Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA): Modelo de negocios Canvas [enero-2025 actualizado]

En el reino de vanguardia de la terapéutica cardíaca genética, Tenaya Therapeutics surge como un faro de esperanza, pionero en soluciones de medicina de precisión transformadora que prometen revolucionar el tratamiento de enfermedades cardíacas complejas. Al aprovechar las tecnologías avanzadas de ingeniería genética y las colaboraciones estratégicas con líderes de la industria como Roche, esta innovadora compañía de biotecnología está desarrollando terapias innovadoras que se dirigen a mutaciones genéticas específicas, ofreciendo enfoques de tratamiento personalizados para pacientes con condiciones genéticas cardíacas previamente no para que no sean las condiciones genéticas cardíacas. Su lienzo de modelo de negocio integral revela una estrategia sofisticada preparada para remodelar la medicina cardiovascular a través de intervenciones dirigidas y científicamente rigurosas que podrían desbloquear nuevas vías para la curación.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Colaboración estratégica con Roche para la investigación genética de enfermedades cardíacas

En enero de 2023, Tenaya Therapeutics anunció una colaboración estratégica con Roche centrada en el desarrollo de terapias genéticas de enfermedades cardíacas. Los detalles clave de la asociación incluyen:

Aspecto de asociación	Detalles específicos
Enfoque de colaboración	Investigación de enfermedades cardíacas genéticas y desarrollo terapéutico
Términos financieros	$ 65 millones de pago por adelantado de Roche a Tenaya
Pagos potenciales de hitos	Hasta $ 700 millones basados ​​en logros de investigación y desarrollo

Asociación con centros médicos académicos para ensayos clínicos

Tenaya Therapeutics ha establecido asociaciones de ensayos clínicos con múltiples centros médicos académicos:

• Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford
• Universidad de California, San Francisco
• Escuela de Medicina de Harvard
• Centro médico de la Universidad Johns Hopkins

Colaboración con instituciones de investigación farmacéutica

Institución de investigación	Enfoque de colaboración	Año establecido
Asociación Americana del Corazón	Investigación genética cardiovascular	2022
Institutos Nacionales de Salud	Desarrollo terapéutico de la enfermedad genética	2021

Posibles asociaciones con laboratorios de pruebas genéticas

Tenaya está explorando asociaciones con laboratorios de pruebas genéticas para avanzar en los enfoques de medicina de precisión:

• Invitae Corporation
• Salud genómica
• 23 y

Valor potencial de asociación total: Aproximadamente $ 765 millones en colaboraciones actuales y potenciales a partir de 2024.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocios: actividades clave

Investigación y desarrollo de terapias genéticas de precisión

Tenaya Therapeutics se centra en desarrollar terapias genéticas de precisión con una inversión total de I + D de $ 83.4 millones a partir del año fiscal 2023. La compañía mantiene 3 plataformas de investigación de terapia genética distintas dirigidas a enfermedades genéticas cardíacas.

Área de enfoque de I + D	Inversión ($ m)	Etapa de investigación
Terapias cardíacas genéticas	42.6	Preclínico/fase 1
Tecnologías de edición de genes	25.8	Fase de descubrimiento
Orientación molecular	15.0	Investigación traslacional

Realización de ensayos clínicos avanzados para los tratamientos de enfermedades cardíacas

Las actividades de ensayos clínicos abarcan múltiples estudios continuos con gastos actuales de $ 47.2 millones en 2023. La compañía tiene 2 programas primarios de etapa clínica en desarrollo.

• TDN-001: ensayo clínico de miocardiopatía genética
• TDN-002: Estudio de intervención genética de insuficiencia cardíaca

Desarrollo de productos de terapia génica

Tenaya mantiene 3 tuberías distintas de desarrollo de productos de terapia génica con costos totales de desarrollo de productos de $ 62.7 millones en 2023.

