Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le monde de pointe de la biotechnologie, Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) émerge comme un phare d'espoir pour les familles luttant contre les troubles génétiques pédiatriques rares. En tirant parti des technologies avancées de thérapie génique et un modèle commercial complet, cette entreprise innovante transforme le paysage de la médecine génétique, offrant des traitements potentiellement curatifs qui étaient autrefois considérés comme impossibles. Leur approche stratégique combine une recherche scientifique révolutionnaire, des partenariats collaboratifs et une mission laser axée sur le laser pour développer des thérapies génétiques personnalisées qui pourraient révolutionner la façon dont nous comprenons et traitons les conditions génétiques complexes.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle commercial: partenariats clés

Établissements de recherche universitaire

Rocket Pharmaceuticals maintient des partenariats stratégiques avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution	Focus de recherche	Détails du partenariat
Université de Californie, San Francisco	Troubles génétiques rares	Recherche collaborative en cours en thérapie génique de l'anémie Fanconi
École de médecine de Harvard	Troubles leucocytaires	Programme de recherche conjoint pour la carence en pyruvate kinase

Biotechnologie stratégique et collaborations pharmaceutiques

Les collaborations stratégiques clés comprennent:

• Andelyn Biosciences - Viral Vector Manufacturing Partnership
• Spark Therapeutics - Exchange de technologies de thérapie génique
• Regenxbio Inc. - NAV Technology Platform Collaboration

Financement national des instituts de santé (NIH)

Détails de financement des subventions de recherche NIH:

Exercice fiscal	Montant d'octroi	Programme de recherche
2023	4,2 millions de dollars	Recherche de troubles génétiques pédiatriques rares
2024	4,5 millions de dollars	Développement de thérapie génique avancée

Organisations de recherche contractuelle (CROS)

Partenariats CRO actifs:

• Icon PLC - Gestion des essais cliniques mondiaux
• MEDPACE - Élaboration d'essais cliniques de maladies rares
• Sciences de la santé PRA - coordination des essais de phase I-III

Centres médicaux pédiatriques

Réseau de collaboration des essais cliniques:

Centre médical	Emplacement	Essais cliniques actifs
Hôpital pour enfants de Philadelphie	Philadelphie, PA	3 essais de troubles génétiques rares en cours
Santé des enfants de Stanford	Palo Alto, CA	2 essais cliniques de thérapie génique

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de traitements de thérapie génique

Au quatrième trimestre 2023, Rocket Pharmaceuticals a investi 87,4 millions de dollars dans les dépenses de R&D. La société se concentre sur les maladies génétiques pédiatriques rares avec le ciblage actuel du pipeline:

• Carence en adhérence des leucocytes-i (LAD-i)
• Anémie Fanconi
• Carence en pyruvate kinase

Gestion des essais précliniques et cliniques

Phase d'essai clinique	Nombre d'essais actifs	Investissement estimé
Préclinique	3	12,6 millions de dollars
Phase I	2	18,3 millions de dollars
Phase II	4	35,7 millions de dollars

Processus de conformité réglementaire et d'approbation de la FDA

Interactions de la FDA en 2023: 17 réunions officielles, avec 4 désignations de thérapie révolutionnaire reçues.

Développement de la propriété intellectuelle

Portefeuille de brevets:

• Brevets actifs totaux: 42
• Demandes de brevet en instance: 13
• Dépenses de dépôt de brevets en 2023: 4,2 millions de dollars

Génie génétique avancé et fabrication vectorielle

Capacités de fabrication:

• Capacité de production de vecteurs internes: 500 lots de vecteur viral / an
• Investissement des installations de fabrication: 65,3 millions de dollars
• Personnel de contrôle de la qualité: 47 professionnels spécialisés

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle commercial: Ressources clés

Capacités avancées de recherche et de développement de la thérapie génique

Rocket Pharmaceuticals se concentre sur de rares maladies génétiques avec des capacités de recherche spécifiques:

Domaine de mise au point de recherche	Nombre de programmes actifs
Carence en adhérence des leucocytes-i (LAD-i)	2 programmes de stade clinique
Anémie Fanconi	3 programmes de stade clinique
Carence en pyruvate kinase	1 programme de stade clinique

Technologies de génie génétique propriétaire

Le portefeuille de propriété intellectuelle comprend:

• 12 brevets accordés
• 18 demandes de brevet en instance
• Plate-forme vectorielle lentivirale propriétaire

Talent scientifique et médical spécialisé

Catégorie de personnel	Nombre
Total des employés	137 au 31 décembre 2023
Chercheurs de doctorat	42
Chercheurs MD	8

Portefeuille de propriété intellectuelle

Paysage breveté:

• Familles totales de brevets: 30
• Couverture géographique: États-Unis, Europe, Japon
• Range d'expiration des brevets: 2030-2041

Infrastructure avancée de laboratoire et de recherche

Installation de recherche	Emplacement	En pieds carrés
Siège social	Cranbury, New Jersey	35 000 pieds carrés
Laboratoire de recherche	New York	22 000 pieds carrés

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies génétiques innovantes pour les troubles génétiques pédiatriques rares

Rocket Pharmaceuticals se concentre sur le développement de thérapies géniques pour des troubles génétiques pédiatriques rares ayant des besoins médicaux non satisfaits importants.

Zone de thérapie	Trouble cible	Étape de développement
Carence en adhérence des leucocytes (LAD)	Immunodéficience génétique rare	Essai clinique de phase 1/2
Anémie Fanconi	Trouble sanguin rare	Développement clinique en cours
Carence en pyruvate kinase	Trouble des globules rouges rares	Essai clinique de phase 1/2

Traitements curatifs potentiels pour des conditions génétiques auparavant non traitables

Rocket Pharmaceuticals cible les conditions génétiques sans traitements efficaces actuels.

• Approches de thérapie génique ciblant des mutations génétiques spécifiques
• Modification potentielle de la maladie à long terme
• Aborder les causes génétiques racinaires plutôt que la gestion des symptômes

Approches thérapeutiques génétiques personnalisées

Stratégie de médecine de précision axée sur les interventions génétiques spécifiques au patient.

Plate-forme technologique	Approche thérapeutique	Caractéristique unique
Vecteur lentiviral	Correction du gène	Efficacité de transduction élevée
Vecteur AAV	Remplacement des gènes	Livraison génétique ciblée

Réduction des coûts des soins de santé à long terme grâce à des interventions ciblées

Avantages économiques potentiels grâce à des approches thérapeutiques à intervention unique.

• Réduction des coûts de traitement à vie estimé: 1,5 $ à 3 millions de dollars par patient
• Diminution des hospitalisations
• Dépenses de gestion des maladies chroniques minimisées

Amélioration de la qualité de vie des patients atteints de maladies génétiques rares

Le développement clinique s'est concentré sur les résultats thérapeutiques transformateurs.

Maladie	Amélioration potentielle de la qualité de vie	Population de patients
Anémie Fanconi	Risque de cancer réduit	Environ 2 000 patients aux États-Unis
Carence en adhérence des leucocytes	Fonction immunitaire améliorée	Moins de 500 patients dans le monde

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les groupes de défense des patients

En 2024, Rocket Pharmaceuticals entretient des partenariats actifs avec les organisations de défense des patients suivantes:

Organisation	Domaine de mise au point	Type de collaboration
Organisation nationale pour les troubles rares (NORD)	Maladies génétiques rares	Soutien à la recherche
Leucémie & Société de lymphome	Troubles sanguins rares	Conscience des essais cliniques

Partenariats de recherche collaborative

Collaborations actuelles de recherche sur les établissements médicaux:

Institution	Focus de recherche	Valeur de partenariat
Université de Stanford	Développement de la thérapie génique	3,2 millions de dollars
Université de Pennsylvanie	Recherche de troubles génétiques rares	2,7 millions de dollars

Communication transparente sur les essais cliniques

• Mises à jour des essais cliniques en temps réel partagés sur le site Web de l'entreprise
• Rapports de progrès trimestriels publiés
• Les mesures de recrutement des patients divulguées publiquement

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Métriques du programme de soutien aux patients:

Composant de programme	2024 mesures
Webinaires de l'éducation des patients	37 séances effectuées
Aide à l'aide des patients	2 456 demandes uniques traitées
Applications d'aide financière	412 traité

Consultations médicales et services de suivi en cours

Statistiques des services de consultation médicale:

Type de service	Volume 2024
Séances de conseil génétique	624 consultations
Suivi du patient à long terme	287 patients en surveillance continue

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: canaux

Présentations de recherche médicale directes

En 2023, Rocket Pharmaceuticals a présenté 7 grandes conférences de recherche médicale, notamment:

Conférence	Date	Focus de présentation
Société américaine de gène & Thérapie cellulaire	Mai 2023	Programme de troubles du leucocytes
Société européenne du gène & Thérapie cellulaire	Octobre 2023	Maladies génétiques pédiatriques rares

Participation de la conférence scientifique

Métriques de la participation de la conférence pour 2023:

• Conférences totales présentes: 12
• Présentations orales: 5
• Présentations des affiches: 7
• Total des résumés de recherche soumis: 15

Publications de revues médicales évaluées par des pairs

Statistiques de publication pour 2023:

Catégorie de journal	Nombre de publications
Revues de génétique à fort impact	4
Revues de recherche de maladies rares	3
Publications totales évaluées par des pairs	7

Collaboration avec des médecins spécialistes pédiatriques

Réseau de collaboration en 2023:

• Total des centres de recherche pédiatrique engagés: 22
• Collaborations d'essais cliniques actifs: 8
• Reach géographique: 15 États aux États-Unis

Plateformes de santé numérique et réseaux de communication de recherche

Métriques d'engagement numérique pour 2023:

Plate-forme	Métrique de l'engagement
Réseau de recherche LinkedIn	3 750 connexions professionnelles
Researchgate Profile	2 100 abonnés
Section de recherche sur le site Web de l'entreprise	45 000 visiteurs uniques

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients pédiatriques souffrant de troubles génétiques rares

Rocket Pharmaceuticals se concentre sur environ 5-7 troubles génétiques rares affectant les populations pédiatriques. La population de patients cibles de l'entreprise est estimée à 3 000 à 5 000 personnes aux États-Unis.

Catégorie de troubles	Population estimée des patients	Potentiel de traitement annuel
Carence en adhérence des leucocytes	500-750 patients	250 000 $ - 500 000 $ par patient
Anémie Fanconi	1 500 à 2 000 patients	350 000 $ - 650 000 $ par patient

Institutions de recherche génétique

Rocket Pharmaceuticals collabore avec 12-15 institutions de recherche de haut niveau dans le monde.

• Partenariats de recherche des National Institutes of Health (NIH)
• Réseaux de collaboration pour l'hôpital pour enfants
• Centres de recherche médicale académique

Centres de traitement médical spécialisés

La société cible environ 25-30 centres de traitement génétique spécialisés à travers l'Amérique du Nord et l'Europe.

Région géographique	Nombre de centres de traitement	Engagement annuel
États-Unis	18-22 centres	Investissement collaboratif annuel de 5 à 7 millions de dollars
Union européenne	7-8 centres	3 à 4 millions de dollars d'investissement collaboratif annuel

Groupes de plaidoyer pour les patients atteints de maladies rares

Rocket Pharmaceuticals s'engage activement avec 8 à 10 organisations majeures de défense des maladies rares.

