Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

In der hochmodernen Welt der Biotechnologie tritt Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) als Begleiter der Hoffnung für Familien auf, die gegen seltene pädiatrische genetische Störungen kämpfen. Durch die Nutzung fortschrittlicher Gen -Therapie -Technologien und eines umfassenden Geschäftsmodells verändert dieses innovative Unternehmen die Landschaft der genetischen Medizin und bietet potenziell heilende Behandlungen an, die einst als unmöglich angesehen wurden. Ihr strategischer Ansatz kombiniert bahnbrechende wissenschaftliche Forschung, kollaborative Partnerschaften und eine laserorientierte Mission zur Entwicklung personalisierter genetischer Therapien, die revolutionieren könnten, wie wir komplexe genetische Erkrankungen verstehen und behandeln.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Akademische Forschungsinstitutionen

Rocket Pharmaceuticals unterhält strategische Partnerschaften mit den folgenden akademischen Forschungsinstitutionen:

Institution	Forschungsfokus	Partnerschaftsdetails
Universität von Kalifornien, San Francisco	Seltene genetische Störungen	Laufende kollaborative Forschung in der Fanconi -Anämie -Gentherapie
Harvard Medical School	Leukozytenstörungen	Gemeinsamer Forschungsprogramm für Pyruvatkinase -Mangel

Strategische Biotechnologie und pharmazeutische Zusammenarbeit

Zu den wichtigsten strategischen Kooperationen gehören:

• Andelyn Biosciences - Viral Vector Manufacturing Partnership
• Spark Therapeutics - Austausch der Gentherapie Technologie
• Regenxbio Inc. - Zusammenarbeit mit Nav Technology Platform

National Institutes of Health (NIH) Finanzierung

NIH Research Grant Funding Details:

Geschäftsjahr	Zuschussbetrag	Forschungsprogramm
2023	4,2 Millionen US -Dollar	Seltene Forschung für pädiatrische genetische Störungen
2024	4,5 Millionen US -Dollar	Fortgeschrittene Gentherapieentwicklung

Vertragsforschungsorganisationen (CROS)

Aktive CRO -Partnerschaften:

• ICon PLC - Globales Management für klinische Studien
• Medpace - Klinische Studienentwicklung für seltene Krankheiten
• PRA Health Sciences - Koordination von Phase I -III Versuch

Pädiatrische medizinische Zentren

Klinische Studienkollaborationsnetzwerk:

Medizinisches Zentrum	Standort	Aktive klinische Studien
Kinderkrankenhaus von Philadelphia	Philadelphia, PA	3 fortlaufende seltene genetische Störungsversuche
Stanford Children's Health	Palo Alto, ca.	2 klinische Studien der Gentherapie

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Gentherapiebehandlungen

Ab dem vierten Quartal 2023 investierte Rocket Pharmaceuticals 87,4 Millionen US -Dollar in F & E -Kosten. Das Unternehmen konzentriert sich auf seltene pädiatrische genetische Erkrankungen mit aktuellem Pipeline -Targeting:

• Leukozytenadhäsionsmangel-I (Lad-I)
• Fanconi -Anämie
• Pyruvatkinase -Mangel

Präklinischer und klinischer Studienmanagement

Klinische Studienphase	Anzahl der aktiven Versuche	Geschätzte Investition
Präklinisch	3	12,6 Millionen US -Dollar
Phase I	2	18,3 Millionen US -Dollar
Phase II	4	35,7 Millionen US -Dollar

Vorschriftenregulierungs- und FDA -Genehmigungsprozesse

FDA -Wechselwirkungen im Jahr 2023: 17 formelle Sitzungen mit 4 Breakthrough -Therapie -Bezeichnungen erhalten.

Entwicklung des geistigen Eigentums

Patentportfolio:

• Gesamt aktive Patente: 42
• Ausstehende Patentanwendungen: 13
• Patentanmeldungskosten in 2023: 4,2 Mio. USD

Fortgeschrittene Gentechnik und Vektorherstellung

Fertigungsfähigkeiten:

• Interne Vektorproduktionskapazität: 500 Vektor -Vektor -Chargen/Jahr
• Investition für Fertigungsanlagen: 65,3 Millionen US -Dollar
• Personal für Qualitätskontrolle: 47 Fachleute

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortgeschrittene Gentherapieforschungs- und Entwicklungsfähigkeiten

Rocket Pharmaceuticals konzentriert sich auf seltene genetische Erkrankungen mit spezifischen Forschungsfähigkeiten:

Forschungsfokusbereich	Anzahl der aktiven Programme
Leukozytenadhäsionsmangel-I (Lad-I)	2 Programme für klinische Stufe
Fanconi -Anämie	3 Programme für klinische Stufe
Pyruvatkinase -Mangel	1 Programm für klinisches Bühnen

Proprietäre Gentechnik Technologien

Portfolio des geistigen Eigentums umfasst:

• 12 Erteilte Patente
• 18 ausstehende Patentanmeldungen
• Proprietäre Lentiviral -Vektor -Plattform

Spezialisiertes wissenschaftliches und medizinisches Talent

Personalkategorie	Nummer
Gesamtbeschäftigte	137 zum 31. Dezember 2023
PhD -Forscher	42
MD -Forscher	8

Portfolio für geistiges Eigentum

Patentlandschaft:

• Gesamtpatentfamilien: 30
• Geografische Abdeckung: Vereinigte Staaten, Europa, Japan
• Patentablaufbereich: 2030-2041

Fortgeschrittenes Labor- und Forschungsinfrastruktur

Forschungseinrichtung	Standort	Quadratmeterzahl
Unternehmenszentrale	Cranbury, New Jersey	35.000 m²
Forschungslabor	New York	22.000 m²

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gentherapien für seltene pädiatrische genetische Störungen

Rocket Pharmaceuticals konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene pädiatrische genetische Störungen mit signifikanten medizinischen Bedürfnissen.

Therapiebereich	Zielstörung	Entwicklungsphase
Leukozyten -Adhäsionsmangel (Junge)	Seltene genetische Immunschwäche	Klinische Phase 1/2
Fanconi -Anämie	Seltene Blutstörung	Laufende klinische Entwicklung
Pyruvatkinase -Mangel	Seltene Störung der roten Blutkörperchen	Klinische Phase 1/2

Mögliche heilende Behandlungen für bisher unbehandelbare genetische Erkrankungen

Rocket Pharmaceuticals zielt auf genetische Erkrankungen ohne aktuelle wirksame Behandlungen ab.

• Gentherapie -Ansätze, die auf spezifische genetische Mutationen abzielen
• Mögliche langfristige Erkrankungsmodifikation
• Bewältigung von Wurzel genetischen Ursachen anstelle von Symptomenmanagement

Personalisierte genetische therapeutische Ansätze

Präzisionsmedizin-Strategie, die sich auf patientenspezifische genetische Interventionen konzentriert.

Technologieplattform	Therapeutischer Ansatz	Einzigartige Merkmale
Lentiviraler Vektor	Genkorrektur	Hohe Transduktionseffizienz
AAV -Vektor	Genersatz	Gezielte genetische Abgabe

Reduzierte langfristige Gesundheitskosten durch gezielte Interventionen

Potenzielle wirtschaftliche Vorteile durch therapeutische Ansätze mit Einzelinterventionen.

• Geschätzte Lebenszeitbehandlungskosten Reduzierung: 1,5 bis 3 Millionen US-Dollar pro Patient
• Verringerte Krankenhausaufenthalte
• Minimierte Kosten für chronische Krankheiten,

Verbesserte Lebensqualität bei Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen

Die klinische Entwicklung konzentrierte sich auf transformative therapeutische Ergebnisse.

Krankheit	Potenzielle Verbesserung der Lebensqualität	Patientenpopulation
Fanconi -Anämie	Reduziertes Krebsrisiko	Ungefähr 2.000 Patienten in den USA
Leukozytenadhäsionsmangel	Verbesserte Immunfunktion	Weniger als 500 Patienten weltweit

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit Patientenvertretungsgruppen

Ab 2024 unterhält Rocket Pharmaceuticals aktive Partnerschaften mit den folgenden Organisationen der Patientenvertretung:

Organisation	Fokusbereich	Kollaborationstyp
Nationale Organisation für seltene Störungen (Nord)	Seltene genetische Krankheiten	Forschungsunterstützung
Leukämie & Lymphoma Society	Seltene Blutstörungen	Bewusstsein für klinische Studien

Kollaborative Forschungspartnerschaften

Aktuelle Forschungskooperationen für medizinische Institution:

Institution	Forschungsfokus	Partnerschaftswert
Stanford University	Gentherapieentwicklung	3,2 Millionen US -Dollar
Universität von Pennsylvania	Seltene Erforschung der genetischen Störung	2,7 Millionen US -Dollar