Tubería de productos	Etapa de desarrollo	Inversión proyectada
Terapia génica cardíaca	Preclínico	$ 28.3M
Plataforma de intervención genética	Descubrimiento	$ 19.5M
Terapia de orientación molecular	Investigación	$ 14.9m

Investigación molecular y celular

La investigación se centra en las condiciones cardíacas genéticas con un equipo de investigación dedicado de 42 científicos y un presupuesto de investigación anual de $ 35.6 millones.

Medicina traslacional e innovación terapéutica

La compañía invirtió $ 22.1 millones en investigación de medicina traslacional, dirigida a 4 mecanismos específicos de enfermedad genética cardíaca en 2023.

• Identificación de mutación genética
• Técnicas de reprogramación celular
• Orientación molecular avanzada
• Desarrollo terapéutico de precisión

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocios: recursos clave

Tecnologías avanzadas de ingeniería genética

Therapeutics de Tenaya se ha desarrollado 3 tecnologías genéticas patentadas dirigido a la enfermedad cardíaca:

• Plataforma de terapia génica para enfermedades cardíacas genéticas
• Plataforma de terapia celular para regeneración cardíaca
• Plataforma de molécula pequeña para trastornos cardíacos genéticos

Plataformas de terapia génica patentadas

Plataforma	Tipo de tecnología	Condición objetivo
TNYA-001	Terapia génica AAV	Trastornos del músculo cardíaco genético
TNYA-002	Regeneración celular	Insuficiencia cardiaca
TNYA-003	Intervención de molécula pequeña	Mutaciones genéticas cardíacas

Equipo de investigación y desarrollo especializado

Composición del personal de investigación:

• Personal total de I + D: 68 empleados
• Investigadores de doctorado: 42
• Especialistas en ingeniería genética: 26

Cartera de propiedades intelectuales

Categoría de IP	Número de patentes	Estado de patente
Tecnologías de terapia génica	12	Otorgada
Métodos de regeneración celular	8	Pendiente
Técnicas de intervención molecular	6	Archivado

Instalaciones de laboratorio e investigación de vanguardia

Detalles de la infraestructura de investigación:

• Espacio total de la instalación de investigación: 35,000 pies cuadrados
• Ubicación: South San Francisco, California
• Equipo de secuenciación genética avanzada: 7 plataformas
• Inversión anual de I + D: $ 48.3 millones (año fiscal 2023)

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Terapias genéticas de precisión innovadora para enfermedades cardíacas

Tenaya Therapeutics se centra en el desarrollo de terapias genéticas dirigidas a condiciones cardíacas específicas con los siguientes programas terapéuticos clave:

Programa	Condición objetivo	Etapa de desarrollo
TDN-1	Miocardiopatía dilatada genética	Preclínico
TDN-2	Miocardiopatía hipertrófica	De investigación
TDN-3	Insuficiencia cardíaca genética	Etapa de investigación

Enfoques de tratamiento personalizados para afecciones cardíacas genéticas

El enfoque de precisión de Tenaya implica intervenciones genéticas específicas con plataformas tecnológicas específicas:

• Modulación de terapia génica
• Edición de genes de precisión
• Estrategias de orientación molecular

Potencial para abordar las necesidades médicas no satisfechas en los trastornos cardíacos genéticos

Categoría de desorden	Población de pacientes estimada	Limitaciones de tratamiento actuales
Miocardiopatía dilatada	1 en 2.500 individuos	Terapias genéticas específicas limitadas
Miocardiopatía hipertrófica	1 de cada 500 personas	Manejo sintomático solamente

Soluciones terapéuticas avanzadas dirigidas a mutaciones genéticas específicas

Las plataformas tecnológicas de Tenaya permiten estrategias precisas de intervención genética:

• Edición de genes basada en CRISPR
• Enfoques terapéuticos de ARN
• Mecanismos de corrección molecular

Potencial prometedor para tratamientos genéticos cardíacos transformadores

La inversión financiera en investigación y desarrollo demuestra el compromiso con las terapias genéticas innovadoras:

Año fiscal	Gasto de I + D	Solicitudes de patentes
2022	$ 42.3 millones	7 nuevas aplicaciones
2023	$ 56.7 millones	12 nuevas aplicaciones

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con profesionales médicos

Tenaya Therapeutics mantiene la participación directa a través de canales de comunicación médica específicas.

