Avidity Biosciences, Inc. (RNA) Bundle
هل تساءلت يومًا كيف أن شركة التكنولوجيا الحيوية مثل Avidia Biosciences، Inc. (RNA)، الذي تقدر قيمته الآن بنحو 4 مليارات دولار * * * في أواخر عام 2024، هو علاجات رائدة لأمراض العضلات النادرة ؟
يخطو مبتكر المرحلة السريرية هذا خطوات كبيرة من خلال منصة Oligonucleotide Convugate (AOC) الخاصة بالجسم المضاد (Oligonucleotide Consugate)، والتي أظهرت مؤخرًا نتائج تجريبية واعدة للمرحلة 1/2 لحالات مثل الضمور العضلي العضلي من النوع 1 وعلاجات المتقدمة لـ FSSHD وحثل العضلي.
على الرغم من توجيه استثمارات كبيرة إلى البحث، مع الإنفاق التقديري للبحث والتطوير لعام 2024 بالقرب من * * 250 مليون دولار * *، كيف تعمل Avidity بالضبط وتضع نفسها في موقع لخلق القيمة في المستقبل ؟
استكشف الرحلة وهيكل الملكية والمهمة الأساسية التي تقود هذا التغيير المحتمل للعبة في الطب الجيني.
شركة Avidity Biosciences، Inc. (RNA) التاريخ
ظهرت Avidity Biosciences من أبحاث رائدة تهدف إلى الجمع بين خصوصية الأجسام المضادة ودقة العلاجات القائمة على قلة النوكليوتيد. تعكس رحلتها جهدًا مركزًا للتغلب على التحديات في تقديم علاجات الحمض النووي الريبي لاستهداف الأنسجة بشكل فعال، وخاصة الأنسجة العضلية.
شركة Avidity Biosciences، Inc. الجدول الزمني التأسيسي (RNA)
السنة المقررة
2012
الموقع الأصلي
لا جولا، كاليفورنيا، الولايات المتحدة الأمريكية
أعضاء الفريق المؤسس
تم بناء الشركة على تقنية مرخصة من معهد سكريبس للأبحاث (TSRI). في حين أن مؤسسي الأفراد المحددين أقل تركيزًا علنًا، فإن القيادة المبكرة الرئيسية تضمنت مديرين تنفيذيين ذوي خبرة في مجال التكنولوجيا الحيوية وعلماء ركزوا على علاجات الحمض النووي الريبي وهندسة الأجسام المضادة.
رأس المال/التمويل الأولي
شمل التمويل المبكر جولة من السلسلة أ في 2013 رفع ما يقرب من 15 مليون دولار، تليها جولات المشاريع اللاحقة الحاسمة لتطوير تكنولوجيا منصتها. يعد فهم تطور هيكل رأس المال أمرًا أساسيًا لأصحاب المصلحة ؛ يمكنك العثور على مزيد من التفاصيل بواسطة استكشاف شركة Avidity Biosciences، Inc. (RNA) المستثمر Profile: من يشتري ولماذا ؟.
شركة Avidity Biosciences، Inc. (RNA) معالم التطور
| السنة | الحدث الرئيسي | أهمية |
|---|---|---|
| 2019 | مضمون 100 مليون دولار تمويل السلسلة C وبدأت تعاونًا كبيرًا مع Eli Lilly. | قدمت رأس مال كبير لتطوير المنصة وتحققت من صحة تقنية Oligonucleotide Convugate (AOC) للأجسام المضادة من خلال شراكة الأدوية. |
| 2020 | اكتمل الطرح العام الأولي (IPO) في ناسداك (المؤشر: RNA). | أثيرت تقريبا 259 مليون دولار في إجمالي العائدات، مما يعزز بشكل كبير الميزانية العمومية ويتيح تسريع البرامج السريرية. |
| 2021 | بدأت المرحلة 1/2 مارينا - تجربة AOC 1001 في Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1). | حدد انتقال الشركة إلى منظمة المرحلة السريرية، واختبار مرشح AOC الرئيسي في المرضى. |
| 2022 | تم الإبلاغ عن بيانات سريرية أولية إيجابية لـ AOC 1001 ؛ واجهت قبضة سريرية جزئية. | أثبت إثبات المفهوم لمنصة AOC في البشر ولكنه سلط الضوء على تدقيق السلامة المتأصل في التطور العلاجي الجديد. |
| 2023 | رفع الحجز السريري الجزئي ؛ بدأت التجارب السريرية لـ AOC 1020 (FSHD) و AOC 1044 (DMD44). رفع رأس المال الإضافي. | استأنف التسجيل الكامل في التجربة لبرنامج القيادة ووسع خط الأنابيب السريري إلى مؤشرات جديدة، مما يدل على المرونة واتساع المنصة. رفعت تقريبا. 300 مليون دولار عن طريق الطرح العام. |
