|
Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT): Canvas نموذج الأعمال [Jan-2015 تم تحديثه]
US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
|
- ✓ Fully Editable: Tailor To Your Needs In Excel Or Sheets
- ✓ Professional Design: Trusted, Industry-Standard Templates
- ✓ Pre-Built For Quick And Efficient Use
- ✓ No Expertise Is Needed; Easy To Follow
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Bundle
في عالم التكنولوجيا الحيوية المتطور، Rocket Pharmaceuticals، Inc. (RCKT) يظهر كمنارة أمل للعائلات التي تكافح الاضطرابات الوراثية النادرة للأطفال. من خلال الاستفادة من تقنيات العلاج الجيني المتقدمة ونموذج الأعمال الشامل، تعمل هذه الشركة المبتكرة على تغيير مشهد الطب الجيني، وتقدم علاجات علاجية محتملة كانت تعتبر مستحيلة في السابق. يجمع نهجهم الاستراتيجي بين البحث العلمي الرائد والشراكات التعاونية ومهمة تركز على الليزر لتطوير علاجات وراثية مخصصة يمكن أن تحدث ثورة في كيفية فهمنا وعلاجنا للحالات الجينية المعقدة.
شركة Rocket Pharmaceuticals، Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية
مؤسسات البحوث الأكاديمية
تحتفظ شركة Rocket Pharmaceuticals بشراكات استراتيجية مع مؤسسات البحث الأكاديمية التالية:
| المؤسسة | التركيز البحثي | تفاصيل الشراكة |
|---|---|---|
| جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو | اضطرابات وراثية نادرة | بحث تعاوني مستمر في العلاج الجيني لفقر الدم في فانكوني |
| كلية الطب بجامعة هارفارد | اضطرابات الكريات البيضاء | برنامج بحثي مشترك لنقص بيروفات كيناز |
التعاون الاستراتيجي في مجال التكنولوجيا الأحيائية والمستحضرات الصيدلانية
وتشمل أوجه التعاون الاستراتيجي الرئيسية ما يلي:
- Andelyn Biosciences - شراكة تصنيع ناقلات الفيروسات
- Spark Therapeutics - تبادل تكنولوجيا العلاج الجيني
- REGENXBIO Inc. - تعاون منصة NAV Technology
تمويل المعاهد الوطنية للصحة
تفاصيل تمويل منحة البحث في المعاهد الوطنية للصحة:
| السنة المالية | مبلغ المنحة | برنامج البحوث |
|---|---|---|
| 2023 | 4.2 مليون دولار | أبحاث الاضطرابات الوراثية للأطفال النادرة |
| 2024 | 4.5 مليون دولار | تطوير العلاج الجيني المتقدم |
منظمات بحوث العقود
شراكات نشطة مع منظمات المجتمع المدني:
- ICON plc - إدارة التجارب السريرية العالمية
- Medpace - تطور التجارب السريرية للأمراض النادرة
- PRA Health Sciences - المرحلة الأولى - الثالثة تنسيق التجارب
مراكز طب الأطفال
شبكة تعاون التجارب السريرية:
| المركز الطبي | الموقع | التجارب السريرية النشطة |
|---|---|---|
| مستشفى الأطفال في فيلادلفيا | فيلادلفيا، بنسلفانيا | 3 تجارب مستمرة لاضطرابات وراثية نادرة |
| ستانفورد لصحة الأطفال | بالو ألتو، كاليفورنيا | 2 التجارب السريرية للعلاج الجيني |
شركة Rocket Pharmaceuticals، Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية
بحث وتطوير العلاجات الجينية
اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، استثمرت Rocket Pharmaceuticals 87.4 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير. تركز الشركة على الأمراض الوراثية النادرة للأطفال مع استهداف خط الأنابيب الحالي:
- نقص التصاق الكريات البيضاء - 1 (LAD-I)
- فانكوني فقر الدم
- نقص بيروفات كيناز
إدارة التجارب قبل السريرية والسريرية
| مرحلة التجربة السريرية | عدد المحاكمات النشطة | الاستثمارات المقدرة |
|---|---|---|
| قبل السريرية | 3 | 12.6 مليون دولار |
| المرحلة الأولى | 2 | 18.3 مليون دولار |
| المرحلة الثانية | 4 | 35.7 مليون دولار |
الامتثال التنظيمي وعمليات الموافقة على إدارة الغذاء والدواء
تفاعلات إدارة الغذاء والدواء في عام 2023:: عقد 17 جلسة رسمية، مع تلقي 4 تسميات علاجية متميزة.