Método de compromiso	Frecuencia	Público objetivo
Presentaciones de conferencias científicas	4-6 por año	Cardiólogos, genetistas
Seminarios médicos especializados	3-4 por trimestre	Médicos de investigación
Actualizaciones de investigación personalizadas	Trimestral	Líderes de opinión clave

Programas de apoyo y educación del paciente

Tenaya proporciona mecanismos integrales de soporte centrados en el paciente.

• Recursos de asesoramiento genético
• Portal de información del paciente en línea
• Talleres de concientización sobre enfermedades
• Guía de tratamiento individualizado

Comunicación científica y transparencia

Se prioriza la comunicación transparente de los resultados de la investigación.

Canal de comunicación	Frecuencia de publicación	Plataforma
Publicaciones de revistas revisadas por pares	2-3 por año	Naturaleza, Cell, Jama
Informes de transparencia de datos de investigación	Biannual	Sitio web de la empresa

Interacciones de los participantes del ensayo clínico

Enfoque estructurado para administrar las relaciones de los participantes de los ensayos clínicos.

• Protocolos de consentimiento informado
• Monitoreo de salud regular
• Comunicación integral de seguimiento
• Mecanismos de protección de la privacidad del paciente

Colaboración de investigación continua con la comunidad médica

Colaboración activa con instituciones de investigación y centros médicos.

Tipo de colaboración	Número de asociaciones activas	Enfoque de investigación
Asociaciones de investigación académica	7 colaboraciones activas	Trastornos genéticos cardíacos
Redes de investigación clínica	12 Instituciones participantes	Iniciativas de medicina de precisión

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocios: canales

Publicaciones directas de investigación médica

Tenaya Therapeutics publica investigación en revistas revisadas por pares como:

Nombre del diario	Frecuencia de publicación	Factor de impacto
Biotecnología de la naturaleza	Mensual	41.4
Celúla	Quincenal	38.6

Conferencias y simposios científicos

Detalles de participación de la conferencia clave:

• Sesiones científicas de la American Heart Association
• Conferencia de tecnologías de investigación cardiovascular
• Sociedad Europea de Cardiología Congreso

Redes de la industria farmacéutica

Plataformas de redes y métricas de compromiso:

Plataforma de redes	Conexiones anuales	Valor de colaboración potencial
Convención BiO International	16,000 asistentes	$ 45 millones posibles asociaciones
Conferencia de atención médica de JP Morgan	9,000 asistentes	$ 30 millones de inversiones potenciales

Plataformas de investigación médica en línea

Canales de compromiso de investigación digital:

• Investigador
• PubMed Central
• Ciencia directa

Alcance del profesional médico dirigido

Decuestros de estrategia de divulgación:

Método de divulgación	Alcance anual	Tasa de compromiso
Campañas de correo electrónico directas	5.200 cardiólogos	12.3%
Serie de seminarios web	3.800 profesionales médicos	8.7%

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocios: segmentos de clientes

Pacientes de enfermedad genética cardíaca

Población total de pacientes direccionables para enfermedades cardíacas genéticas: 1.5 millones en los Estados Unidos

Segmento de paciente	Población estimada	Necesidad de tratamiento potencial
Miocardiopatía hipertrófica	200,000	Alto
Miocardiopatía dilatada	500,000	Medio
Síndromes de arritmia hereditarios	100,000	Alto

Cardiólogos y especialistas genéticos

Número de cardiólogos en ejercicio en los Estados Unidos: 33,700

• Subespecialistas de cardiología genética: 1.200
• Volumen de pruebas genéticas anuales: 250,000 pruebas genéticas cardíacas