| 2024 | قدمت بيانات إيجابية طويلة الأجل من مارينا - أولي * ؛ استمرار تقدم خط الأنابيب. تم الإبلاغ عن مركز نقدي قوي. | عرض إمكانات المتانة لـ AOC 1001. انتهى Q3 2024 مع 925.9 مليون دولار نقدًا ومكافئات وأوراق مالية قابلة للتسويق، مما يدعم الإنفاق المستمر على البحث والتطوير (253.2 مليون دولار للأشهر التسعة الأولى من عام 2024). |
شركة Avidity Biosciences، Inc. (RNA) اللحظات التحويلية
رائدة منصة AOC
كان الابتكار الأساسي الذي يتيح تقديم siRNA المستهدف إلى الأنسجة العضلية أساسيًا. نجحت هندسة الأجسام المضادة أحادية النسيلة في الاقتران بحمولات siRNA وإثبات التسليم الفعال في النماذج قبل السريرية مهدت الطريق لجميع التطوير اللاحق.
الانتقال إلى المرحلة السريرية (2021)
كان نقل أول مرشح AOC، AOC 1001، إلى التجارب البشرية لعام DM1 لحظة محورية. لقد مثلت ترجمة سنوات من أبحاث المنصة إلى علاج محتمل يلبي حاجة طبية كبيرة لم تتم تلبيتها.
التنقل في التحديات السريرية وتوسيع خط الأنابيب (2022-2024)
أظهرت المعالجة الناجحة للتعليق السريري الجزئي على AOC 1001 وبعد ذلك بدء التجارب لمرشحين إضافيين (AOC 1020 و AOC 1044) مهارات الملاحة التنظيمية والاتساع المحتمل لمنصة AOC عبر العديد من الأمراض النادرة. هذا التوسع، الممول بشكل كبير من قبل 2020 عزز الاكتتاب العام والعروض اللاحقة استراتيجيته متعددة البرامج.
شركة Avidity Biosciences، Inc. (RNA) هيكل الملكية
تعمل Avidity Biosciences ككيان متداول علنًا، مما يعني أن ملكيتها موزعة على العديد من المستثمرين المؤسسيين وعامة الناس والمطلعين على الشركة. يؤثر هذا الهيكل على الحوكمة والتوجيه الاستراتيجي من خلال تصويت المساهمين وإشراف مجلس الإدارة.
شركة Avidity Biosciences، Inc. الوضع الحالي
اعتبارًا من نهاية عام 2024، أصبحت شركة Avidity Biosciences، Inc. شركة عامة. يتم إدراج أسهمها العادية وتداولها في سوق ناسداك العالمي المحدد تحت رمز المؤشر RNA.
شركة Avidity Biosciences، Inc. انهيار الملكية
يعكس توزيع الملكية اهتمامًا كبيرًا من المستثمرين المؤسسيين، وهي سمة مشتركة لشركات التكنولوجيا الحيوية المتداولة علنًا. يعد فهم هذا الانهيار أمرًا أساسيًا لأي شخص يحلل التأثيرات الاستراتيجية للشركة. لإلقاء نظرة أعمق على من يستثمر، تحقق من: استكشاف شركة Avidity Biosciences، Inc. (RNA) المستثمر Profile: من يشتري ولماذا ؟
| نوع المساهم | الملكية،٪ (تقريبًا نهاية عام 2024) | ملاحظات |
|---|---|---|
| المستثمرون المؤسسيون | ~88% | يشمل الصناديق المشتركة وصناديق التقاعد وصناديق التحوط وشركات الاستثمار. غالبًا ما يشمل الحائزون الرئيسيون صناديق التكنولوجيا الحيوية المتخصصة. |
| عامة الجمهور ومستثمرو التجزئة | ~9% | الأسهم التي يمتلكها المستثمرون الأفراد. |
| المطلعون | ~3% | الأسهم التي يمتلكها المديرون التنفيذيون للشركة والمديرون والموظفون الرئيسيون الآخرون. |
شركة Avidity Biosciences، Inc. القيادة
يسترشد التوجيه الاستراتيجي والعمليات اليومية لشركة Avidity Biosciences بفريق قيادتها التنفيذية ويشرف عليها مجلس الإدارة. اعتبارًا من أواخر عام 2024، تشمل الشخصيات الرئيسية التي توجه الشركة ما يلي:
- سارة بويس: الرئيس والمدير التنفيذي، عضو مجلس الإدارة
- ليفين، دكتوراه: كبير الموظفين العلميين
- مايكل ماكلين: المدير المالي وكبير مسؤولي الأعمال
- دبليو مايكل فلاناغان، دكتوراه: كبير الموظفين الفنيين
- كارستن بويس: رئيس مجلس الإدارة
يجلب فريق القيادة هذا خبرة واسعة في التكنولوجيا الحيوية وتطوير الأدوية وإدارة الشركات، مما يشكل مسار الشركة في مجال علاجات الحمض النووي الريبي.
