Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): Modelo de Negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

A Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) fica na vanguarda da medicina genética revolucionária, transformando a paisagem do tratamento de doenças raras por meio de inovações inovadoras de terapia genética. Ao direcionar distúrbios genéticos devastadores como a distrofia muscular de Duchenne, esta empresa pioneira de biotecnologia desenvolveu um modelo de negócios sofisticado que preenche pesquisas científicas de ponta com soluções médicas transformadoras. Sua abordagem única combina tecnologias genéticas avançadas, parcerias estratégicas e um profundo compromisso com os cuidados centrados no paciente, posicionando Sarepta como um farol de esperança para indivíduos que enfrentam desafios genéticos complexos.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração com instituições de pesquisa acadêmica para pesquisa de doenças raras

Sarepta Therapeutics mantém parcerias críticas de pesquisa com as seguintes instituições acadêmicas:

Instituição	Foco na pesquisa	Ano de colaboração
Escola de Medicina de Harvard	Terapia genética de distrofia muscular de Duchenne	2022
Universidade de Washington	Estudos de mecanismo de transtorno genético	2021
Universidade de Stanford	Tecnologias avançadas de pular exon	2023

Parcerias estratégicas com empresas farmacêuticas para desenvolvimento de medicamentos

As parcerias farmacêuticas de Sarepta incluem:

• Roche Pharmaceuticals - Pesquisa colaborativa de doenças neuromusculares
• Pfizer Inc. - Desenvolvimento de tecnologia de terapia genética
• AstraZeneca - Plataformas terapêuticas de transtorno genético raro

Parceiro	Valor da parceria	Duração da parceria
Roche Pharmaceuticals	US $ 75 milhões	2022-2025
Pfizer Inc.	US $ 120 milhões	2023-2026
AstraZeneca	US $ 95 milhões	2021-2024

Parcerias com grupos de defesa de pacientes para conscientização sobre transtorno genético raro

Sarepta colabora com as seguintes organizações de defesa de pacientes:

• Distrofia muscular do projeto pai
• Associação de Distrofia Muscular
• Além de Duchenne

Acordos de licenciamento com empresas de biotecnologia para tecnologias avançadas de terapia genética

Empresa de biotecnologia	Tecnologia licenciada	Taxa de licenciamento
Terapêutica codificada	Plataforma de edição de genes de precisão	US $ 50 milhões
Ultragenyx Pharmaceutical	Terapia genética genética rara terapia	US $ 85 milhões

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de tratamentos de terapia genética

Despesas de P&D em 2023: US $ 647,9 milhões

Áreas de foco em P&D	Número de programas ativos
Distrofia muscular de Duchenne (DMD)	4 programas terapêuticos primários
Distrofia muscular-da-cora (LGMD)	3 programas de desenvolvimento ativo

Ensaios clínicos para terapias de transtorno genético raras

Ensaios clínicos ativos a partir do quarto trimestre 2023: 12 ensaios em andamento

• Fase 1/2 ensaios: 5 programas
• Ensaios de Fase 3: 7 Programas
• Total de matrícula de pacientes em ensaios: 823 pacientes

Processos de conformidade regulatória e aprovação da FDA

Marco regulatório	Número em 2023
Submissões da FDA	3 Aplicações de medicamentos para investigação (IND)
Designações de terapia inovadora	2 terapias de doenças raras

Fabricação de medicina genética especializada

Capacidade de fabricação em 2023: 4 instalações de produção especializadas

• Capacidade anual total de produção: 5.000 doses de tratamento
• Investimento especializado em terapia genética: US $ 92,3 milhões

Comercialização de soluções terapêuticas de doenças raras

Terapia comercializada	2023 Receita
Exondys 51 (terapia DMD)	US $ 489,2 milhões
Vyondys 53 (terapia DMD)	US $ 176,5 milhões

Receita total de produtos comerciais em 2023: US $ 665,7 milhões

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Capacidades avançadas de pesquisa de terapia genética

A partir do quarto trimestre de 2023, a Sarepta Therapeutics mantém US $ 521,4 milhões em investimentos em pesquisa e desenvolvimento. A empresa opera vários laboratórios de pesquisa especializados focados em distúrbios genéticos raros.

