|
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado] |
Totalmente Editável: Adapte-Se Às Suas Necessidades No Excel Ou Planilhas
Design Profissional: Modelos Confiáveis E Padrão Da Indústria
Pré-Construídos Para Uso Rápido E Eficiente
Compatível com MAC/PC, totalmente desbloqueado
Não É Necessária Experiência; Fácil De Seguir
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
No mundo da biotecnologia de ponta, a Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) surge como um farol de esperança para famílias que lutam contra distúrbios genéticos pediátricos raros. Ao alavancar tecnologias avançadas de terapia genética e um modelo de negócios abrangente, esta empresa inovadora está transformando o cenário da medicina genética, oferecendo tratamentos potencialmente curativos que antes eram considerados impossíveis. Sua abordagem estratégica combina pesquisas científicas inovadoras, parcerias colaborativas e uma missão focada em laser para desenvolver terapias genéticas personalizadas que podem revolucionar como entendemos e tratamos condições genéticas complexas.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: Parcerias -chave
Instituições de pesquisa acadêmica
A Rocket Pharmaceuticals mantém parcerias estratégicas com as seguintes instituições de pesquisa acadêmica:
| Instituição | Foco na pesquisa | Detalhes da parceria |
|---|---|---|
| Universidade da Califórnia, São Francisco | Distúrbios genéticos raros | Pesquisa colaborativa em andamento em Fanconi Anemia Gene Therapy |
| Escola de Medicina de Harvard | Distúrbios de leucócitos | Programa de pesquisa conjunta para deficiência de piruvato quinase |
Biotecnologia estratégica e colaborações farmacêuticas
As principais colaborações estratégicas incluem:
- Andleyn Biosciences - Parceria de fabricação de vetores virais
- Spark Therapeutics - Gene Therapy Technology Exchange
- Regenxbio Inc. - Colaboração da plataforma de tecnologia NAV
Financiamento dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH)
Detalhes de financiamento do NIH Research Grant:
| Ano fiscal | Valor de concessão | Programa de Pesquisa |
|---|---|---|
| 2023 | US $ 4,2 milhões | Pesquisa rara de transtorno genético pediátrico |
| 2024 | US $ 4,5 milhões | Desenvolvimento avançado de terapia genética |
Organizações de pesquisa contratada (CROs)
Parcerias CRO ativas:
- ICON PLC - Gerenciamento global de ensaios clínicos
- Medpace - Desenvolvimento de ensaios clínicos de doenças raras
- PRA Health Sciences - Fase I -III Coordenação do Trial
Centros médicos pediátricos
Rede de colaboração de ensaios clínicos:
| Centro Médico | Localização | Ensaios clínicos ativos |
|---|---|---|
| Hospital Infantil da Filadélfia | Philadelphia, PA | 3 ensaios raros de transtorno genético em andamento |
| Stanford Children's Health | Palo Alto, CA. | 2 ensaios clínicos de terapia genética |
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: Atividades -chave
Pesquisa e desenvolvimento de tratamentos de terapia genética
A partir do quarto trimestre de 2023, a Rocket Pharmaceuticals investiu US $ 87,4 milhões em despesas de P&D. A empresa se concentra em doenças genéticas pediátricas raras com a segmentação atual do pipeline:
- Deficiência de adesão de leucócitos-i (lad-i)
- Anemia de Fanconi
- Deficiência de piruvato quinase
Gerenciamento de ensaios pré -clínicos e clínicos
| Fase de ensaios clínicos | Número de ensaios ativos | Investimento estimado |
|---|---|---|
| Pré -clínico | 3 | US $ 12,6 milhões |
| Fase I. | 2 | US $ 18,3 milhões |
| Fase II | 4 | US $ 35,7 milhões |
Processos de conformidade regulatória e aprovação da FDA
Interações FDA em 2023: 17 reuniões formais, com 4 designações de terapia inovadora recebidas.