شركة Avidity Biosciences، Inc. (RNA) المهمة والقيم
إن الدافع الأساسي للعلوم الحيوية هو الالتزام بتغيير حياة المرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة مع خيارات علاجية محدودة أو معدومة. تركز قيمهم على العلوم الرائدة، وتركيز المريض، والثقافة التعاونية لتحقيق اختراقات في علاجات الحمض النووي الريبي.
الغرض الأساسي للعلوم الحيوية الشغوفة
الاتجاه التشغيلي والاستراتيجي للشركة متجذر بعمق في غرضها التأسيسي.
بيان المهمة الرسمية
في حين أن بيان المهمة الواحد المعين رسميًا قد لا يتم عرضه بشكل بارز عبر جميع مواد الشركة، فإن Avidity Biosciences تنقل باستمرار هدفها الأساسي: تحسين حياة الناس بشكل عميق من خلال إحداث ثورة في تقديم علاجات الحمض النووي الريبي.
بيان الرؤية
تتصور الشركة أن تصبح رائدة في مجال علاجات الحمض النووي الريبي من خلال تطوير Oligonucleotide Conjugates المبتكرة للأجسام المضادة (AOCs) المصممة لاستهداف الدوافع الجينية للأمراض التي كانت تعتبر في السابق غير قابلة للتنقيب. تدعم هذه الرؤية خط أنابيب البحث والاستثمارات الاستراتيجية.
شعار الشركة
لا يبدو أن Avidity Biosciences تستخدم شعارًا واحدًا يتم تسويقه على نطاق واسع. تركز هويتهم واتصالاتهم بشكل مباشر أكثر على منصتهم العلمية (AOCs) والتأثير المحتمل على المرضى.
ويتيح فهم هذا الغرض الأساسي سياق قراراتها الاستراتيجية وتخصيص الموارد لها. ويتطلب تقييم كيفية ترجمة هذه البعثة إلى نتائج ملموسة النظر في أدائها التشغيلي وصحتها المالية. من أجل غوص أعمق في وضعهم المالي، ضع في اعتبارك تحطيم شركة Avidity Biosciences، Inc. (RNA) الصحة المالية: رؤى رئيسية للمستثمرين.
عمليات قيادة القيم الأساسية
تؤكد الشركة على العديد من المبادئ الرئيسية التي توجه عملها:
- تركيز المريض: الحفاظ على احتياجات المرضى في طليعة جهود البحث والتنمية.
- الابتكار العلمي: دفع حدود التسليم العلاجي RNA من خلال منصة AOC الخاصة بهم.
- تعاون: تعزيز العمل الجماعي داخليًا وخارجيًا لتسريع التقدم.
- نزاهة: العمل مع معايير أخلاقية عالية في جميع جوانب العمل.
- الإلحاح: إدراك الحاجة الحاسمة لعلاجات جديدة والعمل بجد لتسليمها.
Advition Biosciences ، Inc. (RNA) كيف تعمل
مهندسي علم الأحياء البيولوجي من أليغنوكليوتيد (AOCs) مصممة للجمع بين خصوصية الأجسام المضادة وحيدة النسيلة ودقة العلاجات من أليغنوكليوتيد. يهدف هذا النهج إلى تقديم العلاجات المستندة إلى الحمض النووي الريبي مباشرة إلى أنواع خلايا محددة ، والتغلب على القيود المرتبطة بتسليم قلة النوكليوتيدات الجهازية.
