Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA): Modelo de Negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

No domínio de ponta da terapêutica cardíaca genética, a terapêutica de Tenaya surge como um farol de esperança, soluções de medicina de precisão transformadora pioneira que prometem revolucionar o tratamento de doenças cardíacas complexas. Ao alavancar tecnologias avançadas de engenharia genética e colaborações estratégicas com líderes da indústria como a Roche, esta empresa inovadora de biotecnologia está desenvolvendo terapias inovadoras que visam mutações genéticas específicas, oferecendo abordagens de tratamento personalizadas para pacientes com condições genéticas cardíacas não adquiridas anteriormente. Sua abrangente modelo de negócios Canvas revela uma estratégia sofisticada pronta para remodelar a medicina cardiovascular por meio de intervenções direcionadas e cientificamente rigorosas que poderiam potencialmente desbloquear novos caminhos para a cura.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração estratégica com a Roche para pesquisa genética de doenças cardíacas

Em janeiro de 2023, a Tenaya Therapeutics anunciou uma colaboração estratégica com a Roche focada no desenvolvimento de terapias genéticas de doenças cardíacas. Os principais detalhes da parceria incluem:

Aspecto da parceria	Detalhes específicos
Foco de colaboração	Pesquisa genética de doenças cardíacas e desenvolvimento terapêutico
Termos financeiros	Pagamento antecipado de US $ 65 milhões da Roche para Tenaya
Potenciais pagamentos marcantes	Até US $ 700 milhões com base em realizações de pesquisa e desenvolvimento

Parceria com centros médicos acadêmicos para ensaios clínicos

A Tenaya Therapeutics estabeleceu parcerias de ensaios clínicos com vários centros médicos acadêmicos:

• Escola de Medicina da Universidade de Stanford
• Universidade da Califórnia, São Francisco
• Escola de Medicina de Harvard
• Johns Hopkins University Medical Center

Colaboração com instituições de pesquisa farmacêutica

Instituição de pesquisa	Foco de colaboração	Ano estabelecido
American Heart Association	Pesquisa genética cardiovascular	2022
Institutos Nacionais de Saúde	Desenvolvimento terapêutico da doença genética	2021

Parcerias em potencial com laboratórios de testes genéticos

Tenaya está explorando parcerias com laboratórios de testes genéticos para avançar abordagens de medicina de precisão:

• Invitae Corporation
• Saúde genômica
• 23andme

Valor potencial de parceria total: Aproximadamente US $ 765 milhões em colaborações atuais e potenciais a partir de 2024.

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de terapias genéticas de precisão

A Tenaya Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas de precisão com um investimento total em P&D de US $ 83,4 milhões a partir de 2023 ano fiscal. A empresa mantém três plataformas distintas de pesquisa de terapia genética direcionadas a doenças genéticas cardíacas.

Área de foco em P&D	Investimento ($ m)	Estágio de pesquisa
Terapias cardíacas genéticas	42.6	Pré -clínico/Fase 1
Tecnologias de edição de genes	25.8	Fase de descoberta
Direcionamento molecular	15.0	Pesquisa translacional

Realização de ensaios clínicos avançados para tratamentos de doenças cardíacas

As atividades de ensaios clínicos abrangem vários estudos em andamento com os gastos atuais de US $ 47,2 milhões em 2023. A Companhia possui 2 programas de estágio clínico primário em desenvolvimento.

• TDN-001: Ensino clínico genético da cardiomiopatia
• TDN-002: Estudo de intervenção genética de insuficiência cardíaca

Desenvolvimento de produtos de terapia genética

A Tenaya mantém 3 pipelines distintos de desenvolvimento de produtos de terapia genética com custos totais de desenvolvimento de produtos de US $ 62,7 milhões em 2023.