Desenvolvimento da Propriedade Intelectual
Portfólio de patentes:
- Total de patentes ativas: 42
- Aplicações de patentes pendentes: 13
- Despesas de arquivamento de patentes em 2023: US $ 4,2 milhões
Engenharia genética avançada e fabricação de vetores
Recursos de fabricação:
- Capacidade de produção de vetores internos: 500 lotes de vetores virais/ano
- Investimento de instalação de fabricação: US $ 65,3 milhões
- Equipe de controle de qualidade: 47 profissionais especializados
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: Recursos -chave
Capacidades avançadas de pesquisa e desenvolvimento de terapia genética
Rocket Pharmaceuticals se concentra em doenças genéticas raras com recursos de pesquisa específicos:
| Área de foco de pesquisa | Número de programas ativos |
|---|---|
| Deficiência de adesão de leucócitos-i (lad-i) | 2 programas de estágio clínico |
| Anemia de Fanconi | 3 programas de estágio clínico |
| Deficiência de piruvato quinase | 1 Programa de estágio clínico |
Tecnologias de engenharia genética proprietária
O portfólio de propriedade intelectual inclui:
- 12 patentes concedidas
- 18 pedidos de patente pendente
- Plataforma de vetor lentiviral proprietário
Talento científico e médico especializado
| Categoria de pessoal | Número |
|---|---|
| Total de funcionários | 137 em 31 de dezembro de 2023 |
| Pesquisadores de doutorado | 42 |
| Pesquisadores de MD | 8 |
Portfólio de propriedade intelectual
Paisagem de patentes:
- Total de Famílias de Patentes: 30
- Cobertura geográfica: Estados Unidos, Europa, Japão
- Faixa de expiração de patentes: 2030-2041
Infraestrutura de laboratório e pesquisa avançada
| Instalação de pesquisa | Localização | Metragem quadrada |
|---|---|---|
| Sede corporativa | Cranbury, Nova Jersey | 35.000 pés quadrados |
| Laboratório de Pesquisa | Nova Iorque | 22.000 pés quadrados |
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: proposições de valor
Terapias genéticas inovadoras para distúrbios genéticos pediátricos raros
A Rocket Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios genéticos pediátricos raros com necessidades médicas não atendidas significativas.
| Área de terapia | Transtorno alvo | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| Deficiência de adesão de leucócitos (LAD) | Imunodeficiência genética rara | Ensaio Clínico de Fase 1/2 |
| Anemia de Fanconi | Transtorno do sangue raro | Desenvolvimento clínico em andamento |
| Deficiência de piruvato quinase | Transtorno raro de glóbulos vermelhos | Ensaio Clínico de Fase 1/2 |
Tratamentos curativos em potencial para condições genéticas anteriormente intratáveis
O Rocket Pharmaceuticals tem como alvo as condições genéticas sem tratamentos eficazes atuais.
- As abordagens de terapia genética direcionam a mutações genéticas específicas
- Potencial modificação de doenças a longo prazo
- Abordar causas genéticas radiculares em vez de gerenciamento de sintomas
Abordagens terapêuticas genéticas personalizadas
Estratégia de medicina de precisão focada em intervenções genéticas específicas do paciente.
| Plataforma de tecnologia | Abordagem terapêutica | Característica única |
|---|---|---|
| Vetor lentiviral | Correção de genes | Alta eficiência de transdução |
| Vetor AAV | Substituição de genes | Entrega genética direcionada |
Custos de saúde reduzidos de longo prazo através de intervenções direcionadas
Potenciais benefícios econômicos por meio de abordagens terapêuticas de intervenção única.
- Redução estimada de custo de tratamento vitalício: US $ 1,5 a US $ 3 milhões por paciente
- Diminuição das hospitalizações
- Despesas de gerenciamento de doenças crônicas minimizadas
Qualidade de vida melhorada para pacientes com doenças genéticas raras
O desenvolvimento clínico focou em resultados terapêuticos transformadores.
