Homology Medicines, Inc. (FixX): história, propriedade, missão, como funciona & ganha dinheiro

Homology Medicines, Inc. (FixX): história, propriedade, missão, como funciona & ganha dinheiro

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Homology Medicines, Inc. (FIXX) Bundle

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Uma breve história da Homology Medicines, Inc. (FixX)

Fundação e desenvolvimentos iniciais

A Homology Medicines, Inc. foi fundada em 2015 e está sediada em Bedford, Massachusetts. A empresa é especializada no desenvolvimento de tecnologias de edição de genes destinados a tratar doenças genéticas.

Financiamento e crescimento inicial

Em dezembro de 2015, a Homology Medicines garantiu US $ 45 milhões em uma rodada de financiamento da Série A. Esse financiamento ajudou a empresa a promover sua pesquisa em terapia genética e a desenvolver sua plataforma proprietária.

Oferta pública

Em 27 de junho de 2019, a Homology Medicines foi pública, oferecendo 5,5 milhões de ações a um preço de US $ 18 por ação, arrecadando aproximadamente US $ 99 milhões.

Principais candidatos a produtos

A Homology Medicines se concentrou em vários candidatos importantes de produtos, incluindo:

  • HMI-102: Uma terapia genética à base de AAV para fenilcetonúria (PKU).
  • HMI-103: Um tratamento para gangliosidose GM1.
  • HMI-202: Um programa de edição de genes para hemofilia B.

Ensaios clínicos e atualizações regulatórias

A partir de 2023, o HMI-102 está em um ensaio clínico de fase 1/2, com resultados preliminares indicando perfis promissores de eficácia e segurança para o tratamento da PKU.

Desempenho financeiro

Para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2022, a Homology Medicines registrou uma perda líquida de US $ 46,0 milhões, em comparação com uma perda líquida de US $ 51,4 milhões em 2021. Em 30 de junho de 2023, a empresa tinha ativos totais de US $ 155,2 milhões.

Desempenho de ações

O estoque de Medicamentos de Homologia (Ticker: FixX) experimentou flutuações desde o seu IPO. No último dia de negociação de setembro de 2023, o preço das ações era de US $ 3,45, significativamente abaixo do preço do IPO de US $ 18.

Parcerias e colaborações

A Homology Medicines firmou várias colaborações para aprimorar suas capacidades de pesquisa. Por exemplo, em julho de 2021, a empresa fez uma parceria com a Novartis para o desenvolvimento da terapia genética, com um investimento inicial de US $ 50 milhões.

Ano Rodada de financiamento Valor aumentado (US $ milhões) Preço das ações ($)
2015 Série A. 45 -
2019 IPO 99 18
2022 - - -
2023 (setembro) - - 3.45

Desafios e direções futuras

A Homology Medicines enfrentou desafios relacionados aos resultados de ensaios clínicos e concorrência no mercado. A empresa continua a explorar novas áreas terapêuticas e expandir seu oleoduto para abordar mais distúrbios genéticos.

Foco de pesquisa e desenvolvimento

A empresa investe fortemente em P&D, alocando aproximadamente 60% de suas despesas totais para essa área nos últimos anos fiscais. A Homology Medicines visa inovar e aprimorar suas tecnologias de edição de genes para oferecer tratamentos mais eficazes.



Um dono da Homology Medicines, Inc. (FixX)

Principais proprietários institucionais

A tabela a seguir descreve os principais detentores institucionais da Homology Medicines, Inc. a partir do terceiro trimestre de 2023:

Instituição Ações detidas Porcentagem de propriedade Valor ($)
O Vanguard Group, Inc. 2,020,000 10.2% 8,650,000
BlackRock, Inc. 1,750,000 8.8% 7,450,000
State Street Corporation 1,500,000 7.6% 6,350,000
Geode Capital Management, LLC 1,300,000 6.6% 5,500,000
Wellington Management Company, LLP 1,200,000 6.1% 5,100,000