تنمية الملكية الفكرية
محفظة براءات الاختراع:
- إجمالي براءات الاختراع النشطة: 42
- طلبات براءات الاختراع المعلقة: 13
- مصاريف تقديم براءات الاختراع في عام 2023: 4.2 مليون دولار
الهندسة الوراثية المتقدمة وتصنيع النواقل
قدرات التصنيع:
- قدرة إنتاج ناقلات الأمراض الداخلية: 500 دفعة فيروسية/سنة
- استثمار مرفق التصنيع: 65.3 مليون دولار
- موظفو مراقبة الجودة: 47 فنيا متخصصا
شركة Rocket Pharmaceuticals، Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية
قدرات البحث والتطوير المتقدمة للعلاج الجيني
تركز Rocket Pharmaceuticals على الأمراض الوراثية النادرة مع قدرات بحثية محددة:
| مجال تركيز البحث | عدد البرامج النشطة |
|---|---|
| نقص التصاق الكريات البيضاء - 1 (LAD-I) | 2 برنامج المرحلة السريرية |
| فانكوني فقر الدم | 3 برامج للمرحلة السريرية |
| نقص بيروفات كيناز | 1 برنامج المرحلة السريرية |
تقنيات الهندسة الوراثية المسجلة الملكية
تشمل حافظة الملكية الفكرية ما يلي:
- منح 12 براءة اختراع
- 18 طلب براءة اختراع معلقة
- منصة ناقلات فيروسات عدسية خاصة
موهبة علمية وطبية متخصصة
| فئة الموظفين | رقم |
|---|---|
| إجمالي الموظفين | 137 اعتبارًا من 31 ديسمبر 2023 |
| الباحثون الدكتوراه | 42 |
| الباحثون MD | 8 |
محفظة الملكية الفكرية
مشهد براءات الاختراع:
- إجمالي أسر براءات الاختراع: 30
- التغطية الجغرافية: الولايات المتحدة ، أوروبا ، اليابان
- نطاق انتهاء صلاحية براءات الاختراع: 2030-2041
البنية التحتية للمختبرات والمختبرات المتقدمة
| مرفق البحوث | موقع | لقطات مربعة |
|---|---|---|
| مقر الشركة | كرانبري ، نيو جيرسي | 35000 قدم مربع |
| مختبر البحوث | نيويورك | 22000 قدم مربع |
Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT) - نموذج العمل: مقترحات القيمة
علاجات جينية مبتكرة للاضطرابات الوراثية النادرة للأطفال
يركز Rocket Pharmaceuticals على تطوير علاجات الجينات للاضطرابات الوراثية النادرة للأطفال مع احتياجات طبية كبيرة غير الملباة.
| منطقة العلاج | اضطراب الهدف | مرحلة التنمية |
|---|---|---|
| نقص التصاق الكريات البيض (LAD) | نقص المناعة الوراثية النادرة | المرحلة 1/2 التجربة السريرية |
| فانكوني فقر الدم | اضطراب الدم النادر | التطور السريري المستمر |
| Pyruvate نقص كيناز | اضطراب خلايا الدم الحمراء النادرة | المرحلة 1/2 التجربة السريرية |
علاجات علاجية محتملة للحالات الوراثية التي لم تكن معالجتها سابقًا
يستهدف Rocket Pharmaceuticals الظروف الوراثية مع عدم وجود علاجات فعالة حالية.