Transparente Kommunikation über klinische Studien

• Updates für klinische Studien in Echtzeit, die auf der Unternehmenswebsite geteilt wurden
• Vierteljährliche Fortschrittsberichte veröffentlicht
• Metriken der Patientenrekrutierung öffentlich offengelegt

Programm zur Unterstützung und Bildung von Patienten und Bildung

Metriken für Patientenunterstützungsprogramme:

Programmkomponente	2024 Metriken
Webinare für Patientenausbildung	37 Sitzungen durchgeführt
Patientenunterstützung Helpline	2.456 einzigartige Anfragen behandelt
Finanzhilfeanträge	412 verarbeitet

Laufende medizinische Beratung und Folgedienste

Statistik für medizinische Beratungsdienste:

Service -Typ	2024 Volumen
Genetische Beratungssitzungen	624 Konsultationen
Langzeit-Patienten-Follow-up	287 Patienten in der laufenden Überwachung

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte Präsentationen der medizinischen Forschung

Im Jahr 2023 präsentierten Raketen Pharmazeutika auf 7 großen medizinischen Forschungskonferenzen, darunter:

Konferenz	Datum	Präsentationsfokus
Amerikanische Gesellschaft des Gens & Zelltherapie	Mai 2023	Programm für Leukozytenstörungen
Europäische Gesellschaft des Gens & Zelltherapie	Oktober 2023	Seltene pädiatrische genetische Krankheiten

Wissenschaftliche Konferenzbeteiligung

Konferenzbeteiligungsmetriken für 2023:

• Gesamtkonferenzen besucht: 12
• Mündliche Präsentationen: 5
• Posterpräsentationen: 7
• Gesamtforschung Abstracts eingereicht: 15

Peer-Reviewed Medical Journal Publications

Veröffentlichungsstatistiken für 2023:

Journalkategorie	Anzahl der Veröffentlichungen
High-Impact-Genetikzeitschriften	4
Forschungszeitschriften für seltene Krankheiten	3
Gesamtpeer-Review-Veröffentlichungen	7

Zusammenarbeit mit pädiatrischen medizinischen Spezialisten

Kollaborationsnetz in 2023:

• Gesamtpädiatrische Forschungszentren engagiert: 22
• Aktive klinische Studien Kooperationen: 8
• Geografische Reichweite: 15 Staaten in den Vereinigten Staaten

Digitale Gesundheitsplattformen und Forschungskommunikationsnetzwerke

Metriken für digitale Engagements für 2023:

Plattform	Verlobungsmetrik
LinkedIn Research Network	3.750 professionelle Verbindungen
ResearchGate Profile	2.100 Anhänger
Abteilung für Unternehmenswebsite Research	45.000 eindeutige Besucher

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Pädiatrische Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Raket-Pharmazeutika konzentrieren sich auf ungefähr 5-7 seltene genetische Störungen, die pädiatrische Populationen betreffen. Die Zielpatientenpopulation des Unternehmens wird auf 3.000 bis 5.000 Personen in den USA geschätzt.

Störungskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Jährliches Behandlungspotential
Leukozytenadhäsionsmangel	500-750 Patienten	250.000 bis 500.000 US-Dollar pro Patient
Fanconi -Anämie	1.500-2.000 Patienten	350.000 bis 650.000 US-Dollar pro Patient

Genetische Forschungsinstitutionen

Rocket Pharmaceuticals arbeitet weltweit mit 12-15 erstklassigen Forschungsinstitutionen zusammen.

• National Institutes of Health (NIH) Forschungspartnerschaften
• Kollaborationsnetzwerke des Kinderkrankenhauses
• Akademische medizinische Forschungszentren

Spezielle medizinische Behandlungszentren

Das Unternehmen zielt auf rund 25 bis 30 spezialisierte genetische Behandlungszentren in Nordamerika und Europa ab.

Geografische Region	Anzahl der Behandlungszentren	Jährliches Engagement
Vereinigte Staaten	18-22 Zentren	Jährliche kollaborative Investition von 5 bis 7 Mio. USD
europäische Union	7-8 Zentren	Jährliche kollaborative Investition von 3 bis 4 Millionen US-Dollar

Seltene Krankheiten Patientenvertretung Gruppen

Rocket Pharmaceuticals beteiligt sich aktiv mit 8-10-Organisationen mit seltenen Krankheiten.

• Fanconi Anämia Research Fund
• Primärer Assoziation für Immundefizienz
• Globale seltene genetische Störung Allianz

Gesundheitsdienstleister spezialisiert auf genetische Bedingungen

Das Unternehmen ist landesweit mit rund 150-200 spezialisierten genetischen Gesundheitsdienstleistern.