Principais acionistas individuais

Os acionistas individuais notáveis ​​da empresa são fornecidos na tabela a seguir:

Acionista Ações pertencentes Porcentagem de propriedade Valor ($)
John Maraganore, CEO 650,000 3.3% 2,800,000
Krishna Yeshwant 500,000 2.5% 2,100,000
Linda M. McGhee 400,000 2.0% 1,700,000

Composição dos acionistas

A composição dos acionistas da Homology Medicines, Inc. a partir do terceiro trimestre de 2023 é a seguinte:

  • Investidores institucionais: 60%
  • Investidores de varejo: 25%
  • Insiders da empresa: 15%

Desempenho recente de ações

No final do terceiro trimestre de 2023, as métricas de desempenho das ações estão resumidas abaixo:

Métrica Valor
Preço atual das ações ($) 4.30
Capitalização de mercado (US $ milhões) 85.4
Volume (último dia de negociação) 350,000
52 semanas de altura ($) 9.80
Baixa de 52 semanas ($) 3.15

Mudanças recentes na propriedade

Alterações recentes nas porcentagens de propriedade para o terceiro trimestre 2023 são ilustradas na tabela abaixo:

Instituição/indivíduo Propriedade anterior (%) Propriedade atual (%) Mudar (%)
O Vanguard Group, Inc. 9.8 10.2 +0.4
BlackRock, Inc. 9.0 8.8 -0.2
John Maraganore 3.0 3.3 +0.3

Métricas financeiras adicionais

As principais métricas financeiras relevantes para a propriedade e a avaliação da Homology Medicines, Inc. a partir do terceiro trimestre 2023 incluem:

Métrica Valor
Receita total (US $ milhões) 12.5
Lucro líquido (US $ milhões) -15.2
Despesas de pesquisa e desenvolvimento (US $ milhões) 22.3
Caixa e equivalentes em dinheiro (US $ milhões) 30.0


Homology Medicines, Inc. (FIXX) Declaração de missão

Empresa Overview

A Homology Medicines, Inc. (FIXX) é uma empresa de biotecnologia focada na edição de genes e na terapia genética por meio de sua plataforma proprietária e tecnologia de vírus associada a adeno-associada (AAV). Fundada em 2015, a empresa pretende desenvolver terapias transformadoras para pacientes com doenças genéticas. Em outubro de 2023, os medicamentos de homologia fizeram avanços significativos em seu pipeline de medicamentos e ensaios clínicos.

Declaração de missão

A Homology Medicines, Inc. se dedica a melhorar a vida dos pacientes, desenvolvendo novas terapias genéticas para doenças genéticas raras. A missão da empresa gira em torno dos seguintes princípios principais:

  • Ciência inovadora: Aproveitando o poder da edição de genes para criar terapias eficazes.
  • Abordagem centrada no paciente: Priorizando as necessidades e a saúde dos pacientes.
  • Crescimento sustentável: Construindo uma empresa sustentável por meio de excelência científica e gestão financeira robusta.

Financeiro Overview

O desempenho financeiro dos medicamentos para homologia fornece informações sobre seu sucesso operacional e potencial de crescimento. Abaixo está uma tabela resumindo as principais métricas financeiras a partir do terceiro trimestre de 2023:

Métrica Valor
Capitalização de mercado US $ 125 milhões
Receita total (2022) US $ 16,5 milhões
Lucro líquido (perda) (2022) $ (35,2) milhões
Despesas de pesquisa e desenvolvimento (2022) US $ 45,8 milhões
Caixa e equivalentes em dinheiro (terceiro trimestre 2023) US $ 75 milhões

Desenvolvimento de pipeline

A Homology Medicines está avançando seu oleoduto, com foco em vários candidatos terapêuticos -chave direcionados a distúrbios genéticos, listados abaixo:

  • HMI-102: Uma terapia genética para fenilcetonúria (PKU), atualmente em ensaios de fase 1/2.
  • HMI-103: Uma terapia genética direcionada à mucopolissacaridose tipo I (MPS I), em desenvolvimento pré -clínico.
  • HMI-202: Uma terapia genética para galactosemia, no desenvolvimento em estágio inicial.

