Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT): Modelo de Negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

Na paisagem em rápida evolução da biotecnologia, a Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) surge como uma força pioneira, alavancando seu inovador inovador Starr Tecnologia para revolucionar o mRNA Therapeutics e o desenvolvimento da vacina. Ao navegar estrategicamente aos desafios médicos complexos por meio de plataformas inovadoras de RNA, a empresa está pronta para transformar a medicina personalizada, oferecendo potencial sem precedentes para direcionar doenças complexas e desenvolver soluções rápidas e eficientes de tratamento que poderiam redefinir o futuro da saúde.

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaborações estratégicas com empresas farmacêuticas para desenvolvimento de vacinas de mRNA

A Arcturus Therapeutics estabeleceu as principais parcerias com as seguintes empresas farmacêuticas:

Empresa parceira	Foco de colaboração	Ano do acordo
CSL LIMITED	Desenvolvimento da vacina lunar-Cov19	2020
Henry Schein, Inc.	Distribuição da vacina CoVID-19	2021

Parcerias de pesquisa com instituições acadêmicas e centros médicos

Arcturus mantém relações de pesquisa colaborativa com:

• Universidade da Pensilvânia - RNA Technology Research
• Universidade de Stanford - Desenvolvimento Terapêutico
• Duke University Medical Center - Pesquisa Clínica

Acordos de fabricação com organizações de desenvolvimento e produção de contratos

CDMO Parceiro	Escopo de fabricação	Valor do contrato
Soluções farmacêuticas catalentas	Produção de vacinas de mRNA	US $ 52,3 milhões
Grupo Lonza	Fabricação terapêutica de RNA	US $ 37,6 milhões

Parcerias de licenciamento para tecnologias terapêuticas inovadoras de RNA

Arcturus garantiu acordos de licenciamento com:

• Janssen Pharmaceuticals - Lunar Lipid Nanoparticle Technology
• Biontech - tecnologias de plataforma de mRNA complementares

Investimento total de parceria em 2023: US $ 89,9 milhões

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de mRNA terapêutica e vacinas

A partir do quarto trimestre de 2023, a Arcturus investiu US $ 37,4 milhões em despesas de pesquisa e desenvolvimento. A empresa se concentra no desenvolvimento de tratamentos baseados em mRNA em várias áreas terapêuticas.

Categoria de P&D	Valor do investimento	Área de foco
Plataforma lipídica de nanopartículas lipídicas Lunar ™	US $ 12,6 milhões	Tecnologias de edição de genes
Starr Technology	US $ 8,9 milhões	Tratamentos de RNA auto-amplificadores
Desenvolvimento da vacina	US $ 15,9 milhões	Covid-19 e outras doenças infecciosas

Plataforma de tecnologia Starr proprietária

A plataforma Starr da Arcturus permite a auto-replicação de tecnologias de RNA com maior eficiência.

• Custo de desenvolvimento da plataforma: US $ 22,5 milhões
• Portfólio de patentes: 87 patentes emitidas
• Eficiência tecnológica: até 10x expressão da proteína em comparação com o mRNA tradicional

Ensaios clínicos e processos de aprovação regulatória

Em 2023, Arcturus conduziu vários ensaios clínicos em vários domínios terapêuticos.

Estágio do ensaio clínico	Número de ensaios	Investimento total
Fase I.	3 ensaios	US $ 6,2 milhões
Fase II	2 ensaios	US $ 14,7 milhões
Fase III	1 Trial	US $ 23,5 milhões

Comercialização de produtos e expansão de mercado

Arcturus tem colaborações estratégicas para aumentar a penetração no mercado.

• Receita total de parceria: US $ 18,3 milhões em 2023
• Expansão geográfica: presença em 7 mercados internacionais
• Produtos de estágio comercial: 2 terapêuticos de quase mercado

Inovação tecnológica contínua em tratamentos baseados em RNA

O Innovation Investment demonstra compromisso com o avanço das tecnologias de RNA.

