Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage complexe des produits pharmaceutiques neurologiques, Marinus Pharmaceuticals apparaît comme un phare d'espoir, les traitements de percée pionnière pour des conditions d'épilepsie pédiatriques rares. Avec sa plate-forme de traitement Ganaxolone innovante et sa approche stratégique pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits, l'entreprise redéfinit les limites de la gestion des troubles neurologiques. En tirant parti des recherches de pointe, des partenariats collaboratifs et une mission axée sur le laser pour transformer les résultats pour les patients, Marinus ne fait pas que développer des médicaments - ils élaborent des solutions qui changent la vie qui pourraient révolutionner la façon dont nous comprenons et traitons les défis neurologiques complexes.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: Partenariats clés

Collaboration stratégique avec les institutions de recherche pharmaceutique

Marinus Pharmaceuticals a établi des partenariats de recherche clés avec les institutions suivantes:

Institution	Domaine de mise au point	Détails du partenariat
Université de Pennsylvanie	Recherche des troubles neurologiques	Recherche collaborative sur les applications thérapeutiques de Gaaxolone
Université Johns Hopkins	Développement du traitement de l'épilepsie	Support de recherche préclinique pour les thérapies sur les troubles de crise

Accords de licence avec des centres médicaux académiques

Marinus a développé des accords de licence avec certains centres médicaux académiques:

• Harvard Medical School - Licence de propriété intellectuelle pour les technologies de traitement neurologique
• École de médecine de l'Université de Stanford - Droits de recherche et de développement collaboratifs

Partenariat avec les organisations de recherche sous contrat (CROS)

Nom de CRO	Soutien en essai clinique	Valeur du contrat
Icône plc	Essais cliniques de phase II / III pour ganaxolone	4,2 millions de dollars (2023)
Medpace, Inc.	Recherche clinique de l'épilepsie pédiatrique	3,7 millions de dollars (2023)

Accords de co-développement potentiels

Les partenaires potentiels actuels de collaboration pharmaceutique comprennent:

• Novartis Ag - Discussions sur les pipelines de traitement neurologique
• Pfizer Inc. - Syndrome d'épilepsie rare potentiel Développement thérapeutique
• UCB Pharma - Recherche collaborative en troubles neurologiques pédiatriques

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: activités clés

Recherche et développement de médicaments neurologiques

Marinus Pharmaceuticals se concentre sur le développement de traitements neurologiques, en particulier pour les conditions d'épilepsie rares. Au quatrième trimestre 2023, la société a investi 28,4 millions de dollars dans les dépenses de recherche et développement.

Domaine de mise au point de recherche	Montant d'investissement (2023)	Candidat au médicament principal
Traitements d'épilepsie rares	28,4 millions de dollars	Ztalmy (Gaaxolone)

Gestion des essais cliniques pour les traitements d'épilepsie rares

La société maintient des essais cliniques actifs pour la ganaxolone à travers de multiples indications neurologiques.

• Essais cliniques de phase 3 en cours pour le trouble de carence CDKL5
• Développement du traitement de l'épilepsie pédiatrique
• Plusieurs sites d'essais cliniques à travers les États-Unis

Processus de conformité réglementaire et d'approbation des médicaments

Marinus a obtenu avec succès l'approbation de la FDA pour Ztalmy en mars 2022 pour le trouble de carence CDKL5.

Jalon réglementaire	Date	Corps réglementaire
Approbation ztalmy	Mars 2022	FDA

Protection et gestion de la propriété intellectuelle

En décembre 2023, Marinus tient 12 brevets accordés liés aux technologies de ganaxolone et de traitement neurologique.

Innovation pharmacologique dans les troubles neurologiques

L'entreprise continue de développer des approches thérapeutiques innovantes de neurostéroïdes avec un pipeline ciblé ciblant des conditions d'épilepsie rares.

