Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

Na intrincada paisagem dos produtos farmacêuticos neurológicos, os farmacêuticos marinus surgem como um farol de esperança, tratamentos pioneiros e inovadores para condições raras de epilepsia pediátrica. Com sua inovadora plataforma de tratamento de ganaxolona e abordagem estratégica para atender às necessidades médicas não atendidas, a empresa está redefinindo os limites do gerenciamento de transtornos neurológicos. Ao alavancar pesquisas de ponta, parcerias colaborativas e uma missão focada em laser para transformar os resultados dos pacientes, Marinus não está apenas desenvolvendo medicamentos-eles estão criando soluções que mudam a vida que podem revolucionar como entendemos e tratamos desafios neurológicos complexos.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração estratégica com instituições de pesquisa farmacêutica

A Marinus Pharmaceuticals estabeleceu as principais parcerias de pesquisa com as seguintes instituições:

Instituição	Área de foco	Detalhes da parceria
Universidade da Pensilvânia	Pesquisa em distúrbios neurológicos	Pesquisa colaborativa sobre aplicações terapêuticas de ganaxolona
Universidade Johns Hopkins	Desenvolvimento do tratamento da epilepsia	Apoio à pesquisa pré -clínica para terapias de transtorno de convulsões

Acordos de licenciamento com centros médicos acadêmicos

Marinus desenvolveu acordos de licenciamento com centros médicos acadêmicos selecionados:

• Harvard Medical School - Licenciamento de propriedade intelectual para tecnologias de tratamento neurológico
• Faculdade de Medicina da Universidade de Stanford - Direitos de Pesquisa e Desenvolvimento Colaborativos

Parceria com organizações de pesquisa contratada (CROs)

Nome do CRO	Suporte ao ensaio clínico	Valor do contrato
Icon plc	Fase II/III Ensaios Clínicos para Ganaxolona	US $ 4,2 milhões (2023)
Medpace, Inc.	Pesquisa clínica de epilepsia pediátrica	US $ 3,7 milhões (2023)

Acordos potenciais de co-desenvolvimento

Os atuais parceiros potenciais de colaboração farmacêutica incluem:

• Novartis AG - Discussões de pipeline de tratamento neurológico
• Pfizer Inc. - Potencial Síndrome de Epilepsia Rara Desenvolvimento Terapêutico
• UCB Pharma - pesquisa colaborativa em distúrbios neurológicos pediátricos

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento neurológicos de drogas

A Marinus Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento de tratamentos neurológicos, especificamente para condições raras de epilepsia. A partir do quarto trimestre de 2023, a empresa investiu US $ 28,4 milhões em despesas de pesquisa e desenvolvimento.

Área de foco de pesquisa	Valor do investimento (2023)	Candidato a drogas primárias
Tratamentos raros de epilepsia	US $ 28,4 milhões	Ztalmy (ganaxolona)

Gerenciamento de ensaios clínicos para tratamentos raros de epilepsia

A empresa mantém ensaios clínicos ativos para ganaxolona em múltiplas indicações neurológicas.

• Ensaios clínicos de fase 3 em andamento para transtorno de deficiência de CDKL5
• Desenvolvimento de tratamento de epilepsia pediátrica
• Vários locais de ensaio clínico nos Estados Unidos

Processos de conformidade regulatória e aprovação de medicamentos

Marinus obteve com sucesso a aprovação da FDA para Ztalmy em março de 2022 para transtorno de deficiência de CDKL5.

Marco regulatório	Data	Órgão regulatório
Aprovação de Ztalmy	Março de 2022	FDA

Proteção e Gerenciamento de Propriedade Intelectual

Em dezembro de 2023, Marinus detém 12 patentes concedidas Relacionados às tecnologias de ganaxolona e tratamento neurológico.

Inovação farmacológica em distúrbios neurológicos

A empresa continua a desenvolver abordagens terapêuticas neuroosides inovadoras com um oleoduto focado, direcionado às raras condições de epilepsia.

