Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) est à l'avant-garde de la médecine génétique révolutionnaire, transformant le paysage du traitement des maladies rares par des innovations révolutionnaires sur la thérapie génique. En ciblant les troubles génétiques dévastateurs comme la dystrophie musculaire de Duchenne, cette entreprise de biotechnologie pionnière a développé un modèle commercial sophistiqué qui pose des recherches scientifiques de pointe avec des solutions médicales transformatrices. Leur approche unique combine des technologies génétiques avancées, des partenariats stratégiques et un engagement profond envers les soins centrés sur le patient, positionnant Sarepta comme un phare d'espoir pour les personnes confrontées à des défis génétiques complexes.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaboration avec les établissements de recherche universitaires pour la recherche sur les maladies rares

Sarepta Therapeutics maintient des partenariats de recherche critiques avec les établissements universitaires suivants:

Institution	Focus de recherche	Année de collaboration
École de médecine de Harvard	Dystrophie musculaire Dystrophie de Duchenne Thérapie génique	2022
Université de Washington	Études de mécanisme de troubles génétiques	2021
Université de Stanford	Technologies avancées de saut d'exon	2023

Partenariats stratégiques avec des sociétés pharmaceutiques pour le développement de médicaments

Les partenariats pharmaceutiques de Sarepta comprennent:

• Roche Pharmaceuticals - Recherche collaborative des maladies neuromusculaires
• Pfizer Inc. - Développement de la technologie de thérapie génique
• AstraZeneca - Rare Trouble génétique Plateformes thérapeutiques

Partenaire	Valeur de partenariat	Durée du partenariat
Roche Pharmaceuticals	75 millions de dollars	2022-2025
Pfizer Inc.	120 millions de dollars	2023-2026
Astrazeneca	95 millions de dollars	2021-2024

Partenariats avec des groupes de défense des patients pour une sensibilisation aux troubles génétiques rares

Sarepta collabore avec les organisations de défense des patients suivantes:

• Projet parent Dystrophie musculaire
• Association de dystrophie musculaire
• Au-delà de Duchenne

Accords de licence avec des entreprises biotechnologiques pour les technologies de thérapie génique avancée

Entreprise de biotechnologie	Technologie sous licence	Frais de licence
Thérapeutique codée	Plate-forme d'édition de gène de précision	50 millions de dollars
Ultragenyx pharmaceutique	Thérapie génique des troubles génétiques rares	85 millions de dollars

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: activités clés

Recherche et développement de traitements de thérapie génique

Dépenses de R&D en 2023: 647,9 millions de dollars

Zones de mise au point R&D	Nombre de programmes actifs
Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)	4 programmes thérapeutiques primaires
Dystrophie musculaire des girles (LGMD)	3 programmes de développement actif

Essais cliniques pour les thérapies de troubles génétiques rares

Essais cliniques actifs auprès du quatrième trimestre 2023: 12 essais en cours

• Essais de phase 1/2: 5 programmes
• Essais de phase 3: 7 programmes
• Inscription totale du patient à tous les essais: 823 patients

Processus de conformité réglementaire et d'approbation de la FDA

Jalon réglementaire	Numéro en 2023
Soumissions de la FDA	3 Applications d'enquête sur le médicament (IND)
Désignations de thérapie révolutionnaire	2 thérapies rares

Fabrication de médecine génétique spécialisée

Capacité de fabrication en 2023: 4 installations de production spécialisées

• Capacité de production annuelle totale: 5 000 doses de traitement
• Investissement de fabrication de thérapie génique spécialisée: 92,3 millions de dollars

Commercialisation des solutions thérapeutiques de maladies rares

Thérapie commerciale	Revenus de 2023
Exondys 51 (thérapie DMD)	489,2 millions de dollars
Vyondys 53 (thérapie DMD)	176,5 millions de dollars

Revenu total des produits commerciaux en 2023: 665,7 millions de dollars

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Capacités de recherche de thérapie génique avancée

Depuis le quatrième trimestre 2023, Sarepta Therapeutics maintient 521,4 millions de dollars en investissements de recherche et développement. La société exploite plusieurs laboratoires de recherche spécialisés axés sur les troubles génétiques rares.

