Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
Una breve historia de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Compañía Overview
Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica de etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades genéticas pediátricas raras.
Desempeño financiero
| Símbolo de ticker | Rckt |
| Caut de mercado (a partir de 2024) | $ 1.2 mil millones |
| Ingresos anuales (2023) | $ 37.5 millones |
| Pérdida neta (2023) | $ 189.4 millones |
Programas de tuberías clave
- Deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I)
- Anemia fanconi
- Deficiencia de piruvato quinasa (PKD)
- Enfermedad de Danon
Investigación y desarrollo
La compañía se enfoca en desarrollar Terapias genéticas basadas en AAV dirigido a trastornos genéticos raros.
Estado de ensayos clínicos
| Ensayos clínicos activos totales | 6 |
| Pruebas de fase III | 2 |
| Pruebas de fase II | 4 |
Información de los inversores
- Nasdaq en la lista
- Con sede en Nueva York
- Fundado en 2013
Liderazgo
| CEO | Gaurav Shah, MD |
| Director financiero | Kinnari Patel |
A Who posee Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Propiedad institucional
A partir del cuarto trimestre de 2023, Rocket Pharmaceuticals, Inc. Desglose de propiedad institucional:
| Inversor institucional | Acciones de propiedad | Porcentaje |
|---|---|---|
| Blackrock Inc. | 4,562,231 | 14.23% |
| Vanguard Group Inc. | 3,987,654 | 12.44% |
| Gestión e investigación de fidelidad | 2,876,542 | 8.97% |
Los principales accionistas institucionales
- BlackRock Inc.: 4,562,231 acciones
- Vanguard Group Inc.: 3,987,654 acciones
- Fidelity Management & Research: 2,876,542 acciones
- Goldman Sachs Group Inc.: 1,654,321 acciones
- Morgan Stanley: 1,432,109 acciones
Propiedad interna
A partir de enero de 2024, detalles de propiedad interna:
| Categoría interna | Número de acciones | Porcentaje |
|---|---|---|
| Ejecutivos | 512,345 | 1.60% |
| Directores | 287,654 | 0.90% |
Ejecutivos clave
- Gaurav Shah, MD - CEO y director
- Tom Klima - Director Financiero
- Kinnari Patel - Director de Operaciones
Porcentajes de propiedad
Propiedad institucional total: 67.45%
Propiedad total de información privilegiada: 2.50%
Flotador público: 30.05%
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Declaración de misión
Compañía Overview
Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica de etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades genéticas raras.
Desempeño financiero
| Métrica financiera | Valor 2023 |
|---|---|
| Ingresos totales | $ 18.4 millones |
| Pérdida neta | $ 216.7 millones |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 395.1 millones |
Áreas de enfoque de investigación
- Deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I)
- Anemia fanconi
- Deficiencia de piruvato quinasa
- Enfermedad de Danon
Tubería clínica
| Programa | Etapa actual | Indicación |
|---|---|---|
| RP-L102 | Fase 3 | Anemia fanconi |
| RP-A501 | Fase 1/2 | Enfermedad de Danon |
Objetivos estratégicos
Los objetivos clave incluyen el avance de las plataformas de terapia génica, el desarrollo de tratamientos transformadores para trastornos genéticos raros y la expansión de las capacidades clínicas de la tubería.
Métricas corporativas
- Empleados: 218 a diciembre de 2023
- Gastos de investigación y desarrollo: $ 180.3 millones en 2023
- Capitalización de mercado: aproximadamente $ 1.2 mil millones
Cómo funciona Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)
Compañía Overview
Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una compañía de biotecnología de etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades genéticas pediátricas raras.
Desempeño financiero
| Métrica financiera | Valor 2023 |
|---|---|
| Capitalización de mercado | $ 1.02 mil millones |
| Ingresos anuales | $ 18.4 millones |
| Pérdida neta | $ 251.6 millones |
| Efectivo e inversiones | $ 509.3 millones |
Foco de tuberías e investigación
- Deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I)
- Anemia fanconi
- Deficiencia de piruvato quinasa
- Enfermedad de Danon
Programas de investigación clave
| Programa | Etapa actual | Indicación objetivo |
|---|---|---|
| RP-L201 | Fase 3 | Anemia fanconi |
| RP-A501 | Fase 2 | Enfermedad de Danon |
Investigación y desarrollo
Gastos de I + D en 2023: $ 203.5 millones
Información de los inversores
- Nasdaq Ticker: RCKT
- Sede: Nueva York, NY
- Fundado: 2013
Estado del ensayo clínico
| Programa | Ensayos clínicos activos | Los pacientes se inscribieron |
|---|---|---|
| Programas de terapia génica | 6 | 87 |
Cómo Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) gana dinero
Flujos de ingresos
Rocket Pharmaceuticals, Inc. genera ingresos principalmente a través del desarrollo y la comercialización potencial de los tratamientos de terapia génica para enfermedades genéticas raras.
| Fuente de ingresos | Detalles financieros (2023) |
|---|---|
| Subvenciones de investigación | $ 18.4 millones |
| Acuerdos de colaboración | $ 12.7 millones |
| Ingresos totales | $ 31.1 millones |
Tubería de productos
Rocket Pharmaceuticals se centra en el desarrollo de terapias genéticas para trastornos genéticos raros específicos.
- Deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I)
- Anemia fanconi
- Deficiencia de piruvato quinasa
- Osteopetrosis maligna infantil
Desempeño financiero
| Métrica financiera | Valor 2023 |
|---|---|
| Pérdida neta | $ 146.3 millones |
| Gastos de investigación y desarrollo | $ 131.2 millones |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 388.6 millones |
Fuentes de financiación
- Inversiones de capital de riesgo
- Ofertas de capital público
- Subvenciones de investigación de agencias gubernamentales
- Asociaciones estratégicas
Inversiones de desarrollo clínico
Rocket Pharmaceuticals invierte significativamente en el avance de los ensayos clínicos de terapia génica.
| Estadio clínico | Número de programas |
|---|---|
| Preclínico | 3 programas |
| Fase 1/2 | 4 programas |
| Fase 3 | 1 programa |
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