- يقترب العلاج الجيني لاستهداف طفرات وراثية محددة
- تعديل المرض المحتمل على المدى الطويل
- معالجة الأسباب الوراثية الجذرية بدلاً من إدارة الأعراض
النهج العلاجية الوراثية الشخصية
استراتيجية الطب الدقيق التي تركز على التدخلات الوراثية الخاصة بالمريض.
| منصة التكنولوجيا | النهج العلاجي | خاصية فريدة |
|---|---|---|
| ناقلات Lentiviral | تصحيح الجينات | كفاءة نقل عالية |
| ناقل AAV | استبدال الجينات | الولادة الوراثية المستهدفة |
انخفاض تكاليف الرعاية الصحية على المدى الطويل من خلال التدخلات المستهدفة
الفوائد الاقتصادية المحتملة من خلال النهج العلاجية المخلصة.
- تقديرية تخفيض تكلفة العلاج مدى الحياة: 1.5-3 ملايين دولار لكل مريض
- انخفاض المستشفيات
- تقليل نفقات إدارة الأمراض المزمنة
تحسين نوعية الحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة
ركز التطور السريري على النتائج العلاجية التحويلية.
| مرض | جودة تحسين الحياة المحتملة | السكان المريض |
|---|---|---|
| فانكوني فقر الدم | انخفاض خطر الإصابة بالسرطان | ما يقرب من 2000 مريض فينا |
| نقص الكريات البيض الالتصاق | تعزيز وظيفة المناعة | أقل من 500 مريض في جميع أنحاء العالم |
Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT) - نموذج العمل: علاقات العملاء
المشاركة المباشرة مع مجموعات الدعوة للمريض
اعتبارًا من عام 2024 ، تحافظ Rocket Pharmaceuticals على شراكات نشطة مع منظمات الدفاع عن المريض التالية:
| منظمة | مجال التركيز | نوع التعاون |
|---|---|---|
| المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD) | الأمراض الوراثية النادرة | دعم البحث |
| سرطان الدم & مجتمع سرطان الغدد الليمفاوية | اضطرابات الدم النادرة | الوعي التجريبي السريري |
شراكات البحوث التعاونية
تعاون أبحاث المؤسسة الطبية الحالية:
| مؤسسة | التركيز البحثي | قيمة الشراكة |
|---|---|---|
| جامعة ستانفورد | تطور العلاج الجيني | 3.2 مليون دولار |
| جامعة بنسلفانيا | أبحاث الاضطراب الوراثي النادر | 2.7 مليون دولار |
اتصال شفاف حول التجارب السريرية
- تحديثات التجربة السريرية في الوقت الحقيقي على موقع الشركة
- نشرت تقارير التقدم الفصلية
- تم الكشف عن مقاييس توظيف المرضى علنًا
برامج دعم المريض والتعليم
مقاييس برنامج دعم المريض:
| مكون البرنامج | 2024 المقاييس |
|---|---|
| ندوات تعليم المريض | 37 جلسات أجريت |
| خط المساعدة دعم المريض | 2،456 استفسارات فريدة من نوعها معالجة |
| طلبات المساعدة المالية | 412 تمت معالجتها |
الاستشارة الطبية المستمرة وخدمات المتابعة
إحصائيات خدمة الاستشارة الطبية:
| نوع الخدمة | 2024 الحجم |
|---|---|
| جلسات الاستشارة الوراثية | 624 الاستشارات |
| متابعة المريض على المدى الطويل | 287 مريضا في المراقبة المستمرة |
Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: القنوات
عروض البحوث الطبية المباشرة
في عام 2023 ، تم تقديم Rocket Pharmaceuticals في 7 مؤتمرات البحوث الطبية الرئيسية ، بما في ذلك:
| مؤتمر | تاريخ | التركيز التقديمي |
|---|---|---|
| الجمعية الأمريكية للجين & علاج الخلايا | مايو 2023 | برنامج اضطرابات الكريات البيض |
| الجمعية الأوروبية للجين & علاج الخلايا | أكتوبر 2023 | الأمراض الوراثية للأطفال النادرة |
مشاركة المؤتمر العلمي
مقاييس مشاركة المؤتمر لعام 2023:
- إجمالي المؤتمرات التي حضرها: 12
- العروض الفموية: 5
- عروض الملصقات: 7
- إجمالي ملخصات الأبحاث المقدمة: 15
منشورات المجلة الطبية التي استعرضها الأقران
إحصائيات النشر لعام 2023:
| فئة المجلة | عدد المنشورات |
|---|---|
| المجلات الوراثة عالية التأثير | 4 |
| مجلات أبحاث الأمراض النادرة | 3 |
| مجموع المنشورات التي استعرضها النظراء | 7 |
التعاون مع أخصائيي طب الأطفال
شبكة التعاون في عام 2023:
- إجمالي مراكز أبحاث طب الأطفال: 22
- التعاون التجريبي السريري النشط: 8
- الوصول الجغرافي: 15 ولاية في الولايات المتحدة
منصات الصحة الرقمية وشبكات الاتصالات البحثية
مقاييس المشاركة الرقمية لعام 2023:
| منصة | مقياس المشاركة |
|---|---|
| شبكة أبحاث LinkedIn | 3،750 اتصال احترافي |
| ResearchGate Profile | 2100 متابع |
| قسم أبحاث موقع الشركة | 45000 زائر فريد |
Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: قطاعات العملاء
مرضى الأطفال الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة
يركز Rocket Pharmaceuticals على ما يقرب من 5-7 اضطرابات وراثية نادرة التي تؤثر على مجموعات الأطفال. يقدر عدد السكان المستهدف في الشركة ما يتراوح بين 3000 و 5000 شخص في الولايات المتحدة.
| فئة الاضطراب | عدد المريض المقدر | إمكانات العلاج السنوية |
|---|---|---|
| نقص الكريات البيض الالتصاق | 500-750 مريض | 250،000 دولار-500،000 دولار لكل مريض |
| فانكوني فقر الدم | 1500-2000 مريض | 350،000 دولار-650،000 دولار لكل مريض |
مؤسسات البحوث الوراثية
تتعاون Rocket Pharmaceuticals مع 12-15 مؤسسات بحثية من الدرجة الأولى على مستوى العالم.
- شراكات أبحاث المعاهد الوطنية للصحة (NIH)
- شبكات التعاون في مستشفى الأطفال
- مراكز البحوث الطبية الأكاديمية
مراكز العلاج الطبي المتخصص
تستهدف الشركة ما يقرب من 25-30 مركزًا للعلاج الوراثي المتخصص في جميع أنحاء أمريكا الشمالية وأوروبا.
| المنطقة الجغرافية | عدد مراكز العلاج | المشاركة السنوية |
|---|---|---|
| الولايات المتحدة | 18-22 مراكز | 5-7 مليون دولار استثمار تعاوني سنوي |
| الاتحاد الأوروبي | 7-8 مراكز | 3-4 مليون دولار استثمار تعاوني سنوي |
مجموعات الدعوة للمرض النادرة للأمراض
تشارك الصيدلون الصواريخ بنشاط مع 8-10 منظمات الدعوة للأمراض النادرة الرئيسية.
- صندوق أبحاث فانكوني فقر الدم
- جمعية نقص المناعة الأولية
- تحالف الاضطراب الوراثي العالمي النادر
مقدمي الرعاية الصحية المتخصصين في الظروف الوراثية
تتفاعل الشركة مع ما يقرب من 150-200 مقدمي الرعاية الصحية الوراثية المتخصصين على مستوى البلاد.