Domaine de mise au point de recherche	Nombre de programmes de recherche actifs	Investissement en 2023
Dystrophie musculaire de Duchenne	4 programmes primaires	287,6 millions de dollars
Dystrophie musculaire des membres	3 programmes actifs	124,3 millions de dollars

Technologies de modification génétique propriétaire

Sarepta détient 380 brevets actifs en décembre 2023, avec un accent spécifique sur les plateformes d'exon-saut et de thérapie génique.

• Technologie des oligomères de morpholino phosphorodiamidate (PMO)
• Plateforme de thérapie génique de la micro-dystrophine
• Technologie PPMO (PMO conjuguée au peptide)

Talent scientifique et médical spécialisé

Total de la main-d'œuvre à partir de 2023: 770 employés, avec 62% détenant des diplômes scientifiques avancés.

Catégorie des employés	Pourcentage	Nombre d'employés
Chercheurs de doctorat	38%	293
Chercheurs MD	24%	185

Portfolio de propriété intellectuelle substantielle

Évaluation du portefeuille de brevets: 1,2 milliard de dollars en décembre 2023.

• 380 brevets mondiaux actifs
• 98 demandes de brevet en instance
• Protection des brevets s'étendant jusqu'en 2040 pour les technologies de base

Infrastructure et expertise des essais cliniques

Investissement actuel des essais cliniques: 203,7 millions de dollars en 2023.

Phase de procès	Nombre d'essais actifs	Patients inscrits totaux
Phase I	5 essais	87 patients
Phase II	8 essais	214 patients
Phase III	4 essais	356 patients

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements innovants pour les troubles génétiques rares

Sarepta Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies pour les troubles génétiques rares, ciblant spécifiquement la dystrophie musculaire. Au quatrième trimestre 2023, la société a:

Catégorie de thérapie	Nombre de thérapies	Étape de développement
Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)	4 thérapies approuvées	Commercial / clinique
Programmes de thérapie génique	7 programmes actifs	Préclinique / clinique

Thérapies ciblées pour la dystrophie musculaire de Duchenne

L'objectif principal de Sarepta reste sur le traitement DMD, avec les mesures clés suivantes:

• Population totale de patients DMD adressable: environ 12 000 à 15 000 patients aux États-Unis
• Coût de traitement annuel moyen: 750 000 $ - 1 000 000 $ par patient
• Pénétration actuelle du marché: 25 à 30% des patients DMD traitables

Approches de médecine génétique personnalisée

La plate-forme de médecine génétique de l'entreprise comprend:

Plate-forme technologique	Caractéristiques uniques	Investissement actuel
Médecine génétique de précision	Technologie de saut d'exon	275 millions de dollars d'investissement en R&D en 2023
Plateforme de thérapie génique	Thérapie génique de la micro-dystrophine	Budget de développement de 350 millions de dollars

Interventions potentielles qui changent la vie pour les patients

Métriques d'impact clinique pour les thérapies de Sarepta:

• Amélioration de la fonction ambulatoire chez les patients DMD: 20 à 30% de préservation de la mobilité prolongée
• Extension de vie potentielle: 5-10 ans par rapport aux soins standard
• Amélioration de la qualité de vie: 40 à 50% de taux de satisfaction des patients

Solutions thérapeutiques avancées avec une spécificité clinique élevée

Statistiques de développement thérapeutique:

Approche thérapeutique	Taux de réussite des essais cliniques	Approbations réglementaires
Thérapies d'exon	Taux de réussite de 65% de phase 3	3 thérapies approuvées par la FDA
Thérapies de remplacement des gènes	Progression des essais cliniques de 45%	1 thérapie génique approuvée

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les communautés de patients

En 2024, Sarepta Therapeutics maintient un engagement direct avec environ 3 500 patients atteints de maladies rares, se concentrant spécifiquement sur les populations de patients de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Métrique communautaire des patients	Données quantitatives
Interactions totales du patient	3 750 communications directes des patients chaque année
Collaborations du groupe de soutien aux patients	17 organisations de patients atteints de maladies rares actives
Plates-formes de fiançailles numériques	4 canaux de soutien aux patients en ligne spécialisés

Programmes de soutien médical personnalisés

Sarepta met en œuvre des programmes complets de soutien médical personnalisés ciblant les patients atteints de maladies rares génétiques.