Drogue	Zone thérapeutique	Étape de développement
Ganaxolone	Carence en CDKL5	Approuvé
Ganaxolone	Statut réfractaire épileptique	Essais cliniques

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Capacités de recherche pharmaceutique propriétaire

Marinus Pharmaceuticals se concentre sur l'épilepsie rare et les troubles neurodéveloppementaux, avec une plate-forme de recherche spécialisée ciblant les conditions neurologiques.

Domaine de mise au point de recherche	Cibles thérapeutiques spécifiques	Étape de développement actuelle
Plate-forme de ganaxolone	Syndromes d'épilepsie pédiatriques rares	Essais cliniques de phase 3
Troubles neurologiques	Trouble de carence CDKL5	Désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA

Expertise spécialisée sur le développement de médicaments neurologiques

Expertise clé concentrée dans la découverte et le développement de médicaments neurologiques.

• Équipe de recherche spécialisée avec plus de 25 ans d'expérience en neuroscience collective
• Compréhension approfondie des mécanismes de traitement rares de l'épilepsie
• Capacités avancées de développement de médicaments en thérapeutique neurologique

Brevets pour la plate-forme de traitement de Gaaxolone

Protection de propriété intellectuelle robuste pour la technologie de base des médicaments.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets	Chronologie d'expiration
Composition de ganaxolone	7 brevets actifs	2035-2040
Méthode de traitement	4 brevets de méthode d'utilisation	2037-2042

Équipe de gestion expérimentée et de recherche scientifique

Leadership avec une vaste expérience de l'industrie pharmaceutique.

• PDG avec plus de 20 ans dans le leadership biopharmaceutique
• Médecin en chef ayant une vaste expérience de développement de médicaments par maladies rares
• Équipe de recherche avec plusieurs publications évaluées par des pairs

Infrastructure avancée de laboratoire et de recherche

Installations de recherche et développement de pointe.

Installation de recherche	Emplacement	Capacité de recherche
Centre de recherche primaire	Radnor, Pennsylvanie	15 000 pieds carrés de recherche neurologique spécialisée
Laboratoire de test préclinique	Même emplacement	Capacités de recherche moléculaire et génétique avancées

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements innovants pour des conditions d'épilepsie pédiatriques rares

Marinus Pharmaceuticals se concentre sur le développement ganaxolone, un candidat thérapeutique neurostéroïde ciblant spécifiquement les conditions d'épilepsie pédiatriques rares.

Produit	Condition cible	Étape clinique	Marché potentiel
Ganaxolone	Trouble de carence CDKL5	Phase 3	Environ 1 500 patients aux États-Unis
Ganaxolone	Complexe de sclérose tubéreuse	Phase 3	Environ 50 000 patients dans le monde

Thérapies ciblées pour les troubles neurologiques

Marinus développe des thérapies neurologiques de précision avec un accent spécifique sur les syndromes d'épilepsie rares.

• Mécanisme d'action ciblant les récepteurs de neurostéroïdes
• Formulations propriétaires pour l'administration orale et intraveineuse
• Traitement potentiel pour les troubles de la crise réfractaire

Percée potentielle dans la gestion des crises réfractaires

Métrique	Valeur
Patients d'épilepsie réfractaires estimés	30% des 3,4 millions de patients atteints d'épilepsie aux États-Unis
Investissement de recherche annuel	35,2 millions de dollars en 2023
Ratio de dépenses R&D	68% du total des dépenses d'exploitation

Approches de traitement personnalisées

Marinus utilise des stratégies de médecine de précision pour les interventions neurologiques.

• Protocoles de dosage individualisés
• Compatibilité du dépistage génétique
• Conceptions d'essais cliniques adaptatifs

Répondre aux besoins médicaux non satisfaits en neurologie pédiatrique

État pédiatrique rare	Besoin de traitement non satisfait
Trouble de carence CDKL5	Aucun traitement approuvé par la FDA
Complexe de sclérose tubéreuse	Options thérapeutiques limitées
Saisies réfractaires	Résistance au traitement élevée

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les professionnels de la santé

Depuis le quatrième trimestre 2023, Marinus Pharmaceuticals a maintenu des stratégies d'engagement direct avec 327 spécialistes neurologiques et 214 centres d'épilepsie pédiatriques à travers les États-Unis.