Oleoduto de produto	Estágio de desenvolvimento	Investimento projetado
Terapia genética cardíaca	Pré -clínico	US $ 28,3M
Plataforma de intervenção genética	Descoberta	US $ 19,5m
Terapia de direcionamento molecular	Pesquisar	$ 14,9M

Pesquisa molecular e celular

A pesquisa se concentra em condições cardíacas genéticas com uma equipe de pesquisa dedicada de 42 cientistas e um orçamento anual de pesquisa de US $ 35,6 milhões.

Medicina translacional e inovação terapêutica

A empresa investiu US $ 22,1 milhões em pesquisa de medicina translacional, visando 4 mecanismos específicos de doenças cardíacas genéticas em 2023.

• Identificação da mutação genética
• Técnicas de reprogramação celular
• Direcionamento molecular avançado
• Desenvolvimento terapêutico de precisão

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Tecnologias avançadas de engenharia genética

Tenaya Therapeutics desenvolveu 3 tecnologias genéticas proprietárias direcionando doenças cardíacas:

• Plataforma de terapia genética para doenças cardíacas genéticas
• Plataforma de terapia celular para regeneração cardíaca
• Plataforma de moléculas pequenas para distúrbios cardíacos genéticos

Plataformas de terapia gene proprietária

Plataforma	Tipo de tecnologia	Condição alvo
TNYA-001	Terapia genética AAV	Distúrbios genéticos do músculo cardíaco
TNYA-002	Regeneração celular	Insuficiência cardíaca
TNYA-003	Intervenção de pequenas moléculas	Mutações genéticas cardíacas

Equipe especializada de pesquisa e desenvolvimento

Composição do pessoal de pesquisa:

• Equipe total de P&D: 68 funcionários
• Pesquisadores de doutorado: 42
• Especialistas em Engenharia Genética: 26

Portfólio de propriedade intelectual

Categoria IP	Número de patentes	Status de patente
Tecnologias de terapia genética	12	Garantido
Métodos de regeneração celular	8	Pendente
Técnicas de intervenção molecular	6	Arquivado

Instalações de laboratório e pesquisa de ponta

Detalhes da infraestrutura de pesquisa:

• Espaço total da instalação de pesquisa: 35.000 pés quadrados
• Localização: South San Francisco, Califórnia
• Equipamento avançado de sequenciamento genético: 7 plataformas
• Investimento anual de P&D: US $ 48,3 milhões (2023 ano fiscal)

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias genéticas de precisão inovadora para doenças cardíacas

Tenaya Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas direcionadas às condições cardíacas específicas com os seguintes programas terapêuticos -chave:

Programa	Condição alvo	Estágio de desenvolvimento
TDN-1	Cardiomiopatia genética dilatada	Pré -clínico
TDN-2	Cardiomiopatia hipertrófica	Investigação
TDN-3	Insuficiência cardíaca genética	Estágio de pesquisa

Abordagens de tratamento personalizadas para condições cardíacas genéticas

A abordagem de precisão de Tenaya envolve intervenções genéticas direcionadas com plataformas tecnológicas específicas:

• Modulação de terapia genética
• Edição de genes de precisão
• Estratégias de direcionamento molecular

Potencial para atender às necessidades médicas não atendidas em distúrbios cardíacos genéticos

Categoria de distúrbio	População estimada de pacientes	Limitações atuais de tratamento
Cardiomiopatia dilatada	1 em 2.500 indivíduos	Terapias limitadas específicas para genéticas
Cardiomiopatia hipertrófica	1 em 500 indivíduos	Apenas gestão sintomática

Soluções terapêuticas avançadas direcionadas a mutações genéticas específicas

As plataformas tecnológicas de Tenaya permitem estratégias precisas de intervenção genética:

• Edição de genes baseada em CRISPR
• Abordagens terapêuticas de RNA
• Mecanismos de correção molecular

Potencial promissor para tratamentos genéticos cardíacos transformadores

O investimento financeiro em pesquisa e desenvolvimento demonstra compromisso com terapias genéticas inovadoras:

Ano fiscal	Despesas de P&D	Aplicações de patentes
2022	US $ 42,3 milhões	7 novas aplicações
2023	US $ 56,7 milhões	12 novas aplicações

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente

Engajamento direto com profissionais médicos

A Tenaya Therapeutics mantém o envolvimento direto por meio de canais de comunicação médica direcionados.