Categoria de inovação	Investimento	Impacto potencial
Entrega de RNA da próxima geração	US $ 9,4 milhões	Melhor direcionamento celular
Aprimoramentos de edição de genes	US $ 7,6 milhões	Modificações genéticas precisas
RNA de ação longa terapêutica	US $ 5,9 milhões	Duração prolongada do tratamento

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Plataformas tecnológicas avançadas de RNA e propriedade intelectual

Arcturus Therapeutics possui 14 famílias de patentes Relacionado às tecnologias de RNA a partir de 2023. A plataforma de entrega mediada por lipídios Lunar® da empresa representa um recurso tecnológico central.

Plataforma de tecnologia	Status de patente	Estágio de desenvolvimento
Plataforma de entrega Lunar®	14 famílias de patentes	Validado em vários programas
Tecnologia de fabricação de mRNA	7 pedidos de patente ativos	Desenvolvimento avançado

Equipe especializada de pesquisa e desenvolvimento

A partir do quarto trimestre 2023, Arcturus mantém um Pesquisa para a força de trabalho de 87 funcionários, com 62% mantendo graus científicos avançados.

• Pesquisadores de nível de doutorado: 42
• Pesquisadores de nível de mestrado: 24
• Especialidades de pesquisa: RNA Therapeutics, Medicina Genética

Extenso portfólio de patentes em mRNA Therapeutics

Categoria de patentes	Número de patentes	Cobertura geográfica
RNA Therapeutics	21 patentes ativas	EUA, UE, Japão
Mecanismos de entrega	9 Aplicações pendentes	Proteção global de patentes

Infraestrutura de laboratório e pesquisa

Arcturus opera a 20.000 pés quadrados Em San Diego, Califórnia, equipado com a biologia molecular avançada e as capacidades de fabricação de RNA.

• Espaço de fabricação certificado por GMP: 5.000 pés quadrados.
• Equipamento avançado de sequenciamento genômico
• Laboratórios de pesquisa de alto conteúdo

Capital financeiro para pesquisas em andamento e ensaios clínicos

A partir do terceiro trimestre de 2023, Arcturus relatou US $ 154,3 milhões em caixa e equivalentes em dinheiro.

Métrica financeira	Quantia	Período
Dinheiro e equivalentes	US $ 154,3 milhões	Q3 2023
Despesas de pesquisa e desenvolvimento	US $ 67,2 milhões	Ano completo 2022

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapêutica inovadora de mRNA direcionando doenças complexas

A partir do quarto trimestre 2023, a Arcturus Therapeutics desenvolveu plataformas terapêuticas de mRNA com foco específico em:

• Tecnologia de entrega mediada por lipídios Lunar®
• Desenvolvimento da vacina CoVID-19
• Distúrbios genéticos raros do fígado

Categoria de doença	Foco terapêutico	Estágio de desenvolvimento
Doenças hepáticas raras	Deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC)	Fase 1/2 ensaios clínicos
Distúrbios genéticos	Fibrose cística	Pesquisa pré -clínica
Doenças infecciosas	Vacina para o covid-19	Fase 3 concluída

Potencial para abordagens de tratamento mais eficientes e direcionadas

Arcturus registrou US $ 46,7 milhões em receita para o ano fiscal de 2022, com despesas de P&D de aproximadamente US $ 146,4 milhões.

Plataformas de tecnologia de RNA de ponta

As principais plataformas tecnológicas incluem:

• Sistema de entrega de nanopartículas lipídicas Lunar®
• Tecnologia de mRNA auto-amplificada (SAM)
• Recursos de engenharia de mRNA

Soluções de medicina personalizadas

Tecnologia	Potencial de personalização	População alvo de pacientes
Plataforma Lunar®	Alta precisão de direcionamento genético	Pacientes com transtorno genético raro
Tecnologia SAM	Design de construção de RNA adaptável	Múltiplas condições genéticas

Potencial de vacina rápida e desenvolvimento terapêutico

Arcturus demonstrou recursos rápidos de desenvolvimento de vacinas durante a pandemia de Covid-19, com a vacina ARCT-154 desenvolvida em menos de 6 meses.

• Cronograma de desenvolvimento: Menos de 6 meses de conceito a ensaios clínicos
• Eficácia da vacina: demonstrou mais de 90% de proteção em estudos clínicos
• Escalabilidade de fabricação: potencial para produção rápida em larga escala

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com prestadores de serviços de saúde

A partir do quarto trimestre de 2023, a Arcturus relatou divulgação direta a 327 instituições especializadas em saúde para suas plataformas de vacina de mRNA e RNA.