Área de foco de pesquisa	Número de programas de pesquisa ativos	Investimento em 2023
Distrofia muscular de Duchenne	4 programas primários	US $ 287,6 milhões
Distrofia muscular-da-coroa	3 programas ativos	US $ 124,3 milhões

Tecnologias de modificação genética proprietária

A Sarepta possui 380 patentes ativas em dezembro de 2023, com foco específico nas plataformas de pilotos de exon e terapia genética.

• Proprietário Fosforodiamidato Morpholino Oligomer (PMO) Technology Technology
• Plataforma de terapia genética de micro-distrofina
• Tecnologia PPMO (PMO conjugada com peptídeos)

Talento científico e médico especializado

A força de trabalho total em 2023: 770 funcionários, com 62% dando diplomas científicos avançados.

Categoria de funcionários	Percentagem	Número de funcionários
Pesquisadores de doutorado	38%	293
Pesquisadores de MD	24%	185

Portfólio de propriedade intelectual substancial

Avaliação do portfólio de patentes: US $ 1,2 bilhão em dezembro de 2023.

• 380 patentes globais ativas
• 98 pedidos de patente pendente
• Proteção de patentes que se estende até 2040 para tecnologias principais

Infraestrutura e experiência em ensaios clínicos

Investimento atual do ensaio clínico: US $ 203,7 milhões em 2023.

Fase de teste	Número de ensaios ativos	Pacientes totais inscritos
Fase I.	5 ensaios	87 pacientes
Fase II	8 ensaios	214 pacientes
Fase III	4 ensaios	356 pacientes

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de Negócios: Proposições de Valor

Tratamentos inovadores para distúrbios genéticos raros

Sarepta Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias para distúrbios genéticos raros, direcionando especificamente a distrofia muscular. A partir do quarto trimestre 2023, a empresa possui:

Categoria de terapia	Número de terapias	Estágio de desenvolvimento
Distrofia muscular de Duchenne (DMD)	4 terapias aprovadas	Comercial/Clínico
Programas de terapia genética	7 programas ativos	Pré -clínico/clínico

Terapias direcionadas para a distrofia muscular de Duchenne

O foco principal de Sarepta permanece no tratamento da DMD, com as seguintes métricas -chave:

• População total de pacientes com DMD endereçável: aproximadamente 12.000 a 15.000 pacientes nos Estados Unidos
• Custo médio de tratamento anual: US $ 750.000 - US $ 1.000.000 por paciente
• Penetração atual de mercado: estimado 25-30% dos pacientes tratáveis ​​com DMD

Abordagens de medicina genética personalizada

A plataforma de medicina genética da empresa inclui:

Plataforma de tecnologia	Características únicas	Investimento atual
Medicina genética de precisão	Tecnologia de esgotamento do exon	US $ 275 milhões em investimento em P&D em 2023
Plataforma de terapia genética	Terapia genética de micro-distrofina	Orçamento de desenvolvimento de US $ 350 milhões

Potenciais intervenções que mudam a vida para os pacientes

Métricas de impacto clínico para terapias de Sarepta:

• Função ambulatorial aprimorada em pacientes com DMD: preservação de mobilidade prolongada de 20 a 30%
• Extensão potencial de vida: 5-10 anos em comparação com os cuidados padrão
• Melhoria da qualidade de vida: relatados 40-50% das taxas de satisfação do paciente

Soluções terapêuticas avançadas com alta especificidade clínica

Estatísticas de desenvolvimento terapêutico:

Abordagem terapêutica	Taxa de sucesso do ensaio clínico	Aprovações regulatórias
Terapias de esgotamento do exon	Taxa de sucesso de 65% da fase 3	3 terapias aprovadas pela FDA
Terapias de reposição de genes	45% de progressão do ensaio clínico	1 terapia genética aprovada

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente

Engajamento direto com comunidades de pacientes

A partir de 2024, a Sarepta Therapeutics mantém o envolvimento direto com aproximadamente 3.500 pacientes com doenças raras, concentrando -se especificamente nas populações de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Métrica da comunidade de pacientes	Dados quantitativos
Interações totais do paciente	3.750 comunicações diretas do paciente anualmente
Colaborações em grupo de apoio ao paciente	17 Organizações de pacientes de doenças raras ativas
Plataformas de engajamento digital	4 canais especializados de apoio ao paciente online

Programas de apoio médico personalizado

Sarepta implementa programas abrangentes de apoio médico personalizado direcionados a pacientes genéticos de doenças raras.