Método de engajamento	Freqüência	Público -alvo
Apresentações da conferência científica	4-6 por ano	Cardiologistas, geneticistas
Webinars médicos especializados	3-4 por trimestre	Médicos de pesquisa
Atualizações de pesquisa personalizadas	Trimestral	Líderes de opinião -chave

Programas de apoio ao paciente e educação

Tenaya fornece mecanismos abrangentes de suporte focados no paciente.

• Recursos de aconselhamento genético
• Portal de informações de pacientes online
• Oficinas de conscientização sobre doenças
• Orientação de tratamento individualizada

Comunicação científica e transparência

A comunicação transparente dos resultados da pesquisa é priorizada.

Canal de comunicação	Frequência de publicação	Plataforma
Publicações de revistas revisadas por pares	2-3 por ano	Natureza, Cell, Jama
Relatórios de transparência de dados de pesquisa	Bianually	Site da empresa

Interações dos participantes do ensaio clínico

Abordagem estruturada para gerenciar as relações dos participantes do ensaio clínico.

• Protocolos de consentimento informado
• Monitoramento regular de saúde
• Comunicação abrangente de acompanhamento
• Mecanismos de proteção de privacidade do paciente

Colaboração de pesquisa em andamento com a comunidade médica

Colaboração ativa com instituições de pesquisa e centros médicos.

Tipo de colaboração	Número de parcerias ativas	Foco na pesquisa
Parcerias de pesquisa acadêmica	7 colaborações ativas	Distúrbios genéticos cardíacos
Redes de pesquisa clínica	12 instituições participantes	Iniciativas de Medicina de Precisão

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negócios: canais

Publicações de pesquisa médica direta

Tenaya Therapeutics publica pesquisas em periódicos revisados ​​por pares, como:

Nome do diário	Frequência de publicação	Fator de impacto
Biotecnologia da natureza	Mensal	41.4
Célula	Quinzenal	38.6

Conferências científicas e simpósios

Detalhes da participação da conferência -chave:

• Sessões científicas da American Heart Association
• Conferência de Tecnologias de Pesquisa Cardiovascular
• Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia

Networking da indústria farmacêutica

Plataformas de rede e métricas de engajamento:

Plataforma de rede	Conexões anuais	Valor potencial de colaboração
Convenção Bio Internacional	16.000 participantes	US $ 45 milhões em potencial parcerias
Conferência de Saúde JP Morgan	9.000 participantes	US $ 30 milhões em potenciais investimentos

Plataformas de pesquisa médica online

Canais de engajamento de pesquisa digital:

• Pesquisa
• PubMed Central
• Ciência direta

Alcance médico segmentado

Especificações da estratégia de divulgação:

Método de divulgação	Alcance anual	Taxa de engajamento
Campanhas de e -mail direto	5.200 cardiologistas	12.3%
Série de webinar	3.800 profissionais médicos	8.7%

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com doenças genéticas cardíacas

População total de pacientes endereçáveis ​​para doenças cardíacas genéticas: 1,5 milhão nos Estados Unidos

Segmento de pacientes	População estimada	Necessidade de tratamento potencial
Cardiomiopatia hipertrófica	200,000	Alto
Cardiomiopatia dilatada	500,000	Médio
Síndromes herdadas de arritmia	100,000	Alto

Cardiologistas e especialistas genéticos

Número de cardiologistas praticantes nos Estados Unidos: 33.700

• Subespecialistas da cardiologia genética: 1.200
• Volume anual de teste genético: 250.000 testes genéticos cardíacos