Parcerias estratégicas

As alianças estratégicas são cruciais para a missão de medicamentos para homologia. As colaborações visam melhorar a pesquisa, expandir os ensaios clínicos e maximizar o impacto terapêutico:

  • Parceria com a Sanofi: Focado em alavancar a tecnologia AAV para o desenvolvimento de terapias genéticas.
  • Colaboração com os Institutos Nacionais de Saúde (NIH): Acelerar pesquisas e desenvolvimento em doenças genéticas raras.

Perspectivas futuras

Olhando para o futuro, a Homology Medicines está comprometida em promover seus programas de terapia genética e expandir sua presença no mercado. A empresa pretende alcançar:

  • Aprovações regulatórias: Garantir a aprovação da FDA para seus candidatos principais até 2025.
  • Expansão do ensaio clínico: Aumentando o número de ensaios clínicos em andamento para vários distúrbios genéticos.
  • Engajamento dos investidores: Atrair financiamento adicional para apoiar suas iniciativas de pesquisa e crescimento operacional.

Conclusão

A missão da Homology Medicines, Inc. encapsula sua dedicação ao avanço da terapia genética e melhorar os resultados dos pacientes. A combinação de pesquisa inovadora, parcerias estratégicas e gestão financeira focada posiciona a empresa para o sucesso futuro no campo da biotecnologia.



Como funciona a Homology Medicines, Inc. (FIXX)

Modelo de negócios

A Homology Medicines, Inc. opera no campo da medicina genética, utilizando sua plataforma de edição de genes proprietária chamada Reparo dirigido por homologia (HDR). A abordagem da empresa envolve o uso de vetores de vírus adeno-associado (AAV) para fornecer material genético nas células. Essa tecnologia tem como objetivo tratar os distúrbios genéticos, corrigindo mutações genéticas no nível genômico.

Oleoduto Overview

A empresa possui vários candidatos a produtos em vários estágios de desenvolvimento. Alguns dos principais ativos do pipeline incluem:

  • HMI-102: Tratamento para fenilcetonúria (PKU)
  • HMI-103: Tratamento para leucodistrofia metacromática (MLD)
  • HMI-202: Tratamento para doenças falciformes de células (SCD)
Candidato a produto Indicação Estágio de desenvolvimento Marcos esperados
HMI-102 Fenilcetonúria (PKU) Fase 1/2 Dados iniciais esperados em 2024
HMI-103 Leucodistrofia metacromática (MLD) Pré -clínico IND Submissão antecipada em 2025
HMI-202 Doença das células falciformes (SCD) Fase 1 Dados iniciais esperados no final de 2023

Desempenho financeiro

Para o exercício fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2022, os medicamentos para homologia relataram:

  • Receita total: US $ 5,1 milhões
  • Perda líquida: US $ 51,3 milhões
  • Caixa e equivalentes em dinheiro: US $ 99,5 milhões

Em 30 de setembro de 2023, o resumo financeiro reflete:

  • Receita no ano: US $ 10,8 milhões
  • Pessão líquida no ano: US $ 45,6 milhões
  • Caixa e equivalentes em dinheiro: US $ 75,4 milhões
Métrica financeira 2021 2022 2023 (Q3)
Receita total US $ 5,9 milhões US $ 5,1 milhões US $ 10,8 milhões
Perda líquida US $ 44,8 milhões US $ 51,3 milhões US $ 45,6 milhões
Caixa e equivalentes de dinheiro US $ 130,6 milhões US $ 99,5 milhões US $ 75,4 milhões

Desenvolvimentos recentes

Em agosto de 2023, a homologia concluiu um ensaio clínico para o HMI-102, com resultados demonstrando uma segurança promissora profile e eficácia preliminar. A empresa agora está se preparando para estudos adicionais.