| Doença | Melhoria da qualidade de vida potencial | População de pacientes |
|---|---|---|
| Anemia de Fanconi | Risco reduzido do câncer | Aproximadamente 2.000 pacientes nos EUA |
| Deficiência de adesão de leucócitos | Função imunológica aprimorada | Menos de 500 pacientes em todo o mundo |
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente
Engajamento direto com grupos de defesa do paciente
A partir de 2024, a Rocket Pharmaceuticals mantém parcerias ativas com as seguintes organizações de defesa de pacientes:
| Organização | Área de foco | Tipo de colaboração |
|---|---|---|
| Organização Nacional para Distúrbios Raros (Nord) | Doenças genéticas raras | Suporte de pesquisa |
| Leucemia & Sociedade de Linfoma | Distúrbios do sangue raros | Consciência do ensaio clínico |
Parcerias de pesquisa colaborativa
Colaborações atuais de pesquisa da Instituição Médica:
| Instituição | Foco na pesquisa | Valor da parceria |
|---|---|---|
| Universidade de Stanford | Desenvolvimento da terapia genética | US $ 3,2 milhões |
| Universidade da Pensilvânia | Pesquisa de transtorno genético raro | US $ 2,7 milhões |
Comunicação transparente sobre ensaios clínicos
- Atualizações de ensaios clínicos em tempo real compartilhados no site da empresa
- Relatórios trimestrais de progresso publicados
- Métricas de recrutamento de pacientes divulgou publicamente
Programas de apoio ao paciente e educação
Métricas do Programa de Apoio ao Paciente:
| Componente do programa | 2024 métricas |
|---|---|
| Webinars de educação do paciente | 37 sessões realizadas |
| Helpline de apoio ao paciente | 2.456 consultas únicas tratadas |
| Aplicações de assistência financeira | 412 processado |
Serviços de consulta médica e acompanhamento em andamento
Estatísticas do Serviço de Consulta Médica:
| Tipo de serviço | 2024 Volume |
|---|---|
| Sessões de aconselhamento genético | 624 consultas |
| Acompanhamento de pacientes a longo prazo | 287 pacientes em monitoramento em andamento |
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: canais
Apresentações de pesquisa médica direta
Em 2023, Rocket Pharmaceuticals apresentados em 7 principais conferências de pesquisa médica, incluindo:
| Conferência | Data | Foco de apresentação |
|---|---|---|
| Sociedade Americana de Gene & Terapia celular | Maio de 2023 | Programa de Distúrbios de Leucócitos |
| Sociedade Europeia de Gene & Terapia celular | Outubro de 2023 | Doenças genéticas pediátricas raras |
Participação da conferência científica
Métricas de participação na conferência para 2023:
- Total de conferências participadas: 12
- Apresentações orais: 5
- Apresentações de pôsteres: 7
- Resumos totais de pesquisa enviados: 15
Publicações de revistas médicas revisadas por pares
Estatísticas de publicação para 2023:
| Categoria de diário | Número de publicações |
|---|---|
| Jornais de genética de alto impacto | 4 |
| Revistas de pesquisa de doenças raras | 3 |
| Total de publicações revisadas por pares | 7 |
Colaboração com especialistas médicos pediátricos
Rede de colaboração em 2023:
- Centros totais de pesquisa pediátrica envolvidos: 22
- Colaborações de ensaios clínicos ativos: 8
- Alcance geográfico: 15 estados nos Estados Unidos
Plataformas de saúde digital e redes de comunicação de pesquisa
Métricas de engajamento digital para 2023:
| Plataforma | Métrica de engajamento |
|---|---|
| Rede de pesquisa do LinkedIn | 3.750 conexões profissionais |
| Pesquisa Profile | 2.100 seguidores |
| Seção de pesquisa do site da empresa | 45.000 visitantes únicos |
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: segmentos de clientes
Pacientes pediátricos com distúrbios genéticos raros
O Rocket Pharmaceuticals se concentra em aproximadamente 5-7 distúrbios genéticos raros que afetam as populações pediátricas. A população-alvo da empresa é estimada em 3.000 a 5.000 indivíduos nos Estados Unidos.
| Categoria de distúrbio | População estimada de pacientes | Potencial de tratamento anual |
|---|---|---|
| Deficiência de adesão de leucócitos | 500-750 pacientes | US $ 250.000 a US $ 500.000 por paciente |
| Anemia de Fanconi | 1.500-2.000 pacientes | US $ 350.000 a US $ 650.000 por paciente |
Instituições de Pesquisa Genética
A Rocket Pharmaceuticals colabora com 12 a 15 instituições de pesquisa de primeira linha em todo o mundo.
- Parcerias de pesquisa do National Institutes of Health (NIH)
- Redes de colaboração do Hospital Infantil
- Centros de Pesquisa Médica Acadêmica
Centros de tratamento médico especializados
A empresa tem como alvo aproximadamente 25 a 30 centros de tratamento genético especializados na América do Norte e na Europa.
| Região geográfica | Número de centros de tratamento | Engajamento anual |
|---|---|---|
| Estados Unidos | 18-22 centros | Investimento colaborativo anual de US $ 5-7 milhões |
| União Europeia | 7-8 centros | Investimento colaborativo anual de US $ 3-4 milhões |
Grupos de defesa de pacientes com doenças raras
A Rocket Pharmaceuticals se envolve ativamente com 8 a 10 grandes organizações de defesa de doenças raras.