Anbieterspezialität	Anzahl der Anbieter	Jährliches klinisches Engagement
Kinderhämatologen	75-90 Anbieter	2-3 Millionen US-Dollar klinische Forschungsunterstützung
Spezialisten für genetische Störungen	60-75 Anbieter	1,5 bis 2,5 Mio. USD Forschungszusammenarbeit

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Ab dem vierten Quartal 2023 meldete Rocket Pharmaceuticals für das Geschäftsjahr F & E -Kosten in Höhe von 70,3 Mio. USD. Der gesamte F & E -Investitionsumbruch des Unternehmens umfasst:

F & E -Kategorie	Kostenbetrag
Gentherapieprogramme	42,5 Millionen US -Dollar
Seltene Forschung für pädiatrische Krankheiten	18,7 Millionen US -Dollar
Präklinische Entwicklung	9,1 Millionen US -Dollar

Management und Ausführung klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für 2023 beliefen sich auf rund 45,2 Mio. USD mit der folgenden Zuordnung:

• Leukozyten -Gentherapie -Studien: 22,6 Millionen US -Dollar
• Fanconi -Anämie -Programm: 15,3 Millionen US -Dollar
• Studien mit Stoffwechselerkrankungen: 7,3 Millionen US -Dollar

Vorschriften- und Genehmigungsverfahren für die Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung der Vorschriften für 2023 wurden auf 12,5 Mio. USD geschätzt, einschließlich:

Compliance -Bereich	Kosten
FDA -Einreichungsvorbereitung	5,8 Millionen US -Dollar
Regulierungsdokumentation	4,2 Millionen US -Dollar
Compliance -Überwachung	2,5 Millionen US -Dollar

Schutz des geistigen Eigentums

Die Kosten für geistige Eigentum für 2023 belief sich auf 6,8 Mio. USD, die wie folgt verteilt wurden:

• Patentanmeldung und Wartung: 4,3 Millionen US -Dollar
• Rechtsschutzleistungen: 2,5 Millionen US -Dollar

Advanced Scientific Talent Recruitment und Bindung

Die Erwerbs- und Beibehaltungskosten für 2023 betrugen 18,6 Millionen US -Dollar:

Talentmanagementkategorie	Kosten
Wettbewerbsgehälter	12,4 Millionen US -Dollar
Rekrutierung von Forschungswissenschaftlern	3,9 Millionen US -Dollar
Leistungen der Mitarbeiter und Schulungen	2,3 Millionen US -Dollar

Gesamtkostenstruktur für 2023: 153,4 Millionen US -Dollar

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle zukünftige Produktlizenzvereinbarungen

Ab dem vierten Quartal 2023 hat Rocket Pharmaceuticals potenzielle Lizenzvereinbarungen im Gentherapie -Portfolio für seltene Krankheiten. Der geschätzte potenzielle Wert dieser Vereinbarungen wird nicht öffentlich bekannt gegeben.

Forschungsstipendien und staatliche Finanzierung

Finanzierungsquelle	Menge	Jahr
Nationale Institute of Health (NIH) Zuschüsse	3,2 Millionen US -Dollar	2023
Forschungsfinanzierung des Verteidigungsministeriums	1,5 Millionen US -Dollar	2023

Kollaborative Forschungspartnerschaften

Aktuelle Forschungspartnerschaften umfassen:

• Boston Kinderkrankenhaus
• Universität von Minnesota
• Nationale Gesundheitsinstitute

Potenzielle therapeutische Produktverkäufe

Die Einnahmen von Rocket Pharmaceuticals aus potenziellen therapeutischen Produktverkäufen hängen von der FDA -Zulassung ab. Die aktuelle Pipeline umfasst:

Therapie	Anzeige	Potenzieller Marktwert
RP-L201	Fanconi -Anämie	Schätzungsweise 150 bis 200 Millionen US-Dollar jährlicher Markt
RP-A501	Danon -Krankheit	Schätzungsweise 100-150 Millionen US-Dollar jährlicher Markt

Lizenzmöglichkeiten für geistiges Eigentum

Ab 2023 hält Rocket Pharmaceuticals 17 Ausgegebene Patente Und 32 Ausstehende Patentanwendungen über seine Gentherapieplattformen.

Gesamtforschungs- und Entwicklungskosten für 2023: 94,6 Millionen US -Dollar

Nettoverlust für 2023: 108,4 Mio. USD