• Services de conseil génétique pour 98% de la base de patients
• Consultations des voies de traitement individuelles
• Support de gestion des médicaments personnalisé

Communication continue avec des spécialistes de maladies rares

La société maintient des réseaux de communication actifs avec 672 médecins spécialisés de maladies rares dans le monde.

Métrique de l'engagement spécialisé	Données quantitatives
Interactions totales spécialisées	1 245 communications professionnelles médicales par trimestre
Présentations de la conférence médicale	23 conférences internationales de maladies rares chaque année

Assistance aux patients et initiatives d'éducation

Sarepta propose de vastes programmes d'assistance aux patients avec des mécanismes de soutien financier importants.

• Couverture d'aide financière pour 85% des frais de traitement
• Ressources complètes d'éducation des patients
• 24 heures sur 24/7

Communications des résultats des essais cliniques transparents

La société maintient une transparence rigoureuse dans les communications des essais cliniques.

Métrique de communication des essais cliniques	Données quantitatives
Résultats des essais cliniques publiés	42 publications évaluées par des pairs en 2023
Présentations de recherche publique	18 Conférences internationales de recherche médicale
Accessibilité de la recherche numérique	Disponibilité des résultats de la recherche en ligne à 100%

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: canaux

Force de vente directe pour les marchés médicaux spécialisés

En 2024, Sarepta Therapeutics maintient une force de vente directe spécialisée de 250 représentants ciblant les neurologues, les spécialistes pédiatriques et les centres de traitement de maladies rares. L'équipe commerciale se concentre sur les thérapies et les produits de thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Catégorie de canal de vente	Nombre de représentants	Cible des spécialités médicales
Équipe de vente neuromusculaire directe	250	Neurologues, spécialistes pédiatriques

Conférences médicales et présentations du symposium scientifique

Sarepta Therapeutics participe à 38 principales conférences médicales par an, présentant des résultats de recherche et des données d'essais cliniques sur des plateformes de traitement de troubles génétiques rares.

• Conférences médicales annuelles présentes: 38
• Conférences clés: American Academy of Neurology, World Muscle Society Congress
• Fréquence de présentation: 12-15 présentations scientifiques par an

Plates-formes de santé numériques et télémédecine

La société a investi 4,7 millions de dollars dans les infrastructures de santé numériques pour soutenir la surveillance à distance des patients et les services de conseil génétique virtuel.

Investissement en santé numérique	Services de télémédecine	Plateformes de fiançailles des patients
4,7 millions de dollars	Conseil génétique virtuel	Portail Web d'assistance aux patients

Réseaux de distributeurs pharmaceutiques

Sarepta collabore avec 12 distributeurs pharmaceutiques primaires à travers les États-Unis, garantissant une couverture complète des thérapies par maladies rares.

• Nombre de distributeurs nationaux: 12
• Couverture de distribution: 50 États
• Partenariats spécialisés en pharmacie: 8

Portails d'assistance et d'information en ligne

La société maintient une plate-forme de soutien aux patients en ligne avec 47 000 utilisateurs enregistrés, fournissant des ressources éducatives et des informations de traitement.

Utilisateurs de portail	Trafic annuel sur le site Web	Ressources des patients
47 000 utilisateurs enregistrés	328 000 visiteurs uniques	Informations sur les essais cliniques, ressources de conseil génétique

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles génétiques rares

Sarepta Therapeutics cible environ 17 000 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) aux États-Unis. Le segment de clientèle de l'entreprise comprend des patients présentant des mutations génétiques spécifiques, principalement celles avec des mutations confirmées susceptibles de thérapies par exon.

Catégorie de patients	Population estimée	Type de mutation cible
Patients DMD	17,000	Exon 45-55 Suppression
Patients atteints de DMD pédiatrique	10,500	Améliorant à la thérapie génique

Patients de maladie neuromusculaire pédiatrique

Sarepta se concentre sur les patients pédiatriques atteints de troubles neuromusculaires, ciblant spécifiquement les enfants âgés de 4 à 15 ans avec DMD.