Candidato a drogas	Área terapêutica	Estágio de desenvolvimento
Ganaxolona	Deficiência de CDKL5	Aprovado
Ganaxolona	Status refratário epilepticus	Ensaios clínicos

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Capacidades de pesquisa farmacêutica proprietária

A Marinus Pharmaceuticals se concentra em raros distúrbios de epilepsia e desenvolvimento neurológico, com uma plataforma de pesquisa especializada direcionada às condições neurológicas.

Área de foco de pesquisa	Alvos terapêuticos específicos	Estágio de desenvolvimento atual
Plataforma Ganaxolona	Síndromes raras de epilepsia pediátrica	Ensaios clínicos de fase 3
Distúrbios neurológicos	Transtorno da deficiência CDKL5	Designação de terapia inovadora da FDA

Experiência especializada em desenvolvimento de medicamentos neurológicos

Os principais conhecimentos concentrados na descoberta e desenvolvimento de medicamentos neurológicos.

• Equipe de pesquisa especializada com mais de 25 anos de experiência em neurociência coletiva
• Compreensão profunda dos mecanismos raros de tratamento de epilepsia
• Capacidades avançadas de desenvolvimento de medicamentos em terapêutica neurológica

Patentes para plataforma de tratamento de ganaxolona

Proteção de propriedade intelectual robusta para a tecnologia principal de drogas.

Categoria de patentes	Número de patentes	Linha do tempo de validade
Composição de ganaxolona	7 patentes ativas	2035-2040
Método de tratamento	4 Patentes de método de uso	2037-2042

Equipe experiente de gerenciamento e pesquisa científica

Liderança com extensa experiência da indústria farmacêutica.

• CEO com mais de 20 anos em liderança biofarmacêutica
• Diretor Médico com extenso histórico de desenvolvimento de medicamentos para doenças raras
• Equipe de pesquisa com várias publicações revisadas por pares

Infraestrutura de laboratório e pesquisa avançada

Instalações de pesquisa e desenvolvimento de ponta.

Instalação de pesquisa	Localização	Capacidade de pesquisa
Centro de Pesquisa Primária	Radnor, Pensilvânia	15.000 pés quadrados de pesquisa neurológica especializada
Laboratório de teste pré -clínico	Mesmo localização	Capacidades avançadas de pesquisa molecular e genética

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de negócios: proposições de valor

Tratamentos inovadores para condições raras de epilepsia pediátrica

Marinus Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento ganaxolona, um candidato terapêutico neuroesteróide direcionando especificamente condições raras de epilepsia pediátrica.

Produto	Condição alvo	Estágio clínico	Mercado potencial
Ganaxolona	Transtorno da deficiência CDKL5	Fase 3	Aproximadamente 1.500 pacientes nos EUA
Ganaxolona	Complexo de esclerose tuberosa	Fase 3	Aproximadamente 50.000 pacientes globalmente

Terapias direcionadas para distúrbios neurológicos

Marinus desenvolve terapias neurológicas de precisão com foco específico nas síndromes raras da epilepsia.

• Mecanismo de ação direcionando receptores neurosteróides
• Formulações proprietárias para administração oral e intravenosa
• Tratamento potencial para distúrbios de crise refratários

Potencial avanço no gerenciamento de convulsões refratárias

Métrica	Valor
Pacientes estimados de epilepsia refratária	30% dos 3,4 milhões de pacientes com epilepsia nos EUA
Investimento anual de pesquisa	US $ 35,2 milhões em 2023
Taxa de despesas de P&D	68% do total de despesas operacionais

Abordagens de tratamento personalizadas

Marinus utiliza estratégias de medicina de precisão para intervenções neurológicas.

• Protocolos de dosagem individualizados
• Compatibilidade de triagem genética
• Projetos de ensaios clínicos adaptativos

Atendendo às necessidades médicas não atendidas em neurologia pediátrica

Condição pediátrica rara	Necessidade de tratamento não atendida
Transtorno da deficiência CDKL5	Sem tratamentos aprovados pela FDA
Complexo de esclerose tuberosa	Opções terapêuticas limitadas
Crises refratárias	Alta resistência ao tratamento

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com profissionais médicos

No quarto trimestre 2023, a Marinus Pharmaceuticals mantinha estratégias de engajamento direto com 327 especialistas neurológicos e 214 centros de epilepsia pediátrica nos Estados Unidos.