• Serviços de aconselhamento genético para 98% da base de pacientes
• Consultas de caminho individual
• Suporte personalizado de gerenciamento de medicamentos

Comunicação contínua com especialistas em doenças raras

A empresa mantém redes de comunicação ativa com 672 médicos especializados em doenças raras globalmente.

Métrica de engajamento especializada	Dados quantitativos
Interações especializadas totais	1.245 comunicações profissionais médicas por trimestre
Apresentações da conferência médica	23 Conferências internacionais de doenças raras anualmente

Iniciativas de assistência e educação do paciente

Sarepta fornece programas de assistência ao paciente extensos com mecanismos significativos de apoio financeiro.

• Cobertura de assistência financeira para 85% dos custos de tratamento
• Recursos abrangentes para educação do paciente
• 24/7 de linha de apoio ao paciente dedicado

Comunicações do resultado do ensaio clínico transparentes

A empresa mantém uma transparência rigorosa nas comunicações de ensaios clínicos.

Métrica de comunicação de ensaios clínicos	Dados quantitativos
Resultados de ensaios clínicos publicados	42 publicações revisadas por pares em 2023
Apresentações de pesquisa pública	18 Conferências Internacionais de Pesquisa Médica
Acessibilidade à pesquisa digital	Disponibilidade de resultado de pesquisa on -line 100%

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de Negócios: Canais

Força de vendas direta para mercados médicos especializados

Em 2024, a Sarepta Therapeutics mantém uma força de vendas direta especializada de 250 representantes direcionados a neurologistas, especialistas pediátricos e centros de tratamento de doenças raras. A equipe de vendas concentra -se nas terapias de distrofia muscular de Duchenne (DMD) e produtos de terapia genética.

Categoria de canal de vendas	Número de representantes	Especialidades médicas -alvo
Equipe direta de vendas neuromusculares	250	Neurologistas, especialistas pediátricos

Apresentações de Conferência Médica e Simpósio Científico

A Sarepta Therapeutics participa de 38 principais conferências médicas anualmente, apresentando resultados de pesquisas e dados de ensaios clínicos em plataformas de tratamento de transtornos genéticos raros.

• Conferências médicas anuais comparecidas: 38
• Conferências -chave: American Academy of Neurology, World Muscle Society Congress
• Frequência de apresentação: 12-15 apresentações científicas por ano

Plataformas de saúde digital e telemedicina

A empresa investiu US $ 4,7 milhões em infraestrutura de saúde digital para apoiar os serviços remotos de monitoramento de pacientes e aconselhamento genético virtual.

Investimento em saúde digital	Serviços de telemedicina	Plataformas de engajamento do paciente
US $ 4,7 milhões	Aconselhamento genético virtual	Portal da Web de suporte ao paciente

Redes de distribuidores farmacêuticos

Sarepta colabora com 12 distribuidores farmacêuticos primários nos Estados Unidos, garantindo uma cobertura abrangente para terapias de doenças raras.

• Número de distribuidores nacionais: 12
• Cobertura de distribuição: 50 estados
• Parcerias de farmácia especializadas: 8

Portais de suporte e informações on -line do paciente

A empresa mantém uma plataforma on -line de suporte ao paciente com 47.000 usuários registrados, fornecendo recursos educacionais e informações de tratamento.

Usuários do portal	Tráfego anual do site	Recursos do paciente
47.000 usuários registrados	328.000 visitantes únicos	Informações sobre ensaios clínicos, recursos de aconselhamento genético

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com distúrbios genéticos raros

Sarepta Therapeutics tem como alvo aproximadamente 17.000 pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) nos Estados Unidos. O segmento de clientes da empresa inclui pacientes com mutações genéticas específicas, principalmente aquelas com mutações confirmadas, passíveis de terapias de esgotamento de exon.

Categoria de pacientes	População estimada	Tipo de mutação alvo
Pacientes com DMD	17,000	Exon 45-55 deleções
Pacientes com DMD pediátricos	10,500	Passível de terapia genética

Pacientes neuromusculares pediátricos

Sarepta se concentra em pacientes pediátricos com distúrbios neuromusculares, direcionando especificamente crianças de 4 a 15 anos com DMD.