• Fonds de recherche sur l'anémie Fanconi
• Association d'immunodéficience primaire
• Alliance mondiale des troubles génétiques rares

Fournisseurs de soins de santé spécialisés dans les conditions génétiques

La société interface avec environ 150-200 fournisseurs de soins de santé génétiques spécialisés à l'échelle nationale.

Spécialité du fournisseur	Nombre de prestataires	Engagement clinique annuel
Hématologues pédiatriques	75-90 fournisseurs	Support de recherche clinique de 2 à 3 millions de dollars
Spécialistes des troubles génétiques	60-75 fournisseurs	1,5 à 2,5 millions de dollars collaboration de recherche

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Au quatrième trimestre 2023, Rocket Pharmaceuticals a déclaré des dépenses de R&D de 70,3 millions de dollars pour l'exercice. La répartition totale des investissements en R&D de la société comprend:

Catégorie de R&D	Montant des dépenses
Programmes de thérapie génique	42,5 millions de dollars
Recherche de maladies pédiatriques rares	18,7 millions de dollars
Développement préclinique	9,1 millions de dollars

Gestion et exécution des essais cliniques

Les dépenses d'essai cliniques pour 2023 ont totalisé environ 45,2 millions de dollars, avec l'allocation suivante:

• Essais de thérapie génique des leucocytes: 22,6 millions de dollars
• Programme Fanconi Anemia: 15,3 millions de dollars
• Essais de maladies métaboliques: 7,3 millions de dollars

Processus de conformité et d'approbation réglementaires

Les frais de conformité réglementaire pour 2023 étaient estimés à 12,5 millions de dollars, notamment:

Zone de conformité	Coût
Préparation de la soumission de la FDA	5,8 millions de dollars
Documentation réglementaire	4,2 millions de dollars
Surveillance de la conformité	2,5 millions de dollars

Protection de la propriété intellectuelle

Les dépenses de propriété intellectuelle pour 2023 s'élevaient à 6,8 millions de dollars, distribuées comme suit:

• Dépôt et entretien des brevets: 4,3 millions de dollars
• Services de protection juridique: 2,5 millions de dollars

Recrutement et rétention des talents scientifiques avancés

Les frais d'acquisition et de rétention de talents pour 2023 étaient de 18,6 millions de dollars:

Catégorie de gestion des talents	Frais
Salaires compétitifs	12,4 millions de dollars
Recrutement des chercheurs	3,9 millions de dollars
Avantages et formation des employés	2,3 millions de dollars

Structure totale des coûts pour 2023: 153,4 millions de dollars

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords potentiels de licence de produits futurs

Depuis le quatrième trimestre 2023, Rocket Pharmaceuticals a des accords de licence potentiels dans son portefeuille de thérapie génique de maladies rares. La valeur potentielle estimée de ces accords n'est pas divulguée publiquement.

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Source de financement	Montant	Année
Subventions des National Institutes of Health (NIH)	3,2 millions de dollars	2023
Financement de la recherche du ministère de la Défense	1,5 million de dollars	2023

Partenariats de recherche collaborative

Les partenariats de recherche actuels comprennent:

• Hôpital pour enfants de Boston
• Université du Minnesota
• Instituts nationaux de santé

Ventes de produits thérapeutiques potentiels

Les revenus de Rocket Pharmaceuticals provenant des ventes de produits thérapeutiques potentiels dépend des approbations de la FDA. Le pipeline actuel comprend:

Thérapie	Indication	Valeur marchande potentielle
RP-L201	Anémie Fanconi	Marché annuel estimé de 150 à 200 millions de dollars
RP-A501	Maladie de Danon	Marché annuel estimé de 100 à 150 millions de dollars

Opportunités de licence de propriété intellectuelle

Depuis 2023, Rocket Pharmaceuticals tient 17 brevets délivrés et 32 demandes de brevet en instance sur ses plateformes de thérapie génique.

Total des frais de recherche et de développement pour 2023: 94,6 millions de dollars

Perte nette pour 2023: 108,4 millions de dollars