Canal de engajamento	Número de interações	Frequência média
Apresentações da conferência médica	12 por ano	Trimestral
Visitas representativas de vendas diretas	487 por trimestre	Mensal
Plataformas de comunicação digital	2.341 interações mensais	Semanalmente

Programas de apoio ao paciente e educação

A Marinus Pharmaceuticals investiu US $ 1,2 milhão em iniciativas de apoio ao paciente em 2023.

• Inscrição do Programa de Assistência ao Paciente: 1.256 pacientes
• Participantes do webinar educacional: 3.412
• Helpline de apoio direto ao paciente: disponibilidade 24/7

Comunicação de pesquisa clínica em andamento

Métricas de comunicação de pesquisa para 2023 incluídas:

Métrica de comunicação de pesquisa	Volume total
Documentos de pesquisa clínica publicados	7 publicações revisadas por pares
Comunicações de participantes do ensaio clínico	1.843 comunicações diretas
Apresentações do Simpósio de Pesquisa	4 Conferências Internacionais

Abordagem colaborativa com profissionais de saúde

Estatísticas de colaboração de provedores de saúde para 2023:

• Acordos de parceria institucional: 23
• Redes de colaboração de pesquisa: 47 parcerias ativas
• Pesquisa conjunta Financiamento: US $ 3,6 milhões

Relatório transparente de desenvolvimento de medicamentos

Métricas de relatórios de transparência para 2023 incluídos:

Canal de relatório	Freqüência	Alcançar
Registros de ensaios clínicos públicos	Atualizações trimestrais	ClinicalTrials.gov
Divulgações de relações com investidores	Mensal	Registros da SEC
Publicação científica transparência	Em andamento	Revistas revisadas por pares

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de Negócios: Canais

Vendas diretas para instalações médicas especializadas

Marinus Pharmaceuticals se concentra em vendas diretas para Centros de tratamento de epilepsia e Clínicas de Especialidade de Neurologia. A partir do quarto trimestre de 2023, a empresa relatou 87 representantes de vendas diretas direcionadas a centros de tratamento neurológico específicos nos Estados Unidos.

Redes de distribuição farmacêutica

Parceiro de distribuição	Área de cobertura	Volume anual
Amerisourcebergen	Nacional	62% da distribuição total
Cardinal Health	Nacional	28% da distribuição total
McKesson Corporation	Nacional	10% da distribuição total

Apresentações da conferência médica

Em 2023, a Marinus Pharmaceuticals participou de 14 Conferências principais de neurologia e epilepsia, apresentando dados clínicos para Ztalmy (ganaxolona).

Marketing Digital e Publicações Científicas

• Orçamento de marketing digital: US $ 2,3 milhões em 2023
• Publicações revisadas por pares: 7 artigos científicos
• Série de on -line online: 12 eventos direcionados aos neurologistas

Plataformas de informações médicas online

Marinus mantém presença ativa em 4 plataformas primárias de informações médicas online, alcançando aproximadamente 15.000 neurologistas e especialistas em epilepsia mensalmente.

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Especialistas em neurologia pediátrica

A partir do quarto trimestre de 2023, a Marinus Pharmaceuticals tem como alvo aproximadamente 3.500 neurologistas pediátricos nos Estados Unidos, especializados em raros distúrbios de convulsão.

Foco especial	Número de especialistas	Penetração do mercado -alvo
Epilepsia pediátrica	3,500	62%

Centros de tratamento de epilepsia

A Marinus Pharmaceuticals atende 287 centros de tratamento de epilepsia especializados nos Estados Unidos.

• Centros abrangentes de epilepsia: 124
• Epilepsia pediátrica Centros especializados: 163

Hospitais com departamentos de neurologia especializados

A empresa tem como alvo 982 hospitais com departamentos de neurologia dedicados na América do Norte.

