Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
Un Overview de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Resumen general de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica de etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades pediátricas raras. Fundada en 2013 y con sede en Cranbury, Nueva Jersey, la compañía se especializa en plataformas avanzadas de terapia génica dirigida a trastornos genéticos raros.
Productos y servicios de la empresa
Rocket Pharmaceuticals desarrolla terapias para las siguientes áreas de enfermedad:
- Deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I)
- Deficiencia de piruvato quinasa (PKD)
- Anemia fanconi
- Osteopetrosis maligna infantil
Rendimiento financiero (cuarto trimestre 2023)
| Métrica financiera | Cantidad |
|---|---|
| Ingresos totales | $ 12.4 millones |
| Pérdida neta | ($ 52.3 millones) |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 309.5 millones |
| Gastos de investigación y desarrollo | $ 41.2 millones |
Liderazgo de la industria
Farmacéuticos de cohetes se reconoce como un innovador líder en terapéutica de enfermedad genética pediátrica rara, con múltiples programas de etapa clínica y plataformas de terapia génica prometedores.
Respaldos de la tubería clave
| Programa | Enfermedad | Estadio clínico |
|---|---|---|
| RP-L201 | Anemia fanconi | Fase 1/2 |
| RP-A501 | Deficiencia de piruvato quinasa | Fase 1/2 |
| RP-L301 | Deficiencia de adhesión de leucocitos | Fase 1/2 |
Declaración de misión de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Componentes centrales de la declaración de misión
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) La declaración de la misión se centra en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades genéticas pediátricas raras.
Enfoque de investigación y desarrollo
RCKT se concentra en el desarrollo de terapias para:
- Deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I)
- Deficiencia de piruvato quinasa (PKD)
- Anemia fanconi
- Osteopetrosis maligna infantil
Estadísticas de inversión de tuberías
| Programa | Etapa actual | Inversión |
|---|---|---|
| Programa LAD-I | Fase 2/3 | $ 37.4 millones |
| Programa PKD | Fase 1/2 | $ 28.6 millones |
| Anemia fanconi | Fase 1/2 | $ 42.1 millones |
Métricas de investigación
A partir del cuarto trimestre 2023:
- Gastos totales de I + D: $ 156.2 millones
- Ensayos clínicos activos: 7
- Programas de terapia génica: 5
- Solicitudes de patentes: 42
Financiero Overview
RCKT Financial destacados 2023:
- Posición en efectivo: $ 364.7 millones
- Presupuesto de investigación: $ 189.3 millones
- Pérdida neta: $ 146.5 millones
Declaración de visión de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Componentes de la declaración de visión de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (2024)
Liderazgo de innovación de terapia génicaRocket Pharmaceuticals se centra en el desarrollo de terapias genéticas transformadoras para enfermedades genéticas pediátricas raras. A partir del cuarto trimestre de 2023, la tubería de la compañía incluye 5 programas de etapa clínica dirigidas a trastornos genéticos específicos.
| Programa | Objetivo de enfermedad | Estadio clínico |
|---|---|---|
| RCKT-1 | Deficiencia de adhesión de leucocitos-I | Fase 3 |
| Rckt-2 | Anemia fanconi | Fase 2/3 |
| Rckt-3 | Deficiencia de piruvato quinasa | Fase 2 |
En 2023, Rocket Pharmaceuticals invirtió $ 98.4 millones en investigación y desarrollo, lo que representa el 76% de los gastos operativos totales.
- El gasto de I + D aumentó un 22% desde 2022
- Mantuvo 12 programas de investigación activos
- Archivado 7 nuevas solicitudes de patentes
Rocket Pharmaceuticals tiene como objetivo desarrollar terapias genéticas con un alcance potencial del paciente global. Los ensayos clínicos actuales abarcan múltiples sitios internacionales.
| Alcance geográfico | Sitios de ensayos clínicos activos |
|---|---|
| Estados Unidos | 12 sitios |
| Europa | 5 sitios |
| Canadá | 2 sitios |
Capitalización de mercado al 31 de diciembre de 2023: $ 1.2 mil millones. Equivalentes en efectivo y efectivo: $ 324.6 millones.
- Listado de Nasdaq: RCKT
- Runway proyectada hasta 2025
- Sin deuda a partir del cuarto trimestre 2023
Valores centrales de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Valores centrales de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) en 2024
Innovación centrada en el paciente
Rocket Pharmaceuticals se centra en enfermedades genéticas pediátricas raras con necesidades médicas no satisfechas.
| Áreas de enfoque de enfermedad rara | Programas de tuberías actuales |
|---|---|
| Deficiencia de adhesión de leucocitos | 4 ensayos clínicos activos |
| Anemia fanconi | 3 programas de investigación |
| Deficiencia de piruvato quinasa | 2 Iniciativas de investigación en curso |
Excelencia científica
Rocket Pharmaceuticals mantiene rigurosos estándares de investigación.
- $ 124.7 millones invertidos en I + D para 2023
- 9 programas de terapia génica en desarrollo
- 14 patentes emitidas a partir del cuarto trimestre 2023
Enfoque colaborativo
| Asociaciones de investigación | Detalles de colaboración |
|---|---|
| Institutos Nacionales de Salud | 3 acuerdos de investigación activos |
| Centros médicos académicos líderes | 7 programas de investigación colaborativa |
Compromiso ético
Rocket Pharmaceuticals defiende los más altos estándares éticos en investigación y desarrollo.
- 100% Cumplimiento de las regulaciones de la FDA
- Cero violaciones regulatorias significativas en 2023
- Informes de ensayos clínicos transparentes
Transparencia operativa
| Métrica financiera | 2023 datos |
|---|---|
| Ingresos totales | $ 37.2 millones |
| Gasto de investigación | $ 124.7 millones |
| Pérdida neta | ($ 186.4 millones) |
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