Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): histoire, propriété, mission, comment cela fonctionne & fait de l'argent

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): histoire, propriété, mission, comment cela fonctionne & fait de l'argent

US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle

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Une brève histoire de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)

Entreprise Overview

Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise biopharmaceutique à stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques pour les maladies génétiques pédiatriques rares.

Performance financière

Symbole de ticker Rckt
Capitalisation boursière (à partir de 2024) 1,2 milliard de dollars
Revenus annuels (2023) 37,5 millions de dollars
Perte nette (2023) 189,4 millions de dollars

Programmes clés du pipeline

  • Carence en adhérence des leucocytes-i (LAD-i)
  • Anémie Fanconi
  • Carence en pyruvate kinase (PKD)
  • Maladie de Danon

Recherche et développement

L'entreprise se concentre sur le développement Thérapies géniques basées sur l'AAV ciblant les troubles génétiques rares.

État des essais cliniques

Essais cliniques actifs totaux 6
Essais de phase III 2
Essais de phase II 4

Informations sur les investisseurs

  • Nasdaq répertorié
  • Dont le siège est à New York
  • Fondée en 2013

Direction

PDG Gaurav Shah, MD
Directeur financier Kinnari Patel


A qui possède Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)

Propriété institutionnelle

Dès le 42023, Rocket Pharmaceuticals, Inc. Répartition de la propriété institutionnelle:

Investisseur institutionnel Partage Pourcentage
BlackRock Inc. 4,562,231 14.23%
Vanguard Group Inc. 3,987,654 12.44%
Gestion et recherche de fidélité 2,876,542 8.97%

Principaux actionnaires institutionnels

  • BlackRock Inc.: 4 562 231 actions
  • Vanguard Group Inc.: 3 987 654 actions
  • Fidelity Management & Research: 2 876 542 actions
  • Goldman Sachs Group Inc.: 1 654 321 actions
  • Morgan Stanley: 1 432 109 actions

Propriété d'initié

Depuis janvier 2024, les détails de la propriété d'initiés:

Catégorie d'initié Nombre d'actions Pourcentage
Dirigeants 512,345 1.60%
Réalisateurs 287,654 0.90%

Cadres clés

  • Gaurav Shah, MD - PDG et directeur
  • Tom Klima - directeur financier
  • Kinnari Patel - chef de l'exploitation

Pourcentages de propriété

Propriété institutionnelle totale: 67.45%

Propriété totale d'initiés: 2.50%

Flotteur public: 30.05%



Énoncé de mission Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)

Entreprise Overview

Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise biopharmaceutique à stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques pour les maladies génétiques rares.

Performance financière

Métrique financière Valeur 2023
Revenus totaux 18,4 millions de dollars
Perte nette 216,7 millions de dollars
Equivalents en espèces et en espèces 395,1 millions de dollars

Les domaines de recherche sur la recherche

  • Carence en adhérence des leucocytes-i (LAD-i)
  • Anémie Fanconi
  • Carence en pyruvate kinase
  • Maladie de Danon

Pipeline clinique

Programme Étape actuelle Indication
RP-L102 Phase 3 Anémie Fanconi
RP-A501 Phase 1/2 Maladie de Danon

Objectifs stratégiques

Les objectifs clés comprennent l'avancement des plateformes de thérapie génique, le développement de traitements transformateurs pour les troubles génétiques rares et l'élargissement des capacités de pipeline clinique.

Métriques d'entreprise

  • Employés: 218 en décembre 2023
  • Dépenses de recherche et de développement: 180,3 millions de dollars en 2023
  • Capitalisation boursière: environ 1,2 milliard de dollars


Comment fonctionne Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)

Entreprise Overview

Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise de biotechnologie à un stade clinique axée sur le développement de thérapies génétiques pour les maladies génétiques pédiatriques rares.

Performance financière

Métrique financière Valeur 2023
Capitalisation boursière 1,02 milliard de dollars
Revenus annuels 18,4 millions de dollars
Perte nette 251,6 millions de dollars
Espèce et investissements 509,3 millions de dollars

Pipeline et orientation de la recherche

  • Carence en adhérence des leucocytes-i (LAD-i)
  • Anémie Fanconi
  • Carence en pyruvate kinase
  • Maladie de Danon

Programmes de recherche clés

Programme Étape actuelle Indication cible
RP-L201 Phase 3 Anémie Fanconi
RP-A501 Phase 2 Maladie de Danon

Recherche et développement

Dépenses de R&D en 2023: 203,5 millions de dollars

Informations sur les investisseurs

  • Ticker Nasdaq: RCKT
  • Siège: New York, NY
  • Fondée: 2013

État de l'essai clinique

Programme Essais cliniques actifs Patients inscrits
Programmes de thérapie génique 6 87


Comment Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) fait de l'argent

Sources de revenus

Rocket Pharmaceuticals, Inc. génère des revenus principalement par le développement et la commercialisation potentielle des traitements de thérapie génique pour des maladies génétiques rares.

Source de revenus Détails financiers (2023)
Subventions de recherche 18,4 millions de dollars
Accords de collaboration 12,7 millions de dollars
Revenus totaux 31,1 millions de dollars

Pipeline de produits

Rocket Pharmaceuticals se concentre sur le développement de thérapies géniques pour des troubles génétiques rares spécifiques.

  • Carence en adhérence des leucocytes-i (LAD-i)
  • Anémie Fanconi
  • Carence en pyruvate kinase
  • Ostéopétrose maligne infantile

Performance financière

Métrique financière Valeur 2023
Perte nette 146,3 millions de dollars
Frais de recherche et de développement 131,2 millions de dollars
Equivalents en espèces et en espèces 388,6 millions de dollars

Sources de financement

  • Investissements en capital-risque
  • Offres sur les actions publiques
  • Subventions de recherche des agences gouvernementales
  • Partenariats stratégiques

Investissements en développement clinique

Rocket Pharmaceuticals investit considérablement dans l'avancement des essais cliniques de thérapie génique.

Étape clinique Nombre de programmes
Préclinique 3 programmes
Phase 1/2 4 programmes
Phase 3 1 programme

DCF model

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