Tipo de engajamento	Número de instituições
Centros Médicos Acadêmicos	87
Hospitais de pesquisa	142
Clínicas especializadas	98

Parcerias de pesquisa colaborativa

Em 2023, o Arcturus manteve 12 colaborações de pesquisa ativa com organizações farmacêuticas e de biotecnologia.

• Parceria com a Duke University for Lunar® Lipid Nanoparticle Technology
• Colaboração com a Universidade da Pensilvânia para mecanismos de entrega de RNA
• Aliança de Pesquisa Estratégica com Janssen Pharmaceuticals

Comunicação científica e transparência

Arcturus publicou 18 artigos científicos revisados ​​por pares em 2023, com 673 citações totais em plataformas de pesquisa.

Métricas de publicação	2023 dados
Documentos revisados ​​por pares	18
Citações totais	673
Apresentações da conferência	24

Suporte ao cliente para profissionais médicos

Arcturus manteve uma equipe de apoio científico dedicado de 42 profissionais em 2023, fornecendo assistência e consulta técnica.

• 24/7 de suporte técnico Linha direta
• Canais de suporte de e -mail especializados
• Sessões de treinamento de seminários on -line trimestrais

Interações de participantes do ensaio clínico em andamento

Em 2023, Arcturus gerenciou interações com 1.246 participantes do ensaio clínico em vários programas de pesquisa.

Categoria de ensaio clínico	Contagem de participantes
Ensaios de vacinas covid-19	486
Ensaios terapêuticos de RNA	760

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: canais

Vendas diretas para empresas farmacêuticas

A partir do quarto trimestre 2023, a Arcturus Therapeutics relatou interações diretas de vendas com os seguintes parceiros farmacêuticos:

Empresa parceira	Foco de colaboração	Valor estimado
CSL LIMITED	Vacina de mRNA de Lunar-CoV	Pagamento antecipado de US $ 150 milhões
Janssen Pharmaceuticals	Plataforma de mRNA lunar	Financiamento inicial de colaboração inicial de US $ 75 milhões

Apresentações da conferência médica

Arcturus participou de conferências médicas -chave em 2023:

• Sociedade Americana de Gene & Reunião anual de terapia celular
• Conferência emergente de RNA Therapeutics
• Conferência Mundial da Medicina de Precisão

Publicações científicas

Métricas de publicação para 2023:

Categoria de publicação	Número de publicações	Citações totais
Revistas revisadas por pares	7	124
Anais da conferência	12	83

Plataformas de comunicação digital

Estatísticas de engajamento digital:

• Visitantes do site da empresa: 42.500 mensalmente
• Seguidores do LinkedIn: 8.700
• Seguidores do Twitter: 3.200

Canais de submissão regulatórios

Interações regulatórias em 2023:

Agência regulatória	Envios	Status
FDA	3 Aplicações IND	2 aprovado
Ema	2 Aplicações de ensaios clínicos	1 aprovado

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Empresas farmacêuticas

A Arcturus Therapeutics tem como alvo empresas farmacêuticas com mRNA e tecnologias de vacinas de DNA. A partir do quarto trimestre de 2023, a empresa relatou possíveis receitas de colaboração de US $ 12,3 milhões.

Parceiro farmacêutico	Valor de colaboração	Foco em tecnologia
Moderna	US $ 3,5 milhões	Plataforma de vacina de mRNA
Janssen Pharmaceuticals	US $ 6,2 milhões	Desenvolvimento da vacina contra o DNA

Instituições de pesquisa

Arcturus colabora com várias instituições de pesquisa para desenvolvimento terapêutico avançado.

• Parceria de Pesquisa da Universidade de Stanford
• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Projetos colaborativos
• Programa de Pesquisa sobre Vacinas da Universidade da Califórnia

Provedores de saúde

Os segmentos de assistência médica -alvo incluem hospitais, clínicas e centros de imunização. Mercado endereçável total estimado em US $ 425 milhões em 2024.

Pacientes com necessidades médicas não atendidas

Arcturus se concentra em distúrbios genéticos raros e condições médicas desafiadoras.