- Fundo de Pesquisa de Anemia Fanconi
- Associação primária de imunodeficiência
- Aliança de Transtorno Genético Raro Global
Provedores de saúde especializados em condições genéticas
A empresa interfina com aproximadamente 150-200 prestadores de serviços de saúde genéticos especializados em todo o país.
| Especialidade do provedor | Número de provedores | Engajamento clínico anual |
|---|---|---|
| Hematologistas pediátricos | 75-90 provedores | Suporte de pesquisa clínica de US $ 2-3 milhões |
| Especialistas em Transtorno Genético | 60-75 provedores | US $ 1,5-2,5 milhão de colaboração de pesquisa |
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: estrutura de custos
Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento
A partir do quarto trimestre de 2023, a Rocket Pharmaceuticals registrou despesas de P&D de US $ 70,3 milhões no ano fiscal. A repartição total do investimento em P&D da empresa inclui:
| Categoria de P&D | Quantidade de despesa |
|---|---|
| Programas de terapia genética | US $ 42,5 milhões |
| Pesquisa de doenças pediátricas raras | US $ 18,7 milhões |
| Desenvolvimento pré -clínico | US $ 9,1 milhões |
Gerenciamento e execução de ensaios clínicos
As despesas de ensaios clínicos para 2023 totalizaram aproximadamente US $ 45,2 milhões, com a seguinte alocação:
- Ensaios de terapia de genes de leucócitos: US $ 22,6 milhões
- Programa de Anemia Fanconi: US $ 15,3 milhões
- Ensaios de doenças metabólicas: US $ 7,3 milhões
Processos de conformidade e aprovação regulatórios
Os custos de conformidade regulatórios para 2023 foram estimados em US $ 12,5 milhões, incluindo:
| Área de conformidade | Custo |
|---|---|
| Preparação de envio da FDA | US $ 5,8 milhões |
| Documentação regulatória | US $ 4,2 milhões |
| Monitoramento de conformidade | US $ 2,5 milhões |
Proteção à propriedade intelectual
As despesas de propriedade intelectual de 2023 totalizaram US $ 6,8 milhões, distribuídas da seguinte forma:
- Arquivamento e manutenção de patentes: US $ 4,3 milhões
- Serviços de proteção legal: US $ 2,5 milhões
Recrutamento e retenção de talentos científicos avançados
Os custos de aquisição e retenção de talentos para 2023 foram de US $ 18,6 milhões:
| Categoria de gerenciamento de talentos | Despesa |
|---|---|
| Salários competitivos | US $ 12,4 milhões |
| Recrutamento de cientistas de pesquisa | US $ 3,9 milhões |
| Benefícios e treinamento dos funcionários | US $ 2,3 milhões |
Estrutura de custo total para 2023: US $ 153,4 milhões
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) - Modelo de negócios: fluxos de receita
Potenciais acordos futuros de licenciamento de produtos
A partir do quarto trimestre 2023, a Rocket Pharmaceuticals possui possíveis acordos de licenciamento em seu portfólio de terapia de genes de doenças raras. O valor potencial estimado desses acordos não é divulgado publicamente.
Bolsas de pesquisa e financiamento do governo
| Fonte de financiamento | Quantia | Ano |
|---|---|---|
| Graças do National Institutes of Health (NIH) | US $ 3,2 milhões | 2023 |
| Financiamento do Departamento de Pesquisa de Defesa | US $ 1,5 milhão | 2023 |
Parcerias de pesquisa colaborativa
As parcerias de pesquisa atuais incluem:
- Hospital Infantil de Boston
- Universidade de Minnesota
- Institutos Nacionais de Saúde
Vendas potenciais de produtos terapêuticos
A receita da Rocket Pharmaceuticals de possíveis vendas de produtos terapêuticos depende das aprovações da FDA. O pipeline atual inclui:
| Terapia | Indicação | Valor potencial de mercado |
|---|---|---|
| RP-L201 | Anemia de Fanconi | Estimação de US $ 150-200 milhões no mercado anual |
| RP-A501 | Doença de Danon | Mercado anual estimado de US $ 100-150 milhões |
Oportunidades de licenciamento de propriedade intelectual
A partir de 2023, o Rocket Pharmaceuticals possui 17 patentes emitidas e 32 pedidos de patente pendente em suas plataformas de terapia genética.
Despesas totais de pesquisa e desenvolvimento para 2023: US $ 94,6 milhões
Perda líquida para 2023: US $ 108,4 milhões
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.