Tipo de hospital	Número de hospitais
Centros Médicos Acadêmicos	276
Hospitais infantis	206
Hospitais comunitários	500

Pacientes com distúrbios de crises raros

A Marinus Pharmaceuticals se concentra em aproximadamente 45.000 pacientes com distúrbios de crises raros nos Estados Unidos.

• Pacientes com síndrome de Lennox-Gastaut: 15.000
• Transtorno da deficiência CDKL5 Pacientes: 2.500
• Outros distúrbios de epilepsia raros: 27.500

Instituições de pesquisa

A empresa colabora com 214 instituições de pesquisa especializadas em condições neurológicas.

Tipo de instituição	Número de instituições
Centros de Pesquisa Universitária	146
Institutos de pesquisa independentes	68

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, a Marinus Pharmaceuticals relatou despesas de P&D totalizando US $ 52,4 milhões.

Ano	Despesas de P&D	Porcentagem do total de despesas operacionais
2022	US $ 47,3 milhões	68.5%
2023	US $ 52,4 milhões	71.2%

Custos de gerenciamento de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para MRNs em 2023 foram de aproximadamente US $ 22,1 milhões, concentrando -se principalmente no distúrbio de deficiência de CDKL5 e em outros distúrbios neurológicos.

• Ensaios clínicos de fase 3 de Ganaxolona: US $ 15,6 milhões
• Estudos de epilepsia pediátrica: US $ 4,5 milhões
• Ensaios de transtorno neurológico adicionais: US $ 2 milhões

Investimentos de conformidade regulatória

Os custos de conformidade regulatórios para 2023 totalizaram US $ 6,3 milhões, incluindo despesas de envio e manutenção da FDA.

Proteção à propriedade intelectual

Os custos de proteção de propriedade intelectual e de patente em 2023 foram de US $ 3,2 milhões.

Categoria IP	Número de patentes	Custos de proteção
Patentes relacionadas a ganaxolona	12	US $ 2,1 milhões
Patentes de tratamento neurológico adicionais	5	US $ 1,1 milhão

Overhead administrativo e operacional

As despesas administrativas e operacionais totais para 2023 foram de US $ 18,7 milhões.

• Compensação de executivos: US $ 5,6 milhões
• Despesas administrativas gerais: US $ 8,2 milhões
• Despesas de marketing e vendas: US $ 4,9 milhões

Estrutura de custo total para 2023: US $ 102,7 milhões

Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potencial receita de comercialização de medicamentos

A partir do quarto trimestre de 2023, a Marinus Pharmaceuticals relatou receita total de US $ 16,4 milhões, impulsionada principalmente por Ztalmy (Ganaxolone) para transtorno de deficiência de CDKL5.

Produto	Receita anual (2023)	Potencial de mercado
Ztalmy	US $ 16,4 milhões	Mercado estimado de US $ 150-200 milhões

Bolsas de pesquisa e financiamento

Marinus garantiu financiamento de pesquisa de várias fontes:

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Subsídios: US $ 2,3 milhões em 2023
• Subsídios do governo SBIR/STTR: aproximadamente US $ 1,5 milhão

Acordos de licenciamento

Os contratos de licenciamento atuais incluem:

• Colaboração com Epygenix Therapeutics para tratamentos de epilepsia pediátrica
• Pagamentos em potencial estimados em US $ 10-15 milhões

Parcerias de pesquisa colaborativa

Parceiro	Foco na pesquisa	Receita potencial
Universidade de Stanford	Distúrbios neurológicos	US $ 3-5 milhões anualmente
Johns Hopkins	Pesquisa de epilepsia	US $ 2-4 milhões anualmente

Vendas futuras de produtos farmacêuticos

Pipeline de receita farmacêutica projetada:

• Expansão da Ztalmy: Projetado US $ 50-75 milhões até 2025
• Desenvolvimento de Ganaxolona para indicações adicionais: potencial mercado de US $ 100-150 milhões

Fluxos potenciais totais de receita para a Marinus Pharmaceuticals em 2024-2025: US $ 75-100 milhões.