محفظة المنتج/الخدمة
كشركة الأدوية الحيوية للمرحلة السريرية ، ينصب التركيز الأساسي لشروطه على تطوير خط أنابيبها للمرشحين العلاجيين AOC. ليس لديهم بعد منتجات تجارية تحقق إيرادات المبيعات ؛ الدخل ينبع في المقام الأول من التعاون. على سبيل المثال ، لا يزال تعاونهم مع Bristol Myers Squibb مكونًا في هيكلها المالي.
| المنتج/الخدمة | السوق المستهدف | الميزات الرئيسية |
|---|---|---|
| AOC 1001 | المرضى الذين يعانون من ضمور myotonic من النوع 1 (DM1) | يستهدف DMPK mRNA لمعالجة السبب الجذري لـ DM1 ؛ حاليًا في المرحلة 1/2 Marina Trial ، مع دراسة تمديد المرسى المستمرة اعتبارًا من أواخر عام 2024. |
| AOC 1020 | المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الوجه (FSHD) | مصمم لاستهداف DUX4 مرنا ، ومعالجة السبب الوراثي الأساسي لـ FSHD ؛ حاليا في المرحلة 1/2 محاكمة الثبات اعتبارا من أواخر عام 2024. |
| AOC 1044 | المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD) طفرات قابلة للتخطي 44 (DMD44) | يستهدف DMD pre-mRNA لـ exon 44 تخطي ؛ حاليا في المرحلة 1/2 استكشاف تجربة 44 اعتبارًا من أواخر عام 2024. |
الإطار التشغيلي للضافة
تدور عمليات الطرف بشدة حول البحث والتطوير ، مما يشكل جوهر عملية خلق القيمة. يتضمن ذلك استثمارًا كبيرًا في الأبحاث قبل السريرية لتحديد والتحقق من صحة مرشحي AOC الجدد وتنفيذ التجارب السريرية المعقدة (المرحلة 1 ، 2 ، وفي النهاية المرحلة 3) لتقييم السلامة والفعالية. اعتبارًا من أواخر عام 2024 ، تعكس نفقات البحث والتطوير هذا التركيز ، بناءً على ما يقرب من 226.8 مليون دولار قضيت في عام 2023. تشمل الأنشطة التشغيلية الرئيسية:
- اكتشاف المخدرات والتنمية قبل السريرية: الاستفادة من منصة AOC لإنشاء مرشحين علاجيين جدد يستهدف مختلف الأمراض الوراثية.
- إدارة التجارب السريرية: تصميم وتسجيل وإدارة الدراسات السريرية متعددة المركز لأصول خطوط الأنابيب مثل AOC 1001 و AOC 1020 و AOC 1044.
- سلسلة التصنيع والتوريد: الإشراف على عمليات الكيمياء والتصنيع والضوابط المعقدة (CMC) لإنتاج AOC ، وغالبًا ما تتضمن مؤسسات تصنيع العقود (CMOS).
- الشؤون التنظيمية: الانخراط مع الهيئات التنظيمية مثل FDA و EMA لتعزيز البرامج السريرية والبحث عن موافقة التسويق في نهاية المطاف.
- تطوير الأعمال: إنشاء شراكات استراتيجية ، مثل التعاون المستمر مع Bristol Myers Squibb ، وربما يوفر التمويل والخبرة غير المسلحة.
تتماشى هذه العمليات بشكل وثيق مع أهداف الشركة طويلة الأجل ، على النحو المفصل في بيان المهمة ، الرؤية ، والقيم الأساسية ل Biosciences ، Inc. (RNA).
المزايا الاستراتيجية للضافة
تمتلك الطفو العديد من المزايا الاستراتيجية التي تدعم موقعها في المشهد الصيدلاني الحيوي اعتبارًا من أواخر عام 2024. تمثل تكنولوجيا منصة AOC الخاصة بهم ميزة كبيرة ، مما يتيح التسليم المستهدف لعلاج الحمض النووي الريبي ، مما يحتمل أن يوفر فعالية وسلامة محسنة مقارنةً بنهج القلة النوكليوتيدات التقليدية. هذا يركز على الأمراض العصبية العضلية النادرة ، المناطق ذات الاحتياجات الطبية المرتفعة غير الملباة ، تسمح بمسارات تنظيمية محتملة وتجارب سريرية أصغر وأكثر تركيزًا. علاوة على ذلك ، تستفيد الشركة من مجموعة متنامية من البيانات السريرية إظهار إثبات المفهوم لمنصة AOC عبر العديد من المرشحين ، مما يعزز ثقة المستثمر ويدعم المزيد من جهود التطوير. تعد محفظة الملكية الفكرية الخاصة بهم المحيطة بتكنولوجيا AOC أيضًا حاجزًا دفاعيًا حاسمًا ضد المنافسة.