Canal de fiançailles	Nombre d'interactions	Fréquence moyenne
Présentations de la conférence médicale	12 par an	Trimestriel
Visites de représentants des ventes directes	487 par trimestre	Mensuel
Plateformes de communication numérique	2 341 interactions mensuelles	Hebdomadaire

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Marinus Pharmaceuticals a investi 1,2 million de dollars dans les initiatives de soutien aux patients pour 2023.

• Inscription du programme d'aide aux patients: 1 256 patients
• Participants au webinaire éducatif: 3 412
• Astuce directe du soutien aux patients: disponibilité 24h / 24 et 7j / 7

Communication de recherche clinique en cours

Les mesures de communication de recherche pour 2023 incluaient:

Métrique de communication de recherche	Volume total
Articles de recherche clinique publiés	7 publications évaluées par des pairs
Communications des participants à l'essai clinique	1 843 communications directes
Présentations du symposium de recherche	4 conférences internationales

Approche collaborative avec les prestataires de soins de santé

Statistiques de collaboration des prestataires de soins de santé pour 2023:

• Partenariat institutionnel Accords: 23
• Réseaux de collaboration de recherche: 47 partenariats actifs
• Financement conjoint de la recherche de recherche: 3,6 millions de dollars

Rapports transparents de développement de médicaments

Les mesures de rapport de transparence pour 2023 comprenaient:

Canal de rapport	Fréquence	Atteindre
Inscriptions des essais cliniques publics	Mises à jour trimestrielles	ClinicalTrials.gov
RÉVÉRATIONS DE RELATIONS D'INVESTISSEMENT	Mensuel	Dépôts de la SEC
Publication scientifique Transparence	En cours	Journaux évalués par des pairs

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des installations médicales spécialisées

Marinus Pharmaceuticals se concentre sur les ventes directes centres de traitement de l'épilepsie et Cliniques spécialisées en neurologie. Au quatrième trimestre 2023, la société a signalé 87 représentants des ventes directes ciblant des centres de traitement neurologique spécifiques à travers les États-Unis.

Réseaux de distribution pharmaceutique

Partenaire de distribution	Zone de couverture	Volume annuel
Amerisourcebergen	National	62% de la distribution totale
Santé cardinale	National	28% de la distribution totale
McKesson Corporation	National	10% de la distribution totale

Présentations de la conférence médicale

En 2023, Marinus Pharmaceuticals a participé à 14 conférences majeures de neurologie et d'épilepsie, présentant des données cliniques pour le ztalmy (Gaaxolone).

Marketing numérique et publications scientifiques

• Budget de marketing numérique: 2,3 millions de dollars en 2023
• Publications évaluées par des pairs: 7 articles scientifiques
• Série de webinaires en ligne: 12 événements ciblant les neurologues

Plateformes d'information médicale en ligne

Marinus maintient une présence active sur 4 plateformes d'information médicale en ligne primaires, atteignant environ 15 000 neurologues et spécialistes de l'épilepsie mensuellement.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Spécialistes de la neurologie pédiatrique

Depuis le quatrième trimestre 2023, Marinus Pharmaceuticals cible environ 3 500 neurologues pédiatriques aux États-Unis spécialisés dans les troubles rares.

Focus spécialisée	Nombre de spécialistes	Pénétration du marché cible
Épilepsie pédiatrique	3,500	62%

Centres de traitement de l'épilepsie

Marinus Pharmaceuticals dessert 287 centres de traitement d'épilepsie spécialisés à travers les États-Unis.

• Centres d'épilepsie complètes: 124
• Épilepsie pédiatrique Centres spécialisés: 163

Hôpitaux avec des services de neurologie spécialisés

La société cible 982 hôpitaux avec des départements de neurologie dédiés en Amérique du Nord.