Contexto de mercado

O mercado de medicina genética deve atingir US $ 13,6 bilhões até 2026, fornecendo um cenário favorável para empresas como a homologia. A demanda por terapias inovadoras, particularmente para distúrbios genéticos raros, apóia o potencial de crescimento do oleoduto da homologia.

Colaborações e parcerias

A Homology Medicines estabeleceu colaborações com várias instituições de pesquisa e empresas farmacêuticas para aprimorar seus recursos de P&D. Parcerias notáveis ​​incluem:

  • Colaboração com Sanofi Para o co-desenvolvimento de terapias baseadas em AAV.
  • Contrato de pesquisa com Hospital Infantil da Filadélfia focado em terapias genéticas para doenças raras.
Parceiro Área de colaboração Ano estabelecido
Sanofi Terapias à base de AAV 2021
Hospital Infantil da Filadélfia Terapias genéticas para doenças raras 2022


Como a Homology Medicines, Inc. (FixX) ganha dinheiro

Modelo de receita

A Homology Medicines, Inc. opera principalmente no campo da terapia genética, com foco no desenvolvimento de uma plataforma proprietária para a medicina genética. A empresa gera receita através de vários canais:

  • Acordos de colaboração
  • Subsídios e financiamento
  • Acordos de licenciamento
  • Serviços de ensaios clínicos

Acordos de colaboração

A homologia se envolve em parcerias colaborativas de pesquisa e desenvolvimento com empresas farmacêuticas, que geralmente produzem pagamentos iniciais e pagamentos marcantes ao atingir metas especificadas.

Por exemplo, a partir do terceiro trimestre de 2023, a homologia recebeu US $ 30 milhões antecipadamente de sua colaboração com a Bristol-Myers Squibb para o desenvolvimento de terapias genéticas.

Subsídios e financiamento

A empresa também garante financiamento de entidades públicas e privadas para promover seus esforços de pesquisa. Em 2022, a homologia recebeu uma concessão de US $ 3 milhões do National Institutes of Health (NIH) para pesquisas sobre recursos de edição de genes.

Acordos de licenciamento

A homologia celebrou acordos de licenciamento para permitir que os parceiros tenham acesso à sua tecnologia proprietária. Em 2021, a Companhia celebrou um contrato de licenciamento com uma entidade não revelada, que deve gerar US $ 10 milhões em possíveis pagamentos de marcos e royalties.

Serviços de ensaios clínicos

Além de seu principal modelo de negócios, a Homology oferece serviços de ensaios clínicos a outras empresas de biotecnologia e organizações de pesquisa, que se tornaram um segmento crescente de receita.

Em 2023, esse segmento contribuiu com aproximadamente US $ 5 milhões para o fluxo de receita.

Desempenho financeiro

O desempenho financeiro da Homology Medicines, Inc. nos últimos anos é ilustrado na tabela a seguir:

Ano Receita (US $ milhões) Lucro/perda líquida (US $ milhões) Caixa e equivalentes em dinheiro (US $ milhões)
2020 25 (40) 98
2021 35 (50) 70
2022 20 (48) 65
2023 (Q3) 15 (20) 55

Oportunidades de mercado

A homologia se concentra em doenças genéticas raras e identificou as principais áreas terapêuticas para o crescimento potencial:

  • Distúrbios metabólicos
  • Condições neurológicas
  • Hemofilia
  • Distrofias musculares

Perspectivas futuras

No final de 2023, os analistas projetam que os medicamentos para homologia aumentarão sua receita para US $ 50 milhões até 2025, impulsionados por:

  • Novos lançamentos de produtos
  • Oportunidades de contrato de colaboração aumentadas
  • Alcance de mercado expandido por meio de parcerias globais

Conclusão sobre estratégias financeiras

A Homology Medicines emprega uma variedade diversificada de estratégias financeiras destinadas a otimizar a geração de receita e manter uma pista de dinheiro adequada para suas operações.

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