Advition Biosciences ، Inc. (RNA) كيف يكسب المال
كشركة الأدوية الحيوية للمرحلة السريرية ، تقوم شركة Biosciences في المقام الأول بإنشاء أموال من خلال اتفاقيات التعاون والترخيص بدلاً من مبيعات المنتجات. توفر هذه الشراكات مدفوعات مقدمة ، ومدفوعات بارزة محتملة ، وتمويل البحوث حيث تقوم الشركة بتطوير منصة أليغنوكليوتيد المضاد (AOC).
Biosciences ، Inc.
| تدفق الإيرادات | ٪ من المجموع (تقدير 2024) | اتجاه النمو |
|---|---|---|
| إيرادات التعاون والترخيص | ~98% | زيادة |
| منحة الإيرادات | ~2% | مستقر |
BIOSCIENCES BIOSTICAL
النموذج الاقتصادي للضغط نموذجي لشركة التكنولوجيا الحيوية في مرحلة التنمية ، والتي تتميز باستثمار كبير في البحث والتطوير قبل فترة طويلة من تحقيق إيرادات المنتج. تشمل المحركات الاقتصادية الرئيسية:
- استثمار R&D مرتفع: يتم تخصيص رأس المال الكبير للدراسات قبل السريرية ، والتجارب السريرية عبر مراحل متعددة لمرشحي الأدوية (مثل AOCs لـ DM1 ، و FSHD ، و DMD) ، وتعزيز تكنولوجيا المنصة. مثلت هذه التكاليف الغالبية العظمى من النفقات في عام 2024.
- الاعتماد على التمويل الخارجي: يتم تمويل العمليات من خلال تمويل الأسهم (بيع الأسهم) واتفاقيات التعاون ، مثل الشراكة الهامة مع بريستول مايرز سكوير. يعد الحفاظ على وضع نقدي قوي أمرًا ضروريًا للحفاظ على الجداول الزمنية للتنمية الطويلة.
- تكاليف التوسع: مع تقدم المرشحين ، تزداد تكاليف تصنيع التصنيع بشكل كبير ، مما يؤثر على حرق النقود قبل التسويق المحتمل.
- نقاط انعطاف القيمة: تمثل بيانات التجربة السريرية الإيجابية نقاط انعطاف القيمة الرئيسية ، مما قد يؤدي إلى دفع مدفوعات البشر من الشركاء وتمكين المزيد من رأس المال بشروط مواتية.
فهم الأهداف طويلة الأجل أمر ضروري ؛ يمكنك استكشاف بيان المهمة ، الرؤية ، والقيم الأساسية ل Biosciences ، Inc. (RNA).
الأداء المالي لشركة Biosciences ، Inc.
يعكس الأداء المالي لعام 2024 من شركة Advition حالة المرحلة السريرية. أبلغت الشركة عن مصاريف تشغيلية كبيرة ، مدفوعة في المقام الأول بجهودها البحثية. للسنة المالية 2024 (استنادًا إلى البيانات المبلغ عنها من خلال Q3 والتقديرات) ، كان من المتوقع أن تكون نفقات البحث والتطوير (R&D) في نطاق 330 مليون دولار ل 350 مليون دولار. تم تقدير النفقات العامة والإدارية (G&A) بين 65 مليون دولار و 75 مليون دولار.
وبالتالي ، واصلت الشركة العمل بخسارة صافية كبيرة ، تقدر أن تتجاوز 350 مليون دولار بالنسبة للعام الكامل 2024. ومع ذلك ، فإن المؤشر الحاسم للقابلية على المدى القريب هو الوضع النقدي. اعتبارًا من 30 سبتمبر ، 2024 ، أبلغت شركة "شودد" النقد ، والمعادلات النقدية ، والأوراق المالية القابلة للتسويق تقريبًا 550 مليون دولار، توفير المدرج التشغيلي لتمويل أنشطة التنمية في السنوات المقبلة ، على افتراض مستويات المستويات المستمرة واستلام صناديق التعاون المتوقعة.
PACTIDY BIOSCIENCES ، Inc. (RNA) موقف السوق والتوقعات المستقبلية
تقوم علم البيولوجية بالضافة بنحت مكانة متميزة داخل مشهد علاجات الحمض النووي الريبي التنافسي ، حيث تستفيد من منصة متزامنة أليغنوكليوتيد (AOC) من أجسامها المضادة ، للاضطرابات النادرة ، وخاصة اضطرابات العضلات النادرة. يتوقف مسارها المستقبلي بشكل كبير على التحقق السريري المستمر لمنصة AOC والتقدم الناجح لمرشحي خط الأنابيب من خلال تجارب المرحلة المتأخرة المتوقعة خلال عام 2025 وخارجها.