| تخصص مزود | عدد مقدمي الخدمات | المشاركة السريرية السنوية |
|---|---|---|
| علماء الدم عند الأطفال | 75-90 مقدمي | دعم البحوث السريرية من 2 إلى 3 ملايين دولار |
| أخصائيو الاضطراب الوراثي | 60-75 مقدمي | 1.5-2.5 مليون دولار تعاون بحث |
Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT) - نموذج العمل: هيكل التكلفة
نفقات البحث والتطوير على نطاق واسع
اعتبارًا من Q4 2023 ، سجلت Rocket Pharmaceuticals مصاريف البحث والتطوير بقيمة 70.3 مليون دولار للسنة المالية. يشمل إجمالي انهيار الاستثمار في مجال البحث والتطوير:
| فئة البحث والتطوير | مبلغ المصاريف |
|---|---|
| برامج العلاج الجيني | 42.5 مليون دولار |
| أبحاث أمراض الأطفال النادرة | 18.7 مليون دولار |
| التنمية قبل السريرية | 9.1 مليون دولار |
إدارة التجارب السريرية والتنفيذ
بلغ إجمالي نفقات المحاكمة السريرية لعام 2023 حوالي 45.2 مليون دولار ، مع التخصيص التالي:
- تجارب علاج الجينات الكريات البيض: 22.6 مليون دولار
- برنامج فقرات فانكوني: 15.3 مليون دولار
- تجارب الأمراض الأيضية: 7.3 مليون دولار
عمليات الامتثال والموافقة التنظيمية
قدرت تكاليف الامتثال التنظيمية لعام 2023 بنحو 12.5 مليون دولار ، بما في ذلك:
| منطقة الامتثال | يكلف |
|---|---|
| تحضير تقديم FDA | 5.8 مليون دولار |
| الوثائق التنظيمية | 4.2 مليون دولار |
| مراقبة الامتثال | 2.5 مليون دولار |
حماية الملكية الفكرية
بلغت نفقات الملكية الفكرية لعام 2023 6.8 مليون دولار ، موزعة على النحو التالي:
- تقديم براءات الاختراع والصيانة: 4.3 مليون دولار
- خدمات الحماية القانونية: 2.5 مليون دولار
تجنيد المواهب العلمية المتقدمة والاحتفاظ بها
بلغت تكاليف اكتساب المواهب والاحتفاظ بها لعام 2023 18.6 مليون دولار:
| فئة إدارة المواهب | حساب |
|---|---|
| الرواتب التنافسية | 12.4 مليون دولار |
| تجنيد عالم الأبحاث | 3.9 مليون دولار |
| استحقاقات الموظفين والتدريب | 2.3 مليون دولار |
هيكل التكلفة الإجمالي لعام 2023: 153.4 مليون دولار
Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (RCKT) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات
اتفاقيات ترخيص المنتجات المستقبلية المحتملة
اعتبارًا من Q4 2023 ، لدى Rocket Pharmaceuticals اتفاقيات ترخيص محتملة في محفظة العلاج الجيني للأمراض النادرة. لا يتم الكشف عن القيمة المحتملة المقدرة لهذه الاتفاقيات.
منح البحوث والتمويل الحكومي
| مصدر التمويل | كمية | سنة |
|---|---|---|
| المنح المعاهد الوطنية للصحة (NIH) | 3.2 مليون دولار | 2023 |
| تمويل أبحاث وزارة الدفاع | 1.5 مليون دولار | 2023 |
شراكات البحوث التعاونية
تشمل الشراكات البحثية الحالية:
- مستشفى بوسطن للأطفال
- جامعة مينيسوتا
- المعاهد الوطنية للصحة
مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة
إن إيرادات Rocket Pharmaceuticals من مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة تتوقف على موافقات إدارة الأغذية والعقاقير. يشمل خط الأنابيب الحالي:
| مُعَالَجَة | إشارة | القيمة السوقية المحتملة |
|---|---|---|
| RP-L201 | فانكوني فقر الدم | يقدر السوق السنوي 150-200 مليون دولار |
| RP-A501 | مرض دون | يقدر السوق السنوي 100-150 مليون دولار |
فرص ترخيص الملكية الفكرية
اعتبارًا من عام 2023 ، يحتفظ Rocket Pharmaceuticals 17 تصدر براءات الاختراع و 32 طلب براءات الاختراع المعلقة عبر منصات العلاج الجيني.
إجمالي نفقات البحث والتطوير لعام 2023: 94.6 مليون دولار
خسارة صافية لعام 2023: 108.4 مليون دولار
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.