Instituciones de investigación médica académica

Número de instituciones de investigación que se centran en la genética cardíaca: 87

Tipo de institución	Número de instituciones	Presupuesto de investigación anual
Universidades de investigación de primer nivel	22	$ 500 millones - $ 1.2 mil millones
Centros de investigación médica	45	$ 100 millones - $ 400 millones
Centros de investigación cardíacos especializados	20	$ 50 millones - $ 200 millones

Organizaciones de investigación farmacéutica

Gasto total de I + D farmacéutica en terapias genéticas: $ 15.2 mil millones en 2023

• Número de compañías farmacéuticas que invierten en terapias cardíacas genéticas: 42
• Inversión anual promedio por empresa: $ 362 millones

Sistemas de atención médica centrados en las terapias genéticas

Número de sistemas de salud con programas de terapia genética dedicados: 63

Tipo de sistema de salud	Número de sistemas	Inversión de terapia genética
Grandes centros médicos académicos	28	$ 75 millones - $ 250 millones
Redes de salud regionales	35	$ 20 millones - $ 100 millones

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Extensos gastos de investigación y desarrollo

Según el informe financiero de tercer trimestre de Therapeutics de Tenaya, los gastos de investigación y desarrollo fueron de $ 31.4 millones para el trimestre que finalizó el 30 de septiembre de 2023.

Categoría de gastos	Cantidad (tercer trimestre 2023)
Costos de personal	$ 12.6 millones
Suministros de laboratorio	$ 8.2 millones
Contratos de investigación externos	$ 6.9 millones
Costos de la instalación	$ 3.7 millones

Costos de gestión de ensayos clínicos

Los gastos de ensayo clínico para el año 2023 totalizaron aproximadamente $ 45.2 millones.

• Pruebas de fase 1: $ 15.6 millones
• Pruebas de fase 2: $ 22.8 millones
• Cumplimiento regulatorio: $ 6.8 millones

Protección de propiedad intelectual

Tenaya Therapeutics gastó $ 2.3 millones en protección de propiedad intelectual en 2023.

Categoría de protección de IP	Costo
Presentación de patentes	$ 1.4 millones
Honorarios legales	$ 0.9 millones

Inversiones avanzadas de tecnología y equipos

Las inversiones en tecnología y equipos para 2023 alcanzaron $ 7.5 millones.

• Equipo de investigación de terapia génica: $ 4.2 millones
• Infraestructura de biología computacional: $ 2.1 millones
• Instrumentación de laboratorio especializada: $ 1.2 millones

Reclutamiento y retención de talento especializado

Los gastos totales relacionados con el talento en 2023 fueron de $ 18.6 millones.

Categoría de gastos de talento	Cantidad
Compensación	$ 14.3 millones
Reclutamiento	$ 2.5 millones
Capacitación y desarrollo	$ 1.8 millones

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Venta potencial de productos terapéuticos futuros

A partir del cuarto trimestre de 2023, Tenaya Therapeutics aún no ha generado ingresos comerciales de productos. Los candidatos a la terapia génica principal de la compañía para enfermedades cardíacas se encuentran en etapas de desarrollo clínico.

Acuerdos de colaboración de investigación

Socio de colaboración	Tipo de acuerdo	Valor potencial
Vértices farmacéuticos	Colaboración de investigación	$ 65 millones de pago por adelantado en 2022

Licencias de tecnologías de terapia genética

Cartera de propiedades intelectuales:

• 3 plataformas de tecnología de terapia genética central
• Múltiples aplicaciones de patentes en terapia génica cardiovascular

Pagos potenciales de hitos de asociaciones farmacéuticas

Programa	Pagos potenciales de hitos	Etapa de desarrollo
Colaboración de vértices	Hasta $ 700 millones en posibles pagos de hitos	Desarrollo preclínico/clínico

Subvimiento de financiación y apoyo de investigación

Financiación total de la subvención recibida: $ 12.3 millones de NIH y otras instituciones de investigación a partir de 2023.