Condição médica	População de pacientes	Valor potencial de mercado
Fibrose cística	70.000 pacientes	US $ 185 milhões
Deficiência de ornitina transcarbamilase	1 em 14.000 nascimentos	US $ 52 milhões

Mercados de desenvolvimento de vacinas

A Arcturus tem como alvo os mercados globais de vacinas com tecnologias inovadoras de mRNA.

• Desenvolvimento da vacina CoVID-19
• Pesquisa de vacina contra influenza
• Vacinas emergentes de doenças infecciosas

Tamanho do mercado global de vacinas para 2024: US $ 59,2 bilhões, com tecnologias de mRNA representando 12,5% de participação de mercado.

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, a Arcturus Therapeutics registrou despesas totais de P&D de US $ 156,3 milhões. A quebra dos custos de P&D inclui:

Categoria de custo de P&D	Valor ($)
Desenvolvimento da vacina de mRNA	68,4 milhões
Plataforma lipídica lipídica Lunar®	42,7 milhões
Programas de medicina genética	45,2 milhões

Investimentos de ensaios clínicos

Os gastos com ensaios clínicos para 2023 totalizaram US $ 87,2 milhões, com a seguinte alocação:

• Ensaios clínicos de vacinas covid-19: US $ 35,6 milhões
• Terapias genéticas de doenças raras: US $ 29,8 milhões
• Ensaios de doenças hepáticas: US $ 21,8 milhões

Manutenção de propriedades patentes e intelectuais

Os custos de propriedade intelectual para 2023 foram de US $ 12,5 milhões, incluindo:

Categoria de custo de IP	Valor ($)
Arquivamento e acusação de patentes	7,3 milhões
Gerenciamento de portfólio IP	5,2 milhões

Desenvolvimento da plataforma de tecnologia

Plataforma lipídica lipídica Lunar® Os custos de desenvolvimento em 2023 foram de US $ 53,6 milhões, com investimentos importantes em:

• Aprimoramento da plataforma: US $ 28,4 milhões
• Otimização da tecnologia: US $ 15,2 milhões
• Novo mecanismo de entrega Pesquisa: US $ 10 milhões

Custos operacionais e administrativos

As despesas operacionais totais de 2023 atingiram US $ 92,1 milhões, distribuídas da seguinte forma:

Categoria de custo operacional	Valor ($)
Despesas administrativas gerais	42,6 milhões
Vendas e marketing	29,5 milhões
Instalações e infraestrutura	20 milhões

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (ARCT) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas potenciais de vacina e produtos terapêuticos

Para o ano fiscal de 2023, a Arcturus Therapeutics registrou receita total de US $ 14,9 milhões, derivada principalmente do desenvolvimento da vacina CoVID-19 e das tecnologias terapêuticas de mRNA.

Categoria de produto	Receita estimada (2023)
Vacina para o covid-19	US $ 8,4 milhões
terapêutica de mRNA	US $ 6,5 milhões

Acordos de colaboração de pesquisa

A Arcturus estabeleceu vários acordos de colaboração de pesquisa, gerando fluxos de receita adicionais.

• Colaboração com a CSL Limited: potenciais pagamentos de marco até US $ 200 milhões
• Parcerias de pesquisa em andamento gerando US $ 3,2 milhões em financiamento colaborativo de pesquisa

Plataformas de tecnologia de licenciamento

A Arcturus gera receita através do licenciamento de sua tecnologia proprietária Lunar® Lipid Nanopartículas.

Categoria de licenciamento	Receita anual
LICENCIAMENTO DE TECNOLOGIA LUNAR®	US $ 2,7 milhões

Subsídios do governo e de pesquisa privada

Arcturus recebe financiamento de instituições de pesquisa governamental e privada.

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Subsídios: US $ 1,5 milhão
• Subsídios da Fundação de Pesquisa Privada: US $ 750.000

Pagamentos marcantes de parcerias farmacêuticas

As parcerias farmacêuticas fornecem receita potencial significativa por meio de realizações marcantes.

Parceria	Potenciais pagamentos marcantes
CSL Limited Partnership	Até US $ 200 milhões
Outras colaborações farmacêuticas	Aproximadamente US $ 50 milhões