles et investissements

Investissement et collaboration Mesures:

Type de collaboration Valeur d'investissement potentielle Focus stratégique
Capital-risque 45 millions de dollars Extension de la plate-forme de thérapie génique
Partenariats pharmaceutiques 100 à 150 millions de dollars Développement clinique

Disclaimer

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