Instituições de Pesquisa Médica Acadêmica

Número de instituições de pesquisa com foco na genética cardíaca: 87

Tipo de instituição	Número de instituições	Orçamento de pesquisa anual
Universidades de pesquisa de primeira linha	22	US $ 500 milhões - US $ 1,2 bilhão
Centros de Pesquisa Médica	45	US $ 100 milhões - US $ 400 milhões
Centros de pesquisa cardíaca especializados	20	US $ 50 milhões - US $ 200 milhões

Organizações de pesquisa farmacêutica

Total de gastos farmacêuticos de P&D em terapias genéticas: US $ 15,2 bilhões em 2023

• Número de empresas farmacêuticas que investem em terapias cardíacas genéticas: 42
• Investimento anual médio por empresa: US $ 362 milhões

Sistemas de saúde focados em terapias genéticas

Número de sistemas de saúde com programas de terapia genética dedicados: 63

Tipo de sistema de saúde	Número de sistemas	Investimento de terapia genética
Grandes centros médicos acadêmicos	28	US $ 75 milhões - US $ 250 milhões
Redes regionais de saúde	35	US $ 20 milhões - US $ 100 milhões

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

De acordo com o relatório financeiro da Tenaya Therapeutics 2023, as despesas de pesquisa e desenvolvimento foram de US $ 31,4 milhões para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2023.

Categoria de despesa	Valor (Q3 2023)
Custos de pessoal	US $ 12,6 milhões
Suprimentos de laboratório	US $ 8,2 milhões
Contratos de pesquisa externa	US $ 6,9 milhões
Custos da instalação	US $ 3,7 milhões

Custos de gerenciamento de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para o ano de 2023 totalizaram aproximadamente US $ 45,2 milhões.

• Ensaios de fase 1: US $ 15,6 milhões
• Ensaios de fase 2: US $ 22,8 milhões
• Conformidade regulatória: US $ 6,8 milhões

Proteção à propriedade intelectual

A Tenaya Therapeutics gastou US $ 2,3 milhões em proteção de propriedade intelectual em 2023.

Categoria de proteção IP	Custo
Registro de patentes	US $ 1,4 milhão
Taxas legais	US $ 0,9 milhão

Investimentos avançados de tecnologia e equipamentos

Os investimentos em tecnologia e equipamentos para 2023 atingiram US $ 7,5 milhões.

• Equipamento de pesquisa de terapia genética: US $ 4,2 milhões
• Infraestrutura de biologia computacional: US $ 2,1 milhões
• Instrumentação de laboratório especializada: US $ 1,2 milhão

Recrutamento e retenção especializados de talentos

As despesas totais relacionadas ao talento em 2023 foram de US $ 18,6 milhões.

Categoria de despesa de talentos	Quantia
Compensação	US $ 14,3 milhões
Recrutamento	US $ 2,5 milhões
Treinamento e desenvolvimento	US $ 1,8 milhão

Tenaya Therapeutics, Inc. (TNYA) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas futuras de produtos terapêuticos futuros

No quarto trimestre 2023, a Tenaya Therapeutics ainda não gerou receita de produtos comerciais. Os principais candidatos a terapia genética da empresa para doenças cardíacas estão em estágios de desenvolvimento clínico.

Acordos de colaboração de pesquisa

Parceiro de colaboração	Tipo de contrato	Valor potencial
Pharmaceuticals de vértice	Colaboração de pesquisa	Pagamento antecipado de US $ 65 milhões em 2022

Licenciamento de tecnologias de terapia genética

Portfólio de propriedade intelectual:

• 3 plataformas de tecnologia de terapia genética centrais
• Múltiplas aplicações de patentes em terapia genética cardiovascular

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias farmacêuticas

Programa	Potenciais pagamentos marcantes	Estágio de desenvolvimento
Colaboração de vértices	Até US $ 700 milhões em possíveis pagamentos marcantes	Desenvolvimento pré -clínico/clínico

Conceder financiamento e suporte de pesquisa

Total de financiamento do subsídio recebido: US $ 12,3 milhões do NIH e de outras instituições de pesquisa a partir de 2023.