المشهد التنافسي
مجال RNA Therapeutics ديناميكي ، يضم لاعبين راسخين ومبتكرين ناشئين. يميز الطعوم من خلال تقنية AOC التي تستهدف العضلات.
| شركة | حصة السوق ، ٪ (الإمكانات المقدرة في المنافذ المستهدفة) | ميزة رئيسية |
|---|---|---|
| علوم البيولوجية (الحمض النووي الريبي) | <5% | منصة AOC الملكية تتيح تسليم الحمض النووي الريبي المستهدفة لأنسجة العضلات. |
| Alnyllam Pharmaceuticals (Alny) | ~30% | القيادة الراسخة في RNAi Therapeutics مع منتجات متعددة معتمدة وتكنولوجيا توصيل قوية (تركز بشكل أساسي على الكبد). |
| أيونيس الأدوية (أيونات) | ~25% | رائد في التكنولوجيا المضادة للنساء مع خط أنابيب واسع عبر مختلف المناطق العلاجية والشراكات المنشأة. |
الفرص والتحديات
يتضمن التنقل في المسار من التطوير السريري إلى النجاح التجاري الاستفادة من الفرص مع التخفيف من المخاطر الكامنة.
| فرص | المخاطر |
|---|---|
| تقدم المرشحين الرئيسيين (AOC 1001 ، AOC 1020 ، AOC 1044) في تجارب في المرحلة المتأخرة بناءً على قراءات البيانات التي يحتمل أن تكون إيجابية 2024. | انتكاسات التجارب السريرية المحتملة ، بما في ذلك مخاوف السلامة أو الفشل في تلبية نقاط النهاية الفعالة ، مما يؤثر على التحقق من صحة النظام الأساسي. |
| التحقق من صحة منصة AOC عبر أهداف أمراض العضلات المتعددة ، وربما يجذب الشراكات أو صفقات الترخيص. | تكثيف المنافسة في الطب الوراثي المستهدف وعلاجات الحمض النووي الريبي من الشركات الكبيرة التي لديها موارد أكبر. |
| تلبية الاحتياجات غير الملباة المهمة في أمراض العضلات النادرة مثل الضمور العضلي 1 (DM1) ، FSHD ، و DMD. | العقبات التنظيمية المرتبطة بالطرائق العلاجية الجديدة ومسارات الموافقة في أسواق عالمية مختلفة. |
| توسيع تقنية منصة AOC لاستهداف الأنسجة الأخرى أو أنواع الخلايا خارج العضلات. | تصنيع تعقيدات التوسع وضمان الإنتاج الفعال من حيث التكلفة للإمدادات التجارية المحتملة. الاعتماد على جولات التمويل المستقبلية. |
موقف الصناعة
يتم وضع علوم Biosciences للضافة كشركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تركز على رائدة فئة جديدة من علاجات الحمض النووي الريبي مع منصة AOC. على الرغم من عدم وجود إيرادات تجارية حاليًا (نموذجي لمرحلةها ، فمن المحتمل أن تتجاوز صافي الخسارة في السنة المالية 2014 300 مليون دولار تعكس استثمار البحث والتطوير الثقيل) ، فإن تقييمها مدفوع بإمكانات تقنيتها لتلبية الاحتياجات الطبية المرتفعة غير الملباة ، وخاصة في اضطرابات العضلات الوراثية. يرتبط نجاحها ارتباطًا وثيقًا بإظهار السلامة والفعالية المتسقة في التجارب السريرية المستمرة والمستقبلية المخطط لها لعام 2025. يتماشى الاتجاه الاستراتيجي للشركة مع بيان المهمة ، الرؤية ، والقيم الأساسية ل Biosciences ، Inc. (RNA). بالمقارنة مع العمالقة المعروفين مثل Alnylam أو Ionis ، فإن الشدة أصغر ولكنها متخصصة للغاية ، تهدف إلى قيادة تسليم العضلات المستهدفة - وهي شريحة مربحة ولكنها صعبة من صناعة المستحضرات الصيدلانية الأوسع نطاقًا.
Avidity Biosciences, Inc. (RNA) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
40+ Charts & Metrics
DCF & Multiple Valuation
Free Email Support
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.