• Âge moyen des patients pour le traitement initial: 6-8 ans
• Couverture des tests génétiques: environ 63% des patients pédiatriques
• Coût annuel de traitement par patient: 375 000 $

Professionnels de la santé spécialisés

Type professionnel	Portée estimée	Niveau d'engagement
Neurologues	1,200	Haut
Spécialistes génétiques	800	Moyen
Spécialistes pédiatriques	2,500	Haut

Institutions de recherche de maladies rares

Sarepta collabore avec 47 institutions de recherche dans le monde, en se concentrant sur des troubles génétiques rares.

• Attribution du financement de la recherche: 42,3 millions de dollars par an
• Centres de recherche collaborative: 12 institutions universitaires majeures
• Participation des essais cliniques: 38 programmes de recherche actifs

Centres de traitement de la thérapie génétique

Type de centre de traitement	Nombre de centres	Distribution géographique
Centres neuromusculaires spécialisés	89	États-Unis
Centres de thérapie génétique complets	62	Amérique du Nord et Europe

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

En 2023, Sarepta Therapeutics a déclaré des frais de R&D de 647,8 millions de dollars. La répartition annuelle des investissements en R&D de la société comprend:

Catégorie de R&D	Montant des dépenses
Recherche sur la thérapie génique	382,5 millions de dollars
Thérapeutiques de maladies rares	185,3 millions de dollars
Programmes de maladies neuromusculaires	80 millions de dollars

Financement des essais cliniques

Sarepta a alloué 264,7 millions de dollars pour les activités d'essai cliniques en 2023, avec la distribution suivante:

• Essais de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD): 156,2 millions de dollars
• Essais de dystrophie musculaire des membres (LGMD): 68,5 millions de dollars
• Essais de maladies génétiques rares: 40 millions de dollars

Coûts de conformité réglementaire

Les dépenses de conformité réglementaire pour 2023 ont totalisé 42,3 millions de dollars, notamment:

Zone de conformité	Coût
Préparations de soumission de la FDA	18,7 millions de dollars
Assurance qualité	15,6 millions de dollars
Documentation réglementaire	8 millions de dollars

Infrastructure de fabrication avancée

L'investissement d'infrastructure de fabrication en 2023 a atteint 98,6 millions de dollars, avec des allocations spécifiques:

• Installations de fabrication de thérapie génique: 62,4 millions de dollars
• Mises à niveau de l'équipement: 24,2 millions de dollars
• Intégration technologique: 12 millions de dollars

Recrutement spécialisé des talents médicaux

Les frais d'acquisition et de rémunération des talents pour les professionnels de la santé spécialisés en 2023 s'élevaient à 87,5 millions de dollars:

Catégorie de talents	Frais de recrutement
Chercheur principal	38,6 millions de dollars
Spécialistes du développement clinique	29,9 millions de dollars
Experts en thérapie génétique	19 millions de dollars

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle commercial: Strots de revenus

Ventes de produits pharmaceutiques

Sarepta Therapeutics a généré un chiffre d'affaires total de 912,4 millions de dollars en 2022. Les ventes de produits clés comprennent:

Produit	Revenus annuels (2022)
Exondys 51	511,2 millions de dollars
Vyondys 53	189,7 millions de dollars
Amondys 45	84,3 millions de dollars

Accords de licence et de redevance

Les revenus de licence pour 2022 ont totalisé 45,6 millions de dollars, principalement des accords de collaboration avec des partenaires pharmaceutiques.

Subventions gouvernementales et de recherche

Le financement des subventions de recherche en 2022 s'élevait à 37,8 millions de dollars, y compris le soutien de:

• National Institutes of Health (NIH)
• Ministère de la Défense
• Association de dystrophie musculaire

Financement de recherche collaborative

Les collaborations de recherche stratégique ont généré environ 28,5 millions de dollars en 2022, avec des partenariats clés, notamment:

• Roche Pharmaceuticals
• Hôpital pour enfants à l'échelle nationale
• Consortiums de recherche de maladies rares

Commercialisation potentielle de produits thérapeutiques futurs

Les produits de pipeline avec de futurs sources de revenus potentiels comprennent:

Produit	Zone thérapeutique	Valeur marchande potentielle estimée
Plateforme de thérapie génique	Troubles neuromusculaires	1,2 milliard de dollars
Candidats à la micro-dystrophine	Dystrophie musculaire de Duchenne	875 millions de dollars