Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
و Overview من Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT)
ملخص عام لـ Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT)
Rocket Pharmaceuticals ، Inc. هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية للمرحلة السريرية تركز على تطوير العلاجات الوراثية للأمراض النادرة للأطفال. تأسست في عام 2013 ومقرها في كرانبري ، نيو جيرسي ، الشركة متخصصة في منصات العلاج الجيني المتقدمة التي تستهدف الاضطرابات الوراثية النادرة.
منتجات وخدمات الشركة
تقوم Rocket Pharmaceuticals بتطوير علاجات لمجالات المرض التالية:
- نقص التصاق الكريات البيض-I (LAD-I)
- نقص البيروفات كيناز (PKD)
- فانكوني فقر الدم
- الطفولة العظمية الخبيثة
الأداء المالي (Q4 2023)
| مقياس مالي | كمية |
|---|---|
| إجمالي الإيرادات | 12.4 مليون دولار |
| خسارة صافية | (52.3 مليون دولار) |
| المعادلات النقدية والنقدية | 309.5 مليون دولار |
| نفقات البحث والتطوير | 41.2 مليون دولار |
قيادة الصناعة
الصواريخ الأدوية يتم التعرف عليه باعتباره مبتكرًا رائدًا في علاجات الأمراض الوراثية النادرة للأطفال ، مع برامج متعددة للمرحلة السريرية ومنصات العلاج الجيني الواعدة.
أبرز خط أنابيب المفتاح
| برنامج | مرض | مرحلة سريرية |
|---|---|---|
| RP-L201 | فانكوني فقر الدم | المرحلة 1/2 |
| RP-A501 | Pyruvate نقص كيناز | المرحلة 1/2 |
| RP-L301 | نقص الكريات البيض الالتصاق | المرحلة 1/2 |
بيان مهمة Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT)
بيان المهمة المكونات الأساسية
يركز بيان مهمة Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT) على تطوير علاجات الجينات للأمراض الوراثية للأطفال النادرة.
التركيز على البحث والتطوير
يركز RCKT على تطوير العلاجات لـ:
- نقص التصاق الكريات البيض-I (LAD-I)
- نقص البيروفات كيناز (PKD)
- فانكوني فقر الدم
- الطفولة العظمية الخبيثة
إحصائيات الاستثمار في خط الأنابيب
| برنامج | المرحلة الحالية | استثمار |
|---|---|---|
| برنامج LAD-I | المرحلة 2/3 | 37.4 مليون دولار |
| برنامج PKD | المرحلة 1/2 | 28.6 مليون دولار |
| فانكوني فقر الدم | المرحلة 1/2 | 42.1 مليون دولار |
مقاييس البحث
اعتبارا من Q4 2023:
- إجمالي نفقات البحث والتطوير: 156.2 مليون دولار
- التجارب السريرية النشطة: 7
- برامج العلاج الجيني: 5
- تطبيقات براءات الاختراع: 42
مالي Overview
أبرز RCKT Financial 2023:
- الموقف النقدي: 364.7 مليون دولار
- ميزانية البحث: 189.3 مليون دولار
- صافي الخسارة: 146.5 مليون دولار
بيان الرؤية من Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT)
مكونات بيان الرؤية من Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (2024)
قيادة ابتكار العلاج الجينييركز Rocket Pharmaceuticals على تطوير علاجات الجينات التحويلية للأمراض الوراثية للأطفال النادرة. اعتبارًا من Q4 2023 ، يتضمن خط أنابيب الشركة 5 برامج مرحلة سريرية تستهدف اضطرابات وراثية محددة.
| برنامج | هدف المرض | مرحلة سريرية |
|---|---|---|
| RCKT-1 | نقص الكريات البيض في التصاق | المرحلة 3 |
| RCKT-2 | فانكوني فقر الدم | المرحلة 2/3 |
| RCKT-3 | Pyruvate نقص كيناز | المرحلة 2 |
في عام 2023 ، استثمرت Rocket Pharmaceuticals 98.4 مليون دولار في البحث والتطوير ، تمثل 76 ٪ من إجمالي نفقات التشغيل.
- ارتفع الإنفاق على البحث والتطوير بنسبة 22 ٪ من 2022
- الحفاظ على 12 برنامج بحث نشط
- قدم 7 طلبات براءات اختراع جديدة
يهدف Rocket Pharmaceuticals إلى تطوير علاجات الجينات مع وصول المريض العالمي المحتمل. تمتد التجارب السريرية الحالية على مواقع دولية متعددة.
| الوصول الجغرافي | مواقع التجارب السريرية النشطة |
|---|---|
| الولايات المتحدة | 12 موقع |
| أوروبا | 5 مواقع |
| كندا | 2 مواقع |
القيمة السوقية اعتبارًا من 31 ديسمبر 2023: 1.2 مليار دولار. النقد والمعادلات النقدية: 324.6 مليون دولار.
- قائمة NASDAQ: RCKT
- المدرج المتوقع حتى عام 2025
- لا ديون اعتبارا من Q4 2023
القيم الأساسية لـ Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT)
القيم الأساسية لـ Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT) في عام 2024
الابتكار المتمحور حول المريض
يركز Rocket Pharmaceuticals على الأمراض الوراثية النادرة للأطفال مع الاحتياجات الطبية غير الملباة.
| مجالات تركيز الأمراض النادرة | برامج خطوط الأنابيب الحالية |
|---|---|
| نقص الكريات البيض الالتصاق | 4 تجارب سريرية نشطة |
| فانكوني فقر الدم | 3 برامج تحقيق |
| Pyruvate نقص كيناز | 2 مبادرات البحث المستمرة |
التميز العلمي
الصواريخ الصيدلانية تحافظ على معايير بحث صارمة.
- 124.7 مليون دولار مستثمر في البحث والتطوير لعام 2023
- 9 برامج علاج الجينات في التنمية
- 14 تصدر براءات الاختراع اعتبارًا من Q4 2023
النهج التعاوني
| شراكات البحث | تفاصيل التعاون |
|---|---|
| المعاهد الوطنية للصحة | 3 اتفاقيات بحث نشطة |
| المراكز الطبية الأكاديمية الرائدة | 7 برامج البحث التعاوني |
الالتزام الأخلاقي
الصواريخ الصيدلانية تدعم أعلى المعايير الأخلاقية في البحث والتطوير.
- الامتثال 100 ٪ لقواعد إدارة الأغذية والعقاقير
- صفر انتهاكات تنظيمية كبيرة في عام 2023
- الإبلاغ عن التجارب السريرية الشفافة
الشفافية التشغيلية
| مقياس مالي | 2023 البيانات |
|---|---|
| إجمالي الإيرادات | 37.2 مليون دولار |
| نفقات البحث | 124.7 مليون دولار |
| خسارة صافية | (186.4 مليون دولار) |
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
40+ Charts & Metrics
DCF & Multiple Valuation
Free Email Support
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.