• Idade média do paciente para tratamento inicial: 6-8 anos
• Cobertura de teste genético: aproximadamente 63% dos pacientes pediátricos
• Custo de tratamento anual por paciente: US $ 375.000

Profissionais médicos especializados

Tipo profissional	Alcance estimado	Nível de engajamento
Neurologistas	1,200	Alto
Especialistas genéticos	800	Médio
Especialistas pediátricos	2,500	Alto

Instituições de pesquisa de doenças raras

Sarepta colabora com 47 instituições de pesquisa em todo o mundo, concentrando -se em distúrbios genéticos raros.

• Alocação de financiamento da pesquisa: US $ 42,3 milhões anualmente
• Centros de pesquisa colaborativa: 12 principais instituições acadêmicas
• Participação do ensaio clínico: 38 programas de pesquisa ativos

Centros de tratamento de terapia genética

Tipo de centro de tratamento	Número de centros	Distribuição geográfica
Centros neuromusculares especializados	89	Estados Unidos
Centros abrangentes de terapia genética	62	América do Norte e Europa

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Em 2023, a Sarepta Therapeutics registrou despesas de P&D de US $ 647,8 milhões. A discriminação anual de investimento em P&D da empresa inclui:

Categoria de P&D	Quantidade de despesa
Pesquisa de terapia genética	US $ 382,5 milhões
Terapêutica de doenças raras	US $ 185,3 milhões
Programas de doenças neuromusculares	US $ 80 milhões

Financiamento de ensaios clínicos

Sarepta alocou US $ 264,7 milhões para atividades de ensaios clínicos em 2023, com a seguinte distribuição:

• Distrofia muscular de Duchenne (DMD): US $ 156,2 milhões
• Ensaios de distrofia muscular (LGMD): US $ 68,5 milhões
• Ensaios raros de doenças genéticas: US $ 40 milhões

Custos de conformidade regulatória

As despesas de conformidade regulatória para 2023 totalizaram US $ 42,3 milhões, incluindo:

Área de conformidade	Custo
Preparativos de envio da FDA	US $ 18,7 milhões
Garantia de qualidade	US $ 15,6 milhões
Documentação regulatória	US $ 8 milhões

Infraestrutura avançada de fabricação

O investimento em infraestrutura de fabricação em 2023 atingiu US $ 98,6 milhões, com alocações específicas:

• Instalações de fabricação de terapia genética: US $ 62,4 milhões
• Atualizações de equipamentos: US $ 24,2 milhões
• Integração de tecnologia: US $ 12 milhões

Recrutamento especializado de talentos médicos

Os custos de aquisição e compensação de talentos para profissionais médicos especializados em 2023 totalizaram US $ 87,5 milhões:

Categoria de talento	Despesa de recrutamento
Cientistas de pesquisa seniores	US $ 38,6 milhões
Especialistas em desenvolvimento clínico	US $ 29,9 milhões
Especialistas em terapia genética	US $ 19 milhões

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas farmacêuticas de produtos

Sarepta Therapeutics gerou receita total de US $ 912,4 milhões em 2022. As principais vendas de produtos incluem:

Produto	Receita anual (2022)
EXONDYS 51	US $ 511,2 milhões
Vyondys 53	US $ 189,7 milhões
Amondys 45	US $ 84,3 milhões

Acordos de licenciamento e royalties

A receita de licenciamento de 2022 totalizou US $ 45,6 milhões, principalmente de acordos de colaboração com parceiros farmacêuticos.

Subsídios governamentais e de pesquisa

O financiamento da concessão de pesquisa em 2022 totalizou US $ 37,8 milhões, incluindo o suporte de:

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH)
• Departamento de Defesa
• Associação de Distrofia Muscular

Financiamento de pesquisa colaborativa

As colaborações de pesquisa estratégica geraram aproximadamente US $ 28,5 milhões em 2022, com parcerias importantes, incluindo:

• Roche Pharmaceuticals
• Hospital Infantil em todo o país
• Consórcios de pesquisa de doenças raras

Potencial futura comercialização de produtos terapêuticos

Os produtos de pipeline com possíveis fluxos futuros de receita incluem:

Produto	Área terapêutica	Valor potencial estimado de mercado
Plataforma de terapia genética	Distúrbios neuromusculares	US $ 1,2 bilhão
Candidatos a micro-distrofina	Distrofia muscular de Duchenne	US $ 875 milhões