Type d'hôpital	Nombre d'hôpitaux
Centres médicaux académiques	276
Hôpitaux pour enfants	206
Hôpitaux communautaires	500

Patients souffrant de troubles de crise rares

Marinus Pharmaceuticals se concentre sur environ 45 000 patients atteints de troubles de crise rares aux États-Unis.

• Patients du syndrome de Lennox-Gastaut: 15 000
• Patients de troubles de la carence CDKL5: 2 500
• Autres troubles rares de l'épilepsie: 27 500

Institutions de recherche

L'entreprise collabore avec 214 institutions de recherche spécialisées dans les conditions neurologiques.

Type d'institution	Nombre d'institutions
Centres de recherche universitaires	146
Instituts de recherche indépendants	68

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2023, Marinus Pharmaceuticals a déclaré des dépenses de R&D totalisant 52,4 millions de dollars.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses d'exploitation totales
2022	47,3 millions de dollars	68.5%
2023	52,4 millions de dollars	71.2%

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses des essais cliniques pour les MRN en 2023 étaient d'environ 22,1 millions de dollars, axée principalement sur le trouble de la carence CDKL5 et d'autres troubles neurologiques.

• Ganaxolone Phase 3 Essais cliniques: 15,6 millions de dollars
• Études d'épilepsie pédiatrique: 4,5 millions de dollars
• Essais supplémentaires de troubles neurologiques: 2 millions de dollars

Investissements de conformité réglementaire

Les coûts de conformité réglementaire pour 2023 s'élevaient à 6,3 millions de dollars, y compris les frais de soumission et d'entretien de la FDA.

Protection de la propriété intellectuelle

Les coûts de protection des brevets et de la propriété intellectuelle en 2023 étaient de 3,2 millions de dollars.

Catégorie IP	Nombre de brevets	Coûts de protection
Brevets liés à Ganaxolone	12	2,1 millions de dollars
Brevets de traitement neurologique supplémentaires	5	1,1 million de dollars

Surfaçon administratives et opérationnelles

Les dépenses administratives et opérationnelles totales pour 2023 étaient de 18,7 millions de dollars.

• Rémunération des cadres: 5,6 millions de dollars
• Dépenses administratives générales: 8,2 millions de dollars
• Frais de marketing et de vente: 4,9 millions de dollars

Structure totale des coûts pour 2023: 102,7 millions de dollars

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Revenus potentiels de commercialisation des médicaments

Au quatrième trimestre 2023, Marinus Pharmaceuticals a déclaré un chiffre d'affaires total de 16,4 millions de dollars, principalement tiré par Ztalmy (Gaaxolone) pour le trouble de carence CDKL5.

Produit	Revenus annuels (2023)	Potentiel de marché
Ztalmy	16,4 millions de dollars	Marché estimé de 150 à 200 millions de dollars

Subventions et financement de recherche

Marinus a obtenu un financement de recherche à partir de plusieurs sources:

• Subventions des National Institutes of Health (NIH): 2,3 millions de dollars en 2023
• Subventions gouvernementales SBIR / STTR: environ 1,5 million de dollars

Accords de licence

Les accords de licence actuels comprennent:

• Collaboration avec Epygenix Therapeutics pour les traitements d'épilepsie pédiatriques
• Paiements de jalons potentiels estimés à 10 à 15 millions de dollars

Partenariats de recherche collaborative

Partenaire	Focus de recherche	Revenus potentiels
Université de Stanford	Troubles neurologiques	3 à 5 millions de dollars par an
Johns Hopkins	Recherche d'épilepsie	2 à 4 millions de dollars par an

Ventes de produits pharmaceutiques futures

Pipeline de revenus pharmaceutiques projetés:

• Expansion du ztalmy: prévu de 50 à 75 millions de dollars d'ici 2025
• Développement de Gaaxolone pour des indications supplémentaires: Marché potentiel de 100 à 150 millions de dollars

Total des sources de revenus potentiels pour Marinus Pharmaceuticals en 2024-2025: 75 à 100 millions de dollars.